一、基本概念 1.总体与样本 总体：所有同质观察单位某种观察值（即变量值）的全体 样本：是总体中抽取部分观察单位的观察值的集合 2.普查与抽样调查 普查：就是全面调查，即调查目标总体中全部观察对象 抽样调查：是一种非全面调查，即从总体中抽取一定数量的观察单位组成样本，对样本进行调查 3.参数与统计量 参数：总体的某些数值特征 统计量：根据样本算得的某些数值特征 4.Ⅰ型与Ⅱ型错误 假设检验的结论 真实情况拒绝H0不拒绝H0 H0正确Ⅰ型错误(ɑ) 推断正确(1 ?ɑ) H0不正确推断正确(1?β) Ⅱ型错误(β) Ⅰ型错误（ɑ错误）: H0为真时却被拒绝，弃真错误 Ⅱ型错误（β错误）: H0为假时却被接受，取伪错误 5.随机化原则与安慰剂对照 随机化原则:是将研究对象随机分配到实验组和对照组，使每个研究对象都有同等机会被分配到各组中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性，避免造成偏倚。（意义:①是提高组间均衡性的重要设计方法；②避免有意扩大或缩小组间差别导致的偏倚；③各种统计学方法均建立在随机化基础上） 安慰剂对照:是一种常用的对照方法。安慰剂又称伪药物，是一种无药理作用的制剂，不含试验药物的有效成分，但其感观如剂型、大小、颜色、质量、气味及口味等都与试验药物一样，不能被受试对象和研究者所识别。（安慰剂对照主要用于临床试验，其目的在于控制研究者和受试对象的心理因素导致的偏倚，并提高依从性。安慰剂对照还可以控制疾病自然进程的影响，显示试验药物的效应） 6.误差与标准误（区分率与均数） ㈠均数 抽样误差:由个体变异产生的、随机抽样引起的样本统计量与总体参数间的差异。 标准误：是指样本均数的标准差，反映抽样误差大小的定量指标，其公式表示为S x =S/√n ㈡样本率 率的抽样误差:样本率p和总体率π的差异 率的标准误:样本率的标准差,公式为σp=√π（1-π）/n
第一章绪论 一、单项选择题 答案 1. D 2. E 3. D 4. B 5. A 6. D 7. A 8. C 9. E 10. D 二、简答题 1答由样本数据获得的结果，需要对其进行统计描述和统计推断，统计描述可以使数据更容易理解，统计推断则可以使用概率的方式给出结论，两者的重要作用在于能够透过偶然现象来探测具有变异性的医学规律，使研究结论具有科学性。 2答医学统计学的基本内容包括统计设计、数据整理、统计描述和统计推断。统计设计能够提高研究效率，并使结果更加准确和可靠，数据整理主要是对数据进行归类，检查数据质量，以及是否符合特定的统计分析方法要求等。统计描述用来描述及总结数据的重要特征，统计推断指由样本数据的特征推断总体特征的方法，包括参数估计和假设检验。 3答统计描述结果的表达方式主要是通过统计指标、统计表和统计图，统计推断主要是计算参数估计的可信区间、假设检验的P 值得出相互比较是否有差别的结论。 4答统计量是描述样本特征的指标，由样本数据计算得到，参数是描述总体分布特征的指标可由“全体”数据算出。 5答系统误差、随机测量误差、抽样误差。系统误差由一些固定因素产生，随机测量误差是生物体的自然变异和各种不可预知因素产生的误差，抽样误差是由于抽样而引起的样本统计量与总体参数间的差异。 6答三个总体一是“心肌梗死患者”所属的总体二是接受尿激酶原治疗患者所属的总体三是接受瑞替普酶治疗患者所在的总体。 第二章定量数据的统计描述 一、单项选择题 答案 1. A 2. B 3. E 4. B 5. A 6. E 7. E 8. D 9. B 10. E 二、计算与分析 2
（一）单项选择题 3．抽样的目的是（b ）。 A．研究样本统计量 B. 由样本统计量推断总体参数 C．研究典型案例研究误差 D. 研究总体统计量 4．参数是指（b ）。 A．参与个体数 B. 总体的统计指标 C．样本的统计指标 D. 样本的总和 5．关于随机抽样，下列那一项说法是正确的（ a ）。 A．抽样时应使得总体中的每一个个体都有同等的机会被抽取 B．研究者在抽样时应精心挑选个体，以使样本更能代表总体 C．随机抽样即随意抽取个体 D．为确保样本具有更好的代表性，样本量应越大越好 6.各观察值均加（或减）同一数后（ b ）。 A.均数不变，标准差改变 B.均数改变，标准差不变 C.两者均不变 D.两者均改变 7.比较身高和体重两组数据变异度大小宜采用（ a ）。 A.变异系数 B.差 C.极差 D.标准差 8.以下指标中（d）可用来描述计量资料的离散程度。 A.算术均数 B.几何均数 C.中位数 D.标准差 9.偏态分布宜用（c）描述其分布的集中趋势。 A.算术均数 B.标准差 C.中位数 D.四分位数间距 10.各观察值同乘以一个不等于0的常数后，（b）不变。 A．算术均数 B.标准差 C.几何均数 D.中位数 11.（ a ）分布的资料，均数等于中位数。 A.对称 B.左偏态 C.右偏态 D.偏态 12.对数正态分布是一种（ c ）分布。 A.正态 B.近似正态 C.左偏态 D.右偏态 13.最小组段无下限或最大组段无上限的频数分布资料，可用（ c ）描述其集中趋势。 A.均数 B.标准差 C.中位数 D.四分位数间距 14.（ c ）小，表示用该样本均数估计总体均数的可靠性大。 A. 变异系数 B.标准差 C. 标准误 D.极差 15.血清学滴度资料最常用来表示其平均水平的指标是（ c ）。 A. 算术平均数 B.中位数 C.几何均数 D. 平均数
选择合适的统计学方法 1连续性资料 1.1 两组独立样本比较 1.1.1 资料符合正态分布,且两组方差齐性,直接采用t检验。 1.1.2 资料不符合正态分布，（1）可进行数据转换,如对数转换等,使之服从正态分布,然后对转换后的数据采用t检验；（2）采用非参数检验,如Wilcoxon检验。 1.1.3 资料方差不齐，（1）采用Satterthwate 的t’检验；（2）采用非参数检验,如Wilcoxon检验。 1.2 两组配对样本的比较 1.2.1 两组差值服从正态分布，采用配对t检验。 1.2.2 两组差值不服从正态分布，采用wilcoxon的符号配对秩和检验。 1.3 多组完全随机样本比较 1.3.1资料符合正态分布，且各组方差齐性，直接采用完全随机的方差分析。如果检验结果为有统计学意义，则进一步作两两比较，两两比较的方法有LSD检验，Bonferroni法，tukey 法，Scheffe法，SNK法等。 1.3.2资料不符合正态分布，或各组方差不齐，则采用非参数检验的Kruscal－Wallis法。如果检验结果为有统计学意义，则进一步作两两比较，一般采用Bonferroni法校正P值，然后用成组的Wilcoxon检验。 1.4 多组随机区组样本比较 1.4.1资料符合正态分布，且各组方差齐性，直接采用随机区组的方差分析。如果检验结果为有统计学意义，则进一步作两两比较，两两比较的方法有LSD检验，Bonferroni法，tukey 法，Scheffe法，SNK法等。 1.4.2资料不符合正态分布，或各组方差不齐，则采用非参数检验的Fridman检验法。如果检验结果为有统计学意义，则进一步作两两比较，一般采用Bonferroni法校正P值，然后用符号配对的Wilcoxon检验。 ****需要注意的问题： （1）一般来说，如果是大样本，比如各组例数大于50，可以不作正态性检验，直接采用t 检验或方差分析。因为统计学上有中心极限定理，假定大样本是服从正态分布的。 （2）当进行多组比较时，最容易犯的错误是仅比较其中的两组，而不顾其他组，这样作容易增大犯假阳性错误的概率。正确的做法应该是，先作总的各组间的比较，如果总的来说差别有统计学意义，然后才能作其中任意两组的比较，这些两两比较有特定的统计方法，如上面提到的LSD检验，Bonferroni法，tukey法，Scheffe法，SNK法等。**绝不能对其中的两
考试题型： 名词解释10个 选择20个 填空题20个 简答4-5个 讨论分析1-2题 计算1-2题 绪论 2选1 总体：总体（population）指特定研究对象中所有观察单位的测量值。可分为有限总体和无限总 体。总体中的所有单位都能够标识者为有限总体，反之为无限总体。 样本：从总体中随机抽取部分观察单位，其测量结果的集合称为样本（sample）。样本应具有代 表性。所谓有代表性的样本，是指用随机抽样方法获得的样本。 3选1 小概率事件：我们把概率很接近于0（即在大量重复试验中出现的频率非常低）的事件称为小概率事件 P值：结果的统计学意义是结果真实程度（能够代表总体）的一种估计方法。p值是将观察结果认为有效即具有总体代表性的犯错概率。一般结果≤0.05被认为是有统计学意义 小概率原理：一个事件如果发生的概率很小的话，那么可认为它在一次实验中是不会发生的，数学上称之小概率原理。统计学中，一般认为等于或小于0.05或0.01的概率为小概率。 资料的类型（3选1） （1）计量资料：对每个观察单位用定量的方法测定某项指标量的大小，所得的资料称为 计量资料（measurement data）。计量资料亦称定量资料、测量资料。.其变量值是定量的，表 现为数值大小，一般有度量衡单位。如某一患者的身高（cm）、体重(kg)、红细胞计数(1012/L)、 脉搏（次/分）、血压（KPa）等。 （2）计数资料：将观察单位按某种属性或类别分组，所得的观察单位数称为计数资料 （count data）。计数资料亦称定性资料或分类资料。其观察值是定性的，表现为互不相容的 类别或属性。如调查某地某时的男、女性人口数；治疗一批患者，其治疗效果为有效、无效 的人数；调查一批少数民族居民的A、B、AB、O 四种血型的人数等。 （3）等级资料：将观察单位按测量结果的某种属性的不同程度分组，所得各组的观察 单位数，称为等级资料（ordinal data）。等级资料又称有序变量。如患者的治疗结果可分为治 愈、好转、有效、无效或死亡，各种结果既是分类结果，又有顺序和等级差别，但这种差别 却不能准确测量；一批肾病患者尿蛋白含量的测定结果分为+、++、+++等。 等级资料与计数资料不同：属性分组有程度差别，各组按大小顺序排列。 等级资料与计量资料不同：每个观察单位未确切定量，故亦称为半计量资料。 2选1 抽样误差（sampling error ）是指样本统计量与总体参数的差别。在总体确定的情 况下，总体参数是固定的常数，统计量是在总体参数附近波动的随机变量。 系统误差：由于测量仪器结构本身的问题、刻度不准确或测量环境改变等原因,在多次测量时所产生的,总是
预 防 医 学 医学统计学 第一章医学统计学中的基本概念 1医学统计学中的基本概念 3选1 变异：由众多的、偶然的、次要的因素造成的个体之间的差异称为变异。 总体：总体（population）指特定研究对象中所有观察单位的测量值。可分为有限总体和无限总 体。总体中的所有单位都能够标识者为有限总体，反之为无限总体。 样本：从总体中随机抽取部分观察单位，其测量结果的集合称为样本（sample）。样本应具有代 表性。所谓有代表性的样本，是指用随机抽样方法获得的样本。 样本特性代表性随机性可靠性可比性 3选1 小概率事件：我们把概率很接近于0（即在大量中出现的频率非常低）的事件称为小概率事件。 P值：结果的统计学意义是结果真实程度（能够代表总体）的一种估计方法。p值是将观察结果认为有效即具有总体代表性的犯错概率。一般结果≤0.05被认为是有统计学意义。 小概率原理：一个事件如果发生的概率很小的话，那么可认为它在一次实验中是不会发生的，数学上称之小概率原理。统计学中，一般认为等于或小于0.05或0.01的概率为小概率。
资料的类型（3选1） （1）计量资料：对每个观察单位用定量的方法测定某项指标量的大小，所得的资料称为 计量资料（measurement data）。计量资料亦称定量资料、测量资料。.其变量值是定量的，表 现为数值大小，一般有度量衡单位。如某一患者的身高（cm）、体重(kg)、红细胞计数(1012/L)、 脉搏（次/分）、血压（KPa）等。 （2）计数资料：将观察单位按某种属性或类别分组，所得的观察单位数称为计数资料 （count data）。计数资料亦称定性资料或分类资料。其观察值是定性的，表现为互不相容的 类别或属性。如调查某地某时的男、女性人口数；治疗一批患者，其治疗效果为有效、无效 的人数；调查一批少数民族居民的A、B、AB、O 四种血型的人数等。 （3）等级资料：将观察单位按测量结果的某种属性的不同程度分组，所得各组的观察 单位数，称为等级资料（ordinal data）。等级资料又称有序变量。如患者的治疗结果可分为治 愈、好转、有效、无效或死亡，各种结果既是分类结果，又有顺序和等级差别，但这种差别 却不能准确测量；一批肾病患者尿蛋白含量的测定结果分为+、++、+++等。 等级资料与计数资料不同：属性分组有程度差别，各组按大小顺序排列。 等级资料与计量资料不同：每个观察单位未确切定量，故亦称为半计量资料。 3选1 抽样误差（sampling error ）是指样本统计量与总体参数的差别。在总体确定的情 况下，总体参数是固定的常数，统计量是在总体参数附近波动的随机变量。 系统误差：由于测量仪器结构本身的问题、刻度不准确或测量环境改变等原因,在多次测量时所产生的,总是偏大或总是偏小的误差,称为系统误差。它带有规律性,经过校正和处理,通常可以减少或消除。 随机测量误差:在收集原始资料时，仪器由于各种偶然因素造成同一对象多次测定的结果不一致。 统计的步骤（考填空题，四个空） 医学统计工作的内容 １．实验设计：设计内容包括资料收集、整理和分析全过程总的设想和安排。设计是整个研 究中最关键的一环，是今后工作应遵循的依据。 ２．收集资料：应采取措施使能取得准确可靠的原始数据。 ３．整理资料：简化数据，使其系统化、条理化，便于进一步分析计算。 ４．分析资料：计算有关指标，反映事物的综合特征，阐明事物的内在联系和规律。分 析资料包括统计描述和统计推断。 实验设计的基本原则（考填空题，三个空） 随机化原则、对照的原则（对照的类型，对照的设置）、重复的原则。 对照的类型空白对照实验对照标准对照 自身对照相互对照历史对照安慰剂对照 2选1 参数：参数（ｐａｒａｍａｔｅｒ）是指总体的统计指标，如总体均数、总体率等。总体参数 是固定的常数。多数情况下，总体参数是不易知道的，但可通过随机抽样抽取有代表性的样 本，用算得的样本统计量估计未知的总体参数。 统计量：统计量（ｓｔａｔｉｓｔｉｃ）是指样本的统计指标，如样本均数、样本率等。样本 统计量可用来估计总体参数。总体参数是固定的常数，统计量是在总体参数附近波动的随机 变量。 完全随机设计常用的几种实验设计方法：配对设计和完全随机设计（名解2选1） 完全随机设计：完全随机设计仅涉及一个处理因素（但可为多水平），故又称单因素（one-way）设计。它是将受试对象按随机化的方法分配到各个处理组中，观察实验效应，临床试验中的随机对照试验也属于此类设计。 配对设计：是将受试对象按一定条件配成对子，再随机分配每对中的两个受试对象到不同处理组。配对的因素是影响实验效应的主要非处理凶素。 第二章集中趋势的统计描述 频数表的制作步骤以及频数分布表的用途（问答题） 频数分布表的编制步骤： 例：某市1982年50名7岁男童的身高(cm)资料如下，试编制频数表。 114.4117.2122.7124.0114.0110.8118.2116.7118.9118.1
临床试验中的统计学若干问题 ——《小胖说统计》系列日志节选（一）
前言 “统计学基本上是寄生的。靠研究其他领域内的工作而生存。这不是对统计学的轻视，这是因为对很多寄主来说，如果没有寄生虫就会死。对有的动物来说，如果没有寄生虫就不能消化它们的食物。因此，人类奋斗的很多领域，如果没有统计学，虽然不会死亡，但一定会变得很弱” －L.J.Savage “统计思维总有一天会像读与写一样成为一个有效率公民的必备能力。” －H.G.Wells 统计学研究的是来自各领域的数据，由解决其他领域内的问题而存在并发展。这一点对临床试验生物统计学也不例外，临床试验的大力发展催生并发展了统计在制药行业的应用。对于每个从事临床试验工作的人来说，我们并不都需要你通晓每种统计方法的由来，我们需要的是你用一种统计的思维方式来看待和判断临床试验中的问题。 基于此小胖结合自己在临床试验生物统计方面微不足道的经历，于2008年6月推出了自己的日志系列《小胖说统计》，初衷在于在不侧重复杂的统计理论和计算的基础上，通过一些浅显易懂的语言，简单介绍一下临床试验中一些生物统计的基本知识，并希望能成为和广大临床试验同行进行交流的平台。 承蒙广大网友的抬爱，《小胖说统计》推出后受到了大家的认可，至今已发表约180篇博文。为了方便大家的阅读，应广大网友的要求，特对《小胖说统计》中的主要内容加以节选，所有内容均属个人观点，仅供参考，欢迎大家批评指正。 《小胖说统计》系列日志将会继续进行持续更新，详细内容可参见以下链接： https://www.doczj.com/doc/e99003536.html,/2113 https://www.doczj.com/doc/e99003536.html,/ucenterhome/5612 在此对长期关注和支持《小胖说统计》系列日志的公卫论坛和药物临床试验论坛的广大坛友表示感谢。
第一套试卷及参考答案 一、选择题（40分） 1、根据某医院对急性白血病患者构成调查所获得的资料应绘制（B ） A 条图 B 百分条图或圆图 C 线图 D 直方图 2、均数和标准差可全面描述D 资料的特征 A 所有分布形式Ｂ负偏态分布Ｃ正偏态分布Ｄ正态分布和近似正态分布 3、要评价某市一名5 岁男孩的身高是否偏高或偏矮，其统计方法是（A ） A 用该市五岁男孩的身高的95% 或99% 正常值范围来评价 B 用身高差别的假设检验来评价 C 用身高均数的95%或99% 的可信区间来评价 D 不能作评价 4、比较身高与体重两组数据变异大小宜采用（A ） A 变异系数 B 方差 C 标准差 D 四分位间距 5、产生均数有抽样误差的根本原因是（A ） A.个体差异 B. 群体差异 C. 样本均数不同 D. 总体均数不同 6.男性吸烟率是女性的10倍，该指标为（A ） （A）相对比（B）构成比（C）定基比（D）率 7、统计推断的内容为（D ） A.用样本指标估计相应的总体指标 B.检验统计上的“检验假设” C. A 和B 均不是 D. A 和B 均是 8、两样本均数比较用t 检验，其目的是检验（C ） A 两样本均数是否不同 B 两总体均数是否不同 C 两个总体均数是否相同 D 两个样本均数是否相同 9、有两个独立随机的样本，样本含量分别为n1和n2，在进行成组设计资料的t检验时，自由度是（D ） （A）n1+ n2 （B）n1+ n2 –1 （C）n1+ n2 +1 （D）n1+ n2 -2 10、标准误反映（A ） A 抽样误差的大小 B 总体参数的波动大小 C 重复实验准确度的高低 D 数据的离散程度 11、最小二乘法是指各实测点到回归直线的（C） Ａ垂直距离的平方和最小Ｂ垂直距离最小Ｃ纵向距离的平方和最小Ｄ纵向距离最小 12、对含有两个随机变量的同一批资料,既作直线回归分析,又作直线相关分析。令对相关系数检验的t值为t r，对回归系数检验的t 值为t b，二者之间具有什么关系？（C） A t r>t b B t r
医学统计学考试重点 The latest revision on November 22, 2020
一、基本概念 1.总体与样本 总体：所有同质观察单位某种观察值（即变量值）的全体 样本：是总体中抽取部分观察单位的观察值的集合 2.普查与抽样调查 普查：就是全面调查，即调查目标总体中全部观察对象 抽样调查：是一种非全面调查，即从总体中抽取一定数量的观察单位组成样本，对样本进行调查 3.参数与统计量 参数：总体的某些数值特征 统计量：根据样本算得的某些数值特征 4.Ⅰ型与Ⅱ型错误 真实情况拒绝H 不拒绝H
H 正确Ⅰ型错误(ɑ) 推断正确(1ɑ) 不正确推断正确(1β) H Ⅱ型错误(β) 为真时却被拒绝，弃真错误 Ⅰ型错误（ɑ错误）: H 为假时却被接受，取伪错误 Ⅱ型错误（β错误）: H 5.随机化原则与安慰剂对照 随机化原则:是将研究对象随机分配到实验组和对照组，使每个研究对象都有同等机会被分配到各组中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性，避免造成偏倚。（意义: ①是提高组间均衡性的重要设计方法；②避免有意扩大或缩小组间差别导致的偏倚；③各种统计学方法均建立在随机化基础上）安慰剂对照:是一种常用的对照方法。安慰剂又称伪药物，是一种无药理作用的制剂，不含试验药物的有效成分，但其感观如剂型、大小、颜色、质量、气味及口味等都与试验药物一样，不能被受试对象和研究者所识别。（安慰剂对照主要用于临床试验，其目的在于控制研究者和受试对象的心理因素导致的偏倚，并提高依从性。安慰剂对照还可以控制疾病自然进程的影响，显示试验药物的效应） 6.误差与标准误（区分率与均数）
ICH E9临床试验的统计学指导原则解析 ICH E9 Statistical principles for clinical trials （临床试验的统计学指导原则）可谓生物统计师的bible，目的在于协调欧洲、日本和美国在进行药品上市申请的临床试验时所应用的统计学方法的指导原则。虽说中国是协调三方之外的国家，SFDA还为此另外制定了自己的《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》，但其内容基本还是照抄翻译了ICH E9的内容。 首先，我们先看一下ICH E9的内容概况： 1．引言 2．整个临床试验的基本考虑 3．试验设计中的基本考虑 4．试验进行中的基本考虑 5．数据分析 6．安全性与耐受性评价 7．研究报告 临床研发计划中的统计思维 众所周知，药物临床研究的主要目标就是以最小的成本和最快的时间，科学地评估有希望进入市场的药物的风险－效益。万事计划为先，为了保证药物研发的成功，制定一个临床研发计划（clinical development plan）是十分必要的。 那什么是临床研发计划包括哪些内容呢？ 通常地，临床研发计划包括研发依据、试验的一些基本情况、时间表、预算以及所需的人力物力财力资源等。 在大多数公司，在开展一项临床试验前，可能不会有一项正规的成文的临床研发计划，但总会考虑到上述这些内容。 尽管临床研发计划的确定主要基于医学和科学的正确合理，但其他方面比如生物统计、注册、市场甚至管理层的影响也同等重要。 在这里我们重点讨论一下，统计在临床研发中的作用。首先，管理者在做临床研发计划时希望从生物统计师这里获得一些有助于他们决策的有用的信息。他们需要在市场销售、医学、注册等各方面追求一个平衡。他们需要明确知道药物研发的风险收益。 Confirmatory Trial（验证性试验）和Exploratory Trial （探索性试验） 对整个临床试验的角度考虑，我们通常可以把临床试验分为Confirmatory Trial（验证性试验）和Exploratory Trial （探索性试验）两种类型。 什么是验证性试验呢？简单地讲，验证性试验就是检验假设（hypothesis-testing）的试验，是一种事先提出假设，并对其进行检验的有对照组的试验。可以提供疗效和安全性方面的确定的证据。我们进行的验证性试验包括所有的III期试验、大多数IV期试验以及一些晚期的II期试验。当然对于验证性试验，我们接触最多的便是III期注册试验。其中验证性试验最核心的部分就是假设（Hypothesis），而对于它必须做到： 1．假设必须直接根据试验的主要目的确定 2．假设必须在试验前事先确定 3．假设必须在试验完成后进行检验 与之对应的探索性试验，对数据作一些探索分析，可能会做一些假设检验，但这些假设不需要是事先确定的，而是根据数据的特点而定的，因此不能作为证实疗效的正式依据。虽然说
医学统计学考试重点Prepared on 21 November 2021
一、基本概念 1.总体与样本 总体：所有同质观察单位某种观察值（即变量值）的全体 样本：是总体中抽取部分观察单位的观察值的集合 2.普查与抽样调查 普查：就是全面调查，即调查目标总体中全部观察对象 抽样调查：是一种非全面调查，即从总体中抽取一定数量的观察单位组成样本，对样本进行调查 3.参数与统计量 参数：总体的某些数值特征 统计量：根据样本算得的某些数值特征 4.Ⅰ型与Ⅱ型错误 假设检验的结论 不 真实情况拒绝H 拒绝H 正确Ⅰ型错误(ɑ) 推 H 断正确(1ɑ) 不正确推断正确(1β) Ⅱ型 H 错误(β) 为真时却被拒绝，弃真错误 Ⅰ型错误（ɑ错误）: H Ⅱ型错误（β错误）: H 为假时却被接受，取伪错误 5.随机化原则与安慰剂对照 随机化原则:是将研究对象随机分配到实验组和对照组，使每个研究对象都有同等机会被分配到各组中去，以平衡两组中已知和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性，避免造成偏倚。（意义: ①是提高组间均衡性的重要设计方法；②避免有意扩大或缩小组间差别导致的偏倚；③各种统计学方法均建立在随机化基础上） 安慰剂对照:是一种常用的对照方法。安慰剂又称伪药物，是一种无药理作用的制剂，不含试验药物的有效成分，但其感观如剂型、大小、颜色、质量、气味及口味等都与试验药物一样，不能被受试对象和研究者所识别。（安慰剂对照主要用于临床试验，其目的在于控制研究者和受试对象的心理因素导致的偏倚，并提高依从性。安慰剂对照还可以控制疾病自然进程的影响，显示试验药物的效应） 6.误差与标准误（区分率与均数） ㈠均数 抽样误差:由个体变异产生的、随机抽样引起的样本统计量与总体参数间的差异。 标准误：是指样本均数的标准差，反映抽样误差大小的定量指标，其公式表示为S =S/√n x ㈡样本率 率的抽样误差:样本率p和总体率π的差异
医学统计学重点 第一章绪论 1.基本概念： 总体：根据研究目的确定的性质相同或相近的研究对象的某个变量值的全体。 样本：从总体中随机抽取部分个体的某个变量值的集合。 总体参数：刻画总体特征的指标，简称参数。是固定不变的常数，一般未知。 统计量：刻画样本特征的指标，由样本观察值计算得到，不包含任何未知参数。 抽样误差：由随机抽样造成的样本统计量与相应的总体参数之间的差异。 频率：若事件A在n次独立重复试验中发生了m次，则称m为频数。称m/n为事件A在n次试验中出现的频率或相对频率。 概率：频率所稳定的常数称为概率。 统计描述：选用合适统计指标(样本统计量)、统计图、统计表对数据的数量特征及其分布规律进行刻画和描述。 统计推断：包括参数估计和假设检验。用样本统计指标(统计量)来推断总体相应指标(参数)，称为参数估计。用样本差别或样本与总体差别推断总体之间是否可能存在差别，称为假设检验。 2.样本特点：足够的样本含量、可靠性、代表性。 3.资料类型： （1）定量资料：又称计量资料、数值变量或尺度资料。是对观察对象测量指标的数值大小所得的资料，观察指标是定量的，表现为数值大小。每个个体都能观察到一个观察指标的数值，有度量衡单位。 （2）分类资料：包括无序分类资料（计数资料）和有序分类资料（等级资料） ①计数资料：是将观察单位按某种属性或类别分组，清点各组观察单位的个数(频数)，由 各分组标志及其频数构成。包括二分类资料和多分类资料。 二分类：将观察对象按两种对立的属性分类，两类间相互对立，互不相容。 多分类：将观察对象按多种互斥的属性分类 ②等级资料：将观察单位按某种属性的不同程度、档次或等级顺序分组，清点各组观察单 位的个数所得的资料。 4.统计工作基本步骤：统计设计、资料收集、资料整理、统计分析。
医学统计学试题（A ）卷（闭卷） 学号：姓名： 一、A型题：请从备选答案中选出1个最佳答案并填在后面的括号里(每小题1分,共30分)。 1.流行病学研究内容的三个层次是指（） A．疾病、伤害和健康 B．传染病、寄生虫病和地方病 C．传染性疾病、非传染病疾病和意外伤害 D．疾病分布、危险因素和预防控制措施 E．人群分布、时间分布和地区分布 2.提出由于维生素C缺乏引起身体虚弱的坏血病病因假说并开创了流行病学临床试验先河的医生是：（） A.希波克拉底(Hippocrates) B.詹姆士·林德(James Lind) C.约翰斯诺(John Snow) D.路易斯(PCA Louis) E.葛郎特(John Graunt) 3.流行病学研究方法的核心思想是（） A．预防为主的思想 B．研究对象为人群 C．对比思想 D．社会医学观念 E．生态学思想 4.流行病学任务的三个阶段是（） A．观察性研究、实验性研究和理论性研究 B．揭示现象、找出原因和提供措施 C．描述分布、提出假设和验证假设 D．整理资料、分析资料和得出结论 E．早期发现、早期诊断和早期恰当治疗 5.关于率和比的描述，下列哪项是不正确的（） A．大多数率是构成比，分子是分母的一部分 B．比表示分子和分母的数量关系，而不考虑分子和分母所来自的总体如何C．比的分子是分母的一部分 D．率也是比，但比不一定是率 E．率是用来描述变量随时间变化的动态指标 6.某单位发生一起食物中毒，为尽快查明原因，调查中应该使用的主要指标是（） A．发病率 B．患病率C．罹患率D．病死率E．期间患病率 7.关于发病率的描述，下列哪项是不正确的（） A．发病率可用来描述疾病的分布 B．发病率的变化意味着并因因素的变化 C．发病率的高低取决于疾病报告、登记制度以及诊断的正确 D．发病率的准确性取决于疾病报告、登记制度以及诊断的正确
小胖说统计之一：认识α,β 要了解生物统计在临床试验中的应用，首先需从认识α,β开始，就是这两个不起眼的符号贯穿了临床试验生物统计的始终。α和β的定义是比较拗口的，特别是对于那些没学过统计的人来说，这两个东西是怎么也搞不明白具体是怎么回事。虽然比较拗口，但咱还得在这里重复一下α和β的科学定义：α又称第I类错误或显著性水平，指拒绝了实际上成立的H0，β又称第II类错误，指不拒绝实际上不成立的H0。对应β的还有一个概念叫power，国内翻译为把握度，它等于1－β，指拒绝实际上不成立的H0的概率。 说得通俗一点，临床试验中你会犯俩错误，一种错误就是两种药本来没啥区别，却说 成您的药优于人家的药，这就是α；另一种错误就是你的药的确优于人家的药，却说成两 种药没啥区别，这就是β。那1－β呢，就是咱的优秀药物被发现的概率啊。 不知道，上边的解释，您听明白了吗？如果听明白了，小胖要问您了，谁应该最关心α啊，那又谁应该最关心β啊？ 最关心α的当然是我们伟大的SFDA以及诸如FDA之类的药品审批机构啊，为啥？他们当然不希望一种药明明和别的药没啥区别，却被药厂说成疗效更好，换言之，他们可不希 望审批无效的药物进入市场。所以啊，它们要限定这种错误发生的概率，也就是我们的α了，一般情况下，α被限定为0.05。 最关心β的当然是我们的药厂了，为啥？为钱，哈哈！药厂当然不希望明明他的药优 于别人的药，却被说成两种药没啥区别吧，所以它们希望降低这种错误发生的概率，也就 是降低β了。换言之，他希望提高把握度（1－β），使自己的药能有更高的概率作出来优于别的药物，从而进入市场，赚取钞票。。。一般情况下，β应小于0.2，甚至0.1，对应的把握度为80％或90％。 当然药厂降低β，也就是提高把握度，会提高你试验成功的概率，但这也同时意味着 同等条件下样本量的增加，样本量的增加就意味着money的增加，这些都是矛盾的，没办法，谁让这世界本来就是一个矛盾的世界呢，你只好去权衡利弊，找个平衡点呗。。。 今天就到这里吧，休息，休息。。。
医学统计学各种资料比较选择方法小结 一、两组或多组计量资料的比较 1.两组资料： 1)大样本资料或服从正态分布的小样本资料 (1)若方差齐性，则作成组t检验 (2)若方差不齐，则作t’检验或用成组的Wilcoxon秩和检验 2)小样本偏态分布资料，则用成组的Wilcoxon秩和检验 2.多组资料： 1)若大样本资料或服从正态分布，并且方差齐性，则作完全随机的方差分析。如果方差分析的统计检验为有统计学意义，则进一步作统计分析：选择合适的方法（如：LSD检验，Bonferroni检验等）进行两两比较。 2)如果小样本的偏态分布资料或方差不齐，则作Kruskal Wallis的统计检验。如果Kruskal Wallis的统计检验为有统计学意义，则进一步作统计分析：选择合适的方法（如：用成组的Wilcoxon秩和检验，但用Bonferroni方法校正P值等）进行两两比较。 二、分类资料的统计分析 1.单样本资料与总体比较 1)二分类资料： (1)小样本时：用二项分布进行确切概率法检验； (2)大样本时：用U检验。
2)多分类资料：用Pearson c2检验（又称拟合优度检验）。 2. 四格表资料 1)n>40并且所以理论数大于5，则用Pearson c2 2)n>40并且所以理论数大于1并且至少存在一个理论数<5，则用校正c2或用Fisher’s 确切概率法检验 3)n￡40或存在理论数<1，则用Fisher’s 检验 3. 2×C表资料的统计分析 1)列变量为效应指标，并且为有序多分类变量，行变量为分组变量，则行评分的CMH c2或成组的Wilcoxon秩和检验 2)列变量为效应指标并且为二分类，列变量为有序多分类变量，则用趋势c2检验 3)行变量和列变量均为无序分类变量 (1)n>40并且理论数小于5的格子数<行列表中格子总数的25%，则用Pearson c2 (2)n￡40或理论数小于5的格子数>行列表中格子总数的25%，则用Fisher’s 确切概率法检验 4. R×C表资料的统计分析 1)列变量为效应指标，并且为有序多分类变量，行变量为分组变量，则CMH c2或Kruskal Wallis的秩和检验 2)列变量为效应指标，并且为无序多分类变量，行变量为有序多分类变量，作none zero correlation analysis的CMH c2 3)列变量和行变量均为有序多分类变量，可以作Spearman相关分析
l．统计中所说的总体是指： A A根据研究目的确定的同质的研究对象的全体B随意想象的研究对象的全体 C根据地区划分的研究对象的全体 D根据时间划分的研究对象的全体 E根据人群划分的研究对象的全体 2．概率P=0，则表示 B A某事件必然发生 B某事件必然不发生 C某事件发生的可能性很小D某事件发生的可能性很大E以上均不对3．抽签的方法属于 D A分层抽样B系统抽样 C整群抽样 D单纯随机抽样 E二级抽样4．测量身高、体重等指标的原始资料叫： B A计数资料B计量资料 C等级资料 D分类资料 E有序分类资料5．某种新疗法治疗某病患者41人，治疗结果如下： 治疗结果治愈显效好转恶化死亡
治疗人数82363 1 该资料的类型是： D A计数资料 B计量资料 C无序分类资料 D有序分类资料 E数值变量资料6．样本是总体的 C A有价值的部分B有意义的部分C有代表性的部分D任意一部分E典型部分7．将计量资料制作成频数表的过程，属于统计工作哪个基本步骤：C A统计设计B收集资料C整理资料D分析资料E以上均不对8．统计工作的步骤正确的是 C A收集资料、设计、整理资料、分析资料 B收集资料、整理资料、设计、统计推断C设计、收集资料、整理资料、分析资料 D收集资料、整理资料、核对、分析资料E搜集资料、整理资料、分析资料、进行推断9．良好的实验设计，能减少人力、物力，提高实验效率；还有助于消除或减少： B
A抽样误差B系统误差C随机误差D责任事故E以上都不对 10．以下何者不是实验设计应遵循的原则 D A对照的原则B随机原则C重复原则D交叉的原则E以上都不对 第八章数值变量资料的统计描述11．表示血清学滴度资料平均水平最常计算 B A算术均数B几何均数C中位数D全距E率12．某计量资料的分布性质未明，要计算集中趋势指标，宜选择 C A X B G C M D S E C V 13．各观察值均加（或减）同一数后： B A均数不变，标准差改变B均数改变，标准差不变 C两者均不变D两者均改变E以上均不对14．某厂发生食物中毒，9名患者潜伏期分别为：16、2、6、3、30、2、l O、2、24+(小时)，问该食物中毒的平均潜伏期为多少小时 C A5B5．5C6D10E1 2
临床试验中常用统计分析方法 ---统计分析的质量是与临床试验的设计、实施和数据管理密切相关的。就统计分析本身而言，其指导思想是使偏差最小和避免I类错误的增大。 定性资料的统计分析方法 统计学试验设计：包括确定样本量的大小、试验设计方法（盲法/开放）（具体见有关章节） 1. 定性资料的概念： ---统计资料中按品质和属性分组计数所得的资料，由定性变量和频数两部分组成。定性变量可分为名义变量(如治疗方法分甲、乙、丙等)和有序变量(如疗效结果分治愈、显效、有效、无效)。 ---新药临床研究中，定性资料常用的统计检验方法有卡方检验、校正的卡方检验、Fisher精确检验及Ridit检验、秩和检验。 2. 定性资料的统计描述计算率、比等指标，如试验组和对照组的有效率，并可用各种统计图来表示。 3. x2检验 ---治疗前年龄、性别、病程、病情等一般情况组间均衡性比较，治疗后计数资料的改善情况比较均为双向无序R×C 表资料，用x2检验。当表中理论频数小于5的格子数超过
全部格子数的1／5时，应用Fisher精确检验。 ---如果为2×2表资料，当总样本含量n≥40，且理论频数T均大于5时，用x2检验；当总样本含量n≥40，单有理论频数满足1≤T＜5时，用校正的x2检验；当总样本含量n ＜40或有理论频数＜l时，用Fisher精确检验。 ---目前，各种计算机统计软件的应用(如SAS)使统计学分析中复杂得运算过程简单化，有条件将双向无序R×C表资料均进行Fisher精确检验。 4. 秩和检验 ---进行组间疗效比较或对量化的症状、体征的改善进行组间比较以及考察疗效与年龄、性别等相关性分析时，这些资料属于单向有序R×C表资料，应采用与"有序性"有联系的秩和检验或Ridit检验。 ---秩和检验的优势在于它不仅可判断各组间是否有显著性差异，而且可说明对比各组的效果优劣和强弱是x2检验无法做到的。 ---对于单向有序R×C表资料，Ridit检验和秩和检验的意义完全相同，根据试验者的习惯及熟练程度选一种即可。 5. 定性资料统计分析注意事项 (1) 不可用x2检验分析一切列联表资料，要根据列联表中定性变量的性质决定统计分析方法。 (2) x2检验中资料要满足公式的要求，不可盲目套用。
定量资料统计描述常用的统计指标及其适用场合 描述内容指标意义适用场合 平均水平均数个体的平均值对称分布 几何均数平均倍数取对数后对称分布 中位数位次居中的观察值 ①非对称分布；②半定量资料；③末端开口资料； ④分布不明 众数频数最多的观察值不拘分布形式，概略分析 调和均数基于倒数变换的平 均值 正偏峰分布资料 变异度全距观察值取值范围不拘分布形式，概略分析 标准差（方差）观察值平均离开均 数的程度 对称分布，特别是正态分布资料 四分位数间距居中半数观察值的 全距 ①非对称分布；②半定量资料；③末端开口资料； ④分布不明 变异系数标准差与均数的相 对比 ①不同量纲的变量间比较；②量纲相同但数量级相 差悬殊的变量间比较 4. 常用统计图有哪些？分别适用于什么分析目的？ 常用统计图的适用资料及实施方法 条图组间数量对比用直条高度表示数量大小 直方图定量资料的分布用直条的面积表示各组段的频数或频率 百分条图构成比用直条分段的长度表示全体中各部分的构成比 饼图构成比用圆饼的扇形面积表示全体中各部分的构成比 线图定量资料数值变动线条位于横、纵坐标均为算术尺度的坐标系 半对数线图定量资料发展速度线条位于算术尺度为横坐标和对数尺度为纵坐标的坐标系 1
1 散 点 图 双变量间的关联 点的密集程度和形成的趋势，表示两现象间的相关关系 箱 式 图 定量资料取值范围 用箱体、线条标志四分位数间距及中位数、全距的位置 茎 叶 图 定量资料的分布 用茎表示组段的设置情形，叶片为个体值，叶长为频数 定性资料统计描述常用的统计指标及其适用场合 指标 计算公式 适用场合 频率 n/N 估计总体中某一结局发生的概率 频率分布 n 1/N ，n 2/N,…..,n k /N 估计总体中所有可能结局发生的概率 强度 阳性人数/总观察人时数 估计总体中单位时间内某一结局发生的概率 比 A/B 估计两个指标的相对大小 4.常用参考值范围的制定？ 参考值范围（%） 正态分布法 百分位数法 双侧 单侧 双侧 单侧 下限 上限 下限 上限 90 S X 64.1± S X 1.28－ S X 1.28+ P 5~P 95 P 10 P 90 95 S X 96.1± S X 64.1－ S X 64.1+ P 2.5~P 97 .5 P 5 P 95 99 S X 58.2± S X 2.33－ S X 2.33+ P 0.5~P 99 .5 P 1 P 99 1．标准差与标准误的区别与联系？
第一章 绪论习题 一、选择题 1．统计工作和统计研究的全过程可分为以下步骤:（D ） A. 调查、录入数据、分析资料、撰写论文 B. 实验、录入数据、分析资料、撰写论文 C. 调查或实验、整理资料、分析资料 D. 设计、收集资料、整理资料、分析资料 E. 收集资料、整理资料、分析资料 2.在统计学中，习惯上把（B ）的事件称为小概率事件。 A.10.0≤P B. 05.0≤P 或01.0≤P C. 005.0≤P D.05.0≤P E. 01.0≤P 3～8 A.计数资料 B.等级资料 C.计量资料 D.名义资料 E.角度资料 3.某偏僻农村144名妇女生育情况如下：0胎5人、1胎25人、2胎70人、3胎30人、4胎14人。该资料的类型是（ A ）。 4.分别用两种不同成分的培养基（A 与B ）培养鼠疫杆菌，重复实验单元数均为5个，记录48小时各实验单元上生长的活菌数如下，A ：48、84、90、123、171；B ：90、116、124、225、84。该资料的类型是（C ）。 5.空腹血糖测量值，属于（ C ）资料。 6.用某种新疗法治疗某病患者41人，治疗结果如下：治愈8人、显效23人、好转6人、恶化3人、死亡1人。该资料的类型是（B ）。 7.某血库提供6094例ABO 血型分布资料如下：O 型1823、A 型1598、B 型2032、AB 型641。该资料的类型是（D ）。 8. 100名18岁男生的身高数据属于（C ）。 二、问答题 1．举例说明总体与样本的概念. 答：统计学家用总体这个术语表示大同小异的对象全体，通常称为目标总体，而资料常来源于目标总体的一个较小总体，称为研究总体。实际中由于研究总体的个体众多，甚至无限多，因此科学的办法是从中抽取一部分具有代表性的个体，称为样本。例如，关于吸烟与肺癌的研究以英国成年男子为总体目标，1951年英国全部注册医生作为研究总体，按照实验设计随机抽取的一定量的个体则组成了研究的样本。 2．举例说明同质与变异的概念 答:同质与变异是两个相对的概念。对于总体来说，同质是指该总体的共同特征，即该总体区别于其他总体的特征；变异是指该总体内部的差异，即个体的特异性。例如，某地同性别同年龄的小学生具有同质性，其身高、体重等存在变异。 3．简要阐述统计设计与统计分析的关系 答：统计设计与统计分析是科学研究中两个不可分割的重要方面。一般的，统计设计在前，然而一定的统计设计