下载文档原格式
sirna原理SiRNA原理。
SiRNA（small interfering RNA）是一种短小的RNA分子，它能够靶向特定的mRNA分子，并导致其降解，从而抑制该mRNA所编码的蛋白质的合成。
SiRNA技术已经成为基因沉默和功能基因组学研究中的重要工具，也在RNA干扰（RNA interference, RNAi）疗法中展现出巨大的潜力。
SiRNA的原理和应用对于理解基因调控机制、疾病治疗和生物技术的发展具有重要意义。
SiRNA的原理基于RNA干扰（RNAi）的机制。
RNAi是一种在真核生物中普遍存在的基因沉默机制，它通过RNA分子的干扰来调控基因表达。
SiRNA是RNAi的重要介质，它由约21-23个碱基组成，其中包含两个对称的3'端过度，这些过度使得SiRNA能够与RNA诱导的靶向基因特异性结合。
SiRNA主要分为双链SiRNA和单链SiRNA两种形式，它们都能够通过RNAi途径介导基因沉默。
SiRNA的作用机制主要分为两个步骤，第一步是SiRNA的引导作用，SiRNA与RISC（RNA-induced silencing complex）结合形成RISC-SiRNA复合物，RISC-SiRNA复合物能够识别和结合靶向mRNA，形成RISC-SiRNA-mRNA三联物。
第二步是靶向mRNA的降解，RISC-SiRNA-mRNA三联物导致靶向mRNA的特异性降解，从而抑制该mRNA 所编码的蛋白质的合成。
SiRNA技术的应用涵盖了基础研究、药物研发和治疗等多个领域。
在基因功能研究中，SiRNA可用于特定基因的沉默，从而揭示其在生物学过程中的作用。
在疾病治疗方面，SiRNA可针对特定的疾病相关基因进行沉默，为基因治疗提供新的途径。
此外，SiRNA 技术还在农业生物技术和生物制药领域有着广泛的应用前景。
总之，SiRNA作为一种重要的基因沉默技术，其原理和应用对于基因调控机制的研究和疾病治疗具有重要意义。
sirna转染原理Sirna（小体RNA）技术是一种新型的分子技术，可以靶向性地抑制某些特定基因，用于研究基因表达、调节合成物质和活性蛋白质的水平，以及治疗细胞病毒学和遗传学疾病。
Sirna转染作为许多基因治疗方法的关键技术，可以有效地将Sirna片段迅速、安全地转染到细胞内，为研究和治疗提供新的途径。
本文就Sirna转染原理及其在基因治疗中的应用进行综述。
Sirna转染原理Sirna转染的原理是利用Sirna片段在细胞中进行有效的“封锁”，封锁被封锁基因的表达，从而达到调节基因表达的目的。
Sirna片段是由特定的RNA序列组成，长度为19-25个核苷酸，能够结合到mRNA，形成mRNA-Sirna复合物。
当其复合后，mRNA的解读将受到抑制，而蛋白质的合成也将减少，从而达到调节基因表达的目的。
Sirna转染的方法Sirna转染具有多种方法，包括化学递送、化学封装和抗体介导等。
1.学递送化学递送是最常用的Sirna转染方法，典型的化学递送剂有三聚脂散（Lipofectamine）、一及二聚脂散（Lipofectin）、二乙醇胺（DEAE）等。
化学递送剂能够有效地将Sirna片段递送到细胞内，可以提供最大的转染效率。
2.学封装化学封装技术是把Sirna溶解在定制的化学封装剂中，形成脂质微粒，然后将其投放到细胞内以进行转染。
相比常规的化学方法，化学封装有更强的转染能力，可以在短短几分钟内转染细胞；但由于它的转染效率取决于封装剂的组成，所以任何实验室都可以自行封装Sirna转染剂，这会极大地缩短转染时间。
3.体介导抗体介导转染是把Sirna片段结合到特定抗体上，然后利用抗体来将Sirna片段递送到细胞内，通过细胞内抗体受体，将Sirna片段发送到细胞内，从而达到抑制特定基因表达的目的。
采用抗体介导转染技术，可以实现更高的转染效率，还能保护Sirna片段不受酶的侵扰，让转染的Sirna片段有更好的活性。
siRNA的应用研究进展RNA干扰（RNA interference，RNAi）是近年来生命科学领域最为重大的发现之一。
它是指小分子双链RNA可以特异性地降解同源mRNA,从而抑制或关闭特定基因表达的现象。
人们只要知道了某种疾病的致病基因，就可以设计出针对该基因mRNA的小分子干扰RNA（Small interfering RNA，siRNA），抑制或封闭该致病基因的表达，从而达到治疗疾病的目的。
显然，在理论上，通过siRNA 可以治疗所有的疾病，包括肿瘤、传染病、遗传性疾病等等，因而siRNA受到学术界普遍的关注，是目前最为热门的生命科学研究领域，也是未来最有发展前途的新药开发领域。
因为siRNA在生物功能研究、疾病治疗和新药研发方面具有非常重大的应用价值，2002年，著名的美国《科学》杂志将其评为世界十大科技成果之首。
2006年，发现RNA干扰现象的美国科学安德鲁·法厄被授予诺贝尔生理及医学奖。
一般地，科学家从成果发表到获得诺贝尔医学奖需要等待20多年以上的时间，但安德鲁·法厄从发现RNA干扰现象到获得诺贝尔医学奖只用了8年的时间，是迄今为止获得诺贝尔医学奖最快的科学家，这充分证明了国际科学界对RNA干扰成果的认可。
一、siRNA载体的应用分析如上所述，作为抑制基因表达的有效工具，siRNA具有非常广泛的应用。
目前，几乎所有的分子生物学实验室和核酸药物开发厂商，都会用到siRNA作为研究手段。
但是，siRNA不能单独应用，它必须与运载工具也就是载体搭配才能转运到机体组织和细胞内发挥作用。
因而，siRNA的应用领域就是其载体的应用领域。
具体地说，siRNA与载体结合可用于以下研究：1、基因功能研究：由于siRNA具有很好的特异性和有效的干扰活力，可以使特定基因沉默，获其功能丧失或降低突变，因此可以作为功能基因组学的一种强有力的研究工具。
已有研究表明siRNA能够在哺乳动物中抑制特定基因的表达，而且抑制基因表达的时间可以控制在发育的任何阶段，产生类似基因敲除的效应。
SiRNA研究进展摘要：小分子干扰RNA是外源性双链RNA 的加工产物，在细胞内能介导RNA干扰效应，识别特异性mRNA，沉默同源基因表达。
其特异性和高效性显示出很高的实用价值，siRNA已成为许多疾病潜在的治疗手段。
对于siRNA的应用，尽管还需要在减少非特异反应,发掘高效递送载体，应对新的基因变异等方面进行深入研究，但其可望在抗病毒、肿瘤治疗和癌症治疗等许多领域发挥治疗作用。
关键词：小分子干扰RNA，RNA干扰，基因治疗，递送载体Abstract: Small interfering RNA ( siRNA ) is the processing product of exogenous double strand RNA( dsRNA ). siRNA mediate the RNA interference( RNAi ) , induce the degradation o f endogenous mRNA with homology showing high specificity and thus generate excited potential of therapeutic application . Although the obstacles including reduce non-specific effect establish high-efficient delivery system and facing the new mutation are needed to harnessed , recent preclinical studies suggest that siRNA hold great promise for the treat ment of various diseases.Key words:SiRNA, RNAi, gene therapy, delivery carriers1 SiRNA简介及RNAi作用机理SiRNA是一种小RNA分子（21-25核苷酸），由Dicer（RNAase Ⅲ家族中对双链RNA 具有特异性的酶）加工而成。
siRNA的名词解释siRNA（short interfering RNA），也称为短干扰RNA，是一种短小的双链RNA分子，通常由21到23个碱基对组成。
与其它类型的RNA分子不同，siRNA在细胞内发挥着关键的调控作用。
在过去的几十年里，科学家对siRNA进行了广泛的研究，并且已经发现了许多关于siRNA的重要发现。
1. siRNA的发现和起源siRNA最早是在1998年由美国的科学家发现的。
当时，他们发现引入双链RNA分子到寄生虫的细胞中，能够抑制特定基因的表达。
这个发现引起了科学界的广泛关注，并且开创了RNA干扰研究的新领域。
之后的研究表明，siRNA并不仅存在于寄生虫中，而且在许多其他的生物中也有广泛存在。
这些研究揭示了siRNA起源的普遍性和重要性。
2. siRNA的作用机制siRNA发挥作用的机制可以分为两个阶段：siRNA的合成和siRNA的靶向降解。
首先，siRNA通过一个复杂的合成过程来产生。
通常，siRNA是由一种酶（Dicer 酶）切割长的双链RNA前体，形成短双链RNA。
然后，短双链RNA被一个蛋白质复合体（RNA诱导沉默复合体）识别。
该复合体将siRNA中的其中一个链条加载到复合体中，并将其用作导向靶标基因降解的模板。
一旦siRNA和复合体形成，它们会与目标mRNA相互作用。
通常情况下，siRNA与mRNA的特定部位产生互补配对，形成siRNA-mRNA复合体。
这个复合体随后会被其他蛋白质复合体（RNase H和Exonuclease）识别和降解，以此来抑制目标mRNA的翻译和功能。
通过这种机制，siRNA能够选择性地沉默或抑制目标基因的表达。
这使得siRNA成为一种非常有潜力的生物分子工具，在基因功能研究、疾病治疗和生物技术应用等方面有着广泛的应用前景。
3. siRNA在基因功能研究中的应用由于siRNA能够有效地沉默特定基因，它被广泛应用于基因功能研究中。
科学家可以设计并合成特定的siRNA分子，用于沉默感兴趣的基因。
SiRNA技术在基因治疗中的应用近年来，由于基因突变、异常、缺失、失控等原因而导致的疾病越来越多，如癌症、心脑血管疾病、免疫和代谢性疾病等，给患者和医学界带来了严重的挑战。
基因治疗是一种针对遗传性疾病或者基因突变引起的疾病，通过改变患者的基因来进行治疗的方法。
SiRNA技术作为基因治疗的一种重要手段，已经引起了越来越多的关注和研究。
SiRNA技术是一种靶向特定基因的基因沉默技术，可以通过RNA介导方式选择性地降低目标基因的表达。
对于一些疾病的患者，如某些癌症患者，由于基因变异，导致其新生代细胞功能异常，SiRNA技术就可以被用来沉默这些异常基因，使得这些癌细胞死亡。
此外，SiRNA技术还可以被用于治疗许多其他的疾病，如代谢性疾病、肝脏病等。
以肝癌为例，SiRNA技术可以沉默一些癌细胞特别依赖的基因，实现肝癌细胞的抑制和抗癌治疗。
具体来说，SiRNA技术首先制造特异性的小干扰RNA（siRNA），这种RNA由约21个碱基对组成，并且通过作用于mRNA中的互补配对区域，上调这些基因的自我毁灭的机制。
随后这些siRNA分子被送入癌细胞内，将已经合成的RNA或蛋白降低或者抑制，从而达到治疗效果。
值得注意的是，SiRNA技术不仅可以通过基因沉默减少或者消除已经在体内存在的基因，还可以通过在基因表达正常的情况下调节其基因的表达水平。
目前许多基因的表达异常都是由于外部环境因素的干扰（如细菌感染、病毒攻击、高温、噪声、辐射等）引起的。
这时，SiRNA技术可以把大量的siRNA转化为UPR（压力反应）信号，从而导致细胞对外界环境的适应性更强，从而保证基因的正常表达。
在心血管疾病、糖尿病和神经退化等许多疾病的治疗中，合理利用SiRNA技术可以更好地促进治疗效果。
当然，作为一种基因治疗技术，SiRNA技术也存在着一些问题，主要有两方面：第一，SiRNA技术存在局限性，如特异性、稳定性和毒性等问题。
如何有效地培养、筛选和应用针对SiRNA的RNA药物，是一个值得未来研究和改进的方向；第二，目前SiRNA技术仍然存在缺乏有效的推出机制，这将限制SiRNA技术在基因治疗方面的应用，也需要更多的探索和实践来解决。
反义RNA技术在生物医学中的应用反义RNA技术，简称siRNA，是一种通过抑制基因表达来达到治疗疾病的技术。
siRNA分子可以靶精确地与某个基因的mRNA配对，使得该基因的信息无法被转录成蛋白质，从而达到抑制基因表达的目的。
这一技术的应用前景非常广阔，尤其在生物医学领域，可以被用于治疗各种疾病。
以下是一些具体的应用实例。
1.癌症治疗癌症是一类暴发性疾病，当前的主流治疗手段都存在副作用严重、疗效不佳等问题。
而siRNA技术可以针对患病组织中的特定基因靶向治疗，比传统治疗方案更为精确。
比如，针对HER2基因的siRNA疗法已被应用于乳腺癌治疗，疗效较好。
2.神经系统疾病治疗神经系统疾病包括多发性硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病等，目前的治疗方案大都是缓解病症。
而siRNA技术可以影响神经系统中的基因表达，有望针对性地治疗一些神经系统疾病。
比如，针对阿尔茨海默病相关基因的siRNA已经在动物模型中得到了验证，显示出了有望进一步治疗阿尔茨海默病的潜力。
3.疫苗研发siRNA技术不仅可以在治疗阶段发挥作用，在疫苗研发中也有重要应用。
比如，siRNA可以被用于通过抑制某些基因表达来强化免疫反应，从而提高疫苗的效果。
4.基因治疗siRNA技术也可以被用于基因治疗中。
随着基因重组的发展，siRNA可以通过基因激活的方式将目标siRNA序列导入细胞中，从而实现目标基因的表达调控。
总体来看，siRNA技术在生物医学领域的应用前景广阔，其优点是针对性强、安全性高、用途广泛等。
虽然目前该技术仍面临一些挑战和限制，如递送系统的开发、生产成本等，但随着技术的不断完善，siRNA技术有望成为生物医学领域的重要治疗手段。
自身免疫病治疗中SiRNA的研究进展关键词 RNA干扰,siRNA,基因沉默,自身免疫病摘要 RNA干扰(RNA interference, RNAi)是一种由小双链RNA有效地作用于同源RNA序列诱发的“基因沉默”,在探查基因功能和治疗人类疾病方面有广阔的应用前景。
小干扰RNA(small interfering RNA, siRNA)是RNAi的主要介导者,它通过双链RNA(dsRNA)使同源基因沉默,也是最广泛使用的以核酸为基础来治疗疾病的基因沉默技术。
如今,siRNA已被应用于诸多研究领域,其在自身免疫病(如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化等)中的研究也日益增多。
本文将对siRNA的发现、siRNA介导的基因沉默机制以及siRNA在自身免疫性疾病治疗中的应用进行综述。
[中图分类号][文献标识码]AThe Progress of siRNA in Autoimmune Diseases Treatment[Abstract] RNA interference (RNAi) is a process which induce gene silencing by small double-stranded RNA acting on its homologous RNA sequences and has broad application prospects in the exploration of gene functions and treatment of human diseases. SiRNA is one of the small RNA molecules which are central to RNA interference and is the most extensively used gene-silencing technique among the other nucleic-acid based treatment approaches. Nowadays, siRNA has been applied in many fields and also plays more and more important roles in autoimmune diseases, such as rheumatoid arthritis, multiple sclerosis and systemic lupus erythematosus, etc. This review intends to give the reader an overview of the regulatory roles and applications of siRNA in autoimmune diseases as well as the discovery of it, the mechanism of its mediating gene silencing.[Keywords] RNA interference,siRNA,gene silencing,autoimmune diseaseRNA干扰(RNA interference,RNAi)是指外源双链RNA进入细胞,可引起与其序列相同的转录基因mRNA降解的现象。
