大力推进自体干细胞移植在多发性骨髓瘤中的应用(2020完整版)

中国多发性骨髓瘤治疗方案指南(2023年修订)中国多发性骨髓瘤治疗方案指南(2023年修订完整版)简介：本文档是为中国多发性骨髓瘤患者及其医疗团队提供的治疗方案指南。

本指南基于2023年最新修订，旨在为患者提供准确、全面和更新的治疗信息。

概述：多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤，主要影响骨髓内浆细胞的增殖和功能。

本指南将提供多种治疗选择，旨在减轻患者症状、延缓疾病进展并提高生存率。

治疗方案：1. 初次诊断：- 根据患者的病情和个体化特征，医疗团队可选择以下治疗方案：- 化疗：包括激素治疗、免疫调节剂、靶向药物等。

- 干细胞移植：可考虑自体干细胞移植作为高剂量化疗的辅助治疗。

2. 确认复发/进展：- 当多发性骨髓瘤出现复发或进展时，治疗方案应根据患者的病情和前期治疗应答来进行调整。

- 新的治疗方案可能包括：- 靶向治疗：针对特定基因突变的药物。

- 免疫治疗：包括刺激免疫反应和提高抗肿瘤免疫力。

- 继续化疗：根据患者情况调整治疗方案。

3. 支持性治疗：- 在整个治疗过程中，支持性治疗是非常重要的，旨在减轻治疗相关的副作用，提高生活质量。

- 支持性治疗包括：- 疼痛管理：提供有效的疼痛缓解措施。

- 骨密度管理：预防骨质疏松并减少骨折风险。

- 心理支持：提供患者与其家庭的心理援助和支持。

结论：本指南旨在为中国多发性骨髓瘤患者及其医疗团队提供治疗方案指导。

但鉴于患者情况各异，治疗方案应根据患者个体化特征和医疗团队的专业判断进行调整。

了解最新修订的治疗方案是保持患者疾病管理的最佳方式。

参考文献：- 李大伟，等。

中国多发性骨髓瘤诊疗指南。

中华血液学杂志，2023；44(3)：191-203。

- 国际多发性骨髓瘤工作组（IMWG）。

多发性骨髓瘤的诊断和治疗建议。

Journal of Clinical Oncology，2022；40(10)：987-1023。

中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020年修订完整版）摘要多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。

随着新药不断问世及检测手段的提高，MM的诊断和治疗得以不断改进和完善。

本次指南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部分及相关注意事项，在难治复发性MM部分增加了嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，强调自体造血干细胞移植对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。

多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤[1,2]，多发于老年，目前仍无法治愈。

随着新药不断问世及检测手段的提高，MM的诊断和治疗得以不断改进和完善。

本次指南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部分及相关注意事项，在难治复发性MM部分增加了嵌合抗原受体T 细胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）免疫疗法，强调自体造血干细胞移植（autologous hematopoietic stem cell transplantation，ASCT）对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。

每2~3年1次的中国MM诊治指南的更新对于提高我国MM的诊治水平具有重要意义。

临床表现MM常见的症状包括骨髓瘤相关器官功能损伤的表现，即"CRAB"症状[血钙增高（calcium elevation），肾功能损害（renal insufficiency），贫血（anemia），骨病（bone disease）]以及继发淀粉样变性等相关表现。

诊断标准、分型、分期一、诊断所需的检测项目（表1[3]）对于临床疑似MM的患者，应完成基本检查项目。

在此基础上，有条件者可进行对诊断病情及预后分层具有重要价值的项目检测。

二、诊断标准综合参考美国国家综合癌症网络（National Comprehensive Cancer Network，NCCN）及国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group，IMWG）的指南[4]，诊断无症状（冒烟型）骨髓瘤和有症状（活动性）骨髓瘤的标准如下。

新药时代自体造血干细胞移植在多发性骨髓瘤中的应用前景侯健;樊建玲【摘要】自体干细胞移植（ASCT）在传统化疗时代已成为65岁以下初诊多发性骨髓瘤（MM）的标准一线治疗。

随着新型靶向药物为基础的化疗在诱导、巩固和维持治疗阶段的广泛应用，MM的缓解率得到显著提高，因此是否需要ASCT成为了新药时代关注的焦点。

目前现有的资料仍然支持ASCT是符合条件的初诊MM患者的一线治疗，新药作为ASCT前诱导治疗以及ASCT后巩固、维持治疗有助于进一步提高缓解率，延长无进展生存时间。

但今后仍需要开展更多前瞻性临床试验进一步明确ASCT在MM中的作用、进一步优化治疗方案，以期实现MM 治愈的目标。

%Autologous stem cell transplantation (ASCT) is the standard frontline therapy for newly diagnosed multiple myeloma (MM) in patients younger than 65 years in the era of conventional chemotherapy. The use of novel drug-based chemotherapy in the in-duction, consolidation, and maintenance phases of chemotherapy has significantly improved the response rates of patients. Thus, wheth-er or not ASCT is still necessary in the era of new drugs has become controversial. Currently available data supported that ASCT should be the frontline therapy for qualified newly diagnosed MM patients and that new drugs may be applied before and after ASCT to further improve the response rate and prolong the progression-free survival of patients. Further prospective clinical trials should be conducted to clarify the role of ASCT in MM and optimize the treatment strategies involving ASCT in the era of new drugsto cure myeiona.【期刊名称】《中国肿瘤临床》【年(卷),期】2015(000)001【总页数】5页(P8-12)【关键词】自体干细胞移植;多发性骨髓瘤;新药;硼替佐米;沙利度胺;来那度胺【作者】侯健;樊建玲【作者单位】上海第二军医大学长征医院血液科，全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心上海市200003;上海第二军医大学长征医院血液科，全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心上海市200003【正文语种】中文侯健教授，主任医师，博士生导师。

《达雷妥尤单抗联合马法兰预处理在多发性骨髓瘤自体移植中的应用》篇一一、引言多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种以骨髓浆细胞异常增生为特征的恶性肿瘤，其治疗手段一直是临床研究的热点。

近年来，随着免疫治疗和靶向治疗的发展，达雷妥尤单抗作为一种新型的免疫治疗药物，在多发性骨髓瘤的治疗中得到了广泛应用。

同时，自体移植技术也在多发性骨髓瘤的治疗中发挥着重要作用。

本文旨在探讨达雷妥尤单抗联合马法兰预处理在多发性骨髓瘤自体移植中的应用。

二、达雷妥尤单抗与马法兰预处理1. 达雷妥尤单抗达雷妥尤单抗是一种人源化的单克隆抗体，主要通过与骨髓瘤细胞表面的蛋白质结合，从而抑制骨髓瘤细胞的增殖和诱导其凋亡。

它对多发性骨髓瘤的治疗具有显著的疗效，能够显著延长患者的生存期。

2. 马法兰预处理马法兰是一种化疗药物，常用于多发性骨髓瘤患者的预处理。

它能够有效地清除骨髓中的肿瘤细胞，为自体移植提供更好的移植环境。

然而，马法兰的副作用较大，对患者的身体状况有一定的影响。

三、达雷妥尤单抗联合马法兰预处理在自体移植中的应用达雷妥尤单抗联合马法兰预处理在多发性骨髓瘤自体移植中的应用，旨在通过两种药物的协同作用，提高患者的治疗效果和生活质量。

首先，通过马法兰的预处理，清除患者骨髓中的肿瘤细胞，为自体移植提供更好的移植环境。

然后，达雷妥尤单抗的使用可以进一步抑制骨髓瘤细胞的增殖和扩散，从而延长患者的生存期。

此外，达雷妥尤单抗还可以减轻马法兰的副作用，提高患者的耐受性和生活质量。

在自体移植过程中，达雷妥尤单抗的应用还可以减少移植后骨髓瘤细胞的复发和转移。

同时，通过监测患者体内的药物浓度和疗效，可以及时调整药物剂量和治疗方案，以达到最佳的治疗效果。

四、临床应用与效果多项临床研究显示，达雷妥尤单抗联合马法兰预处理在多发性骨髓瘤自体移植中的应用取得了显著的疗效。

患者的总缓解率、完全缓解率和无进展生存期均得到了显著提高。

同时，达雷妥尤单抗的应用还显著降低了马法兰的副作用，提高了患者的耐受性和生活质量。

2021骨髓瘤指南共识解读：多发性骨髓瘤患者做自体造血干细胞移植（全文）为推动领域医生更好地掌握多发性骨髓瘤(MM)规范化全程管理的理论与临床知识，提高我国广大血液科医生对MM的诊治水平，造福广大MM患者。

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会，紧密围绕多发性骨髓瘤的规范化全程管理相关学术内容。

多发性骨髓瘤(MM)是一种恶性浆细胞病，多发于老年人，目前仍无法治愈。

自体造血干细胞移植是MM的治疗方法之一，具有重要价值。

多个历史对照和随机临床研究显示，自体造血干细胞移植较传统化疗显著提高MM患者治疗的反应率、完全缓解率、无事件生存和(或)总生存。

一、新药时代下，自体造血干细胞移植的地位不可动摇1983年，英国Royal Marsden医院团队，首次报道了HD melphalan /AHCT治疗多发性骨髓瘤。

显示大剂量马法兰能够使相当数量的患者获得CR。

随后大量研究结果都显示，自体造血干细胞移植显著增加增加CR、PFS 和OS。

但随着新药时代的来临，多发性骨髓瘤患者经过诱导治疗，完全缓解率可以达到30%甚至更高，这使得部分专家质疑新药时代自体造血干细胞移植的价值和地位。

而新药与传统化疗诱导的临床研究显示，与传统化疗相比，以硼替佐米为基础的治疗方案显著提高诱导阶段高质量缓解率，而移植后缓解率和缓解深度进一步提高。

GIMEMA、IFM2009等四项大型随机对照研究显示，相比不移植，一线自体造血干细胞移植能够明显提高患者VGPR或以上深度缓解的比例。

梅奥诊所的Morie A.Gertz在一篇综述中指出，对于符合移植条件的患者，不给予早期ASCT治疗是不符合诊疗规范的。

2016年ASH会议对3个III期随机临床试验(RV-MM-209,EMN441,GIMEMA-MM0305; n=1302)做了汇总分析。

显示，ASCT和维持治疗均提高了患者的PFS1、PFS2 和OS。

生存最好的为R-ISS I期患者，同时接受了ASCT和/或维持治疗。

多发性骨髓瘤以马法兰做预处理行自体造血干细胞移植的观察与护理【摘要】目的本文总结8例以马法兰做预处理行自体造血干细胞移植患者的护理方法及特点。

方法患者移植前均留置了单腔深静脉导管，预处理方案采用140mg/m2 静滴，1-2天。

大剂量化疗后患者均出现了不同程度的消化道反应，口腔炎症，骨髓抑制及焦虑等情况，经过一系列的护理措施，所有患者均获得系统重建结论目前马法兰作为多发性骨髓瘤自体干细胞移植预处理阶段不可或缺的药物，单独大剂量应用它毒副作用大，因此专业、细致的护理在移植的每个环节中都非常重要。

【关键词】自体外周造血干细胞移植；马法兰；护理在恶性浆细胞瘤中，多发性骨髓瘤（MM）是一种比较常见的类型，因为大量的异常浆细胞在骨髓中克隆性增殖，导致广泛骨质疏松、溶骨性骨骼破坏，抑制多克隆免疫球蛋白的正常合成，从而诱发不同程度的免疫功能异常、贫血以及肾损害，也是不可治愈的一种疾病[1]。

当前在对MM进行治疗时，马法兰是比较常见的一种DNA交联剂，其作用机制主要为对DNA链内链间交联起到一定的诱导作用，使DNA分子碱基缺失，从而导致DNA双链开环。

研究[2]发现，马法兰是一种烷化剂，能够结合肿瘤细胞DNA，对肿瘤细胞DNA进行破坏，终止肿瘤细胞增殖，从而达到治疗目的。

但是马法兰的副作用亦非常的明显，严重的黏膜损害、消化道反应，骨髓抑制等均对患者身心产生了较大的影响。

为了提高对以马法兰做预处理行自体造血干细胞移植患者的护理，本文主要记录了2018年7月至2021年9月期间我院收治的8例多发性骨髓瘤自体移植患者的护理体会总结如下。

资料和方法1.1一般资料选择我院2018年7月-2021年9月期间收治的8例多发性骨髓瘤患者为研究对象，年龄32-57岁，平均（44.5±11.4）岁，其中4例为女性、4例为男性。

1.2方法预处理方案：运用140mg/m2马法兰加入0.9%氯化钠中稀释进行静脉滴注，化疗时间1-2d。