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中药新药临床有效性研究的一般原则程龙【摘要】探讨如何认识有效性、为什么无效的药物被认为“有效”谈起,说明中药新药临床试验需要考虑的关注点.提出确定“试验目的”为试验设计的首要问题；临床试验设计要遵循认识事物的规律,遵循药品研发规律,分期试验,由未知到已知、由探索到验证,并遵循随机、对照、盲法原则.本文结合审评工作,总结了临床试验设计不合理的8种主要表现,以避免今后临床试验设计再出现类似错误.同时,由于现行法规首次提出了“临床试验结果具有生物统计学意义”的技术要求.本文对假设检验类型进行了详细的分析,建议研究者在立项的时候就应该根据不同的研究目的,选择适当研究比较类型,注意非劣效、等效和优效性设计三者之间的联系和区别,选择合适的对照组.【期刊名称】《中国中医基础医学杂志》【年(卷),期】2012(018)004【总页数】3页(P437-438,440)【关键词】中药;注册管理补充规定;临床研究;新药【作者】程龙【作者单位】国家食品药品监督管理局药品审评中心中药民族药临床部,北京100032【正文语种】中文【中图分类】R28有效性是药品的生命力，如何认识其有效性?如何避免错误评价?如何排除混杂的干扰因素，这都是临床试验的出发点。
本文结合新法规的制定中药有效性研究的一般原则，不当之处敬请指正。
1 如何认识有效性近些年若有闲暇时间，作者会看一些中医的医案。
不轻信“效如桴鼓”的评价，用药品评价的角度来看，别有一番风味。
如“石淋”按照西医疾病可能是泌尿系结石，仅仅症状消失并没有很大的临床意义，而是“石出”有效。
名老中医岳美中有几例医案确实用药数剂有“沙石随尿而下”，并有X线为证，反映了中药的一定疗效。
鉴于中药临床特点，作为诊断制剂研发中成药的案例较少，为便于理解笔者将中药有效性集中在“某种干预措施给患者带来的好处”这一方面进行讨论。
有效性研究和评价是一个非常复杂的课题。
因为所谓的干预可以是单独的，也可以是联合的。
2011-10-24中药的注册分类1.未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取 的有效成份及其制剂。
2.新发现的药材及其制剂。
3.新的中药材代用品。
代 4.药材新的药用部位及其制剂。
5.未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取 的有效部位及其制剂。
6.未在国内上市销售的中药、天然药物复方制剂。
7.改变国内已上市销售中药、天然药物给药途径的制剂。
8.改变国内已上市销售中药、天然药物剂型的制剂。
9.仿制药。
一、基本要求中药新药药效学研究，应遵循中医药理论，运用 现代科学方法，制定具有中医药特点的实验计划， 根据新药的功用主治，选用或建立与中医“ 证” 或“ 病”相符或相近似的动物模型和实验方法， 对新药的有效性做出科学的评价。
对新药的有效性做出科学的评价(一)实验主要负责人应具有医药卫生专业大专以上水平 及资历，具有一定的理论基础与技术操作能力。
确保实 验设计合理，结果判断准确，总结资料可靠。
(二)实验室条件、仪器设备、各种试剂及组织管理均应 符合规范化要求 符合规范化要求。
(三)实验动物应符合国家规定的等级动物要求，必要时 可选用特定年龄，性别的动物或特殊模型动物。
(四)实验记录应详细准确，实验中出现的新问题或特殊 现象均应详细写明情况。
(五)实验结果应经统计学处理，并以表格列出统计结果。
二、主要药效学研究(一)实验方法的选择 1、实验设计应考虑中医药特点，根据新药的主治（病 或证），参考其功能，选择两种或多种实验方法，进行 主要药效研究。
同样的病，辩证分型可有不同；或同样 的证，涉及的病种亦可不同，主要药效学实验的指标也 不尽相同或同中有异，在实验设计时，应根据具体情况， 合理选择。
2、由于中药常具有多方面的药效或通过多种途径发挥 作用等特点，应选择适当方法证实其药效。
有时药效不 够明显或仅见作用趋势，统计学处理无显著差异或量效 关系不明显，也应如实上报结果作为参考。
中药新药临床研究中药作为我国传统医学的瑰宝，在治疗疾病和维护健康方面发挥着重要作用。
随着现代医学的发展和人们对健康需求的不断提高，中药新药的研发日益受到关注。
而中药新药临床研究则是确保新药安全有效、推向市场的关键环节。
中药新药临床研究的意义重大。
首先，它是验证中药新药有效性和安全性的重要手段。
通过严谨的临床试验设计和实施，可以客观地评估新药对特定疾病的治疗效果，以及可能出现的不良反应，为药物的审批和应用提供科学依据。
其次，有助于推动中医药的现代化和国际化。
采用国际通行的临床研究标准和方法，能够让中药新药更好地被国际医学界认可和接受，促进中医药在全球范围内的传播和应用。
中药新药临床研究具有其独特的特点。
与化学药物相比，中药往往具有多成分、多靶点、整体调节的作用特点。
这就要求在临床研究中，不能简单地套用化学药物的研究模式，而需要充分考虑中药的特性，制定符合其特点的研究方案。
例如，在评价指标的选择上，除了传统的症状改善、生化指标等，还应关注中医证候的变化；在研究设计上，可能需要采用更复杂的多中心、随机、双盲、对照试验，以充分验证药物的疗效。
在中药新药临床研究中，研究方案的设计至关重要。
研究人员需要明确研究目的，即新药预期解决的临床问题是什么。
是针对某种疑难病症的治疗，还是对现有治疗方案的优化改进？在此基础上，合理选择研究对象，包括患者的年龄、性别、病情严重程度等因素都要充分考虑，以确保研究结果的代表性和可靠性。
同时，确定合适的对照药物也是关键环节。
对照药物可以是安慰剂、已上市的同类有效药物或标准治疗方案。
对照药物的选择应基于科学合理性和伦理原则。
临床试验的实施过程需要严格遵循相关法规和伦理要求。
研究者要确保患者的知情权和自主选择权，在试验前充分告知患者试验的目的、方法、可能的风险和受益。
同时，要建立完善的质量控制体系，对临床试验的各个环节进行监督和管理，保证数据的真实性和可靠性。
在试验过程中，密切观察患者的反应，及时处理可能出现的不良事件，保障患者的安全。
中药新药临床研究一般原则随着科技的发展和医学的进步，中药新药的临床研究日益受到人们的。
确保中药新药的临床研究遵循科学、合理、严谨的原则，不仅关系到药品的安全性，也关系到其疗效的可靠性。
因此，本文将探讨中药新药临床研究的一般原则。
第一，科学性原则。
中药新药的临床研究必须建立在充分的科学依据之上。
这包括对药物的成分、药理作用、毒理作用、药物代谢等方面的深入了解。
同时，应采用现代医学理论和方法，结合传统中医药理论，设计合理的临床试验方案，以确药物的安全性和有效性。
第二，伦理性原则。
伦理性原则是所有药物临床研究的基础。
这包括尊重患者的权利和利益，确保患者知情同意，以及在任何情况下都不损害患者的身心安全。
在中药新药的临床研究中，伦理性原则同样需要得到严格遵守，所有的实验步骤和操作都应该符合医学伦理。
第三，规范性原则。
中药新药的临床研究应遵守国家和国际相关的法律法规和规范。
这包括药品注册管理办法、GLP（良好实验室规范）、GCP（药品临床试验管理规范）等。
规范的实验操作和数据的管理，不仅可以保证实验结果的准确性和可靠性，还可以保护患者的安全和隐私。
第四，安全性原则。
中药新药的临床研究必须以安全为首要考虑。
在实验过程中，应采取必要的预防措施，确保药物的使用不会给患者带来不可接受的伤害。
同时，应进行充分的安全性评估，包括对药物不良反应的监测和报告。
第五，有效性原则。
有效性是中药新药临床研究的另一个重要原则。
在确保安全的前提下，新药的临床研究应着眼于验证药物的疗效。
这需要设计科学、严谨的实验方法，并严格按照实验方案进行操作，以确保实验结果的可靠性。
中药新药的临床研究需要遵循科学性、伦理性、规范性、安全性和有效性的原则。
只有在这些原则的指导下，我们才能进行严谨、公正、负责任的临床研究，从而为患者提供安全、有效的治疗药物。
中药新药临床研究是中医药研究的重要组成部分，对于推动中医药的发展和创新具有重要意义。
本文将解读中药新药临床研究的一般原则，并说明起草情况，以期为相关研究提供参考和指导。
中药新药临床研究通用原则摘要本文档旨在提供中药新药临床研究的通用原则，以促进中药新药的研发和临床应用。
中药新药的研究需要遵守一系列科学、伦理和法律要求，以确保研究的安全性、有效性和合规性。
本文档将介绍中药新药临床研究的基本原则和主要内容。
1. 研究设计与方案- 中药新药临床研究应遵循科学的研究设计和方案，确保研究的可靠性和可重复性。
- 研究设计应充分考虑中药特点和疾病特性，选择适当的临床试验类型和研究方法。
- 研究方案应详细描述研究目的、研究人群、治疗方案、测量指标、观察期限等关键要素。
2. 伦理审批与知情同意- 中药新药临床研究必须经过伦理审批委员会的评审和批准，确保研究的伦理合规性和病人权益的保护。
- 研究人员应向研究对象提供充分的知情同意，解释研究目的、方法、可能风险和利益，并确保研究对象理解并自愿参与研究。
3. 数据收集与统计分析- 中药新药临床研究应采集充分、准确的研究数据，并确保数据的质量与完整性。
- 研究数据的统计分析应遵循合适的统计方法和原则，确保结果的准确性和可信度。
4. 安全性与有效性评价- 中药新药临床研究应对研究药物的安全性和有效性进行全面评价。
- 研究人员应严格监测研究药物使用过程中的不良反应和临床疗效，及时记录和报告相关数据。
5. 知识产权保护与合规管理- 中药新药临床研究应关注知识产权保护和合规管理问题，确保研究结果的合法性和可靠性。
- 研究人员应遵守知识产权法律法规，保护研究成果的知识产权，并严格遵守研究过程中的合规要求。
结论中药新药临床研究是一项复杂而重要的工作，需要遵守一系列科学、伦理和法律要求。
本文档提供了中药新药临床研究的通用原则和主要内容，以指导相关研究的开展和管理。
希望这些原则能够促进中药新药的研发和临床应用，为人类健康作出贡献。
K_中药新药临床研究指导原则中药新药临床研究是指对中药新药进行安全性和有效性评价的一种研究方法。
为了规范中药新药临床研究工作，制定了《中药新药临床研究指导原则(试行)》。
以下是对该指导原则的详细解读，总计超过1200字。
1.引言中药新药临床研究是一种复杂的研究方法，为了确保研究结果的可信度和科学性，需要明确研究的目的、方法和指导原则。
2.试验目的中药新药临床研究的目的是评价该药物的安全性、有效性和用药指导，明确适应症和用药范围，为该药物的进一步发展和应用提供科学依据。
3.条件限制中药新药临床研究应符合中药新药临床研究管理的相关规定。
临床研究团队应具备相关专业知识和从业经验，研究环境、设备和条件应符合相关要求。
4.研究方案中药新药临床研究应制定详细的研究方案。
研究方案应包括研究设计、研究对象、样本容量、分组方法、干预措施、指标观察方法等内容。
5.研究伦理中药新药临床研究应遵守伦理规范，保护研究对象的权益和安全。
研究前应通过伦理审查，并获得研究对象的知情同意。
6.研究过程中药新药临床研究应按照研究方案进行，确保实施过程的一致性和可比性。
应尽可能避免干扰因素，减少偏差，并进行足够的样本容量估计。
7.数据管理和统计分析中药新药临床研究数据应进行规范的管理和统计分析。
数据的采集、录入和整理应符合相关规定，统计分析应符合统计原则。
8.结果评价中药新药临床研究应综合评价研究结果，包括安全性评价和有效性评价。
对于有利和不利事件，应进行科学的评价和解释。
9.论文撰写和发表中药新药临床研究的结果应撰写成学术论文，并遵守学术规范进行发表。
应详细介绍研究设计、研究对象、干预措施、观察指标、结果分析等内容。
10.结论中药新药临床研究应遵循相关指导原则，并根据实际情况进行相应调整。
只有合理的临床研究才能为中药新药的研发和应用提供科学的依据。
附件1中药新药临床研究一般原则一、概述依据《药品注册管理办法》，为体现中医药特色，遵循中医药研究规律，继承传统，鼓励创新，进一步提高中药新药临床试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发展，特制定本指导原则。
本指导原则是为中药新药临床试验的设计、实施和评价提供一般性方法学指导。
本指导原则是在2002年《中药新药临床研究指导原则（试行）》的基础上，基于中药新药临床试验现状，结合近年来中医药学、现代医学、临床流行病学、医学统计学等的新进展，参考国内外相关指导原则而制定。
本指导原则强调中药新药的临床试验需符合伦理学原则，充分保护受试者的安全；强调中药新药临床试验是以研究药物的临床价值为目标；强调在启动临床试验时，根据药物的潜在临床作用制定整体临床试验计划的重要性；强调临床试验过程应具有逻辑性，应重视早期探索性研究，不同阶段的各项临床试验应具有明确、具体的试验目的；强调临床试验过程中应重视获取的阶段性研究数据，不断地进行风险/受益评估，及时调整下一步研究计划，以降低研发风险。
本指导原则强调客观地评价中药新药的临床疗效及其特点，确证性临床试验有效性应以临床结局指标或公认的替代指标进行评价。
强调重视中药新药的安全性研究，修订了心、肝、肾重要脏器安全性评价的具体要求，对于长期治疗不危及生命疾病的药物需延长疗程进行安全性研究。
明确了中药新药开展风险/受益评估的要求、风险/受益评估的原则以及临床价值在风险/受益评估中的重要性。
本指导原则强调临床试验设计与实施过程中的质量控制，列出了需要关注的影响临床试验质量的常见因素，提出了中药新药临床试验用安慰剂研制的要求。
需要说明的是，本指导原则旨在提供一般性方法学指导，不排斥其他科学方法的合理应用。
申请人如果能够以充分的证据说明本指导原则以外的方法具备科学性和合理性，同样可以获得认可。
申请人还应关注疾病诊断、治疗方法的不断进步，药品注册相关法规的修订完善，在临床试验设计与实施过程中作出相应的调整。
中药新药质量研究技术指导原则一、背景和目的中药新药的研发对于中医药事业的发展具有重要的意义。
为了保证中药新药的安全性、有效性和高质量，需要建立科学的研究技术指导原则。
本文旨在提供一套包括质量研究的基本要求、实施方法和结果评价的技术指导原则。
二、基本要求1.研究设计：科学合理的研究设计是中药新药质量研究的基础。
应该根据中药的特点确定适当的研究方法，充分考虑中药的复杂性和多成分的特点。
2.样品采集与贮存：样品的选择和采集应该遵循严格的标准，确保采样的准确性和一致性。
样品的贮存也要注意保持其完整性和稳定性。
3.分析方法：选择适当的分析方法对于中药新药质量研究非常重要。
分析方法应该准确、可靠、重复性好，并且具有良好的灵敏度和选择性。
4.质控标准：在中药新药质量研究过程中，需要建立相应的质控标准。
包括样品质量控制标准、方法适用性验证和批间一致性验证等。
三、实施方法1.定性分析：中药新药的质量研究首先要进行定性分析，确定中药的功效成分和活性物质。
可以采用化学分析、色谱分析、质谱分析等方法进行定性分析。
2.定量分析：在定性分析的基础上，可以进行定量分析，确定中药新药的含量和含量变异。
常用的定量方法有色度法、比色法、光谱法等。
3.药效研究：中药新药的质量研究还要包括药效研究。
可以采用体内实验、体外实验、人体试验等方法，评价中药新药的疗效和安全性。
四、结果评价1.合理性评价：对中药新药的研究结果进行合理性评价是非常重要的。
要注意评价结果的客观性和科学性，尽量排除干扰因素的影响。
2.安全性评价：中药新药的质量研究还需要进行安全性评价。
要对中药新药的毒理学特性进行评价，保证中药新药的安全性。
3.临床价值评价：中药新药的质量研究结果还可以进行临床价值评价。
通过临床试验和病例分析等方法评价中药新药的临床疗效。
五、总结中药新药质量研究技术指导原则的制定，对于保证中药新药的质量和安全性具有重要的意义。
本文提供了一个基本的框架，对中药新药质量研究的方法和结果评价进行了初步的指导。
中药新药临床研究有效性的评价关键词：中药新药临床研究有效评价点击次数：发表于：2008-12-03 00:00 来源：中国临床试验与研究网中药新药临床研究有效性的评价安红梅季光(上海中医药大学附属龙华医院)摘要：中药新药临床研究的复杂性要求有一个客观的评价过程，以确认整个研究方案设计与实施过程的规范与质量，从而判断研究结果的科学性。
在此过程中要重视中医药特色，体现中医药各学科差异，同时结合临床流行病学、循证医学及相关交叉学科的方法来进一步提高现有的研究、评价水平。
关键词：中药新药临床研究有效性评价1．中药新药临床研究的特点中药新药的临床研究与中医药学自身发展和特点是分不开的，中医临床实践经历了临床个案总结、经验总结、临床回顾总结、临床对照试验、临床随机对照试验等发展过程，但由于中医临床研究起步较晚，中医基础理论研究迟滞不前，其临床研究整体水平是不高的。
虽然近年研究促进了中医辨证论治的客观化、标准化、规范化的发展，但涉及中医证侯疗效的客观评价方法没有全面建立，以及辨证论治、中药组方的灵活性及其组方内在组分相互作用的复杂性以及因制剂工艺不同而发生的作用变化等，使中医药临床研究的复杂性增加。
加之中药新药临床研究要求相对稳定，其一个固定不变的方药，很难切中临床多种多样、千变万化的病证。
中药治疗疾病不仅有量效关系，更注重证效关系，根据不同的兼证而加减，从某种程度上来讲，这些都增大了中药临床试验有效性研究、评价的难度。
但临床疗效总归是衡量新药的金指标。
根据中药新药临床研究内容，其有效性的评价主要包括两个方面：药物临床试验结果是否真实可靠，是否确有疗效，其疗效的特色之处；产生此疗效临床试验方案、试验过程的各个方面是否科学、规范，以及此疗效评价的方法是否科学合理，此试验对某一学科临床试验的规范和发展是否起到借鉴作用等。
因而其研究和评价是相互关联的，贯穿在新药临床研究的每一个步骤中。
2．临床试验设计前的综合评价中药新药研究选题来源一般是经验方、医院中药制剂或长期的科学实验方。
其治疗所起左右因处方不同而异，对新药处方进行评价，以传统的理论及用药原则为标准，强调突出中医药特色，以发展创新为标准，抑制“同类方”及低水平重复，在理论标准(理法方药、君臣佐使、传统理论的发展等)的基础上结合既往的科学实验及临床研究等大量实践(如组方治则体现最新学术水平，在社会人群中的疗效、不良反应、用药方案、稳定性及费用等是否符合安全、有效、经济、合理用药原则等)两者相结合，确证安全、有效，才是科学的、合理的处方。
在此基础上找出处方优势点(最佳适应证型)，整个研究重点应该按照此证型来开展。
确定处方评价后，应注重其按《中药新药临床前研究技术要求》所进行的临床前研究结果或存在的问题，如疗效、作用特点、毒性等，注重临床与临床前研究的关联性。
使新药进入临床评价时，根据这些问题，不断调整研究过程，使其研究更趋完善。
3．临床试验方案的客观评价临床试验方案设计的多个环节均可影响研究结果，其设计需要多学科人员参与，体现中医特色，但一定要有可行性，其评价的一般原则3．1 设计的一般原则试验方法的选择一般均遵循随机、对照、盲法、重复等基本原则。
随机、双盲、对照临床试验方法是目前评价药物有效性论证强度最强的试验方法。
首先要保证采用真正的随机方法将受试对象分配到试验组和受试组(可通过随机化方法的描述及试验组与照组治疗前基线比较的结果进行判断)以增强试验结果的真实性和可靠性。
研究多中心临床试验随机化方案设计(试验中心随机编码、试验病例随机编码、处理组的随机分配及试验药物包装表等的设计)目前一般均由专业的统计研究人员介入，其操作为首先设定随机化参数，以及对试验中心、试验病例和处理组的随机化规定，根据此编制SAS 随机化程序，规范性强。
临床试验中常用的对照方法是阳性对照或实验对照，慎重选择阳性对照药物，遵守“同类”、“公认有效”的原则优选用国家标准收载的同类病证的治疗药物。
在某种情况下也可采用自身对照，如疗程较长，疗效确定的某些抗肿瘤药物的治疗性临床试验，采用自身对照的方法得出的研究结论也应是可靠的。
安慰剂对照的目的在于克服病人由于心理因素所造成的偏倚，使用安慰剂对照要特别谨慎，必须符合伦理道德要求，其临床应用的可行性。
有些疾病中西药合用治疗，不仅改善临床症状快，实验指标也较单纯用西药或单纯用中药恢复快，大大缩短了病程，并起到了中西医互补的作用，例如中西药结合治疗糖尿病，血糖能很好的控制、中药活血化瘀能防治糖尿病慢性并发病的发生与发展，达到标本兼治的作用等，这类新药临床研究应该采用复合对照。
盲法的实施可根据实际情况采用单盲、双盲等。
实施盲法的目的是为了避免由于研究者、受试者、资料分析人员的主观因素对试验效应的测量与评价的影响，从而有效地控制临床试验中的观察性偏倚，在临床试验有效性评价中起十分重要的作用。
3．2突出中医药特色中药临床试验的设计必须以中医理论为指导，在处方评价的基础上，确定合理的适应证侯，充分体现中医理、法、方、药辨证论治的原则。
临床试验诊断标准、纳入标准的确立应建立病(包括西医病名)证结合的基础上，有时为适应中医证侯动态的复杂的变化过程，根据中医各学科的差异，有采用一个主证侯为主兼夹一个常见的证侯，以增强试验方案的可行性，使药物的有效性得到客观、真实的评价；其次，中医证侯纳入的研究对象，必须具有明确的排除标准、并有足够的样本量(观察病例，包括中医的辨证分型等分层样本量)，保证研究结论具有可重复性。
治疗措施的控制，如试验药物及对照药物，在试验全过程中保持标准化并具有稳定性，提高临床试验的依从性等。
疗效指标的选择应多采用客观性较强的定量和定性指标，所选指标与研究目的有本质的联系，并能确切反映药物治疗效果。
可根据不同的研究目标选用病死率、致残率、复发率、生存质量等。
还应有中医证候疗效指标，根据需要还可设工作能力、预后效应及重大事件发生率等指标，力图反应新药的综合效果。
临床试验的有效性最终通过疗效判定标准得以体现，因此应有明确、统一、客观的疗效判定标准，且必须是目前公认的、权威的以及具有综合性的，包括中医证侯的疗效标准。
应适应现代医学模式的转变和疾病谱的变化，借鉴国际疗效评价标准，结合中医临床研究的特点，建立对中医疾病、证候的疗效评定标准(包括符合中医特点的生存质量评定标准，如病死率、生活自理能力、生命质量、七情变化等)提高研究结果的科学性和可信性。
3．3 明确每期研究目的，突出各期的特点按现行的新药审批办法要求，不同处方来源及制剂工艺不同的药物由于其开发研究的基础不同，因此技术要求也不同，如传统复方制剂、现代复方制剂、天然药物复方制剂等。
注册分类不同的药物分别按照临床研究的分期要求进行临床试验。
I期临床试验为初步的临床药理学及人体安全性评价，中药新药目前主要是对于新药的耐受程度观察，为制定给药方案提供剂量和安全性依据。
II期临床试验为初步评价药物对目标适应症患者治疗作用和安全性，目前重视了II期临床试验的探索性研究特点，严格按照《中药新药临床研究技术要求》的各项规定，认真分析和总结前期研究资料，通过规范的临床设计，进一步明确新药的适应症范围和用药剂量，对出现的不良反应和处置措施做出评估。
其纳入和排除标准要求严格，尤其是含有有毒药物。
III期为治疗作用确证的阶段。
这更符合新药研究的实际情况，并且在中药的研究中有着重要的意义。
由于III期临床试验研究设计和给药剂量方案是在II期临床结果的基础上确定的，且有着更多的临床病例数要求，在严格遵循适应症范围的基础上，对受试人群可有一定程度的扩大(年龄、肝肾功能轻度异常者等)，以克服II、III期研究常见观察期相应较短、用药条件控制较严、试验对象年龄范围窄、不具备在特殊患者人群(如老年、儿童、有心、肝肾功能异常、妊娠、精神异常、造血系统异常的患者)中使用的实际经验等的不足，以更全面的研究结果来确定一个新药在实际临床上的最佳适应范围、最佳剂量、最佳疗程等。
IV期临床试验，可以在普通或特殊人群中使用，在年龄、不同程度病情患者、不同疗程、改进剂量等方面广泛考察疗效(以往未被纳入临床试验的观察指标也可纳入)和不良反应，治疗和安全性、利益和风险的评价价值更大。
4．试验过程的规范性、质量控制评价任何一个新药在进行各项研究时，质量保证部门都要随时抽查研究进展，检查各项研究结果，督促其真实、规范，使整个新药研究纳入系统化管理。
而我国缺少质量保证部门的情况下，必须在研究机构制定规章制度、成立质量控制小组，其相关人员可由所进行的试验无关的专业人员、一般人员组成。
专业人员进行质量控制，负责按照操作规程培训研究人员，减少研究过程中“人为”的因素(保证整个试验过程的真实性)，使试验结果评价一致。
其监控的内容可以为：所确定的受试对象是否为该药物的适应证侯，即是否方证相符，所研究的对象是否具有一定的代表性(受试对象的同质性及足够的样本量)；受试对象、研究人员及其他研究参与者是否在研究过程中实行盲法；是否采用真正随机方法将受试对象分配到试验组和对照组；除进行研究的治疗手段不同外，其它的治疗是否一致；病人的随访率是否理想，是否有效地控制偏倚，是否无偏倚的观察和判断结果；患者依从性，数据收集和处理的方法是否恰当，是否如实描述了所有重要的治疗结果等。
一般人员进行规范性检查，检查患者人组顺序是否与所服药物编号一致，检查发药记录和实际服药情况等(试验中常常犯让受试者自己掌握和使用药物，甚至把一个疗程的药品发给受试者的错误，因多数不是住院病例，不能确定其能否遵照试验方案要求用药)，定期检查CRF表填写完整性及及时性，化验室所出据化验指标原始数据与原始病例(住院、门诊病例)及CRF表格所填内容的一致性等。
5．多学科结合评价试验结果为了提高临床试验结论真实性和可靠性，完成临床试验后，应及时、准确、完整地进行数据收集，并用科学、合理的方法进行数据管理，依据试验假说、研究的设计、资料类型、选择适当的统计学方法进行统计分析，在此基础上对结论进行推导分析。
统计推断和结论的推导，必须同时考虑临床意义和统计学意义，必须以纳入研究的全部受试对象为依据。
有效性最终评价时需要各方面的人才参与(，临床、药学、药效学、统计研究人员等)，因每个新药都有其特点及适应症范围，作用于不同系统，这就要求研究评价者具备多学科的知识，掌握多种试验方法，从多角度评价新药有效性和作用特色。
通过最终的评价，对该新药的作用大小、临床实践中的实用性、试验结果是否适用于当地的人群、种族差异是否影响试验结果等作出肯定答复。
对药物的有效性作出客观评价同时，也可采用循证医学的方法，对各试验单位的临床总结报告做全面、系统的质量评估，进行定性分析，符合条件的报告进行定量的Meta分析，最终对研究质量的总体水平作出评估，为下一次试验做好准备。
