2017年生物医药行业CAR-T疗法调研投资展望分析报告

然后在液氮环境下运输到治疗地点进行给药治疗。

图表2: CAR∙T 药物生产过程Separation beads Anti CD3∕CD28X antibodies .Anti CD3∕CD28 beadsMagnetic cell separationViral vectorThawingTransductionTransfectionCryopreservationCAR τ ceilsFormulation资料 A 源:Blood cancer discovery,申报证券患者在接受CAR-T 治疗前,一般会在2-7天前接受淋巴细胞清除 化疗(lymphodepletion ),目的是通过清除免疫抑制因素创造一个 有利于T 细胞扩增的免疫微环境，防止免疫排斥，消耗体内白细胞 数量，产生更多的细胞因子，腾出更多资源促进促进工程化CAR-T 细胞的扩增。

在临床应用方面，目前CAR-T 疗法大多数的临床试 验主要集中在血癌。

CD19仍然是最流行的抗原靶点,其次是BCMA o2016年后开始探索其他抗原如CD20o 目前上市的产品均是针对 CD19和BCMA 靶点。

第一个获批的治疗方法靶向CD19，该抗原广泛存在于B 细胞癌症例如急性淋巴细胞白血病(ALL )和弥漫 性大B 细胞淋巴瘤(DLBCL)0更多针对其他血癌抗癌抗原的CAR 正在研究阶段，包括难治性霍奇金淋巴瘤中的CD30 ；急性髓性白血ElutriationActivationInfusionLeukapheresisT cellsElectropocatorExpansion病（AML ）中的CD33、CD123和FLT3 ;和多发性骨髓瘤中的BCMA o 除癌症外，尚在研究阶段的CAR-T Reg 细胞可能具有对特定抗原的耐受性，可用于治疗器官移植或狼疮等风湿性疾病。

CAR-T 局限性与安全性回顾相比于血液瘤,CAR-T 在实体瘤中的应用有限。

CAR-T：肿瘤治疗中的挑战和前景2017年8月30日，FDA批准诺华（Novartis）的CAR-T疗法Kymriah（CTL-019）上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B细胞急性淋巴性白血病。

CAR-T这个名词开始被普通人熟知。

2017年10月18日，FDA批准凯特（Kite）的CAR-T疗法Yescarta（KTE-C10），用于治疗复发性或难治性的特定类型成人大B细胞淋巴瘤。

Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法，是第一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。

2017年可以说是CAR-T的元年了，这一年诞生了人类历史上首款CAR-T疗法，也诞生了首款被FDA批准的基因疗法，这一系列的大事件也宣告了一个波澜壮阔的细胞治疗时代的到来。

一、CAR-T是什么CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

是将识别肿瘤相关抗原的单链抗体（scFV）和T细胞的活化基序结合为一体。

也就是将抗体对肿瘤抗原的高亲和性和T淋巴细胞的杀伤机制相结合。

通过基因转导方法转染T淋巴细胞，赋予T细胞肿瘤靶向性、更强的杀伤活性和持久的杀伤力。

从而使其能特异性地识别和高效杀伤肿瘤细胞。

简单一点说，CAR-T就是把病人的免疫T细胞在体外通过生物技术改造，令其识别肿瘤细胞表面的抗原，然后把这些细胞输回病人体内，达到识别、杀死癌细胞的治疗效果。

（图1）图1--CAR-T治疗的流程二、CAR-T的优势在哪里CAR-T克服了以往的肿瘤特异性TCR靶向肿瘤的MHC限制性（图2），解决了肿瘤细胞下调MHC表达导致免疫逃逸的问题。

而且，蛋白类抗原和糖脂类抗原都可以作用靶抗原，扩展了肿瘤分子靶点范围。

注：MHC限制性是指：T细胞受体（TCR）在识别抗原提呈细胞（APC）或者靶细胞上的MHC分子所提呈的抗原肽时，不仅识别抗原肽，还要识别与抗原肽结合的MHC分子类型。

2017年医药生物行业分析报告2017年1月目录一、行业增速放缓、分化加速 (4)1、受医保支付压力增加等因素影响，医药行业增速放缓、加速分化 (4)2、医药依然有部分行业和公司保持高速增长 (7)二、新版医保目录调整扩容、医保支付压力增加，医保支付标准等相关配套措施将会适时推出 (9)1、新版医保目录即将颁布 (9)2、医保支付标准政策将会配合医保目录调整相继版出，药品降价的逻辑依然持续 (13)三、医疗服务价格上升是行业未来趋势 (18)1、药品费、检查费不合理持续高增长是医疗费用高企的主因 (18)2、未来趋势：继续降药品费、检查费支出，调高医疗服务价格 (19)四、优先审评政策利好国内研发巨头，有望诞生重磅品种 (23)1、广生堂-替诺福韦酯TDF 获乙肝药优先审评资格，前景广阔 (23)2、恒瑞医药-5个品种获优先审评，国内药品研发航母再度启航 (24)3、翰宇药业、信立泰、华海药业各自品种市场测算 (25)4、优先审评12个批次名单受益A 股标的一览 (25)五、中药配方颗粒行业：替代中药饮片+政策利好持续催化，预计行业未来五年复合增速超30% (28)1、中药配方颗粒中期替代中药饮片，远期部分替代中成药，实现快速增长 (28)2、三大行业利好政策孕育待发，行业迎来巨大政策红利。

(29)3、华通医药：中药配方颗粒业务开拓良好，省内龙头地位初现 (30)4、中国中药：占据全国70%省中医院优质资源，未来三年维持30%以上的增速 (32)六、血制品行业：行业高景气将会持续，继续看好 (34)1、博雅生物：公司中长期持续高增长不变，强烈推荐 (35)2、华兰生物：血制品行业中的优质白马股 (38)3、博晖创新：血制品组分调拨及微流控在医院放量，公司业务拐点正式到来 (40)4、天坛生物：同业竞争有望年内解决，有望成为国内血制品龙头企业 (41)5、ST生化：公司治理问题有望近期解决，业绩弹性巨大 (43)七、行业其它重点企业简析 (44)1、美亚光电：口腔医疗领域稀缺企业，估值处于历史最底部夯实业绩加速增长 (44)2、博腾股份：创新药CMO不受国内国内负面政策扰动，享受估值溢价 (45)3、中国医药：内生外延双轮驱动业绩和估值持续提升空间巨大 (46)4、润达医疗：集成供应医院快速拓展，未来三年高速增长无忧 (48)5、西藏药业：内生性高增长+外延式并购双轮驱动，平台地位持续凸显 (49)6、山大华特：新生儿数量及先行指标建卡数远超市场预期，山大华特受益立竿见影 (51)7、通化东宝：三代胰岛素即将申报 (53)8、智飞生物：疫苗业务低点已过 (54)一、行业增速放缓、分化加速1、受医保支付压力增加等因素影响，医药行业增速放缓、加速分化回顾过去医药行业的运营状况，行业的发展与居民的医疗总需求息息相关，而医疗总需求又与医保支出的规模与增速关系紧密，医药行业的发展往往是需求端驱动的。

基于近期诺华等公司公布的血液瘤CAR-T疗法临床数据，我们认为CAR-T疗法最终获批上市是极大概率事件。

目前临床进展最快的是诺华的CTL019，针对儿童ALL患者，潜在市场规模为10亿美金左右。

针对弥漫性大B细胞淋巴癌和滤泡性淋巴癌的CTL019潜在市场规模约为110亿美金。

考虑到部分不适合采用CAR-T的患者以及渗透率的因素，预计市场空间在50亿美金左右。

未来CAR-T疗法的市场规模会随着适应症的不断获批逐渐扩大。

CAR-T疗法具有极强的技术属性，可复制性强，与传统新药研发有着明显不同。

我们再次强调，对于新药研发刚刚起步的中国，存在弯道超车的可能。

目前国内开展的CAR-T临床试验数量已经多达23项，仅次于美国，这也是中国首次在新药研发领域走到国际前列。

CAR-T疗法的研发耗时较短，一旦第一例疗法获批上市，后续公司会快速跟进。

从2012年4月Emily Whitehead接受Carl June团队的回输算起，至今不到4年的时间里，诺华率先完成了多项临床1/2期试验。

如果进展顺利，预计能够于xxxx年获批。

也就是说这项划时代的疗法仅需5年的时间，即可正式上市。

可以推测，后续CAR-T疗法企业的研发进度也会相对较快。

尽管CAR-T疗法在技术层面面临着许多问题，例如细胞因子风暴、靶向/脱靶毒性、神经毒性以及对实体瘤效果较差等。

但是我们认为通过不断的技术改进，这些问题最终都可能被克服。

目前CAR-T疗法技术上面临的两大主要问题是如何降低复发率和治疗流程的标准化。

一、CAR-T疗法：克服免疫逃逸CAR-T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

通过将识别肿瘤相关抗原(tumor-associated antigen，TAA，是指一些肿瘤细胞表面糖蛋白或糖脂成分，它们在正常细胞上有微量表达，但在肿瘤细胞表达明显增高。

)的scFv和胞内信号域“免疫受体酪氨酸活化基序(immunoreceptor tyrosine-based activation motifs, ITAM,通常为CD3ζ或FcεRIγ)”在体外进行基因重组，生成重组质粒，再在体外通过转染技术转染到患者的T细胞，使患者T细胞表达肿瘤抗原受体。

2017年医药行业政策专题分析报告(此文档为word格式，可任意修改编辑！）2017年2月正文目录1 医药行业增速企稳，步入发展新周期 (6)1.1医保进入结构性控费阶段，医药工业增速企稳 (6)1.2 2015-2016年国家政策频出，医药行业迎来发展新周期 (7)2 医保指挥棒作用凸显，利好国产高质量仿制药和创新药 (10)2.1支付端改革持续推进，医保指挥棒作用将得到凸显 (10)2.1.1结余增加+商保发展，医保进入结构性控费阶段 (11)2.1.2医保控费从总量控制进入结构调整时代 (12)2.1.3医保目录调整和医保支付价格改革将影响未来3-5年行业用药结构 . 13 2.2新版医保目录出台在即，关注有望借机快速放量品种 (15)2.2.1新一轮医保目录调整在即，整体扩容，质量与疗效导向 (15)2.2.2进入新版医保目录大概率会促进产品放量 (16)2.2.3医保调整标的梳理 (17)2.3医保支付改革推进，国产替代进口或将加速 (20)2.3.1从后付制到预付制，医保支付逐渐走向精细化控制 (20)2.3.2各地医保支付价改革持续推进情况 (22)2.3.3新的医保支付标准即将出炉，有望实现大规模进口替代 (24)3 2017年为执行新标大年，新品进入放量周期 (25)3.1招标政策不再唯低价是取，开始注重性价比 (25)3.2 2017大概率为执行新标 (27)3.3招标影响产品放量，看好拥有定价权的新品上量 (29)3.3.1品种格局好、空间大有利于招标放量 (29)3.3.2 2012年底后上市新产品，在新一轮招标下有望实现放量 (32)4 质量与创新导向下，上游格局将优化升级 (33)4.1国内企业整体大而不强，亟待供给侧改革 (33)4.2存量：仿制药一致性评价+临床试验数据核查净化行业格局 (36)4.2.1仿制药一致性评价：涉及批文6万个，存量批文格局将得到优化 (36)4.2.2临床试验数据核查：打击临床试验造假，从源头上提高行业标准 (38)4.3增量：优先审评+MAH+注册分类改革为创新留足空间 (40)4.3.1化药注册分类改革：与国际接轨，强调临床疗效和创新 (40)4.3.2药品上市许可管理制度(MAH)：注册与生产分离，降低创新 (41)4.3.3优先审评：为创新药和急需药开放绿色通道，已有多企业获益 (42)5 医药新周期下，药品迎来配置机会 (43)5.1医药行业进入结构性配置时代，未来3-5年药品或有表现 (43)5.2白马药品标的低配现象严重，新周期下或有配置型机会 (45)6 相关建议 (48)6.1医药行业新周期下投资策略 (48)6.2主要公司分析 (48)恒瑞医药 (48)上海医药 (49)丽珠集团 (50)济川药业 (50)广生堂 (51)华润三九 (52)7 风险提示 (53)图目录图1：医药行业企稳迹象明显 (6)图2：历年三大医保参保人数情况 (7)图3：历年城镇基本医疗保险收入和支出情况 (7)图4：医药行业进入发展新周期 (10)图5：城镇基本医疗保险结余情况 (11)图6：历年商业健康险收入和赔付情况 (12)图7：我国医保目录发展历程 (15)图8：康艾、瑞舒伐他汀等产品在样本医院的销售额增长情况 (17)图9：7号文规定5类药品采购方式 (26)图10：7号文后2016全国项目集中采购情况 (28)图11：2016全国31省市各地集中采购阶段分析 (28)图12：2000-2012复方丹参滴丸重点医院销售收入及增速 (31)图13：2008-2016中恒集团血栓通销售量及增速 (31)图14：2008-2015华东医药阿卡波糖销售量及增速 (32)图15：2009-2015华东医药西药营业收入及增速 (32)图16：低价竞争导向下的制药工业的负循环 (34)图17：质量疗效导向下制药工业的正循环 (35)图18：仿制药一致性评价涉及批文和品种数量情况 (37)图19：临床试验数据核查结果数量及比例统计 (39)图20：临床数据自查公告前后申报受理号数量变化 (39)图21：优先审评种类与条件 (42)图22：2006-2016年医药生物指数与沪深300指数涨跌对比 (44)图23：中国A股与美国NYSE医药市值占比情况 (46)图24：医药板块机构持仓比例变化 (46)图25：机构持仓中药品企业总市值及占比 (47)图26：市值在400亿以上医药个股机构持股历史比例 (47)表目录表1：2015-2016年医药行业相关政策及意义汇总 (9)表2：样本医院2015年前50大用药 (13)表3：医保目录调整政策对比 (16)表4：2009年后上市公司获批产品梳理 (18)表5：未进入国家医保目录的（对手小于或等于2家）化药或生物药品种18 表6：上市公司化学药各省增补数量统计 (19)表7：上市公司中成药各省增补数量统计 (19)表8：不同医保支付方式优缺点 (22)表9：各国医保支付方式 (22)表10：国内已出台5省份医保支付方案情况 (23)表11：中国药品招标政策进展 (26)表12：7（70）号文前后招标政策对比 (27)表13：2016年我国各省直接挂网销售项目进展 (29)表14：代表品种09年新入基药各省中标价格 (30)表15：2012年底后上市西药或生物药品种 (33)表16：2012年底后上市中成药品种 (33)表17：医药工业国际对比 (34)表18：CFDA近年来系列药审政策 (35)表19：仿制药一致性评价政策法规和技术指导日趋完善 (37)表20：化药注册分类改革 (41)表21：一致性评价工作相关政策与细则出台情况 (43)表22：2006-2016年分子行业指数涨跌情况 (44)表23：2006-2016年涨幅前20的个股变化情况 (45)1 医药行业增速企稳，步入发展新周期1.1医保进入结构性控费阶段，医药工业增速企稳回顾医药行业发展，2005-2010年堪称医药行业发展的黄金5年。

目录C A R-T细胞治疗：血液肿瘤治疗大放异彩 (4)免疫疗法：开启肿瘤治疗的新时代 (4)CAR-T细胞治疗：不受MHC分子限制，肿瘤识别和杀伤更高效.4 血液肿瘤治疗中大放异彩 (6)C A R-T细胞治疗：乐观前景下挑战与机遇并存 (7)安全性是焦点 (7)实体瘤治疗遇多重挑战 (9)新型CAR-T设计改造目标：减少脱靶效应&增强疗效是核心..9 专利纷争持续不断 (11)如何监管是难点 (12)商业化生产遇挑战 (13)诺华、Kite、Cellectis：新三巨头领跑国际CAR-T治疗 (15)诺华：主打产品CTL019即将成为第一个上市的CAR-T产品..16 KitePharma：针对NHL的KTE-C19已提交BLA申请，有望紧随C T L019上市 (18)J u n o：“火箭头坠落”，首推产品J C A R015被终止 (19)Cellectis：基于基因编辑的新一代通用CAR-T，细胞治疗新方向.20 国内C A R-T现状：紧跟美国，百花齐放 (21)国内多家企业正在进行C A R-T研发 (21)优卡迪 (21)西比曼 (23)科济生物 (24)博生吉 (25)C A R-T全球血液肿瘤市场有望达117亿美元 (26)淋巴瘤：CAR-T治疗最大的市场，全球市场有望达约59.0亿美元.26 白血病：全球市场有望达35.9亿美元 (27)多发性骨髓瘤（MM）：全球市场有望达21.9亿美元 (29)C A R-T国内血液肿瘤市场有望达111亿人民币 (30)淋巴瘤：未来国内市场空间有望达42.9亿人民币 (30)白血病：国内市场有望达56.4亿人民币 (31)多发性骨髓瘤（MM）：国内市场空间约11.5亿人民币 (32)CAR-T细胞治疗：血液肿瘤治疗大放异彩免疫疗法：开启肿瘤治疗的新时代肿瘤免疫治疗是指应用免疫学原理和方法，提高肿瘤细胞的免疫原性，激发和增强机体抗肿瘤免疫应答，从而抑制肿瘤的生长。

2017年医药生物行业分析报告2017年9月出版1、医药工业运行情况 (5)1.1、医药行业运行态势 (5)1.2、华创证券医药生物新的分类; (6)2、医药行业年度和一季度市场表现 (7)2.1、2017 年上半年涨跌幅情况 (7)2.2、2017 年二季度涨跌幅情况 (9)3、上市公司业绩情况分析 (12)3.1、2017 年上半年与2017 二季度医药行业财务分析 (12)3.1.1、营收与利润增速情况 (12)3.1.2、医药板块（剔除医药流通板块）毛利率和三项费用率情况 (15)3.2、生物药子领域财务分析 (16)3.3、化学制剂子领域财务分析 (19)3.4、化学原料药子领域财务分析 (21)3.4.1、CMO 子领域 (23)3.5、中药子领域财务分析 (24)3.6、医药商业子领域财务分析 (26)3.7、医疗器械子领域财务分析 (28)3.8、医疗服务子领域财务分析 (30)图表1上市公司营业收入及利润总额占工业比重情况 (5)图表2华创证券新医药生物分类（250 家公司） (6)图表32017 年上半年全部一级子行业涨跌幅排名(申万分类) (7)图表42017 年上半年细分行业涨跌幅 (8)图表52017 年二季度全部一级子行业涨跌幅排名 (9)图表62017 年二季度细分行业涨跌幅 (9)图表72017 年二季度涨跌幅前三名排名 (10)图表82017 年上半年医药生物指数和沪深300 指数涨跌幅趋势 (11)图表9医药行业单季度涨跌幅和基金仓位统计 (11)图表10基金对医药行业持仓比例（全部）和医药流通市值在A 股占比情况. 12 图表112017 年上半年一级子行业收入与利润总额增速排名（按照收入增速高低排列） (13)图表122017 年二季度一级子行业收入与利润总额增速排名（按照收入增速排列） (13)图表13医药生物行业收入、利润、扣非归母净利润增速变化趋势 (14)图表14医药板块（剔除医药流通板块）毛利率和三项费用率情况 (15)图表15医药板块（剔除医药流通板块）财务报表构成分析 (15)图表16生物药毛利率和三项目费用率情况 (16)图表17生物药子领域财务分析 (19)图表18化学制剂毛利率和三项目费用率情况 (20)图表19化学制剂子领域财务分析 (21)图表20化学原料药毛利率和三项目费用率情况 (21)图表21化学原料药子领域财务分析 (23)图表22CMO 毛利率和三项目费用率情况 (23)图表23CMO 子领域财务分析 (24)图表24中药子领域毛利率和三项目费用率情况 (24)图表25中药子领域财务分析 (26)图表26医药商业毛利率和三项目费用率情况 (27)图表27商业流通子领域财务分析 (28)图表28医疗器械子领域毛利率和三项目费用率情况 (29)图表29医疗器械子领域财务分析 (30)图表30医疗服务子领域毛利率和三项目费用率情况 (31)图表31医疗服务子领域财务分析 (32)报告正文1、医药工业运行情况1.1、医药行业运行态势根据工信部公布的 2017 年上半年医药工业主要经济指标完成情况，医药工业规模以上企业实现主营营业收入 1.53 万亿元，实现利润总额 1687 亿元，分别同比增长 12.39%和 15.83%，净利润率 11.01%。

2017年CAR-T疗法行业专题分析报告正文目录一、导言 (5)二、C AR-T是一种肿瘤免疫细胞疗法 (5)2.1肿瘤免疫治疗是治疗癌症的新方法 (5)2.2 CAR-T肿瘤免疫疗法的原理 (5)2.3 CAR-T技术的研发进展 (6)三、C AR-T临床治疗SWOT分析 (7)3.1 CAR-T临床治疗的优势：个性化靶向治疗，对复发难治肿瘤疗效好 (8)3.2 CAR-T临床治疗的劣势：适应率低，竞争替代激烈 (10)3.3 CAR-T临床治疗的机会：靶点的多样化 (11)3.4 CAR-T临床治疗的挑战：解决大规模临床安全性问题 (13)3.5 CAR-T临床治疗的SWOT分析：安全性问题是临床治疗的关键 (14)四、C AR-T生产流程SWOT分析 (15)4.1 CAR-T生产流程的优势：技术壁垒高 (16)4.2 CAR-T生产流程的劣势：生产过程繁琐 (17)4.3 CAR-T生产流程的机会：生产的标准化和模块化 (18)4.4 CAR-T生产流程的挑战：生产工艺的质量控制 (19)4.5 CAR-T生产流程的SWOT分析：标准化和规模化缺一不可 (20)五、C AR-T应用前景SWOT分析 (21)5.1 CAR-T应用前景的优势：血液瘤市场空间达到百亿级别 (21)5.2 CAR-T应用前景的劣势：价格昂贵 (22)5.3 CAR-T应用前景的机会：实体瘤治疗 (23)5.4 CAR-T应用前景的挑战：专利保护和定价策略 (27)5.5 CAR-T应用前景的SWOT分析：专利是应用的保障，定价是应用的关键 (27)六、C AR-T审批监管SWOT分析 (28)6.1 CAR-T审批监管的优势：国家积极支持 (29)6.2 CAR-T审批监管的劣势：缺乏经验，没有先例 (29)6.3 CAR-T审批监管的机会：学习美国分层监管模式 (29)6.4 CAR-T审批监管的挑战：政策的不确定性和不连续性 (30)6.5 CAR-T审批监管的SWOT分析：政策完善有利于产业化进程 (30)七、投资建议 (31)图表目录图表1癌症的各类疗法及其优缺点 (5)图表2肿瘤免疫治疗的技术分类 (6)图表3CAR的结构 (6)图表4第一代到第四代CAR-T技术 (7)图表5CAR-T临床研究全球分布情况 (8)图表6CAR-T的个体化治疗 (8)图表7靶向CD19的CAR-T治疗B-ALL临床竞争态势 (9)图表8诺华CAR-T的临床结果 (9)图表9Kite CAR-T的临床结果 (10)图表10Juno CAR-T的临床结果 (10)图表11CAR-T面临的竞争替代 (11)图表12CAR-T中选用的治疗靶点 (11)图表13CAR-T三巨头的临床试验中的死亡案例 (13)图表14Juno双功能CAR-T技术解决安全性问题 (14)图表15Bellicum 自杀开关CAR-T技术解决安全性问题 (14)图表16CAR-T临床治疗的SWOT分析 (15)图表17CAR-T的生产流程 (16)图表18诺华CAR-T细胞生产中心的仪器设备 (16)图表19CAR-T疗法的具体生产操作 (18)图表20异体CAR-T的生产操作流程 (19)图表21美天旎CliniMACS全自动细胞处理工作站 (19)图表22CAR-T生产工艺的质量控制 (20)图表23CAR-T生产流程的SWOT分析 (20)图表24CAR-T三巨头的产品适应症 (21)图表25中美CAR-T市场空间测算 (22)图表26CAR-T的定价压力 (23)图表272015年中国前十大高发肿瘤 (23)图表28国外CAR-T治疗实体瘤进展 (24)图表29国内CAR-T治疗实体瘤临床试验 (24)图表30第四代CAR-T技术对实体瘤的作用途径 (26)图表31临床阶段靶向PD1/PDL1的CAR-T疗法 (26)图表32CAR-T三巨头间的专利纠纷 (27)图表33CAR-T应用前景的SWOT分析 (28)图表34我国细胞治疗相关政策 (28)图表35美国细胞产品监管方式 (30)图表36CAR-T审批监管的SWOT分析 (31)一、导言2017年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10：0全票推荐批准诺华CAR-T 疗法Tisgenlecleucel (CTL-019)的上市，FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定，CTL019将大概率成为全球首个获批上市的CAR-T产品。

2017年生物医药行业CAR-T疗法分析报告(此文档为word格式，可任意修改编辑！）2017年9月正文目录一、导言 (4)二、CAR-T是一种肿瘤免疫细胞疗法 (4)2.1肿瘤免疫治疗是治疗癌症的新方法 (4)2.2 CAR-T肿瘤免疫疗法的原理 (5)2.3 CAR-T技术的研发进展 (6)三、CAR-T临床治疗SWOT分析 (8)3.1 CAR-T临床治疗的优势：个性化靶向治疗，对复发难治肿瘤疗效好 (9)3.2 CAR-T临床治疗的劣势：适应率低，竞争替代激烈 (12)3.3 CAR-T临床治疗的机会：靶点的多样化 (13)3.4 CAR-T临床治疗的挑战：解决大规模临床安全性问题 (16)3.5 CAR-T临床治疗的SWOT分析：安全性问题是临床治疗的关键 (18)四、CAR-T生产流程SWOT分析 (19)4.1 CAR-T生产流程的优势：技术壁垒高 (20)4.2 CAR-T生产流程的劣势：生产过程繁琐 (21)4.3 CAR-T生产流程的机会：生产的标准化和模块化 (22)4.4 CAR-T生产流程的挑战：生产工艺的质量控制 (24)4.5 CAR-T生产流程的SWOT分析：标准化和规模化缺一不可 (25)五、CAR-T应用前景SWOT分析 (26)5.1 CAR-T应用前景的优势：血液瘤市场空间达到百亿级别 (27)5.2 CAR-T应用前景的劣势：价格昂贵 (28)5.3 CAR-T应用前景的机会：实体瘤治疗 (29)5.4 CAR-T应用前景的挑战：专利保护和定价策略 (34)5.5 CAR-T应用前景的SWOT分析：专利是应用的保障，定价是应用的关键 (35)六、CAR-T审批监管SWOT分析 (36)6.1 CAR-T审批监管的优势：国家积极支持 (37)6.2 CAR-T审批监管的劣势：缺乏经验，没有先例 (38)6.3 CAR-T审批监管的机会：学习美国分层监管模式 (38)6.4 CAR-T审批监管的挑战：政策的不确定性和不连续性 (39)6.5 CAR-T审批监管的SWOT分析：政策完善有利于产业化进程 (39)七、投资建议 (40)图表目录图表1 癌症的各类疗法及其优缺点 (5)图表2 肿瘤免疫治疗的技术分类 (5)图表3 CAR的结构 (6)图表4 第一代到第四代CAR-T技术 (7)图表5 CAR-T临床研究全球分布情冴 (9)图表6 CAR-T的个体化治疗 (9)图表7 靶向CD19的CAR-T治疗B-ALL临床竞争态势 (10)图表8 诺华CAR-T的临床结果 (11)图表9 Kite CAR-T的临床结果 (11)图表10 Juno CAR-T的临床结果 (12)图表11 CAR-T面临的竞争替代 (13)图表12 CAR-T中选用的治疗靶点 (14)图表13 CAR-T三巨头的临床试验中的死亡案例 (16)图表14 Juno双功能CAR-T技术解决安全性问题 (17)图表15 Bellicum 自杀开关CAR-T技术解决安全性问题 (18)图表16 CAR-T临床治疗的SWOT分析 (19)图表17 CAR-T的生产流程 (20)图表18 诺华CAR-T细胞生产中心的仪器设备 (21)图表19 CAR-T疗法的具体生产操作 (22)图表20 异体CAR-T的生产操作流程 (23)图表21 美天旎CliniMACS全自动细胞处理工作站 (24)图表22 CAR-T生产工艺的质量控制 (25)图表23 CAR-T生产流程的SWOT分析 (25)图表24 CAR-T三巨头的产品适应症 (27)图表25 中美CAR-T市场空间测算 (28)图表26 CAR-T的定价压力 (29)图表27 2015年中国前十大高収肿瘤 (30)图表28 国外CAR-T治疗实体瘤迚展 (30)图表29 国内CAR-T治疗实体瘤临床试验 (31)图表30 第四代CAR-T技术对实体瘤的作用途径 (33)图表31 临床阶段靶向PD1/PDL1的CAR-T疗法 (34)图表32 CAR-T三巨头间的专利纠纷 (35)图表33 CAR-T应用前景的SWOT分析 (36)图表34 我国细胞治疗相关政策 (37)图表35 美国细胞产品监管方式 (39)图表36 CAR-T审批监管的SWOT分析 (40)一、导言2017年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）以10：0全票推荐批准诺华CAR-T疗法Tisgenlecleucel (CTL-019)的上市，FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定，CTL019将大概率成为全球首个获批上市的CAR-T产品。

2017年医药生物行业分析报告2017年9月出版文本目录1、放眼全球：主要医药板块表现分化，A股医药白马股估值合理 (4)1.1、二级市场表现：2017年至今全球主要市场医药板块表现分化 (4)1.2、横向比较：A股医药白马股估值合理 (13)2、海外医药公司二季报总结：创新药和新兴领域表现突出 (16)3、映射创新：全球首款CAR-T疗法获批，开辟人类肿瘤治疗新领域 (26)4、全球新药和医疗器械获批数量继续强劲 (27)5、风险提示 (35)图表目录图1：2017年年初至今医药行业标普500指数 (5)图2：2017年8月份医药行业标普500指数 (5)图3：2017年年初至今医药行业纳斯达克医药生物指数 (6)图4：2017年8月份医药行业纳斯达克医药生物指数 (6)图5：2017年年初至今医药行业彭博欧洲500医药指数 (7)图6：2017年8月份医药行业彭博欧洲500医药指数 (7)图7：2017年年初至今医药行业德国医药指数 (8)图8：2017年8月份医药行业德国医药指数 (8)图9：2017年年初至今医药行业英国富时350医药指数 (9)图10：2017年8月份医药行业英国富时350指数 (9)图11：2017年年初至今医药行业东交所综指医药指数 (10)图12：2017年8月份医药行业东交所综指医药指数 (10)图13：2017年年初至今医药行业台湾加权指数医药指数 (11)图14：2017年8月份医药行业台湾加权指数医药指数 (11)图15：2017年年初至今医药行业恒生内地医疗保健指数 (12)图16：2017年8月份医药行业恒生内地医疗保健指数 (12)图17：2017年年初至今医药行业中国A股医药指数 (13)图18：2017年8月份医药行业中国A股医药指数 (13)图19：FDA2017年7-8月批准的医疗器械（部分产品示意图） (33)表1：2017年年初至今(8月25日数据)全球主要市场医药生物行业表现 (4)表2：2016-2017年全球主要市场医药生物行业估值 (5)表3：2016-2018年全球主要医药公司业绩及估值(2017年8月25日数据)14 表4：2017年全球主要医药上市公司二季报情况 (17)表5：2017年7-8月FDA批准上市新药（NME/BLA） (28)表6：2017年7-8月EMA批准上市新药 (31)表7：2017年7-8月FDA批准的医疗器械 (34)报告正文1、放眼全球：主要医药板块表现分化，A股医药白马股估值合理1.1、二级市场表现：2017年至今全球主要市场医药板块表现分化2017年年初至今，全球大部分地区医药板块呈上涨趋势。