临床试验统计分析数据集
临床试验是评估新药或治疗方法效果和安全性的重要手段之一。在
进行临床试验时，研究者不仅需要设计合理的试验方案和选择适当的
指标，还需要对试验数据进行统计分析。而临床试验的统计分析数据集，则是研究者用于分析试验数据的基础。
临床试验统计分析数据集包含了试验中收集到的各种数据，例如患
者的人口学特征、基线特征、药物的使用情况、治疗效果评价指标、
不良事件等。这些数据可以通过不同的统计方法和模型进行分析，从
而得出针对试验目标的科学结论。
首先，临床试验统计分析数据集的重要性不可忽视。通过对试验数
据进行统计分析，可以帮助研究者评估治疗效果的差异性，确定药效
的可靠性，进而指导临床实践。例如，在评估一种新药的有效性时，
常常需要比较新药与安慰剂或现有治疗方法的差异。这时，研究者可
以通过分析数据集中的效应量指标，例如相对风险、相对风险、绝对
风险差等，来评估新药的临床疗效。
其次，临床试验统计分析数据集的分析方法多种多样，可以根据试
验目标和数据类型的不同选择合适的方法和模型。常见的统计方法包
括T检验、方差分析、卡方检验、生存分析、线性回归、逻辑回归等。这些方法的选择要根据试验研究设计的特点和数据的分布情况来决定。例如，当试验目标是比较两组独立样本的均值差异时，适合选择T检
验方法，而当试验目标是评估不同药物治疗对患者生存时间的影响时，适合选择生存分析方法。
此外，临床试验统计分析数据集在分析过程中需要注意一些问题。
首先是数据的质量和完整性。试验数据应该经过严格的监测和录入，
保证数据的准确性和一致性。同时，需要考虑到数据集中存在的缺失
数据或异常值对分析结果的影响，并采取相应的处理方法。其次是样
本容量的确定。样本容量的大小直接影响到统计分析的可靠性和推广性。在设计试验时，需要根据预期的效应量和统计功效确定合理的样
本容量，以保证试验结果的可信度。
最后，临床试验统计分析数据集的结果应以客观和科学的方式呈现。结果报告应包括描述性统计结果、推断统计结果和相应的效应量指标。同时，需要注意结果的解释和限制，并避免过度解读或夸大结论的有
效性。
综上所述，临床试验统计分析数据集在临床研究中具有重要作用。
通过合理选择统计方法和模型，对试验数据进行分析，可以为临床实
践提供科学依据。然而，在进行数据分析时需要关注数据质量、样本
容量和结果的客观性等问题，并以客观和科学的方式呈现结果。只有
如此，临床试验统计分析数据集才能真正发挥其应有的价值和作用。
统计方法FAS,PPS,SS 全分析集(FAS) 指合格病例与脱落病例的集合,但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时,根据意向性分析(intention to treat,ITT分析),用前一次结果结转。可比性分析与次要疗效指标的缺失值不作结转,根据实际获得的数据分析。尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。几乎包括所有的随机化后的受试者。 可以从FAS中排除的情况: 1.不符合入选标准的受试者。 2.在入组后没有任何随访记录的受试者。 符合方案集(PPS) 指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合,即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析(PP分析)。其就是FAS 的一个子集,在这个数据集中每位受试者就是依从性好,不违背方案,主要指标的基线值完备; 未使用违背方案的药物。可以从PPS分析集中排除的情况:1、主要指标无基线值。2、严重违背方案,使用禁用药物。3、依从性差。 安全数据集(SS) 至少接受一次治疗,且有安全性指标记录的实际数据。安全性缺失值不得结转;纳入可作评价的部分剔除病例,如年龄超过纳入标
准的病例,但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。 剔除病例的标准:不符合入选标准的受试者;没有服药或没有任何随访记录的受试者。 脱落病例的标准:未完成试验自行退出;疾病进展或不良事件导致退出;指标资料不全;使用违用药物。 统计指导原则写到:在确证性试验的药物有效性评价时,宜同时用全分析集(FAS)与符合方案集(PP)进行统计分析。当以上两种数据集的分析结论一致时,可以增强试验结果的可信性。当不一致时,应对其差异进行清楚的讨论与解释。如果符合方案集中被排除的受试者比例太大,则会影响试验的有效性分析。 然而,在很多的临床试验中,全分析集方法就是保守的,但更接近药物上市后的疗效。应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果,但可能较以后实践中的疗效偏大。 SS集就就是安全性数据集,指导原则这样写“对安全性评价的数据集选择应在方案中明确定义,通常安全性数据集应包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者。”对于安全性的评价,选用的就就是SS集。 在03年以前,通常我们用到的就是ITT,而06年以后逐渐采用FAS,对于为什么现在采用FAS而不用ITT,统计指导原则上“根据意向性分析(简称ITT)的基本原则,主要分析应包括所有随机化的受试者。即需要完整地随访所有随机化对象的研究结果,但实
临床试验统计分析数据集 临床试验是评估新药或治疗方法效果和安全性的重要手段之一。在 进行临床试验时，研究者不仅需要设计合理的试验方案和选择适当的 指标，还需要对试验数据进行统计分析。而临床试验的统计分析数据集，则是研究者用于分析试验数据的基础。 临床试验统计分析数据集包含了试验中收集到的各种数据，例如患 者的人口学特征、基线特征、药物的使用情况、治疗效果评价指标、 不良事件等。这些数据可以通过不同的统计方法和模型进行分析，从 而得出针对试验目标的科学结论。 首先，临床试验统计分析数据集的重要性不可忽视。通过对试验数 据进行统计分析，可以帮助研究者评估治疗效果的差异性，确定药效 的可靠性，进而指导临床实践。例如，在评估一种新药的有效性时， 常常需要比较新药与安慰剂或现有治疗方法的差异。这时，研究者可 以通过分析数据集中的效应量指标，例如相对风险、相对风险、绝对 风险差等，来评估新药的临床疗效。 其次，临床试验统计分析数据集的分析方法多种多样，可以根据试 验目标和数据类型的不同选择合适的方法和模型。常见的统计方法包 括T检验、方差分析、卡方检验、生存分析、线性回归、逻辑回归等。这些方法的选择要根据试验研究设计的特点和数据的分布情况来决定。例如，当试验目标是比较两组独立样本的均值差异时，适合选择T检 验方法，而当试验目标是评估不同药物治疗对患者生存时间的影响时，适合选择生存分析方法。
此外，临床试验统计分析数据集在分析过程中需要注意一些问题。 首先是数据的质量和完整性。试验数据应该经过严格的监测和录入， 保证数据的准确性和一致性。同时，需要考虑到数据集中存在的缺失 数据或异常值对分析结果的影响，并采取相应的处理方法。其次是样 本容量的确定。样本容量的大小直接影响到统计分析的可靠性和推广性。在设计试验时，需要根据预期的效应量和统计功效确定合理的样 本容量，以保证试验结果的可信度。 最后，临床试验统计分析数据集的结果应以客观和科学的方式呈现。结果报告应包括描述性统计结果、推断统计结果和相应的效应量指标。同时，需要注意结果的解释和限制，并避免过度解读或夸大结论的有 效性。 综上所述，临床试验统计分析数据集在临床研究中具有重要作用。 通过合理选择统计方法和模型，对试验数据进行分析，可以为临床实 践提供科学依据。然而，在进行数据分析时需要关注数据质量、样本 容量和结果的客观性等问题，并以客观和科学的方式呈现结果。只有 如此，临床试验统计分析数据集才能真正发挥其应有的价值和作用。
临床试验中的统计分析方法与结果解读 在临床试验中，统计分析方法和结果解读扮演着非常重要的角色。通过统计分析方法，我们可以对试验结果进行客观、科学的评估和解读。本文将详细介绍临床试验中常用的统计分析方法，并简要解读结果。 一、统计分析方法 1.描述性统计方法 描述性统计方法是对试验数据进行总体特征的描述。常见的描述性统计方法有： （1）平均值：表示数据集中趋势的指标。 （2）标准差：表示数据离散程度的指标。 （3）中位数：表示数据的中间值，用于描述数据的分布特征。 （4）百分位数：表示数据在整体中的位置。 2.推断性统计方法 推断性统计方法通过对样本数据进行分析，估计总体参数，并判断差异是否显著。常见的推断性统计方法有： （1）假设检验：用于判断样本差异在统计上是否显著。 （2）置信区间：估计总体参数的范围。 （3）回归分析：用于研究变量之间的关系。
二、结果解读 1.显著性水平 在假设检验中，显著性水平是一个重要指标。通常将显著性水平设 为0.05，表示接受原假设的抽样误差较小，拒绝原假设的抽样误差较大。如果p值小于0.05，则认为差异具有统计学意义。 2.效应量 效应量用于衡量样本结果的大小。它反映了一个变量对另一个变量 的影响程度。常用的效应量指标有：相关系数、风险比、相对风险等。 3.置信区间 置信区间是对总体参数的范围进行估计。一个典型的置信区间通常 表示为：点估计值 ±标准误差 ×临界值。置信区间可以帮助我们判断 样本结果的稳定性和可靠性。 4.实际意义 除了统计学意义之外，我们还应该关注试验结果的实际意义。不仅 仅要看结果是否具有统计学意义，还要考虑其在临床实践中的应用和 意义。 总之，在临床试验中，统计分析方法和结果解读是科学研究的重要 环节。准确的统计分析可以使我们对试验结果有一个客观、全面的评估，以便更好地指导临床实践。因此，研究人员需要熟练掌握合适的 统计方法，并正确解读结果，以提高研究质量和可信度。
临床试验中常见的统计分析方法与解读技巧 临床试验是评估新药物、治疗方法或其他干预措施有效性和安全性的重要手段。在进行临床试验时，统计分析方法和解读技巧起着关键作用，能够帮助研究人员准确评估试验结果，为临床实践提供可靠的依据。本文将介绍一些常见的统计分析方法和解读技巧。 1. 描述性统计分析 描述性统计分析是对试验数据进行整体和个体特征的描述与总结。常见的描述 性统计指标包括平均数、中位数、标准差、百分位数等。平均数是用来描述数据分布的集中趋势，中位数则描述了数据的中间位置。标准差反映了数据的离散程度，百分位数则可以帮助我们了解数据的分布情况。通过对试验数据进行描述性统计分析，可以直观地了解试验样本的特征，为后续的推断性统计分析提供基础。 2. 推断性统计分析 推断性统计分析是根据样本数据对总体进行推断的方法。常见的推断性统计方 法包括假设检验和置信区间估计。假设检验可用于判断两组数据之间是否存在显著差异。在临床试验中，常用的假设检验方法有t检验、卡方检验和F检验等。置信 区间估计可以用来估计总体参数的范围，例如药效评价中常用的相对风险、绝对风险差和标准化均值差等。通过推断性统计分析，可以帮助我们判断试验结果的可靠性和显著性。 3. 生存分析 生存分析是用于评估时间相关事件的统计方法，常用于评估患者的生存时间和 事件发生的风险。在临床试验中，生存分析常用于评估药物的疗效和患者的生存率。常见的生存分析方法有Kaplan-Meier曲线和Cox比例风险模型。Kaplan-Meier曲线可以用来估计生存曲线和生存率，Cox比例风险模型可以用来评估不同因素对生存
时间的影响。生存分析的结果可以帮助医生和研究人员更好地了解干预措施对患者生存的影响。 4. 非参数统计分析 非参数统计分析是一种不依赖于总体分布假设的统计方法，常用于分析有序和无序数据。在临床试验中，非参数统计分析常用于评估药物的副作用和疗效。常见的非参数统计方法有Wilcoxon秩和检验、Mann-Whitney U检验和Kruskal-Wallis H检验等。非参数统计分析的优势在于对数据分布没有要求，适用于各种类型的数据。 在解读临床试验结果时，除了统计分析方法，还需要注意以下几点： 1. 结果的临床意义 统计显著性并不代表临床意义，因此需要综合考虑效应大小、可信度和安全性等因素。对于临床试验结果的解读，应结合临床实际情况，判断干预措施是否具有实际应用价值。 2. 结果的一致性 在进行临床试验时，往往会有多个研究中心和多个研究人员参与，因此需要对结果的一致性进行评估。如果多个研究结果一致，那么结果的可信度会更高。 3. 结果的可重复性 临床试验的结果应该是可重复的，即在不同时间和不同地点进行相似试验时，结果应该是一致的。如果结果不可重复，那么可能存在方法偏差或其他问题。 总之，临床试验中的统计分析方法和解读技巧对于准确评估试验结果和指导临床实践至关重要。研究人员应该熟悉常见的统计分析方法，合理选择适用的方法，并结合临床实际情况进行结果的解读。同时，需要注意结果的临床意义、一致性和可重复性，以提高临床试验结果的可信度和应用价值。
临床试验数据分析要点 5．3．1分析对象的数据集 5．3．1．1 全样本分析（Full analysis set） 计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。 从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。 5．3．1．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set） "Per Protocol"对象组，有时称之为"有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组： ·完成预先说明的确定治疗方案暴露。 ·得到主要变量的测定数据。 ·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。 从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。 为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。 5．3．1．3不同的分析（受试者）组的作用 在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者"两种分析。这样可以对两者之间的任何差别进行明白的讨论和解释。有时候可能需要计划进一步探究结论对于选择分析受试者组的敏感程度。两种分析得到基本一致的结论时，治疗结果的可信度增加。但是要记住，需要?quot;有效受试者"中排除相当数量受试者会对试验的总有效性留下疑点。 在优越性（Superiority trial，证明新药比标准对照药物优越）试验、等效性试验或不差于（non－inferiority trial，确证新产品与对照药物相当）试验中，这两种分析有不同的作用。在优越性试验中，全样本分析用于主要的分析可以避免"有效受试者"分析对疗效的过于乐观的估算；全样本分析所包括的不依从受试者一般会缩小所估算的治疗作用。但是，在等效性或不差于试验中使用全样本分析通常是不谨慎的，对其意义应当非常仔细考虑。 5．3．2缺失值和线外值（包括异常值） 缺失值代表临床试验中一个潜在的偏差来源。因此，在实施临床试验时应当尽最大努力符合试验方案对于数据收集和数据管理的要求。对于缺失值并没有通用的处理办法，但只要处理方法合理，特别是如果处理缺失值方法在试验方案中预先写明，则不会影响试验的有效性。当缺失值数目较大时，要考虑分析结果对于处理缺失值方法的敏感程度。线外值（包括异常值）的统计学定义在某种程度上带有随意性。除了统计学判断之外加上医学判断以鉴别一个线外值（包括异常值）是最可信的方法。同样，处理线外值（包括异常值）的程序应当在方案中列出，且不可事先就有利于某一个治疗组。 5．3．3数据的类型、显著性检验和可信限 在临床试验中，对每个受试者可收集3种数据：所接受的治疗、对治疗的反应（Re-sponse）和进入试验时影响预后因子的基线值。接受同样治疗的受试者构成统计分疗组。对治疗的反应基本上有3类。 ①定性反应。根据预定的评价标准将受试者分为若干类别，如高血压治疗的"有效"。"无效"；淋巴细胞瘤化疗的"完全缓解"、"部分缓解"、"无变化"。 ②定量反应。当存在一种可靠测定方法时，受试者的治疗结果最好采用实际数值，如舒张压。但最好同时记录其基线值，以便评价治疗前后的变化量值。 ③到某事件发生的时间。如使用避孕药受试者从开始治疗到意外妊娠的时间。 5．3．3．1数据的描述性统计
临床试验数据统计分析概述 临床试验数据统计分析概述 ㈠、统计分析计划书 统计分析计划书由生物统计学专业人员起草，并与主要研究者商定，其内容比试验方案中所规定的统计分析更为详细。 统计分析计划书上应列出统计分析集的选择、主要指标、次要指标、统计分析方法、疗效及安全性评价方法等，按预期的统计分析结果列出统计分析表备用。 统计分析计划书应形成于试验方案和病例报告表完成之后。在临床试验进行过程中，可以修改、补充和完善。在盲态审核时再次修改完善。但是在第一次揭盲之前必须以文件形式予以确认，此后不能再作变动。 ㈡、统计分析集 用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。在定义分析数据集时，需遵循以下两个原则：①使偏倚达到最小；②控制I类错误的增加。 根据意向性分析（简称ITT）的基本原则，主要分析应包括所有随机化的受试者。即需要完整地随访所有随机化对象的研究结果，但实际操作中往往难以达到。因此，常采用全分析集进行分析。全分析集（简称FAS）是指尽可能接近符合意向性治疗原则的理想的受试者集。该数据集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。在选择全分析集进行统计分析时，对主要指标缺失值的估计，可以采用最接近的一次观察值进行结转(last observation carry forward,简称LOCF)。 受试者的“符合方案集” (简称PP)，亦称为“可评价病例”样本。它是全分析集的一个子集，这些受试者对方案更具依从性，依从性包括以下一些考虑，如接受治疗，主要指标可以测定以及没有对试验方案大的违反等。将受试者排除在符合方案集之外的理由应在盲态审核时阐明，并在揭盲之前用文件写明。
临床试验中的数据管理与统计分析 一、数据管理的重要性 随着医学技术的不断进步，临床试验在新药研发和治疗方案优化中扮演着越来越重要的角色。在临床试验的进行过程中，数据的收集、管理和分析都是至关重要的环节。数据管理是确保数据安全可靠、完整准确的重要工作，也是确保试验结果可靠性的关键。因此，数据管理在临床试验中扮演着至关重要的角色。 二、数据管理的流程 临床试验的数据管理流程一般包括以下几个环节： 1.数据采集：数据采集是临床试验数据管理的第一步，包括病人基本信息、病史、常规检查和试验的数据等。 2.数据录入：将采集的数据录入到电子数据系统，比如CRF （临床试验记录表）中。 3.数据清理：对录入的数据进行质量控制和清洗，识别和纠正错误和缺陷数据，使数据更精确可靠。 4.数据审核：为确保数据的准确性和完整性，必须对录入的数据进行验证和审核。审核可以由数据管理员和临床研究员共同完成。
5.数据备份：临床试验中产生的数据十分重要，在数据处理过程中，必须确保数据的安全和备份。 三、统计分析的意义 统计分析是临床试验数据处理的最后一个环节，也是最重要的环节之一。统计分析的主要目的是解释临床数据，评估治疗效果和安全性，并构建能够用以支持临床决策的理论模型，以最小化患者风险和最大化临床成功率。一般来说，临床试验采用单盲、双盲、无盲的模式进行，以保证所做的统计分析尽可能客观地表达药物的疗效。 四、统计分析的方法 临床试验的统计分析主要通过三个方面进行： 1.描述性统计分析：描述性统计方法可以通过对数据集中、离散、分布、偏斜等统计指标的描述来描述数据集的基本情况。 2.推断统计分析：推断统计分析可以确定治疗效果和其随机误差范围，包括参数估计和假设检验。 3.生存分析：生存分析用于评估药物对患者生存时间的影响，包括生存曲线分析、危险比比较等。 五、数据管理和统计分析的挑战
试验数据的分析集 在工作中，试验数据管理是非常重要的，尤其是在写文章的时候应该有所交代。这里大家一起再复习几个基本概念，尤其是关于分析集。 实验数据（experiment data）：主要指在动植物实验研究工作中获得的数据。一般来说，数据量小，问题少。 试验数据（trial data）：主要指在人体进行试验所得到的数据，如临床试验所得到的数据。同样，试验也是严格设计和控制的，数据量也不大，但是仍然需要严格科学处理。 分析集（analysis set）问题：在临床试验中，哪些病人应该在内，哪些病人不应该在内的问题就是分析集问题。分析集应该在实验方案（protocol）和统计部分（statistical consideration）加以明确说明。 如果： 1.临床试验中所有随机化了的病人都符合入组标准而没有一项符合排除标准； 2.试验过程中一切都符合试验的要求； 3.没有失访和任何数据缺失； 则所有病例都可以包含在数据集中。 但实际很难做到。那么，不符合上述条件的病例，是否应当包含在数据集中就应当认真考虑。 在实验方案中，应当考虑如何减少对方案的违反（protocol violation），同时也要说明对出现违反方案的类型、频数、处理方法。 意向性治疗（intention to treat，ITT）原则：是指对主要分析应当将所有随机化了的病人作为所分到的处理组的病人进行随访、评价、分析。而不管其是否依从计划的治疗过程。
这样的目的是维持随机化结果，符合随机化原则。同时，对于防止偏性是必要的。但是在实际工作中，常常会发现随机化后病人不符合入组标准，或者随机化后没有任何资料等等，这样分析包括这样的病例就不合适，因此这个原则在操作中仅仅是个原则。 全分析集（full analysis set，FAS）：是指尽可能按意向性治疗原则定义的分析集，也就是在所有随机化的病例中以合理的方法尽可能地减少排除病例。这样就尽量地保持完整和尽量符合治疗意向性原则。 符合方案集（per protocol set，PPS）：指全分析集中更加符合方案的病例集合。也称：合格病例（valid cases）、效验（efficacy）样本、可评价（evaluable）病例。 病例排除符合方案集的情况应当在设计方案中明确说明和界定。在统计分析前，研究者们根据排除说明，对有缺失的数据、偏离方案的病例进行讨论，确定应归于哪一种分析集，并以书面形式加以说明。 安全集（safety set，SS）：是指至少在所在的组里用过一次药物（干预），用于安全性分析。在进行安全性分析时，只要病人用过一次或以上他所在组的药物，就应当研究他的不良反应或不良事件，不管这个病人是不是包括在符合方案集中。 在优效试验、非等效试验或非劣效试验中，全分析集与符合方案集的作用是不同的。在优效试验中为了避免符合方案集对疗效偏大估计，一般以全分析集作为主要的分析集，因为它比较保守。而在等效或非劣效性试验中用全分析集则并不保守。
全分析集（FAS） 指合格病例和脱落病例的集合，但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时，根据意向性分析（intention to treat，ITT 分析），用前一次结果结转。可比性分析和次要疗效指标的缺失值不作结转，根据实际获得的数据分析。尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。几乎包括所有的随机化后的受试者。 可以从FAS中排除的情况： 1.不符合入选标准的受试者。 2.在入组后没有任何随访记录的受试者。 符合方案集（PPS） 指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合，即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析（PP分析）。其是FAS 的一个子集，在这个数据集中每位受试者是依从性好，不违背方案，主要指标的基线值完备；未使用违背方案的药物。可以从PPS分析集中排除的情况：1.主要指标无基线值。2.严重违背方案，使用禁用药物。3.依从性差。 安全数据集（SS） 至少接受一次治疗，且有安全性指标记录的实际数据。安全性缺失值不得结转；纳入可作评价的部分剔除病例，如年龄超过纳入标准的病例，但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。 剔除病例的标准：不符合入选标准的受试者；没有服药或没有任
何随访记录的受试者。 脱落病例的标准：未完成试验自行退出；疾病进展或不良事件导致退出；指标资料不全；使用违用药物。 统计指导原则写到：在确证性试验的药物有效性评价时，宜同时用全分析集（FAS）和符合方案集（PP）进行统计分析。当以上两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论和解释。如果符合方案集中被排除的受试者比例太大，则会影响试验的有效性分析。 然而，在很多的临床试验中，全分析集方法是保守的，但更接近药物上市后的疗效。应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果，但可能较以后实践中的疗效偏大。 SS集就是安全性数据集，指导原则这样写“对安全性评价的数据集选择应在方案中明确定义，通常安全性数据集应包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者。”对于安全性的评价，选用的就是SS集。 在03年以前，通常我们用到的是ITT，而06年以后逐渐采用FAS，对于为什么现在采用FAS而不用ITT，统计指导原则上“根据意向性分析（简称 ITT）的基本原则，主要分析应包括所有随机化的受试者。即需要完整地随访所有随机化对象的研究结果，但实际操作中往往难以达到。因此，常采用全分析集进行分析。”因此，可以看出FAS是ITT的一个子集，PP是FAS的一个子集。数据集分为有效分析数据集和安全性数据集，FAS和PP数据均
到底什么是数据集？数据集的确定原则？不同数据集的定义？可能很多CRA都搞不明白，在此我综合了大量资料作出如下总结，共非统计专业人士参考。 临床试验统计分析数据集 1.什么是数据集？ 2.数据集的确定原则？ 3.不同数据集的定义？ 用于统计的分析集需在试验方案的统计部分中明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。 统计分析集，指的是本次研究的受试者中，可以用来进行统计分析的受试者。确定统计分析集通常有两个原则： 意向性原则： Intent to Treatment，ITT，通俗的就是说受试者有接受治疗的意愿，申办者和研究者也有给予治疗的意愿。 2.符合方案原则： Per-Protocol，PP，通俗的说就是申办者、研究者和受试者的一切行为完全按方案进行，最终受试者实际接受了方案确定的一切治疗，申办者和研究者实际获得了方案要求的一切资料。 【FAS集】基于意向性原则，则全部随机化（对于单组研究则是筛选合格）的受试者都应该纳入分析，称作全分析集(Full Analysis Set，FAS)，有些方案将该集合的人群称为ITT人群。根据ITT原则，我们需要完整地随访所有随机化对象的研究结果。 FAS集是从所有随机化的受试者中，以最少的和合理的方法剔除受试者后得出的。那么为什么要剔除部分受试者，剔除哪些受试者，请看下文：ITT只是一个理论，随机化的受试者不一定使用研究药物，使用研究药物后也未必能够完整地进行所有随访，从这个角度出发，往往会对ITT原则进行修正(Modified ITT)，加上"至少使用一剂研究药物"和/或"至少有一次用药后的疗效指标评价结果"，这样得到进行统计分析的全分析集（不同的方案有不同的剔除标
统计方法FAS,PPS,SS 全分析集（FAS） 指合格病例和脱落病例的集合，但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时，根据意向性分析（intention to treat，ITT分析），用前一次结果结转。可比性分析和次要疗效指标的缺失值不作结转，根据实际获得的数据分析。尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。几乎包括所有的随机化后的受试者。 可以从FAS中排除的情况： 1.不符合入选标准的受试者。 2.在入组后没有任何随访记录的受试者。 符合方案集（PPS） 指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合，即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析（PP 分析）。其是FAS 的一个子集，在这个数据集中每位受试者是依从性好，不违背方案，主要指标的基线值完备；未使用违背方案的药物。 可以从PPS分析集中排除的情况：1.主要指标无基线值。2.严重违背方案，使用禁用药物。3.依从性差。 安全数据集（SS） 至少接受一次治疗，且有安全性指标记录的实际数据。安全性缺失值不得结转；纳入可作评价的部分剔除病例，如年龄超过纳入
标准的病例，但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。 剔除病例的标准：不符合入选标准的受试者；没有服药或没有任何随访记录的受试者。 脱落病例的标准：未完成试验自行退出；疾病进展或不良事件导致退出；指标资料不全；使用违用药物。 统计指导原则写到：在确证性试验的药物有效性评价时，宜同时用全分析集（FAS）和符合方案集（PP）进行统计分析。当以上两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论和解释。如果符合方案集中被排除的受试者比例太大，则会影响试验的有效性分析。 然而，在很多的临床试验中，全分析集方法是保守的，但更接近药物上市后的疗效。应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果，但可能较以后实践中的疗效偏大。 SS集就是安全性数据集，指导原则这样写“对安全性评价的数据集选择应在方案中明确定义，通常安全性数据集应包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者。”对于安全性的评价，选用的就是SS集。在03年以前，通常我们用到的是ITT，而06年以后逐渐采用FAS，对于为什么现在采用FAS而不用ITT，统计指导原则上
临床试验安全数据集定义 临床试验安全数据集（Clinical Trial Safety Data Set，简称CTSD）是指在临床试验中收集和整理的与试验药物或治疗方案安全性相关的数据的集合，通常包括临床试验中的不良事件（adverse events）、严重不良事件（serious adverse events）、不良药物反应（adverse drug reactions）、致命性不良事件（fatal adverse events）等信息。 临床试验是评价药物或治疗方案安全性和有效性的关键环节，而临床试验安全数据集则是评估试验安全性的重要依据之一。对于临床试验中的药物或治疗方案来说，安全性是至关重要的，因为安全性问题可能会导致试验被中止，甚至被撤销。因此，CTSD的准确、完整和可靠性是至关重要的。 CTSD中通常包含以下信息： 1.受试者基本信息：包括受试者的年龄、性别、种族、体重、身高等基本信息。
2.不良事件信息：包括在试验期间出现的所有不良事件的描述、 严重程度、持续时间、可能与试验药物相关性等信息。 3.实验室检查结果：包括与试验药物安全性相关的实验室检查结果，如血液生化指标、尿液分析等。 4.用药信息：包括试验药物的使用情况、剂量、给药途径、频率 等信息。 5.治疗暴露：包括试验受试者在试验期间接受的所有治疗措施和 药物的使用情况。 由于临床试验的复杂性和多样性，不同的试验可能会根据试验设 计的差异而包含不同的安全数据，但基本上都会包括上述信息。 临床试验安全数据集的管理和分析需要专业的临床数据管理人员 和临床研究人员来完成。他们需要确保数据的准确性、完整性和一致性，并及时发现和报告所有与试验药物或治疗方案安全性有关的问题。此外，他们还需要根据国家和国际法规的要求进行安全数据报告，及 时向监管机构和伦理委员会提交相关的安全数据报告。
临床试验的数据管理与统计分析SOP I目的：建立临床试验中数据管理与统计分析的流程，使其规范化、标准化。 II适应范围：所有的临床试验 III规程： 一、临床试验的数据管理 1、数据库的创建，录入、核查程序的编写。 1)根据CRF的内容，利用数据管理系统建立数据库，编写录入程序。 2)对数据库及录入程序进行数据的预录入测试，错误之处进行修改调试。 3)利用SAS或APSS等专业统计软件编写数据核查程序，并对预录入的数据进行核查，错误之处进行修改调试。 2、交接已完成的CRF，交接双方清点CRF数量，确认无误后双方签收; 3、由两名录入员分别录入本次接收的所有CRF，录入完成后进行双录入的程序比对，不同之处要查阅CRF进行修改，直至双录入比对无差异。 4、待所有CRF已录入并已完成双录入比对后，利用核查程序对数据库进行随机化、计算、逻辑等方面的核查，核查出
的问题，先查阅CRF，若属录入错误可直接对数据库进行修改，若录入无误，则应就此问题发出疑问表，疑问表的基本内容应包括问题所在CRF的试验药物编号、问题所在位置、问题描述、研究者修改项、签字项及时间。 5、在进行程序核对的同时，对数据库进行人工复核，人工复核的数目不少于5份CRF，或不低于CRF总量的5%。 6、数据库一切疑问均已返回，重复程序核对无问题后，则可将数据递交生物统计职员。二、临床试验的统计分析 1、由生物统计专业人员撰写统计分析计划书并不断修订完善。统计分析计划书的主要内容包括： 1)临床试验概述; 2)统计分析集的定义; 3)缺失值与离群值的处理; 4)数据变换方法; 5)主要指标及次要指标的统计分析方法等。 2、生物统计专业人员收到数据管理员提交的试验数据库后，进行数据的盲态核查。 1)盲态核对的内容主要包括：对零落、剔除病例切实其实认，定义离群值，考虑可能的变量变更，是否需将协变量引入
临床试验adpc数据集 一、引言 ADPC（Alzheimer's Disease Prediction Consortium）是一个国际 性的组织，致力于通过临床试验和研究来预测阿尔茨海默病（AD）的发生。ADPC数据集是该组织收集的大量关于AD患者和非患者的临 床数据，包括影像学、认知评估、神经生物学指标等。本文将对ADPC数据集进行详细介绍。 二、数据来源 ADPC数据集来自全球各地的多个研究中心，包括欧洲、北美和亚洲。这些中心在收集样本时使用了统一的标准化协议，并在数据处理过程 中使用了相同的方法。 三、数据内容 1. 影像学 ADPC数据集包含大量MRI和PET图像，这些图像提供了有关患者脑部结构和功能的信息。MRI图像提供了高分辨率的结构信息，可以用
于检测脑萎缩等病理变化。PET图像则提供了有关脑代谢活动和神经受体密度等方面的信息。 2. 认知评估 ADPC数据集还包括大量认知评估工具得分，这些工具可以用于评估患者记忆、注意力、语言、执行功能等方面的表现。其中最常用的评估工具包括MMSE（Mini-Mental State Examination）、MoCA （Montreal Cognitive Assessment）等。 3. 神经生物学指标 ADPC数据集还包含大量神经生物学指标，这些指标可以用于评估患者脑部结构和功能的变化。其中最常用的指标包括tau、Aβ42、p-tau181等。 四、数据用途 ADPC数据集可以用于许多不同类型的研究和应用。以下是一些典型应用： 1. 预测AD发生
通过分析ADPC数据集中患者和非患者之间的差异，可以开发出一种预测AD发生风险的模型。这种模型可以帮助临床医生早期诊断AD，并采取相应措施来延缓疾病进展。 2. 评估治疗效果 通过比较治疗前后ADPC数据集中患者的差异，可以评估不同治疗方案的效果，并确定哪种治疗方案最为有效。 3. 发现新药物 通过对ADPC数据集中不同治疗组之间的差异进行分析，可以发现新药物并进行进一步测试和开发。 五、数据质量 ADPC数据集是由多个研究中心共同收集的，因此存在一些数据质量方面的问题。例如，不同中心使用的MRI和PET设备可能存在差异，这可能会影响到图像质量和可靠性。此外，不同研究中心使用的评估工具可能存在差异，这也会影响到数据的可靠性。 六、结论
数据分析FAS-PPS-SS
统计方法FAS,PPS,SS 全分析集（FAS） 指合格病例和脱落病例的集合，但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时，根据意向性分析（intention to treat，ITT分析），用前一次结果结转。可比性分析和次要疗效指标的缺失值不作结转，根据实际获得的数据分析。尽可能接近符合ITT原则的理想的受试者人群。几乎包括所有的随机化后的受试者。 可以从FAS中排除的情况： 1.不符合入选标准的受试者。 2.在入组后没有任何随访记录的受试者。 符合方案集（PPS） 指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合，即对符合试验方案、依从性好、完成CRF规定填写内容的病例进行分析（PP分析）。其是FAS 的一个子集，在这个数据集中每位受试者是依从性好，不违背方案，主要指标的基线值完备；未使用违背方案的药物。可以从PPS分析集中排除的情况：1.主要指标无基线值。2.严重违背方案，使用禁用药物。3.依从性差。 安全数据集（SS） 至少接受一次治疗，且有安全性指标记录的实际数据。安全性缺失值不得结转；纳入可作评价的部分剔除病例，如年龄超过纳入
标准的病例，但不包括使用禁用药物导致无法作安全性判断的病例。不良反应的发生率以安全集的病例数作为分母。 剔除病例的标准：不符合入选标准的受试者；没有服药或没有任何随访记录的受试者。 脱落病例的标准：未完成试验自行退出；疾病进展或不良事件导致退出；指标资料不全；使用违用药物。 统计指导原则写到：在确证性试验的药物有效性评价时，宜同时用全分析集（FAS）和符合方案集（PP）进行统计分析。当以上两种数据集的分析结论一致时，可以增强试验结果的可信性。当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论和解释。如果符合方案集中被排除的受试者比例太大，则会影响试验的有效性分析。然而，在很多的临床试验中，全分析集方法是保守的，但更接近药物上市后的疗效。应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果，但可能较以后实践中的疗效偏大。 SS集就是安全性数据集，指导原则这样写“对安全性评价的数据集选择应在方案中明确定义，通常安全性数据集应包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者。”对于安全性的评价，选用的就是SS集。 在03年以前，通常我们用到的是ITT，而06年以后逐渐采用FAS，对于为什么现在采用FAS而不用ITT，统计指导原则上“根据意向性分析（简称ITT）的基本原则，主要分析应包括所有随机化的受试者。即需要完整地随访所有随机化对象的研究结果，
【干货分享】CCTS：临床试验统计分析计划及统计分析报告 中国临床试验生物统计学组（CCTS）成员（按姓名拼音排序）：陈峰、陈平雁、陈启光、贺佳、黄钦、金丕焕、李康、李宁、李卫、李晓松、凌莉、刘玉秀、苏炳华、孙高、王武保、王彤、魏朝晖、夏结来、姚晨、易东、尹平、于浩、张罗漫、赵耐青。 统计分析计划 统计分析计划（statistical analysis plan,SAP)是对临床试验的统计学考虑及拟对数据进行统计分析的清晰描述。统计分析计划可以是独立的文件，其内容涵盖试验中所涉及的所有统计学考虑,且具有技术性和可操作性，包括了设计的类型、比较的类型、随机化与盲法、主要指标和次要指标的定义与测量、检验假设、数据集的定义、疗效及安全性评价和统计分析的详细计划。另外,临床试验方案中也包括统计分析计划或统计学考虑部分,其内容是独立的统计分析计划的主要部分。 统计分析报告 统计分析报告（statistical analysis report，SAR)是依据统计分析计划，对试验数据进行统计分析后形成的报告,是临床试验结果的重要呈现手段’是撰写临床研究报告（clinical study report,CSR)的关键依据。
针对统计分析计划和统计分析报告所涉及的内涵，中国临床试验生物统计学工作小组（CCTS)经过充分讨论，形成如下共识。 一、意义 为了有效地控制分析偏倚,保证试验结论的科学性,应在试验设计阶段计划最终的统计分析策略,数据锁定前应确定统计分析计划,数据锁定后按计划进行统计分析。统计分析报告是提供给主要研究者撰写临床试验总结报告的关键文件，是科学、完整、准确、合理地撰写临床试验报告的依据。本文主要针对药物临床试验的要求进行阐述，相关内容也可以作为医疗器械等临床试验的参考。 二、统计分析计划的制定时间 试验方案中的统计分析计划应与试验方案同时完成，是统计分析的核心内容。作为独立文件的统计分析计划初稿应形成于试验方案和病例报告表确定之后，是方案中的统计分析计划的扩展，在临床试验进行过程中以及数据盲态审核时，可以进行修改、补充和完善，不同时点的统计分析计划应标注版本,正式文件在数据锁定之前完成并予以确认。如果试验过程中试验方案有调整，则统计分析计划也应作相应的调整。如果涉及期中分析，则相应的统计分析计划应在期中分析前确定。 三、统计分析计划的基本内容 临床试验的统计分析有其特殊性,统计分析计划应当由具有参与临床试验经验的统计学专业人员起草,并与主要研究者商定后完成，要求全面而详细地陈述临床试验数据的分析方法和表达方式，以及对统计分析结果的解释。 统计分析计划包括的基本内容： （1）试验概述； （2）统计分析; （3）统计分析图表模板。