新药期临床试验申请技术指南

新药研发与申报审批流程及申请技巧新药研发与申报审批流程及申请技巧可以归纳为以下几个步骤：1. 新药研发：在进行新药研发之前，需要进行文献调研、有关技术的了解和评估，确定研发方向和目标。

然后进行实验室研究，并进行各类预临床实验和临床试验。

在这一步骤中，需要充分了解相关法规和指南，并确保研究过程符合当地的伦理和法规要求。

2. 申报准备：在完成新药的研发和实验后，需要准备各种申报文件。

这些文件包括药物的化学和制剂特性、药物的功效和安全性数据、药物在动物体内的药代动力学和药效学研究结果、药物的生物等效性研究数据、人体试验的设计和结果等。

3. 申报提交：将申报文件提交给药品监管机构进行审查。

通常，审查过程包括初步评估、递交正式申报、评审和审查、提供进一步数据和回应问题等环节。

审查期间可能会要求补充数据和验证实验。

审查过程通常会持续数年，具体时间根据各个国家的法规规定而定。

4. 申请技巧：在进行新药研发和申报审批过程中，需要注意以下几点技巧：- 充分了解相关法规：研发团队应该充分了解当地的法规和指南，确保在整个流程中遵循相关要求。

- 与监管机构保持紧密沟通：与监管机构建立良好的合作关系，主动与其沟通，确保提供准确和全面的信息。

- 准备充分的申报文件：在准备申报文件时，要充分了解要求和标准，确保提供充足的数据和信息支持。

- 注意数据的可重复性和准确性：在进行实验和数据收集时，要确保数据的可重复性和准确性，以便能够有效地支持申报文件。

综上所述，新药研发与申报审批流程需要遵循相关法规和指南，并准备充分的申报文件。

同时，与监管机构保持紧密沟通，并注意数据的可重复性和准确性，以提高审批的成功率。

王亚敏谈创新药药学审评技术要求本文根据药品审评中心化药药学一部王亚敏副部长，在6月23日中国新药杂志主办的《2018中国创新药高峰论坛》上的演讲报告“创新药药学审评技术要求”整理而成。

未经报告人审核。

新药药学审评的基本考虑新药药学研究随着研究进展不断深入，在不同研究阶段有不同的研究目的。

提供的药学研究资料要根据药物自身的特性、给药途径、IND试验是否涉及特殊人群，以及临床研究阶段的不同，提供不一样的研究信息。

IND药学研究信息应重点关注临床试验中和受试者安全性相关的部分，这是审评最基本的考虑点。

比如IND临床批件会提到“临床试验样品的杂质水平不得超出临床前动物安全性试验所支持的杂质水平”，这体现了保护受试者安全性的基本考虑。

对于注射给药、眼用或吸入的药品，若为无菌状态，其IND申请可能比口服药品要提供更多的关于无菌生产保证方面的说明。

对于应用新技术或复杂技术（发酵、提取、合成多肽、合成小分子核酸）或者一些药械组合产品的IND，要比简单的化学药提供更多药学方面的信息。

Ⅲ期临床的研究周期较长、受试者较多、临床样品需求量较大，同时伴随研究进展获得的药学信息也逐渐丰富，所需提供的药学研究信息的广度和深度会比申报I期的时候要求更多。

新药药学审评的技术要求总局在今年1月份发布了《新药I期临床试验申请技术指南》。

该指南主要参考FDA 1995年和2017年发布的INDⅠ期、Ⅱ期、Ⅲ期CMC 的技术要求，更多的参考了2017年的技术指南。

总局今年3月份发布了《创新药（化学药）Ⅲ期临床试验药学研究信息指南》。

对进入Ⅲ期临床试验药学研究信息的一般要求给了明确的技术性文件，也主要参考了FDA 2003年发布针对Ⅱ期、Ⅲ期和2017年发布的IND CMC文件的一些技术要求。

《创新药（化学药）Ⅲ期临床试验药学研究信息指南》的主要作用是：1）对于研究者，明确新药进行Ⅲ期临床试验时其CMC方面应做到什么深度，该文件可以提供一个比较可靠的参考。

2023新药创制申报指南一、申报要求1. 申报单位应具有与新药创制相关的研究能力和技术条件，并符合国家相关法规和政策的要求。

2. 申报的新药应具备新颖性、创造性和实用性，并具有自主知识产权。

3. 申报单位应按照《药品注册管理办法》等相关法规的要求，提交完整、准确的申报资料，并承担相应的法律责任。

二、药学研究资料1. 研究报告：包括药物的研究计划、实验设计、实验结果和结论等。

2. 资料综述：对药物的来源、性质、用途、制备方法、药理毒理研究结果等进行综述。

3. 药学研究资料目录：列出药学研究过程中的所有资料，包括实验记录、检测报告、工艺验证资料等。

4. 样品制备和检验报告：提供药物样品制备和检验的详细报告。

5. 药物稳定性资料：提供药物在各种条件下的稳定性数据和资料。

6. 药物相互作用研究资料：提供药物与其他药物或食物相互作用的实验结果和资料。

7. 临床前安全性评价资料：提供药物临床前安全性评价的详细资料和报告。

三、药理毒理研究资料1. 研究报告：包括药物的抗体制备、筛选和鉴定等实验过程及结果。

2. 药效学研究资料：提供药物的药效学研究资料和报告，包括药物的疗效、作用机制等方面。

3. 药代动力学研究资料：提供药物的药代动力学研究资料和报告，包括药物的吸收、分布、代谢和排泄等方面。

4. 毒理学研究资料：提供药物的急性毒性、长期毒性、生殖毒性等方面的实验结果和资料。

5. 免疫原性研究资料：提供药物的免疫原性研究资料和报告，包括药物的免疫原性、免疫反应等方面。

6. 致癌性研究资料：提供药物的致癌性研究资料和报告，包括药物的致癌性风险评估等方面。

7. 遗传毒性研究资料：提供药物的遗传毒性研究资料和报告，包括药物的致突变性、致畸性等方面。

8. 耐药性研究资料：提供药物的耐药性研究资料和报告，包括药物的抗药性等方面的实验结果和资料。

9. 其他相关研究资料：提供其他与药物研发相关的实验结果和资料。

四、临床研究资料1. 研究计划：包括临床试验的目的、方案、伦理审查等内容。

附件化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题相关技术要求为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，国家局发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（2018年第50号,以下简称50号公告），实行临床试验默许制以及pre-IND沟通流制度。

自50号公告实施以来，符合要求的创新药I期临床试验申请均得到了快速审评。

对于I期临床试验申请，为了保障受试者的安全，药学审评通常重点关注与安全性相关的问题，例如杂质、稳定性、无菌制剂生产条件和除菌/灭菌方法、以及临床前动物安全性评价试验与后续人体临床试验所用样品的质量可比性等。

国家局发布的《新药I期临床试验申请技术指南》（2018年第16号）对相关药学研究内容和资料提交要求已经进行了阐述，但是审评中发现部分创新药I期临床试验申请仍然存在一些与上述安全性内容相关的药学问题。

为了更好地实施国家局50号公告，促进创新药的研究和开发，本技术要求对创新药I期临床试验申请药学共性问题进行总结，以供申请人参考。

一、关于样品试制共性问题：提供的样品试制信息非常有限，处方工艺信息（特别是涉及复杂原料药或者复杂制剂时）过于简单。

一般性要求：参照《新药I期临床试验申请技术指南》相关要求提供原料药和制剂的生产商、生产地址和处方工艺信息，汇总关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临床研究（如已制备）等批次）的试制信息、关键项目的批分析数据等。

对于复杂原料药（例如多肽、小分子核酸、聚合物产品、含多个手性中心、含发酵工艺或者天然来源等药物）、复杂制剂（例如微球/微乳/脂质体、胶束、透皮制剂、吸入制剂等）、复杂给药途径（例如制备成混悬液、乳液或者凝胶通过皮科、眼科和耳用等局部给药）以及复杂药械组合产品，应注意对重要的生产步骤、设备和工艺参数等进行较为详细的描述。

对于无菌制剂，应对无菌生产条件和除菌/灭菌方法等进行较为详细的描述，并且提供无菌保障措施。

鉴于国内目前临床试验申请为60天默许制，I期临床试验申请如果研究资料符合要求通常可快速开展临床试验，建议申报I期临床试验时（特别是涉及复杂原料药和制剂、复杂给药途径、药械组合产品时）在拟定的临床样品制备地点至少完成1批样品的制备，并且提供相关的试制信息、检验报告。

附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。

本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。

本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。

本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。

二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。

递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。

申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。

三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。

格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。

（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。

如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。

总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。

化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题1相关技术要求（征求意见稿）23为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，国家4局发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》5（2018年第50号），实行临床试验默许制以及pre-IND沟通6交流制度。

自该公告实施以来，符合要求的创新药I期临床7试验申请均得到了快速审评（60个工作日）并且顺利开展临8床试验。

9对于I期临床试验申请，为了保障受试者的安全，药学10审评通常重点关注与安全性相关的问题，例如杂质、稳定性、11无菌制剂生产条件和除菌/灭菌方法、以及临床前动物安全性12评价试验与后续人体临床试验所用样品的质量可比性等。

国13家局发布的《新药I期临床试验申请技术指南》（2018年第1416号）对相关药学研究内容和资料提交要求已经进行了阐述，15但是审评中发现部分创新药I期临床试验申请仍然存在一些16与上述安全性内容相关的药学问题。

为了更好地实施国家局1750号文，促进创新药的研究和开发，本技术要求对创新药I 18期临床试验申请药学共性问题进行总结，以供申请人参考。

19一、关于样品试制20共性问题：提供的样品试制信息非常有限，处方工艺信21息（特别是涉及复杂原料药或者复杂制剂时）过于简单。

22一般性要求：参照《新药I期临床试验申请技术指南》23相关要求提供原料药和制剂的生产商、生产地址和处方工艺24信息，汇总关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研25究、临床研究（如已制备）等批次）的试制信息、关键质量26数据等。

27对于复杂原料药（例如多肽、小分子核酸、聚合物产品、28含多个手性中心、含发酵工艺或者天然来源等药物）、复杂制29剂（例如微球/微乳/脂质体、胶束、透皮制剂、吸入制剂等）、30复杂给药途径（例如制备成混悬液、乳液或者凝胶通过皮科、31眼科和耳用等局部给药）以及复杂药械组合产品，应注意对32重要的生产步骤、设备和工艺参数等进行较为详细的描述。

新药I期临床试验申请技术指南（草案）新药I期临床试验申请技术指南(草案）国家食品药品监督管理总局(CFＤA）2016年９月1目录一、前言.................................................................................................. １二、背景.................................................................................................. ２三、与药审中心沟通交流 (3)四、IＮD提交所需的特定信息?4（一)规定的表格......................................................................................... ４(二)?文件目录 (5)（三)介绍性说明和总体研究计划?5(四)?研究者手册 (6)（五)方案?8(六）化学、生产和控制信息?9(七）药理毒理信息?１４（八）研究药物既往在人体使用的经验?1617（九）其他重要信息?(十)相关信息.................................................................................................... １７17五、提交信息?六、INＤ过程和审评过程 (18)19(一)临床试验暂停要求?(二）?ＩNＤ修订............................................................................................... ２1 122七、申请人的其他责任?22(一)?遵守法规伦理要求?(二)监测正在进行的研究.................................................................................. ２2(三)研究药物的推销或付费?2３（四)记录和报告 ............................................................................................. ２３(五)INＤ安全性报告.......................................................................................... ２3(六)IND年度报告.............................................................................................. 2４八、撤回、终止、暂停或者重新启动ＩND?2５附件 (27)附件1:药品注册临床试验申报资料信息表 .................................................... 2７30附件２：研究者声明表?附件3:化药Ⅰ期临床研究CMC资料表?332新药I期临床试验申请技术指南一、前言国家食品药品监督管理总局（CFDＡ)发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Inｖestigatioｎａl nｅｗdrｕg，IＮＤ)材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。

临床功效试验：新规要求与操作指南一、试验设计临床功效试验是新药研发过程中验证药物对特定疾病的疗效和安全性的重要环节。

试验设计应根据研究目的、试验场地、试验周期、样本量、试验方案等要素进行综合考虑。

设计时需明确试验的主要变量、对照组设置、随机化分组方法等，以确保试验结果的可靠性和科学性。

二、受试者选择受试者选择是临床功效试验的关键环节，应遵循公平、自愿、安全的原则。

在选择受试者时，应明确纳入和排除标准，并考虑受试者的年龄、性别、病情严重程度等因素，以确保受试者代表性。

同时,应充分尊重受试者的知情权和自主权，确保受试者在充分了解试验内容后自愿参加。

三、对照设置对照设置是临床功效试验中常用的方法，可通过对试验组和对照组的对比分析，验证试验药物的疗效和安全性。

在对照设置中，应选择合适的对照组，如空白对照、阳性药物对照等，以排除其他因素的影响。

同时，应确保对照组与试验组在基线水平上具有可比性，以提高试验结果的可靠性。

四、随机化与盲法随机化与盲法是临床功效试验中常用的技术手段，可减少偏倚和误差。

随机化是指在分组过程中确保每个受试者被随机分配到试验组或对照组的概率相等，以保证两组之间的可比性。

盲法是指使参与试验的人员在试验过程中不知道受试者所属组别的做法，以减少主观因素对试验结果的影响。

五、数据收集与分析数据收集与分析是临床功效试验的重要环节，应确保数据的真实性和完整性。

在数据收集过程中，应采用标准化的数据采集方法，确保数据质量。

数据分析时应采用适当的统计方法，对数据进行分析和解释，以得出科学可靠的结论。

同时，应注意数据的保密性和安全性，防止数据泄露和滥用。

六、伦理审查与知情同意伦理审查与知情同意是临床功效试验必须遵守的伦理原则。

在进行临床功效试验前，应提交伦理审查委员会进行审查，以确保试验符合伦理标准和法律法规要求。

同时，应充分尊重受试者的知情权和自主权，确保受试者在充分了解试验内容、风险和权益后自愿参加。

新药I期临床试验申请技术指南一、背景与目的：新药I期临床试验是新药研发的第一个阶段，目的是评估药物的药代动力学特性、药效学特性和耐受性，以确定药物的合理剂量和给药方案，并初步评估其治疗效果和安全性。

本技术指南旨在提供新药I期临床试验申请的相关技术要求和指导。

二、申请材料：1.临床试验药物信息：包括药物的命名、化学结构、物理化学性质、质量规格等；2.临床试验计划书：详细描述试验设计、纳入标准、排除标准、剂量选择、给药方案、随访计划等；3.试验药物处方信息：根据相关法规和规定提供试验药物的处方格式，包括药物名称、规格、用法、用量等；4.试验药物生产、质量控制和储存情况：提供药物的生产过程、质量控制标准和方法，以及药物的储存条件和期限；5.试验计划实施能力：提供研究者团队的相关资格证明和研究设施的评估报告；6.试验受试者招募和知情同意：提供试验受试者招募计划和知情同意书的样本；7.预期试验结果和安全性评价：提供预期试验结果和安全性的评价，包括预计的不良事件和副作用，并提供监测和报告计划。

三、技术要求：1.试验设计：明确试验的目标、纳入和排除标准、随机方法、对照组设计等，确保试验结果的可靠性和可比性；2.试验药物剂量选择和给药方案：根据预期的药效学特性和药代动力学特性，选择合适的剂量范围和给药途径，并制定详细的给药方案；3.试验受试者安全保障：确保参与试验的受试者的安全和福利，包括对不良事件的监测和评估，以及适时的疾病治疗；4.试验过程控制：确保试验过程的准确性和可追溯性，包括试验药物使用记录、试验数据的收集和管理，以及试验所需设备和设施的质量控制；5.试验结果分析和解释：对试验结果进行合理的统计分析和解释，确保结果的真实可靠性和科学性；6.试验报告和沟通：根据临床试验的相关法规和规定编写试验报告，并与相关部门和机构进行有效的沟通，诚信地提交试验结果和相关数据。

四、其他注意事项：1.临床试验应遵守当地和国际相关法规和伦理准则，确保试验的科学性、伦理性和安全性；2.临床试验应严格保护试验受试者的隐私和个人信息，确保试验过程的合法性和合规性；3.临床试验应进行充分的试验前准备工作，包括研究者的培训和试验设施的准备；4.临床试验的相关数据应进行严格的质量控制和管理，确保数据的准确性和可靠性；5.临床试验应建立有效的监管和审核机制，确保试验过程和结果的合规性和安全性；6.相关研究机构和人员应具备相关的执业资质和研究能力，确保试验的科学性和可靠性；7.临床试验结果应及时向相关部门和机构进行报告和沟通，确保试验结果的公正和透明。

新药临床试验申请1.试验药物介绍试验药物是一种新型的抗癌药物，具有抑制肿瘤生长和扩散的作用。

该药物经过实验室研究和初步临床试验，表现出较好的疗效和较低的副作用。

2.试验目的和背景本次试验旨在评估该药物在晚期癌症患者中的疗效和安全性，为进一步的临床试验提供依据。

癌症是一种严重威胁人类健康的疾病，目前市场上存在许多抗癌药物，但仍有很大一部分患者对现有治疗手段产生耐药性。

因此，开发新型抗癌药物对于提高癌症治疗效果具有重要意义。

3.试验设计和方案本次试验采用随机、双盲、安慰剂对照的设计方案。

试验将分为两个阶段：第一阶段为剂量递增阶段，第二阶段为剂量扩展阶段。

在剂量递增阶段，将招募一定数量的患者，按照不同的剂量水平进行治疗，以确定最佳治疗剂量。

在剂量扩展阶段，将按照最佳治疗剂量进行治疗，进一步评估药物的疗效和安全性。

4.试验地点和时间安排本次试验将在国内某大型医院进行。

具体时间和地点将根据医院和研究者的安排确定。

5.招募对象和人数本次试验将招募年龄在18-70岁之间、患有晚期癌症的患者。

具体招募人数将根据试验设计和医院资源确定。

6.伦理和合规性评估本次试验将遵守伦理委员会的规定和要求，确保患者的权益和安全。

同时，我们将确保试验的合规性，遵守相关法规和政策。

7.数据管理和统计分析计划我们将建立完善的数据管理系统，对试验数据进行实时监控和记录。

在数据收集和分析方面，我们将采用专业的统计方法和工具，确保数据的准确性和可靠性。

同时，我们还将根据数据结果进行合理的解释和推断，为试验结果提供科学依据。

8.安全性和风险评估在试验过程中，我们将密切关注患者的安全性和风险因素。

对于可能出现的不良反应和副作用，我们将及时采取相应的处理措施，确保患者的安全和健康。

同时，我们还将对试验药物的安全性和风险进行全面评估，为后续的临床试验和治疗提供参考。

9.试验预期成果和意义如果本次试验取得预期效果，将为该新型抗癌药物的进一步开发和临床应用提供有力支持。