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4.临床科研设计——观察性研究设计[优质ppt]

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临床医学科研设计PPT课件

临床医学科研设计PPT课件

3. 根据研究目的选择适当的受试对象
纳入对象及标准、排除临对床象医学及科标研方准法（13） 4. 设计合理的对照 5. 抽样与分组尽可能采用随机化 6. 盲法的应用
单盲：研究对象（病人） 双盲：研究对象和研究执行者（病人和医生） 三盲：研究对象、研究执行者和资料不分知道析研者究对
（病人、医生和研究者） 象是处理组还
评价指标
指运用科学的方法制定标临准床医，学科用研这方法些（17） 标准去评价各种临床科研活动，就是鉴定 课题实施后所获得的结果、结论、观点等。
是否反映客观实际而具有真实性？ 是否能得以重复而具有可靠性？ 是否可在临床推广而具有适应性？
拟 解 决 关 键
评价内容：
临床医学科研方法（29）
1. 临床意义的评价对疾病的病因、诊断、
临床医学科研方法（4）
☆研究对象的复杂性 ☆涉及到医德和伦理学问题 ☆建立实验动物模型的必要性 ☆内容广泛，涉及学科众多
临床医学科研主临床要医学内科研容方法（5） （ DME ）
★设计（design） ★测量（measurement） ★评价（evaluation）
临床科研设计原则
（四原则）
1. 对照原则：
的各种问题与现象，就是观察指标的选择。 1. 指标选择要求 ▣目的性 ▣客观性 ▣准确性 ▣可测量性
临床指标 临床医学科研方法（16） 硬指标：死亡、病残、存活、痊愈 软指标：减轻、好转、恶化
生理学指标：生理、生化指标如血糖、
心功能
生活质量指标：健康问卷、测试生活质量 卫生经济学指标：费用测算指标、综合 益
2.选择最恰当的设计方案:
◆病因分析：随机对照试验（RCT）、队列研究 ◆诊断试验：随机对照试验 ◆治疗评价：随机对照试验、序贯试验 ◆疾病预后研究：队列研究、随机对照试验 ◆罕见病介绍：病例报告、病例分析

绝好的科研设计资料临床科研设计_PPT幻灯片

绝好的科研设计资料临床科研设计_PPT幻灯片
1. 几 种 方 法 互 相 比 较 ， 不 能 直 接 比 较 ， 需分别与金标准比较后，再比较评价。
2.无金标准时几种方法相互比较，只能比较 互相符合率，重复试验符合率，灵敏度（检 出水平，如μg, ng, pg等）
3.不能只纳入经金标准肯定有病的病例作研 究对象
七、干预性研究
（一）研究目的 措施评价
1.调查方法 2.质控措施
（七）资料整理及统计学处理
1.配对比较资料划记整理 2.成组比较资料划记整理 3.等级资料（剂量效应）整理 4.多因素资料处理
均计算 χ2, OR, 95%CI
（八）结果比较与分析
1.均衡性检验 2.危险因素比较分析
（九）可行性分析
六、诊断方法价值评价
（一）研究目的
凡是诊断方法的评价
（五）测量方法
1. 询问调查 统一设计调查表 2. 问卷 3. 查体 4. 特殊检查 5. 实验室测量具体方法
（含采样、试剂、实验方法） 调查表包括：一般情况；诊断记录；
危险因素暴露
（六）测量质量控制措施
测量人员、测量方法、测量仪器、 试剂、重复测量
（七）测量判定标准（或诊断标准）:
统一、公认、客观。
四、现况研究设计
对某人群健康指标或某疾病进行现况调查
（一）明确目的
1.健康指标 2.某疾病现况
（二）确定目标人群
1.一般人群 2.特殊人群（暴露率高） 3.人群范围（地区、时间、人群特征、
年龄、性别、职业等范围）
（三）样本大小估计 （四）抽样方法
很关键，确保代表性。 全查、抽查、抽样方法必须具体
治疗措施 护理措施 预防措施 管理措施
（二）研究对象的选择
治疗、护理措施选择病人 预防措施选择未患该病的人

临床科研设计 ppt课件

临床科研设计 ppt课件

治疗组：对照组＝1:1
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41
组别
ECOG 治疗组 对照组 差数绝 对值 0 0 1 1 1 1 0 1 2 1 0 1 病期
例数
IIIB 1 1 0 IV 1 0 1 性别 男 1 1 0 女 1 0 1 5 合计
治疗组：对照组＝2:1
ppt课件 42
组别
ECOG 治疗组 对照组 差数绝 对值 0 0 1 1 1 1 0 1 2 0 1 1 病期
57
资料的表达与描述
目的：将实验资料的核心内容用简洁的方式表达出来
ppt课件
58
数据的分类 •计量资料
•计数资料
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59
定量资料：是指对观察对象测量一项或多项指标的数 值大小所得的资料
ppt课件
60
计量资料 对称性分布的资料用均值和标准差来描述资料的平均水平 和离散趋势
0
ppt课件
61
<0.01
ppt课件
22
实验设计三要素
实验因素：所有影响实验结果的条件都称为影响因素，并有主观 和客观、主要与次要之分 实验单位：实验因素所作用的对象 实验效应：实验因素取不同水平时实验单位上所产生的反应称为 实验效应
ppt课件
23
实验设计的4个基本原则
重复 随机 对照 均衡
ppt课件
24
ppt课件
36
均衡分配 •均匀与分层
•分层的依据
•均衡性检验
ppt课件
37
均衡：设法使各条件（即实验因素的各水平组合）下的受试对象受到
非实验因素的干扰和影响的机会和数量基本相等
ppt课件
38
不平衡指数最小的分配原则
在制定实验设计方案时应将这些非实验因素一并考虑，用随机化

临床科研设计ppt课件

临床科研设计ppt课件
对照组 对照 （B组） 措施
有效
无效 有效
无效
ppt课件.
22
洗
对照组
（A组）
脱
对照 措施
试验组
期 （B组）
试验 措施
ppt课件.
有效
无效 有效
无效
23
（4）自身前后对照试验
有效 洗
研究 合格 试验
对象 对象 措施
脱
无效
期
有效
对照措施
无效
ppt课件.
24
（5）非随机同期对照试验 （NRCCS）和历史对照试验
prevalence-incidence bias) （5）易感性偏倚(susceptibility bias)
ppt课件.
34
1. 选择性偏倚的表现（种类） （二）
（6）无应答偏倚(non-respondent
bias)
（7）失访偏倚(withdraw bias)
（8）排除偏倚(exclusive bias)
6
（四） 临床科研设计的 基本原理和原则
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7
• 基本原理
使各组间的非处理因素均衡一致
即 T (treatment factor)
e (effect)
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8
基本原理公式
T+N1
e+N2
N1=N2
ppt课件.
9
T与N四种不同关系的临床
设计方案（一）
• T1+N1
e1+N1
• T2+N2
二、测量偏倚
是指对二组或几组病例所采用 的观察或测量方法持续不一致而发 生的组间差异。又称观察偏倚或信 息偏倚。

4.临床科研设计——观察性研究设计

4.临床科研设计——观察性研究设计

队列研究又称发病率研究、前瞻 性研究、定群研究或随访研究。
2021/10/10
5
暴露(exposure) :指接触过某种物质、具备某种 特征或处于某种状态。
队列：指有共同特征或有共同经历一群人。 队列可分为两种： （1）固定队列：指人群都在某一固定时间或
一个短时期内进入队列，不再加入新成员。 （2）动态队列：指随时可以增加新成员的队 列。
选择病例的要求 诊断可靠 使用金标准
选择确诊的新病例
2021/10/10
50
病例种类
新发病例•
• 回忆偏倚小 • 代表性好 • 容易合作
被调查因素改变少
现患病例 •
•
• 回忆偏倚大 被调查因素改变多
病例数较多易获得资料
死亡病例
2021/10/10
51
来源
总体人群中全部病例或总体随机样本人群中全部
访并取得可靠结局资料 ➢有确定结局简便、可靠、可行的手段 ➢足够的人力、财力和物力
2021/10/10
13
历史性队列研究 Historical (Retrospective) Cohort Study
➢根据研究开始时研究者掌握的有关研 究对象在过去某时刻的暴露情况的历 史材料分组
➢不需要随访，研究开始时结局已出现
10~
关联强度 无 弱 中 强
很强
2021/10/10
33
队列研究的优点
1、可获得发病率或死亡率资料，可直接计算相对 危险度；
2、因果时间顺序明确，检验病因假说能力较强， 可证实病因联系；
3、有助于了解疾病的自然史，并可获得一种暴露 与多种疾病结局的关系；
4、样本量大，结果比较稳定； 5、可了解基线率，为开展其它研究提供基础； 6、源

《医学科研设计》课件

《医学科研设计》课件

2
医学研究领域日新月异，新技术、新药物、新 疗法等不断涌现，因此在科研设计中需要具备 创新意识和能力。
3
创新性原则的应用可以推动医学研究的进步， 提高诊疗水平和患者生活质量。
前瞻性原则
前瞻性原则是指在科研设计中，要注 重基于现有知识和技术，预测未来趋 势和发展方向。
在医学领域，疾病的发病机制和治疗方法 都在不断变化和演进，因此前瞻性原则非 常重要。
在科研设计中，需要考虑研究结果的 实际应用场景和受众群体，结合临床 实际需求，设计出更加符合应用需求 的研究方案。同时，需要注重对研究 结果进行充分评估和验证，确保其安 全性和有效性。
02
临床试验设计
临床试验概述
临床试验定义
以人体为主要研究对象，以医疗服务机构为研究基地，以医 学伦理原则为指导，通过科学、严谨、规范的设计和方法， 探索疾病发生、发展、预后及治疗干预措施的效果的一门学 科。
06
研究结果呈现及撰写
研究结果呈现
图表制作
使用简洁、清晰的图表展示研究结果， 包括柱状图、折线图、饼图等。
文字描述
用准确、精炼的语言描述研究结果，突 出亮点和创新点。
讨论分析
对结果进行深入讨论和分析，揭示其意 义和价值。
研究论文撰写
结构合理
按照论文的结构和格式进行撰写，包括首页、摘要、正 文等部分。
根据研究目的和研究对象的特征，可以将实验性研究分为多种类型，如随机对照 试验、非随机对照试验、交叉对照试验等。
实验设计原则
实验设计应遵循随机化、对照、重复和盲法的原则。其中随机化可以消除个体差 异和随机误差对结果的影响；对照可以消除非自变量的影响；重复可以增加结果 的可靠性和可信度；盲法可以消除主观因素对结果的影响。

临床科研设计_PPT幻灯片

临床科研设计_PPT幻灯片
பைடு நூலகம்
秩和检验 中位数检验
U检验 t 检验
U检验
x 2 检验
x 2 检验
U检验
x 2 检验
① 例题：高粘综合征患者血沉较快，某大夫采用RCT方法观察A、B两降压药物对 血沉的影响（mm/h)，结果见表下，并试做统计分析。
A药组 病例号次
1
案例一: 某中医采用一方剂治疗甲肝3例，其中治愈2例，好转1例； 结论：该药治愈率66.67%，有效率100%
样本太小，不可靠？ 无对照组，没比较？ 非研究因素可否控制？ 病例诊断的标准何在？
③ 有的科研者经常忽视某些常识
案例二
某眼科医生在进行的一项研究,患者基本情况是: 22例(22只眼,男13 只眼,女9只眼;年龄48～83岁,平均66.5岁)单纯性老年白内障患者; 选择的对照者为“意外死亡的健康青壮年”10人，10只眼(男9只, 女1只,年龄25～35岁)。若由此研究得出患白内障会使眼中测出的 多项定量指标的取值变得很差,治疗组与对照组之间具有统计学差 别,能相信此结论正确吗?
对照组也应选择绝经后的妇女,但未OP。
① 何谓试验设计类型
试验涉及一个或多个因素,有时需考虑重要的非试验因 素(即区组因素)。这些因素的水平以不同的方式进行组合,将 对试验结果产生影响。研究的目的是希望了解哪些因素对结 果的是主要的,哪些因素是次要的,哪些因素在其特定的水平 变化范围内几乎对结果没有影响；与特定因素组合对应的具 体试验安排 即称为试验设计类型
④ 不同试验设计类型与统计方法选择
A Randomized Control Trial,RCT设计示意图
病人
随机分组
试验组 治疗后随访 判断结果
对照组合
有效 无效 有效 无效

临床科研设计观察性研究设计讲义

临床科研设计观察性研究设计讲义
根据研究开始时研究者掌握的有关研 究对象在过去某时刻的暴露情况的历 史材料分组
不需要随访，研究开始时结局已出现
优点:
短期内完成资料的收集和分析 时间顺序仍是由因到果 省时、省力、出结果快
缺点:
缺乏混杂因素的资料，影响可比性。
需要足够完整可靠的过去某段时间有关研 究对象的暴露和结局的历史记录或档案材料
双向性队列研究 Mixed (Ambispective) Cohort Study
研究队列的确定是过去； 根据研究对象过去某时刻的暴露情况
分组；
需要随访； 结局可能已出现。
队列研究的用途
•1.检验病因假设 •2.描述疾病的自然史 •3.评价自发的干预效果
队列研究的设计和实施
•确定研究因素 •确定研究结局 •确定研究对象 •确定样本大小 •资料收集与随访 •质量控制 •资料的整理与分析
•1.影响样本含量参数
• 非暴露人群或全人群中所研究疾病的 发病率p0
• 暴露组与非暴露组的发病率之差 • 显著性水平α • 检验效能 1-β
2.样本大小的计算
• 公式法
N Z 2 P 1 P Z P 1 P 0 P 1 2 1 P 1 P 0 1 P 0 2
P •：两个发病率的平均值
•P1：暴露组预期发病率
p p R/1 [ R p (R 1 R )]
1
0
0
•P0：对照组预期发病率
•条件 暴露组和对照组样本含量相等
资料收集与随访
1.随访的对象和内容 暴露组和对照组同等对待。 随访内容： 1)确定研究对象是否仍处于观察之中。 2)确定研究人群中的结局事件。 3)进一步收集有关暴露和混杂因素的资料
，以备分析资料时用。

临床科研设计方案ppt课件

临床科研设计方案ppt课件

RCT的新发现
❖ 既往认为有效的治疗措施经RCT证实无效 ❖ 病理生理机制推论有效的治疗措施，经RCT证
实无效或有害 ❖ 其它类型的研究设计方案可能夸大或缩小治疗
措施的真实效果 ❖ 单个RCT试验的局限
二、应用范围
❖ 治疗性、预防性研究 ➢探讨某一干预措施的确切疗效，为正确的 医疗决策提供科学依据
第二节 交叉对照试验
一、定义 是将研究对象随机地分为两组，分 别接受试验药物和对照药物，进行治疗。当 试验期终结时，即停用试验药物而进入消洗 期；当规定的消洗期结束后，则进入后一阶 段的试验，前一阶段接受试验药物的试验组 则改为对照组的药物，而在前一阶段接受对 照药物的对照组，则在后一阶段接受试验药 物，如此两组研究对象则构成了前后交叉。
随机化分组
简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization)
设立对照
原因
不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） 潜在的未知因素的影响
× × √ √
结局评估 或
数据分析 者
× × ×
√
四、设计模式
试验组 随访观察
研究人群随机分组
对照组 随访观察
有效
无效 有效
目标人群
无效
RCT随机设计模式示意 图
结果分析模式
RCT试验的数据可整理成以下四格表
RCT试验的治疗结果分析 表
分组 有效 无效 合计
试验组
a
b
对照组
c
d
合计
a＋c
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•2.对照人群的选择
应注意其与暴露人群的可比性（对照 人群除未暴露于所研究的因素外，其 它各种因素或人群特征应尽可能与暴 露人群相同）。
确定样本大小
•1.影响样本含量参数
• 非暴露人群或全人群中所研究疾病的 发病率p0
• 暴露组与非暴露组的发病率之差 • 显著性水平α • 检验效能 1-β
2.样本大小的计算
•回顾性收集已有的历史资料 •历史性队列
•将来
•回顾性收集已有的历史资料
•继续前瞻性收集资料
•双向性队列
•前瞻性收集资料
•前瞻性队列
•队列研究类型示意图
前瞻性队列研究 Prospective Cohort Study
研究队列的确定是现在(concurrent) 根据研究对象现在暴露分组 需要随访(follow-up) 结局在将来某时刻出现
有无对照组
是否随机
有 分析性研究
无 描述性研究
否
时间方向
暴露→结局
结局→暴露
非随机 对照 试验
队列 研究
病例 对照 研究
横断面 研究
观察性研究设计
• 队列研究 • 病例对照研究 • 描述性研究 • 临床注册研究
队列研究（cohort study)：选定暴 露及未暴露于某因素的两种人群， 追踪其各自的某种疾病结局，比较 两者疾病结局的差异，从而判定暴 露因子与发病或死亡有无因果关联 及关联大小的一种观察研究方法。
临床科研设计(4) ——观察性研究设计
如何设计一个临床研究 =一个“破绽尽可能少”的故事 =基本要素+基本原则+分析方法+质量控制
•盲 法
•对 照
•随 机 •伦 理
研究因素
分析方法 质量控制
研究对象
•均 衡 •重 复
效应指标
是
随机 对照 试验
研究时有无设计人为干预因素？
有 实验性研究
无 观察性研究
队列研究又称发病率研究、前瞻 性研究、定群研究或随访研究。
暴露(exposure) :指接触过某种物质、具备某种 特征或处于某种状态。
队列：指有共同特征或有共同经历一群人。 队列可分为两种： （1）固定队列：指人群都在某一固定时间或
一个短时期内进入队列，不再加入新成员。 （2）动态队列：指随时可以增加新成员的队 列。
资料的分析
1.描述性统计
（1）描述研究对象的一般特征 （2）均衡性检验
2.统计性推断
相对危险度RR（relative risk）
I an
RR e
1
I cn
0
0
•Ie：暴露组率
意义 •Io：非暴露组率
暴露组发病或死亡的危险是非暴露组的多 少倍
RR值越大，暴露的效应越大，暴露与结局 关联强度越大
队列研究的用途
•1.检验病因假设 •2.描述疾病的自然史 •3.评价自发的干预效果
队列研究的设计和实施
•确定研究因素 •确定研究结局 •确定研究对象 •确定样本大小 •资料收集与随访 •质量控制 •资料的整理与分析
确定研究因素
• 主要暴露因素
可能影响结局暴露因素
混杂因素 人口学特征等
暴露测量
优点:
时间顺序增强病因推断可信度 直接获得暴露与结局资料，结果可信 能获得发病率
缺点:
所需样本量大，花费大，时间长 影响可行性
前瞻性队列研究选择指征
要有明确的目的和检验假设 所研究疾病的发生率或死亡率不低于5‰ 足够的观察人群和暴露情况，能完成随
访并取得可靠结局资料 有确定结局简便、可靠、可行的手段 足够的人力、财力和物力
调查前有明确的规定，尽可能采用国内外 统一的标准。
确定研究结局
• 结局是研究队列中预期结果事件 发病
•结局
死亡 各种化验指标
生理特征变化
• 一次研究可有多个结局
•吸烟 •
•支慢气性 管炎
•肺癌
心•冠病
•结局的测量 • 采用国际或国内通用的标准
确定研究对象
•1.暴露人群的选择
•与暴露因素有关具备暴露特征的人群 •（1）职业人群 •（2）特殊暴露人群 •（3）一般人群 •（4）有组织的人群团体
• 公式法
N Z 2 P 1 P Z P 1 P 0 P 1 2 1 P 1 P 0 1 P 0 2
P •：两个发病率的平均值
•P1：暴露组预期发病率
p p R/1 [ R p (R 1 R )]
1
0
0
•P0：对照组预期发病率
•条件 暴露组和对照组样本含量相等
缺点:
缺乏混杂因素的资料，影响可比性。
需要足够完整可靠的过去某段时间有关研 究对象的暴露和结局的历史记录或档案材料
双向性队列研究 Mixed (Ambispective) Cohort Study
研究队列的确定是过去； 根据研究对象过去某时刻的暴露情况
分组；
需要随访； 结局可能已出现。
资料收集与随访
1.随访的对象和内容 暴露组和对照组同等对待。 随访内容： 1)确定研究对象是否仍处于观察之中。 2)确定研究人群中的结局事件。 3)进一步收集有关暴露和混杂因素的资料
，以备分析资料时用。
2.方法 利用记录或档案；特殊随访：定期体 检、访问等；对环境做调查或检测。
3.观察终点和终止时间 （1）观ห้องสมุดไป่ตู้终点：指观察对象出现了预期
历史性队列研究 Historical (Retrospective) Cohort Study
根据研究开始时研究者掌握的有关研 究对象在过去某时刻的暴露情况的历 史材料分组
不需要随访，研究开始时结局已出现
优点:
短期内完成资料的收集和分析 时间顺序仍是由因到果 省时、省力、出结果快
暴 露 组 研 究 对 象
对 照 组
now
发 病a
未发病
b
发病
c
未发病
d
future
队列研究的特点：
1.属于观察性研究方法 2.设立对照组 3.观察方向由“因”及“果” 4.能够验证暴露与疾病的因果关系的
假设
队列研究的种类
前瞻性队列研究 历史性队列研究 双向性队列研究
•时间顺序
•过去
•现在
的结局，至此就不再继续观察该对象。 （2）观察终止时间：指整个研究工作观
察的截至时间。即随访期，可根据潜隐 期确定。
质量控制
• 调查员选择 • 调查员培训 • 制定调查员手册 • 监督
资料的整理
•1.原始资料要进行核查、检错、弥补， 使之完整可靠。 •2. 资料编码、归纳、输入计算机，利用 适当的软件统计分析。
•例：吸烟者与非吸烟者死于不同疾病的RR