临床试验设计
- 格式：doc
- 大小：61.50 KB
- 文档页数：4
临床试验设计方案
题目：。
研究
前言：。
，其致残率高，痛苦大，严重影响患者的身心健康。
由于西医外科疗法的局限性，很多医生都在尝试中医或中西医结合治疗的方法，。
就是其中的一种，虽然收到了不错的效果，也得到了临床工作者和患者的广泛好评，但由于其方法的独特性，国内刊物中关于此疗法的临床疗效评价文献很少（总数20篇以内，核心期刊只有一篇），国外刊物中则未见相关报道，并且存在着未遵循随机对照，样本含量较少，评价不够全面等缺陷。
此方案本着以疗效评价为主，并参考对影响疗效的多因素分析及对此方法的成本-效果和成本-效益分析，从而达到临床上更加可靠，学术上广泛认同的目的，以利于该方法的推广。
样本含量估计：
采用样本量估算公式n=[uα2π(1-π)]/δ2计算样本量，式中：
n: 样本量；uα: 一类误差α = 0.05时的u值；π: 某事件发生率；δ: 容许误差
此处δ取0.04，同时据文献调查，。
的有效率一般约为90%，代入公式得：
n=[uα2π(1-π)]/δ2=[1.962×0.90×（1-0.9）]/ 0.042 =216人。
另外，为减少失访带来的影响，在此基础上再增加20%，则约需观察260例患者。
诊断标准：采用1994 年国家中医药管理局颁布《。
诊断疗效标准》：①。
；
②。
；③。
；④。
；⑤。
；⑥X 线摄片检查可见。
纳入标准：
1、以新发病例未受到过外科治疗者为试验对象；
2、在性别、年龄、疾病类型、病情轻重比例等方面尽量与总体保持一致，以保证代表性。
排除标准：
1、有其他严重。
损伤及。
者；
2、有严重肝肾疾病、癌症患者；
3、对此方法有严重不良反应者；
4、在治疗过程中仍长期酗酒者；
5、在治疗过程中仍。
者。
设计方案：
1、根据标准选定受试对象；
2、与受试对象讲解试验过程及意义并签署知情同意书；
3、填写《。
调查表》；
4、临床治疗及随访；
5、治疗前后采用。
量表对患者进行评定；
6、疗效评价及数据处理。
（见篇尾示意图）
研究质量及偏倚控制措施：
1、对研究人员进行统一培训；
2、严格纳入及排除标准；
3、保证样本的独立性；
4、由于试验过程不会对患者造成额外伤害，会有比较好的依从性；
5、在实际操作过程中，认真分析病例的代表性；
6、减少病例的退出，对退出的病人应进行随访；
7、治疗前后安排统一的疗效评定人员，以防止测量偏倚；
8、对可能影响疗效的混杂因素如：病因、病程、性别等，将纳入多因素分析的自变量
范畴进行讨论；
9、减少数据丢失，对退出治疗的病人也进行数据分析。
观察指标：
1、受试者所填《。
调查表》作为基本情况观察指标；
2、根据。
疗效评定标准。
对患者分别进行入院、出院、出院
半年、出院一年评分；
3、以出院评分、半年评分、一年评分与入院评分的差值作为住院治疗疗效、半年疗效、
一年疗效的观察指标；
4、把性别、年龄、病程（以月为单位）、病因、坏死分期作为疗效影响因素进行观察；
5、采用。
评定患者治疗前后的生命质量；
统计分析方法：
1、对疗效评价实行自身治疗前后对照，理由：。
如无有效治疗一般呈进行性加重，无自愈和“向均数复归”现象。
对相互比较的两次评分做如下分析：1）对两次评分差值做正态性检验，根据样本含量大小选择W检验或D检验，为增加检验效能，可令α=0.20。
如果结果符合正态性，则将差值均数对总体均数是否为零进行t 检验，α=0.05。
如不符合正态性，则见2）；
2）选用Wilcoxon配对法，对评分差值做总体中位数是否为零的假设检验，α=0.05。
2、以性别、年龄、病程、病因、坏死分期作为自变量，以出院时评分等级作为因变量，用多分类有序logistic回归模型进行拟合，用ROC曲线评价模型拟合效果和预报能力。
（注意：如果病程和坏死分期存在较强的共线性，则只能从两变量中选其一，即选择坏死分期。
）1）如果拟合效果较好，分别计算各个因素的OR值和95%可信区间。
以进一步探讨病因和指导临床实践；
2）对病程和出院评分值做散点图，如存在较明显的线性关系或可进行曲线拟合，则求出回归方程并进行假设检验，观察治疗时间的选择对疗效的影响，进行有无高危人群筛检的必要性讨论。
3、整个治疗结束后，进行卫生经济学评价，并结合患者生命质量评定结果，进行成本-效果及成本-效益分析。
医德问题：
1、本治疗方法在临床上已经得到了大量的认可，在不同的患者身上也具有可重复性。
2、本着知情同意的原则进行试验。
3、本研究不会对患者造成额外伤害，也不会造成患者治疗成本增加。
4、受试者有权在任何时候退出试验。
经费预算：
略
具体管理和执行：
略
方案总策划：
某某某
方案执行：
某某某
方案实施示意图：。
