下载文档原格式
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
造血干细胞移植植入成功标准
造血干细胞移植植入成功的标准可以根据以下几个方面来评估：
1. 医学状况稳定：患者在移植后恢复期间应保持稳定的医学状况，包括血液学指标、肝脏和肺功能等的稳定。
2. 移植后造血功能的恢复：成功的植入应导致造血功能的恢复。
在移植后的几周或几个月内，患者的血液学指标（如血红蛋白、白细胞和血小板计数）应逐渐恢复到正常范围，并且骨髓中应有足够的干细胞活动。
3. 移植片段无排斥反应：由于造血干细胞移植涉及异体干细胞的植入，所以成功的标准还包括患者对移植的片段没有明显的排斥反应。
这意味着移植后的免疫系统应该不会反击移植干细胞并导致移植失败。
4. 治疗效果的持续性：移植后的患者应该能够持续受益于干细胞移植治疗，即通过移植实现的治疗效果长期稳定。
这可以通过血象指标的持续监测和相关疾病的缓解或治愈来评估。
5. 无严重副作用和并发症：干细胞移植手术本身存在一定的风险，包括感染、移植物对宿主病的可能性以及移植片段导致的排斥反应等。
因此，成功的标准还包括患者在手术后没有严重的副作用和并发症，并体现为良好的术后恢复。
综上所述，造血干细胞移植成功的标准包括医学状况稳定、移植后造血功能的恢复、移植片段无排斥反应、治疗效果的持续
性以及无严重副作用和并发症。
这些标准可以通过临床指标的监测和患者的病情观察来评估。
造血干细胞移植相关知识1、什么是造血干细胞(hematopoietic stem cells，HSC)?人体大部分骨头的中央部位有骨腔,骨腔内所含的物质即骨髓.骨髓中有一种能起着造血功能的细胞就叫造血干细胞.人血中的红细胞,血小板,淋巴细胞,粒细胞等,都是由它经过多次分化发育而成的.2、什么是造血干细胞移植?造血干细胞移植是指他人骨髓中的造血干细胞移植到患者体内,平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植.3、造血干细胞移植能治疗哪些疾病?利用造血干细胞移植治疗的疾病很多.可治疗肿瘤性疾病,如:白血病,某些恶性实体瘤等,以及非肿瘤性疾病,如:再生障碍性贫血,重症免疫缺陷病,急性放射病,地中海贫血等.目前,对造血干细胞的研究又有一些新突破,如对重症天疱疮严重并发症(双侧股骨头无菌性坏死)以及生症肌无力等疾病的患者治疗.4、什么是HLA,它它在造血干细胞移植中的作用是什么?HLA即人类白细胞抗原,存在于人体的各种有核细胞表面.它是人体生物学”身份证”,由父母遗传,能识别”自己”和非已”,从而保持个体完整性.因而HLA在造血干细胞移植的成败中起着重要作用,造血干细胞移植要求捐献者和接受移植者HLA配型.5、兄弟姐妹的HLA相合率是多少?非血缘关系的捐献者中与患者的HLA相合率是多少?同卵(同基因)双生兄弟姐妹为100%,非同卵(异基因)双生或亲生兄弟姐妹是1/4.人类非血缘关系的HLA型别中,相合几率是四百分之一到万分之一,在较为罕见的HLA型别中,相合几率只有几十万分之一.由于独生子女家庭的普遍性,高相合率人群减少,今后移植主要在非血缘关系供者中寻找相合者.6、为什么要建立中国造血干细胞捐献者资料库?我国需要造血干细胞移植的患者有数百万人,仅白血病患者每年就新增4万人以上,要成功地进行造血干细胞移植治疗,捐献者与患者之间的HLA型别要相合.如果不合,移植后就会产生严重的移植物抗宿主反应,甚至危及患者生命.因此,必须建立中国人的造血干细胞捐献者资料库,并且是参加的志愿者越多,库容量越大,患者找到相合捐献者的机会就越多,”生机”就越大.7、中国造血干细胞捐献者资料库是什么机构?中国造血干细胞捐献者资料库亦称”中华骨髓库”,负责统一管理和规范开展志愿捐献者的宣传,组织,动员,白细胞抗原(HLA)分型,为患者检索相合的造血干细胞捐献者及移植治疗服务等.目前已建立了27个省级分库和25个HLA组织配型实验室和1个质量控制实验室,实现了利用计算机和网络技术对捐献者和患者各项资料长期保存和集成化的管理.8、需要造血干细胞移植的患者,如何从”中国造血干细胞资料库”中获得援助?需要造血干细胞移植治疗的患者,可以通过各省级分库与卫生行政部门确认的移植医院的主管移植的医师,向本地区”中国造血干细胞捐献者资料库省级管理中心”(分库)提出查询申请. 在检索到HLA相合的捐献者后,如负责移植的医师认识捐献者合适,并为患者向总库或分库提出造血干细胞受赠申请时,管理中心将要求医师抽取患者血样,连同捐献者血样一起HLA 分型复检工作.进一步确认相合后,资料库将与移植医师讨论和安排捐献者的造血干细胞采集和患者移植的具体事项.9、怎么成为一名中国造血干细胞捐献者资料库志愿捐献者?如果你适龄,身体健康,志愿捐献造血干细胞,可与各地红十字会的热线电话联系报名,填写志愿捐献书及有关表格,并抽取5毫升血液.管理中心将安排组织配型实验室对你的血液HLA分型等检验,并把你相关资料录入中国造血干细胞捐献者资料库的网络计算机数据库中,以供渴望移植治疗的患者寻找配对,这时你就成为一名光荣的中国造血干细胞捐献志愿者.只有当检索相符,并进一步高辨实验证实你的HLA正好与患者吻合时,你才会成为一名造血干细胞捐赠者.这个过程可能是几个月,几年,或者10年,20年,甚至许多志愿者可能始终没有捐献的机会.因为此,资料库还将经常与人保持联系.10、造血干细胞捐献者的个人资料是否向社会公开?中国造血干细胞捐献者资料库保证对造血干细胞捐献者个人资料绝对保密,仅用于查询一移植工作.11、捐献者大约需采集多少造血干细胞?影响身体健康吗?大约需采集10克的造血干细胞. 人体对造血干细胞具有很强的再生能力.正常情况下,人体各种细胞每天都在不断新陈代谢,进行着生成衰老,死亡的循环往复.失血或捐献造血干细胞后,可刺激骨髓加速造血,1—2周内,血液中的各种血细胞恢复到原来水平.因此,捐献造血干细胞不会影响健康.12、现代造血干细胞移植法采用哪种方法采集造血干细胞?现代造血干细胞移植法采用从外周血中采集造血干细胞.用科学方法将骨髓血中的造血干细胞大量动员到外周血中,从捐献者手臂静脉处采集全血,通过血细胞分离机提取造血干细胞,同时,,将其它血液成份回输捐献者体内.由于整个采集过程是一个封闭和符合医疗安全要求的环境中进行,因此是极为安全的.在采集完成后,一些轻微疼痛感和不适将会很快消失.至今没有因采集外周血造干细胞引起对捐献者伤害的报道.请相信我们”不会为了救一个人,而去害了另一个人”.13、在采集造血干细胞前,为什么要对捐献者使用造血干细胞动员剂?对人体有副作用吗?在正常生理条件下,处周血干细胞量极少,不能满足移植的需要,药物动员之后,加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中,可使外周血干细胞增加20—30倍,以满足移植采集的需要.据多年的临床观察和国际上目前的报道,药物动员剂对人体健康没有副作用.14、健康者在多大年龄适合捐献造血干细胞?标准如何?健康者年龄在18—45岁的健康者均可登记成为捐献造血干细胞的志愿者,18—55岁健康者可采集造血干细胞.其标准是:丙氨酸氨基转移酶(ALT)≤40单位. 乙型肝炎病毒表面抗原:阴性. 丙型肝炎病毒抗体:阴性. 艾滋病病毒抗体:阴性.梅毒试验:阴性.15、为什么这一”生命工程”希望得到社会各界支持和资助?这是一项造福人类的福利事业,但是它的运转需要大量经费,每位捐献者HLA分型检验费用约500元,要建立成一个有临床意义的资料库,至少要对数十万名捐献者进行检测,如果没有全社会的支持将是十分困难的.您的每一份爱心,伍元,拾元的捐款都是对这项工作的支持,滴水成河,集腋成裘,都将汇成一个个燃起患者生命希望的音符.我们殷切期待您的帮助.。
造血干细胞移植流程造血干细胞移植是一种常见的治疗白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统疾病的方法。
该方法通过将捐献者的健康干细胞移植到患者体内，以重建患者的造血系统。
在本文中，我们将详细介绍造血干细胞移植的流程。
1. 搜寻合适的供体在进行造血干细胞移植前，需要先找到合适的供体。
供体可以是患者自己、亲属或无关人士。
对于患者自身或亲属供体，由于配型更加匹配，因此移植成功的概率更高。
如果没有亲属供体或亲属供体不合适，就需要在国家造血干细胞捐献者库中寻找无关人士供体。
2. 供体移植前准备供体需要进行一系列的身体检查，确保其身体状况良好，符合移植要求。
然后，供体需要接受一定的治疗，以促进干细胞的生长和增殖。
这个过程通常称为“供体动员”。
3. 移植前准备在进行造血干细胞移植前，患者需要接受一定的治疗，以清除体内的癌细胞和免疫细胞，为移植做好准备。
这个过程通常称为“预处理”。
4. 干细胞采集干细胞采集通常有两种方法：骨髓采集和外周血采集。
骨髓采集需要在手术室进行，而外周血采集则可以在门诊进行。
采集过程通常需要几小时，但对供体来说并不痛苦。
5. 移植移植过程通常是一个简单的输液过程。
干细胞被注入到患者的体内，然后在体内生长和增殖，最终重建患者的造血系统。
6. 后续治疗和观察移植后，患者需要接受一定的后续治疗和观察。
这可能包括抗排异治疗、感染预防和治疗等。
患者需要定期进行复查，以确保干细胞移植的成功和身体的健康。
总结造血干细胞移植是一种常见的治疗白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统疾病的方法。
该方法通过将捐献者的健康干细胞移植到患者体内，以重建患者的造血系统。
在进行造血干细胞移植前，需要先找到合适的供体。
移植过程通常是一个简单的输液过程，但患者需要接受一定的后续治疗和观察。
干细胞移植病人健康教育造血干细胞移植泛指各种来源的正常造血干细胞在病人接受超剂量化疗、放疗后，通过静脉输注移植受者体内，以代替原有的病理性造血干细胞，从而使正常的造血与免疫功能得到重建。
造血干细胞移植包括外周血干细胞移植（包括同基因干细胞移植、异基因干细胞移植、自体干细胞移植）、脐带血移植、骨髓移植（同基因骨髓移植、异基因骨髓移植、自体骨髓移植）。
【疾病特点】1同基因干细胞移植仅限于同卵双生间的移植，但供者有限。
同基因干细胞移植，供受者之间不存在免疫学方面的障碍，因而无需免疫抑制的处理，也无排斥和移植抗宿主疾病，因而手术本身安全性高。
对移植者应是首选。
2.异基因干细胞移植干细胞提供者为非同卵变生的其他人，亦可是非血缘关系的供者。
异基因移植可产生排斥反应和移植物抗宿主。
一旦移植成功，白血病复发率低，白血病无病生存率显著提高。
3.自体干细胞移植是将病人能重建正常造血的自体干细胞冷冻保存，待该病人接受超大剂量化疗及放射治疗后再回输此干细胞，以新建自身造血功能，所以自体干细胞移植实际上是一种干细胞避难。
此种移植无排斥反应和移植物抗宿主反应，但复发率较大。
【健康教育要点】1移植前健康教育(1)心理指导：血液病人一旦有适应证及供者的受体，确定了进行造血干细胞移植，应进行必要的心理指导。
向病人及家属讲清造血干细胞移植治疗优势、移植术后发生排斥反应及预防复发的临床意义，帮助树立战胜疾病的信心及克服移植中出现各种困难的决心，积极配合。
移植前可陪同病人及家属参观或在外走廊观看层流病房，介绍层流病房环境，各种设施，如呼叫器、对讲机的用法，层流病房的日程。
告知如有特殊爱好的物品可经消毒后带人层流病房，在情况允许下，家属可用对讲机与病人交谈，特殊情况下可穿隔离衣探视。
说明病人在病房可看电视、听音乐，虽然住在层流病房但并不是与外界隔绝，消除隔离心理。
(2)供者指导：对于干细胞捐献者不论是亲属还是自愿者，都应对这种爱心捐助给予褒奖。
造血干细胞移植造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。
目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗。
造血干细胞移植主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。
由于骨髓为造血器官，早期进行的均为骨髓移植。
分类：造血干细胞移植有多种分类方法。
造血干细胞来自于自身或他人，分别成为自体造血干细胞移植和异体（又称异基因）造血干细胞移植，其中异基因造血干细胞移植又按照供者与患者有无血缘关系分为：血缘关系供者造血干细胞移植和无血缘关系供者造血干细胞移植（即无关移植）；按移植物种类分为外周血造血干细胞移植、骨髓移植和脐带血造血干细胞移植。
自体造血干细胞移植时造血干细胞来源于自身，所以不会发生移植物排斥和移植物抗宿主病，移植并发症少，且无供者来源限制，移植相关死亡率低，移植后生活质量好，但因为缺乏移植物抗肿瘤作用以及移植物中可能混有残留的肿瘤细胞，故复发率高。
异基因造血干细胞移植时造血干细胞来源于正常供者，无肿瘤细胞污染，且移植物有免疫抗肿瘤效应，故复发率低，长期无病生存率（也可以理解为治愈率）高，适应证广泛，甚至是某些疾患惟一的治愈方法，但供者来源受限，易发生移植物抗宿主病，移植并发症多，导致移植相关的死亡率高，患者需长期使用免疫抑制剂，长期生存者生活质量可能较差。
适应症：造血干细胞移植可以治疗许多血液病，包括：血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等，某些血液系统非恶性肿瘤，如重型再生障碍性贫血、地中海贫血。
淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者以及某些危险程度较低的急性白血病患者适合进行自体造血干细胞移植，危险程度中等或较高的急性白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血、地中海贫血患者适合进行异基因造血干细胞移植。
造血干细胞移植（陆道培血·肿瘤中心）造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。
目前广泛应用于恶性血液病、非恶性难治性血液病、遗传性疾病和某些实体瘤治疗，并获得了较好的疗效。
发展历史造血干细胞移植主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。
由于骨髓为造血器官，早期进行的均为骨髓移植。
1958年法国肿瘤学家Mathe首先对放射性意外伤者进行了骨髓移植。
1968年Gatti应用骨髓移植成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者。
上世纪70年代后，随着人类白细胞抗原(HLA)的发现、血液制品及抗生素等支持治疗的进展，全环境保护性治疗措施以及造血生长因子的广泛应用，造血干细胞移植技术得到了快速发展。
1977年托马斯报道100例晚期白血病病人经HLA相合同胞的骨髓移植后，13例奇迹般长期生存。
从此全世界应用骨髓移植治疗白血病、再生障碍性贫血及其他严重血液病、急性放射病及部分恶性肿瘤等方面取得巨大成功，开创临床治疗白血病及恶性肿瘤的新纪元。
骨髓移植技术使众多白血病患者得到救治，长期生存率提高50%—70%。
为发展此项技术做出了重要贡献的美国医学家托马斯因而获得了1990年度的诺贝尔医学奖。
在中国，骨髓移植奠基人陆道培教授于1964年在亚洲首先成功开展了同基因骨髓移植，又于1981年首先在国内成功实施了异基因骨髓移植。
目前异基因造血干细胞移植长期存活率已达75%，居国际先进水平。
上世纪70年代年发现脐带血富含造血干细胞，1988年法国血液学专家Gluckman首先采用HLA相合的脐血移植治疗了一例范可尼贫血患者，开创了人类脐血移植的先河。
1989年发现G-CSF动员造血干细胞的作用，动员的外周血成为干细胞新供源，1994年国际上报告第一例异基因外周血造血干细胞移植。
近20年来，不仅在造血干细胞移植的基础理论包括造血的发生与调控、造血干细胞的特性及移植免疫学等方面有了长足的发展，而且在临床应用的各个方面包括移植适应症的扩大、各种并发症的预防等也有了很大发展，使移植的疗效不断得以提高，并且相继建立了一些国际性协作研究机构，如国际骨髓移植登记处(IBMTR、欧洲血液及骨髓移植协作组、国际脐血移植登记处等，还建立了地区或国际性骨髓库，如美国国家骨髓供者库和中国造血干细胞捐献者资料库等，对推动造血干细胞移植的深入研究和广泛应用起到了积极作用。
造血干细胞移植(HSCT )指对病人进行全身照射、化疗和免疫抑制预处理后，将正常供体或自体的造血细胞经血管输注给病人，使其重建正常的造血和免疫功能。
造血细胞包括造血干细胞和祖细胞。
造血干细胞具有增殖、多向分化及自我更新能力，维持终身持续造血。
造血干细胞移植的分类1.按造血干细胞取自健康供体还是病人本身，HSCT被分为异体HSCT和自体HSCT ( auto- HSCT)异体HSCT又分为异基因移植(allo-HSCT )和同基因移植。
后者指遗传基因完全相同的同卵挛生间的移植，供受者间不存在移植物被排斥和移植物抗宿主病等免疫学问题。
2.按造血干细胞釆集部位的不同可分为骨髓移植外周血干细胞移植和脐血移植，其中PBSCT 以釆集HSC较简便、供体无须住院且痛苦少、受者HSC植入率高、造血重建快、住院时间短等特点，为目前临床上最常用的方法之一，逐步取代了骨髓移植。
3.其他按供受者有无血缘关系而分为有血缘移植和无血缘移植。
按人白细胞抗原配型相合的程度，分为HLA相合、部分相合和单倍型相合移植。
【适应证]病人具体移植时机和类型的选择需参照治疗指南和实际病情权衡。
1.恶性疾病(1 ) ALL：aUo-HSCT可使40%〜65%的ALL病人长期存活。
主要适应证为：①复发难治ALL。
②第2次完全缓解期(CR2) ALLo③第1次完全缓解期。
高危ALL ：如细胞遗传学分析为亚二倍体者；MLL基因重排阳性者；WBC N 30 x 109/L的前B-ALL和WBC N 100 x 109/L的T-ALL ;获CR时间＞4 ~ 6周；CR后在巩固维持治疗期间MRD持续存在或仍不断升高者。
(2)AML：预后不良组首选aUo-HSCT ;预后良好组(非M3 )首选大剂量Ara-C为基础的化疗，复发后再行aUo-HSCT ;预后中等组，配型相合的aUo-HSCT和大剂量Ara-C为主的化疗均可釆用。
无法行allo-HSCT的预后不良组、部分预后良好组以及预后中等组病人均可考虑行自体HSCTo(3)CML：新诊断的儿童和青年；依据年龄、脾脏大小、血小板计数和原始细胞数等综合的疾病进展风险预测可能性高者，并具有全相合供者的年轻病人；TKI治疗失败或者不耐受的病人(4)CLL：对预后较差的年轻病人可作为二线治疗。
造血干细胞移植造血干细胞具有长久稳定重建遭致死性放/化疗损害的动物或人类造血和免疫系统的能力。
将造血干病人（受者），即在放/化疗后办理注造血干细胞以重建受者造血和免疫系统来治疗疾病的方法，称为造血干细胞移植。
1957年Thomas等最先彩骨髓中的干细胞进行移植（骨髓移植）、治疗血液疾病。
几十年来，骨髓移植一直是造血干细胞移植的的主要方式。
近十年，人们发现细胞因子能将骨髓中的干细胞动员至外周备、利用血细胞分离机同样能获得足够量的造血干行移植（外周血干细胞移植）。
而自1988年GlucKmen 首次采用脐血移植治疗Fanconi贫血获得成功以来，脐血移植近年来倍受重视。
千余年来，国内造血干细胞移植事业获得蓬勃发展。
自1964年陆道培成功完成国内首例同基因骨髓移植以后，他又于1981年成功地进行国内首例异基因，骨髓移植。
1996年北医大人民医院地进行了首例异基因外周血干细胞移植；1998年又在国内成功开展了非血缘关系骨髓移植。
此外，脐血移植在北京、河南、广州等地均成功地开展起来。
我国无论在移植病例数还是在移植方式等方面均有较大发展。
一、异体造血干细胞移植适应症及相关技术造血干细胞移植的适应症及疗效（一）肿瘤性疾病1．急性白血病：80年代以后基因骨髓移植受者70%以上为白血病患者，急性白血病患者占30%-50%异基因造血干细胞移植虽带来一定的手术相关死亡，但由于移植后白血病复发率低，患者总的无病生存率仍高于化疗。
据Fred Hutchinson研究所与国际骨髓移植登记组大宗病例资料分析，第一次完全缓解期（CR1）的AML骨髓移植后3年无病生存（DFS）率为50％左右，而单纯化疗者3年DFS 仅为18%-27%。
因此大多数学者认为异基因骨髓移植为急性白血病的首迁治疗。
近年来，由于砷剂治疗生早幼粒细胞白血病（APL）的成功，国内北京医冬大学的资料显示砷剂治疗APL疗效优于异基因和自体造血干细胞移植因而主张造血干细胞移植不作为首选方法。
异基因造血干细胞移植的疗效受多种因素的影响，主要包括：a.移植时机的选择Barrett分析ALL CR异基因骨髓移植后5年复发率为29±9%，DFS为42±9%；第二次完全缓解（CR2）骨髓移植5年复发率为52±8%；DSF为26±6%；因此，对除低危型儿童ALL以外的各类急性白血病，异体造血干细胞移植最好用于CR1或复发早期。
低危型儿童ALL单独用化疗中治愈率高，造血干细胞移植可作为二线治疗手段；b.疾病本身的性质：ALL骨髓移植后疗效稍差于AML，而AML 各亚型移植后疗效无明显差异。
C.GVHD发生与否及严重程度:一方面GVHD有抗白血病作用，降低白血病复发率; 另一方面GVHD导致一定的移植相关死亡.d.患者及一般情况：年龄越大,骨髓移植后各种并发症尤其是GVHD可能性大,DFS降低.。
2.慢性髓细胞白血病(CML)：异体造血干细胞移植有可能将CML治愈，实际上亦是目前能根治CML 的唯一方法。
移植时机以慢性期疗效最佳，DFS可达50%-90%，而于加速期或急变期进行移植者DFS仅10%-30%即使同是慢性期，诊断成立后１年内移植的疗效又优于１年后移植的疗效。
此外，有些学者认为移植前接受羟基治疗者术后的DFS优于移植接受利兰治疗者，移植前长期就用干扰素对移植资产有不良影响。
３．恶性淋巴瘤：异基因造血干细胞移植不否为淋巴瘤之治疗首先迄今尚有争议。
异基因造血干细胞移植虽降低了淋巴瘤术后复发率，但移植相关死亡率较高，因而总的dfs与自体造血干细胞移植无明显差别，因此许多学者倾向于对化疗敏感的淋巴瘤患者缓解期自体干细胞移植作为首选治疗，而基因造血干细胞移植用于难治性或复发病例以及某些具高危复发倾向的淋巴；瘤如淋巴原细胞性淋巴瘤、儿童Burkitts淋巴瘤。
４、骨髓增生异常综合征(MDS)：异基因造血干细胞移植有可能将MDS治愈，主要用于预期生存时间短，骨髓幼稚细胞比例高或有归档杂色体异常的病例，如MDS-RAEB, MDS-RAEBT.。
外周血干细胞移植由于具有造血恢复快，抗白血病作用强等特点，可能比骰髓移植更适合此类病人。
5．多发性骨髓瘤瘤（MM）：据文献最大宗病例报告难治性或复发MM移植后CR率可达43%，这些的4年DFS达50%。
患者在缓解期接受异基因骨髓移植的3年DFS可达69％;移植不能MM使所臻的骨质损害恢复正常。
6.慢性淋巴细胞白血病(CLL)：骨髓移植能使50%以上患者进入CR期，但无遗传学证据表明CLL 克隆消失。
（二）非肿瘤性疾病重症再生障碍性贫血（SAA）：非肿瘤性疾病中，SAA为行异基因骨髓移植最多的病种,DFS能达７０％以上。
对于年轻尤其是30岁以下的SAA患者，体骨髓移植无疑为最佳治疗选择。
治疗效果与以下因素有关：①年龄小，效果好；②移植前接受办理血少，移植后DFS高；③采用环孢霉素预防GVHD者DFS 优于单用氨甲喋呤者；④单用环磷酰胺作预处理的疗效优于含放疗的预处理。
免疫缺陷病：先天免疫缺陷病如重症联合免疫缺陷病，Wiskott-Aldrich综合症及Chediak-Higashi综合征等均可通过异基因移植而获治愈。
据欧洲骨髓移植登记组资料、HLA完全相同的异基因骨髓移植成功率高达75%-90%。
去T细胞骨髓移植的成功大大拓宽了患者手术的可能性。
海洋性贫血及镰形细胞贫血：文献报告最大一级海洋性贫血病例(222例)，采用环磷酰胺(CY)加利兰(BU)预处理继以HLA相合的异基因骨髓移植，DFS达75%，以无肝大及门脉纤维化形成患者的疗效最佳。
其他：如骨硬化病和某些代谢产物蓄积病，亦可通过骨髓移植阻止病情发展，减轻症状和改善全身一般健康。
二、造血干细胞来源及移植时机的选择近十年来造血干细胞移植的重要进展之一是造血干细胞来源的多元化。
对异体造血干细胞移植，干细胞有以下四种来源：同基因；同胞或家庭成员；非血源关系自愿供者及脐带血。
除脐血外，造血干细胞可取自骨髓或外周血。
对于每个个体，何种来源的干细胞最佳，迄今仍为异体干细胞移植最难的决定之一。
选择原则为：１）来源的可能性；２）疾病的种类。
同基因移植：不到１％的病人可找到同基因供者。
由于同基因供者与受者遗传基因完全一致，不存在免疫屏障，故移植的安全性高、移植后生活质量高，所以，任何时候，只要有同基因供者来源和适应症，同基因移植方式为首选。
异基因移植：异基因移植的最佳供者是HLA基因型相合的同胞。
同胞HLA基因相同可通过三个HLA 抗原－HLA-A、B、DR的检测得以证实。
HLA不相合型供者（父母、同胞、子女）移植的GVHD发生率、排斥率等均极高，移植相关死亡率高，不能常规作为合适的供者；；但对于肿瘤性疾病，若HLA单倍型相合的供受者在基因型不同的HLA单位倍体HLA-A、B、DR中有２－３个点表型相同，则总体生存率与HLA基因型完全相同的移植疗效相当，可作为供者。
非血源关系自愿供者：对无HLA相合同胞或家庭成员的病人，HLA相合的非血源关系志愿供髓者是造血干细胞移植的选择。
美国的国立骨髓库登记在册的志愿损髓者已达250万人；华人最大的骨髓库在台湾。
已有２３万人登记。
此外，香港及国内均有规模较小的骨髓库。
CML仍是目前行UBMT最多的病种。
脐血是造血干细胞来源的另一个选择。
目前美国纽约脐带血中心为最大的脐血库，已储备脐血７０００多份；日本的脐血库也达２０００多份。
国内也正积极建脐血库，最大的库为北京医科大学血液病研究所建立的脐血库。
目前储备已超过２０００份。
首例脐血移植于１９８８年Gluckman在一例Fanconi病例上获成功，此后应用同胞或非血源关系脐血移植逐年增多。
主要病例集中于儿童。
同骨髓移植相比，脐血移植GVHD发生率较低，但造血恢复较慢。
据欧洲脐血移植中心对１０２例同胞间患者脐血移植的资料表明：II度以上急性GVHD发生率为２４±4%,HLA相合程度是影响GVHD发生率的主要因素；HLA相俣急性GVHD为９％，而HLA不合GVHD发生率为５０％；对非血缘脐血移植，Robinstein分析了３９９例病例，II-IV急性GVHD发生率为４４％，但Robinstein 认为严重GVHD 发生率与HLA位点不相合数目无明显关系，而与年龄≥１２和∠１２岁）以及实施移植的中心（美国以及美国以外的国家）明显相关。
成人脐血移植的病例数目较少。
脐血移植的长期疗效尚待进一步观察。
与传统的血清学方法相比，分子生物学方法的HLA分析能够直接检测HLA基因分子，能避免血清学方法的HLA"空白"，也能区分血清学方法无法区别的亚型。
而HLA亚型的不合同样会影响移植疗效。
这些方法可作为兄弟姊妹造血干细胞移植配型的重要补充，对无关供者HLA配型尤有重要意义。
另一个必须回答的问题是:是否有必要进行全外去除T细胞?去T细胞的好处是可降低GVHD发生率,但复发率上升,植活及免疫重建延迟,CMV感染发生率上升.因此对于民基因造血干细胞移植是否需要T去仍未能很好的确定。
但以下几点比较肯定：CML去T细胞后易复发，不宜进行去T细胞；难治性白血病或MDS病人不宜进行去T细胞的干细胞移植。
相反对一些只有去T细胞后方有可能耐受的病人如HLA 多位点不合，非肿瘤性疾病病人若能获足够的干细胞数量以保证植活，可考虑体外去除T细胞。
现在免疫学已证实介导移植相关免疫的是位于第６号染色体短臂上的"主要组织相容性基因组"（MHC）,在人类亦称"人类白细胞抗原系统"(HLA)、HLAI、II类抗原与移植免疫关系最密切。
人类MHC 由二条单倍体组成，其等位基因通常是以完整的单倍体遗传而非个体等位基因遗传，即链锁遗传，因此，新兄弟姊妹间HLA完全一致的可能性约２５％。
HLAI类抗原包括HLA-A、B、C位点，II类抗原包括HLA-DR、DP、DQ位点。
HLA相同的亲兄弟姊妹供者，约３０％白血病患者可找到HLA完全相合的同胞供者。
当HLA相合的兄弟姊妹供者不存在时，尚可通过以下二途径寻找供者。
血缘无关供者：能寻找到HLA相结合的血缘无关供者与以下几点有关：（１）志愿供髓库的大小、志愿库越大，可能性越大；（２）受者HLA单倍体表型；例如一个约１０万人的志愿者库，人群常见HLA 单倍体表型受者找到合适供者的可能性为９０％；而人群少见表型受者找到合适供者的可能性不到１０％；（３）患者的原发病临床情况：慢性患者有CML患者一般情况好，有充分的时间找到血缘无关供者，因而找到血缘无关供者的机会高于急性白血病及SAA患者。
位点部分相合的亲属供者：约１０％的患者查找到HLA一位点不合的亲属供者。
HLA一位点不合的亲属造血干细胞移植后，GVHD和排斥率有所上升，但总的DFS与HLA相合的兄弟姊妹造血干细胞移植显著差异。
