基因药物摘要随着现代生物技术的发展，以基因工程为核心的现代生物技术已应用到农业、医药、化工、环境等各个领域，其中以基因工程为基础的人类基因组计划的展开，迅速的推动生物技术领域的发展。
基因药物就是基因工程技术发展的产物，这样高技术含量的药物的出现不仅给我们的生活带来巨大效益，还给整个药学领域带来了更多新的研究方向。
关键词基因工程基因药物药学The gene drugAbstract With the development of modern biotechnology, the modern biotechnology to genetic engineering as the core has been applied to the field of agriculture, medicine, chemical industry, enviroment etc, the expansion of the human genome project is based on the gene engineering, the rapid development of biotechnology. Product of gene medicine is the genetic engineering technology development, the drug appears so high technology content will not only bring enormous benefits to our lives , and to the pharmaceutical field has brought more new research directions.Key word genetic engineering gene medicine pharmacy1 基因工程基因工程是通过对核酸分子的插入、拼接和重组而实现遗传物质的重组，再借助病毒、细菌、质粒或其他载体，将目的基因转移到新的宿主细胞，并使目的基因在新的宿主细胞内复制和表达的技术。
基因是DNA分子上的一个特定的片段，因此基因工程又称DNA分子水平上的生物工程。
现代遗传学家认为，基因是DNA分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA分子片段。
基因位于染色体上，并在染色体上呈线性排列。
基因不仅可以通过复制把遗传信息传递给下一代，还可以使遗传信息得到表达。
基因工程是在分子生物学和分子遗传学综合发展基础上于20世纪70年代诞生的一门崭新的生物技术科学。
一般来说，基因工程是指在基因水平上的遗传工程，它是用人为方法将所需要的某一供体生物的遗传物质--DNA大分子提取出来，在离体条件下用适当的工具酶进行切割后，把它与作为载体的DNA分子连接起来，然后与载体一起导入某一更易生长、繁殖的受体细胞中，以让外源遗传物质在其中"安家落户"，进行正常复制和表达，从而获得新物种的一种崭新的育种技术。
这个定义表明，基因工程具有以下几个重要特征：首先，外源核酸分子在不同的寄主生物中进行繁殖，能够跨越天然物种屏障，把来自任何一种生物的基因放置到新的生物中，而这种生物可以与原来生物毫无亲缘关系，这种能力是基因工程的第一个重要特征。
第二个特征是，一种确定的DNA小片段在新的寄主细胞中进行扩增，这样实现很少量DNA样品"拷贝"出大量的DNA，而且是大量没有污染任何其它DNA序列的、绝对纯净的DNA分子群体。
科学家将改变人类生殖细胞DNA的技术称为“基因系治疗”，通常所说的“基因工程”则是针对改变动植物生殖细胞的。
无论称谓如何，改变个体生殖细胞的DNA 都将可能使其后代发生同样的改变。
2 基因药物基因药物是以基因组学研究中发现的功能性基因或基因的产物为起始材料，通过生物学、分子生物学或生物化学、生物工程等相应技术制成，并以相应分析技术控制中间产物和成品质量的生物活性物质产品，临床上可用于某些疾病的治疗、预防和诊断性治疗。
据介绍，基因药物类型广泛，包括重组蛋白质药物、人源化单克隆抗体、基因治疗药物、重组蛋白质疫苗、核酸药物等10多种类型。
2.1 基因药物的诞生人类基因组计划是美国科学家于1985年率先提出的，旨在阐明人类基因组30亿个碱基对的序列，发现所有人类基因并搞清其在染色体上的位置，破译人类全部遗传信息，使人类第一次在分子水平上全面地认识自我。
计划于1990年正式启动，这一价值30亿美元的计划的目标是，为30亿个碱基对构成的人类基因组精确测序，从而最终弄清楚每种基因制造的蛋白质及其作用。
随着人类基因组逐渐被破译，一张生命之图将被绘就，人们的生活也将发生巨大变化。
基因药物已经走进人们的生活，利用基因治疗更多的疾病不再是一个奢望。
因为随着我们对人类本身的了解迈上新的台阶，很多疾病的病因将被揭开，药物就会设计得更好些，治疗方案就能“对因下药”，生活起居、饮食习惯有可能根据基因情况进行调整，人类的整体健康状况将会提高，二十一世纪的医学基础将由此奠定。
其主要任务是有关基因的分离、合成、切断、重组、转移和表达等。
近20年来，DNA重组技术与基因治疗技术发展十分迅速，已进入实用化阶段。
DNA重组技术的进展，大大增进了人们对生命本质的认识，包括对疾病遗传基础的了解。
今后对癌症的发生机制，疾病的遗传特性，免疫系统的功能，代谢衰竭性疾病的病因和大脑功能的物化机理获得进一步的了解，从而诞生对遗传性疾病和重大疑难疾病治疗的新途径。
基因药物就是基因工程技术发展的产物。
它的出现将使现有的医疗实践发生革命性的改变，使一切疾病变得可为人们征服。
人们渴望的远离疾病，而拥有健康体魄的时代正向我们走来。
2.2 基因药物的发展阶段基因药物随着基因工程技术的发展而发展，大致经历了3个阶段：1、细菌基因工程。
它是通过原核细胞（常用大肠杆菌）来表达目的基因的，这个工程相当复杂，成本和工艺上也有许多问题。
2、细胞基因工程。
细胞基因工程也有不足之处，因为人或哺乳动物细胞培养的条件相当苛刻，成本太高，这样就限制了细胞基因工程的发展。
3、转基因动物。
即把人或哺乳动物的某种基因导入到哺乳动物的受精卵里，每个细胞里都带有导入的基因，而且能稳定地遗传到下一代。
这样一种新的个体，称为转基因动物。
转基因动物的问世，为利用新的基因工程手段获得低成本高活性的基因药物开辟了一条新的途径。
4、合成生物学。
通过计算机辅助设计优化次生代谢反应链，人工合成基因调控网络，从而实现在工程菌或酵母细胞内表达外源药用生物分子的代谢工程，尤其是天然药物次生代谢药物分子，比如，2003年美国贝克利大学成功在酵母细胞内表达植物药物分子青篙素等。
2.3基因药物的成就1978年合成了人工胰岛素，1979年实现了生长激素基因在大肠杆菌中的表达，1982年研制成功了人工干扰素，基因制药从此走上了产业化道路。
但是，目前的基因药物是通过基因重组技术培育大肠杆菌和动物细胞来制造的，而大肠杆菌这类低等生物是不可能生产出结构复杂的药物，动物细胞培养的成本又太高。
所以，利用基因重组与移植技术来培育转基因动物生产药物便应运而生了在利用转基因动物提取药物方面，英国科学家首开先河。
1997年年底，英国PPL治疗学公司率先利用克隆"多利"所采用的"细胞核转变"法，培育出200头携带人体基因的绵羊，并成功地从奶汁中提取了α－1抗胰蛋白酶。
这是科学家首次从遗传工程培育的绵羊的奶中，提取可用于治疗人类疾病的药物成分，为建立"动物药厂" 打下了基础。
随后，芬兰科学家将人体的促红细胞生长素基因，植入乳牛的受精卵中，创造了一种能生产出促红细胞生长素的乳牛。
从理论上说，这种乳牛一年可提取60－80千克促红生长素，比目前全世界的使用量还多。
3 基因药物的前景基因工程药物目前的研究方向是通过关键技术的突破性研究，研发具有自主知识产权，对治疗人类重大疾病能够产生确切的疗效，毒副作用较小，可以进行大型规模化生产，质量较为稳定的、功能可控的基因工程药物，并且在原有基因工程药物的基础上，开发系列制剂，满足不同患者的需求，扩大临床治疗效果和应用范围。
基因工程药物的未来的发展方向是将针对危害人类健康的重大疾病（创伤修复、心脑血管疾病治疗、神经系统疾病和肿瘤等方面），在基因工程多肽及基因治疗药物、疫苗、重大疾病防治药物、药物新剂型、分子诊断技术等方面进行突破性的研究和发展，并研制和加大力度开发对老年疾病的治疗，研发能够产生有效作用的新型制剂和特效药物。
基因工程药物的发展给生物医药领域带来了不断的突破。
人类基因组计划的完成更有利于帮助我们确定疾病发生和发展的靶标以及寻找更多的有效治疗药物[1]。
随着人类基因组计划的完成，后基因组计划、蛋白质组学研究和RNA的功能等的不断研究，人体重要器官的生理活动和功能与疾病相关的基因的关系逐渐研究深入，功能的改变引起了人体生理功能衰退和功能的缺失的基因结构逐渐被认识清楚，引发众多疑难问题和顽固疾病的机理逐渐研究清晰。
基因重组细胞因子、基因重组激素、基因重组溶血栓药物、基因工程血液代用品、基因工程重组蛋白药物、反义核酸药物、RNAi基因治疗药物和siRNA基因治疗药物等对抗病毒感染、抗肿瘤治疗、对基因功能的研究及识别和确认基因靶点等领域的功能研究不断深入，新型基因工程药物的研制不断取得了突破性进展。
运用基因工程药物进行基因治疗，是治疗人类的遗传病症、癌症的转移和扩散等并发症、衰老疾病、心血管病症、传染性病毒和代谢性疾病等众多疾病治疗的最为有效的治疗方法。
因此，基因工程药物对人类生存和健康具有极其重要的治疗潜力，发展前景广阔。
3.1 基因重组药物1、重组人胰岛素（rh-Insulin），本品是最早上市（1982年）的基因重组药物。
我国以大肠菌或酵母菌为工程菌的生产也已获得成功。
本品减少了动物胰岛素的过敏反应［2］。
目前认为比动物胰岛素作用更迅速，但也就更危险（发生突发性低血糖）。
2、重组人生长激素（rh-GH），本品与天然型比较，应用后抗hGH抗体的出现率很低。
促进长骨的软骨生长区而增加长度，增加肌细胞数目和体积等作用而促进生长。
对代谢有广泛作用，包括增加蛋白质合成，促进脂酸的动员，阻碍葡萄糖的摄取和代谢。
用于治疗身材矮小儿童，亦用于代谢障碍（儿童肾病晚期分解代谢亢进）、严重灼伤、休克、创口愈合、骨折、骨质疏松、感染、恶病质以及结肠炎或外科手术所致的胃肠障碍，不育症，Turner综合征等［3］。
3、重组人干扰素（rh-IFNs），现在已知的人干扰素可分为Α、Β、Γ三类，每类中还有亚型。
本品无抗原性，有调节机体免疫防御功能，增加NK细胞、TC细胞杀伤力；增强巨噬细胞吞噬活动；直接抑制及杀伤肿瘤细胞。
