重型地中海贫血的最新治疗方案是什么?
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重型β地中海贫血常规治疗有哪些地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病,主要发生在地中海沿岸地区,也称为地中海贫血病。
该病主要影响红细胞的健康和功能,导致患者体内红细胞的寿命缩短和贫血。
地中海贫血有两种类型,一种是α地中海贫血,另一种是β地中海贫血。
本文将重点讨论β地中海贫血的常规治疗方法。
β地中海贫血是由于患者的β全球基因突变导致的。
β地中海贫血的主要治疗目标是减少血红蛋白的破坏和提高患者的贫血症状。
首先,常规治疗的基石是输血治疗。
由于β地中海贫血患者的红细胞寿命缩短,他们需要定期输血来补充红细胞。
输血可以提高患者体内的血红蛋白水平,减轻贫血症状。
然而,输血也会导致铁积累,因此需要注意控制输血频率和输血量,同时进行铁螯合治疗以减少体内铁的积累。
其次,脾切除手术是β地中海贫血治疗的另一种常规方法。
脾切除可以减少红细胞的破坏,延长红细胞的寿命。
然而,脾切除也会增加感染风险,因此需要在患者适应条件的情况下施行。
除了输血和脾切除手术外,药物治疗也是β地中海贫血的重要手段。
常用的药物治疗包括铁螯合剂和促红细胞生成素。
铁螯合剂是用于减少体内铁积累的药物。
患者在接受输血治疗时,会积累大量的铁,造成铁中毒的症状。
铁螯合剂能够与体内过多的游离铁结合,形成稳定的化合物,从而减少体内游离铁的毒性作用。
常见的铁螯合剂包括去铁胺和异烟肼等。
促红细胞生成素是一种能够促进骨髓产生红细胞的药物。
通过注射促红细胞生成素,可以增加红细胞的生成,从而提高患者的贫血症状。
然而,促红细胞生成素的使用需要严格监测血红蛋白水平和骨髓功能,以防止出现造血过度和骨髓增生异常等并发症。
除了上述治疗方法外,造血干细胞移植是β地中海贫血的唯一根治疗方法。
通过移植健康的造血干细胞,可以替代患者体内异常的造血干细胞,从而恢复正常的红细胞生成功能。
然而,由于造血干细胞移植的风险较高,包括移植相关的并发症和供体的匹配困难,该方法仅适用于少数患者。
总之,β地中海贫血的常规治疗主要包括输血治疗、脾切除手术、药物治疗和造血干细胞移植。
去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿的临床效果地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病,患者由于血红蛋白合成障碍而导致慢性溶血性贫血。
其中重症地中海贫血患儿表现为严重溶血性贫血,需要长期输血来维持生命。
长期输血不仅增加了感染和铁中毒的风险,还可能导致铁沉积引发多器官功能损害。
为了减轻这些患儿的负担,铁酮联合去铁胺的联合治疗方案被广泛应用,并取得了一定的临床效果。
铁酮是一种用于治疗铁过载症的药物,它能与铁离子形成稳定的络合物,减少自由铁离子对组织的损害。
去铁胺是一种螯合剂,它能与体内的游离铁离子结合形成不溶性化合物,从而被肾脏排出体外。
这两种药物的联合使用,可以有效地去除体内的富集铁离子,并减轻铁过载对器官造成的损伤。
在临床应用中,研究表明铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿具有显著的临床效果。
该联合方案可以有效地降低患儿体内铁负荷,并减轻相关的器官损害。
研究表明,在治疗的初期,铁酮和去铁胺可以迅速降低患儿体内的铁水平,使其处于相对理想的范围内。
这样可以防止铁沉积引发的心脏、肝脏、胰腺等重要器官的功能损伤。
随着治疗的进行,患儿的体内铁负荷将持续下降,进一步减轻了铁过载对器官的影响。
铁酮联合去铁胺可以降低患儿需要输血的频率和总量。
随着体内富集铁离子的去除,患儿的溶血性贫血症状得到缓解,血红蛋白水平得到提高,减少了输血的需求。
事实上,一些相关研究表明,使用铁酮联合去铁胺后,重症地中海贫血患儿的输血量明显减少,甚至可以实现长时间无输血的状态。
这无疑为患儿减轻了输血带来的并发症和治疗成本。
铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿的安全性高。
这两种药物在联合使用时,可以相互增强对体内铁的清除作用,但也可能增加药物副作用的风险。
幸运的是,研究表明这种联合方案的安全性较高,并且常见的不良反应通常是可逆的和轻微的,例如腹泻、恶心和呕吐等。
铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿具有显著的临床效果。
它能够降低患儿的铁负荷,减轻器官损害,减少输血需求,并具有较高的安全性。
地中海贫血治疗方案什么是地中海贫血?地中海贫血(β地中海贫血)是一种常见的遗传性血液疾病,主要发生在地中海沿岸地区和东南亚。
这种疾病是由于人体缺乏合成血红蛋白所需的正常β球蛋白链导致的。
地中海贫血可导致红细胞失去弹性,容易被破坏,从而导致贫血。
地中海贫血的症状地中海贫血的主要症状包括:1.贫血:由于红细胞的减少或缺陷,患者常会出现乏力、疲劳和气促等贫血症状。
2.骨骼畸形:部分患者可能会出现后背或脸部的骨骼畸形。
3.颅骨扩大:部分患者可能会出现颅骨扩大的症状。
4.黄疸:慢性溶血可导致黄疸。
地中海贫血的治疗方案地中海贫血目前的治疗主要包括输血治疗、铁螯合剂治疗和造血干细胞移植。
下面将详细介绍这些治疗方案。
输血治疗输血治疗是地中海贫血患者最常见和最重要的治疗方法之一。
因为患者自身无法产生足够活性的血红蛋白,所以需要通过输血来补充红细胞,提高血红蛋白水平。
输血能够有效缓解贫血症状,提高患者的生活质量。
然而,长期输血可能会导致铁负荷过多,造成体内铁沉积,并对内脏器官如心脏、肝脏等产生损害。
因此,在输血治疗过程中,需要注意及时进行铁螯合剂治疗,以帮助排除体内过多的铁。
铁螯合剂治疗铁螯合剂治疗是地中海贫血患者输血治疗的重要补充。
通过铁螯合剂,可以绑定和结合过多的铁,形成稳定的化合物,从而减轻对细胞和组织的损害。
目前常用的铁螯合剂有除去士(Desferal)和除去钨(Exjade)等,可通过皮下注射或口服给药的方式使用。
患者应根据自身情况和医生建议选择合适的铁螯合剂,并严格依照指导进行使用和监测。
造血干细胞移植对于地中海贫血患者来说,治疗的终极目标是进行造血干细胞移植。
这种治疗方法可以通过将健康的干细胞移植到患者体内来替换受损的造血系统,从而实现长期缓解甚至治愈。
然而,造血干细胞移植是一项具有一定风险和挑战的治疗方法,需要寻找合适的供体、进行充分的预处理和骨髓抑制,并且存在排斥反应和移植后并发症的风险。
因此,造血干细胞移植适用于那些病情严重、输血依赖严重或有合适供体的患者。
去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿的临床效果重症地中海贫血(β-地中海贫血)是一种常见的遗传性血液疾病,主要发生在地中海沿岸、中东和印度次大陆地区。
患者因缺乏正常的β-地中海贫血基因而导致的血红蛋白合成不足,从而引发贫血、溶血和肝脾肿大等症状。
目前,治疗重症地中海贫血的主要方法是输血和螯合治疗。
而去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿的临床效果备受关注。
本文将就该治疗方案的临床效果进行探讨。
一、治疗机制重症地中海贫血患者常需长期输血治疗,而输血过多会导致体内铁积累过多,进而影响心脏、肝脏、胰腺等器官的功能。
螯合剂治疗成为了必不可少的一部分。
去铁酮和去铁胺作为常用的螯合剂,其主要作用是与体内过多的游离铁结合,形成可溶性化合物,增加了体内铁的排泄,从而达到清除体内铁积累的效果。
去铁酮是一种强效的口服螯合剂,主要通过尿液排泄体内过多的铁元素。
去铁胺则是一种需要静脉注射的螯合剂,能更有效地结合体内的铁元素。
这两种药物在重症地中海贫血治疗中被广泛应用,通过清除体内的铁积累,减轻了患者的器官损伤和症状的严重程度。
二、临床效果近年来,关于去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿的临床效果的研究越来越多。
这些研究发现,该治疗方案能够显著改善患儿的贫血状况、缓解器官的铁积累和损伤,提高生活质量,延长患者的生存期。
一项发表在《中国实用儿科杂志》上的研究表明,采用去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿,患者的血红蛋白水平明显提高,平均动脉压下降,心脏负荷减轻,肝脏铁含量减少。
研究还发现,治疗后患儿的生活质量得到了明显改善,感染和并发症的发生率显著降低。
一些长期随访研究也证实了去铁酮联合去铁胺治疗的长期疗效。
这些研究显示,采用该治疗方案的患儿在长期随访中,心脏功能得到了保护,生存率明显提高,且器官的损伤和并发症的发生率显著降低。
这些研究结果表明,去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血患儿在长期治疗中是安全有效的。
三、注意事项和不良反应尽管去铁酮联合去铁胺治疗重症地中海贫血的临床效果被广泛认可,但在治疗过程中仍需注意一些事项和可能的不良反应。
地中海贫血综合治疗策略地中海贫血,这四个字一出现,可能很多人会觉得陌生,甚至一头雾水。
但对于那些深受其扰的家庭和患者来说,这却是他们生活中无法回避的难题。
我有个远房亲戚,叫小李。
他们家就被地中海贫血这个病魔缠上了。
小李是个活泼开朗的孩子,从小就有着灿烂的笑容和无尽的活力。
然而,随着年龄的增长,一些不对劲的症状开始出现。
他总是容易感到疲惫,脸色也比同龄人要苍白许多。
一开始,家里人以为只是孩子调皮,玩累了或者营养没跟上。
可后来,情况越来越严重,去医院一检查,才发现是地中海贫血。
这一消息对于他们家来说,犹如晴天霹雳。
但生活还得继续,治疗也得跟上。
地中海贫血的综合治疗,首先要说的就是定期输血。
这可不是像咱们平常去医院打个针那么简单。
每隔一段时间,小李就得去医院输血。
每次输血前,都要做各种检查,验血、量血压、测心率等等。
那长长的针头扎进血管,小李虽然害怕,但也咬着牙坚持着。
输完血后,他的精神会好上一阵子,又能像其他孩子一样玩耍了。
除了输血,祛铁治疗也是至关重要的一环。
因为长期输血,体内的铁会堆积过多,这对身体可不是什么好事。
小李每天都要按时服用祛铁的药物,有时候还得去医院接受祛铁的治疗。
那滋味可不好受,药物的副作用让他偶尔会食欲不振、恶心呕吐。
但他知道这是为了自己好,所以再难受也会乖乖听话。
基因治疗是近年来的新希望。
虽然还没有完全普及,但给了像小李这样的患者一丝曙光。
家里人时刻关注着这方面的消息,盼望着有一天能有适合小李的基因治疗方法,让他彻底摆脱病魔的阴影。
在日常生活中,饮食的调理也不能马虎。
小李家的餐桌上,总是有各种各样富含营养的食物。
菠菜、猪肝、红枣,这些补血的食材经常出现。
家里人变着法儿地给他做吃的,就希望能通过饮食给他多补充一些营养。
还有很重要的一点,那就是心理上的支持。
小李因为这个病,有时候会觉得自己和其他孩子不一样,会感到自卑和失落。
家里人总是给他鼓励,告诉他他是最勇敢的孩子。
学校的老师和同学们也都很关心他,让他感受到温暖和爱。
地中海贫血免疫治疗新策略地中海贫血,这四个字对于很多人来说,或许只是一个陌生的医学名词。
但对于那些深受其困扰的家庭和患者来说,它却是一场漫长而痛苦的噩梦。
然而,就在人们几乎陷入绝望的时候,新的希望之光——地中海贫血免疫治疗新策略,正在悄然亮起。
我有一个朋友,叫小李。
他出生在一个普通但充满爱的家庭。
小李从小就和别的孩子不太一样,他总是脸色苍白,容易感到疲倦,稍微活动一下就气喘吁吁。
一开始,家人以为他只是体质比较弱,没太在意。
但随着时间的推移,小李的症状越来越严重,去医院检查后,才知道他患上了地中海贫血。
这个消息对于小李的家庭来说,犹如晴天霹雳。
从此,他们的生活被彻底改变了。
小李需要定期输血来维持生命,每次输血都像是一场战斗。
看着那粗粗的针头扎进小李瘦弱的手臂,他的父母心如刀绞。
而且长期的输血治疗,还带来了一系列的并发症,铁过载就是其中之一。
这让小李的身体越来越虚弱,健康状况每况愈下。
就在他们几乎要被绝望吞噬的时候,医生提到了地中海贫血免疫治疗的新策略。
这对于小李一家来说,就像是黑暗中突然出现的一丝曙光。
这种新的治疗策略并不是传统的那种简单的药物治疗或者手术干预,而是从免疫系统入手,通过调节身体的免疫机制,来达到治疗地中海贫血的目的。
听起来有点玄乎,但其实原理也不难理解。
医生给他们详细解释说,地中海贫血患者的身体因为基因缺陷,无法正常合成血红蛋白。
而新的免疫治疗方法,就是试图激活身体内的某些免疫细胞,让它们“认识”到这个问题,并“指挥”身体去采取一些措施来改善血红蛋白的合成。
比如说,有一种新的免疫疗法是通过给患者注射特定的免疫细胞,这些细胞就像是身体里的“小警察”,它们能够精准地找到那些导致地中海贫血的“坏分子”,然后把它们“抓起来”,让身体能够有机会恢复正常的造血功能。
还有一种方法是使用免疫调节剂,就像是给身体的免疫系统“加油打气”,让它更有力量去对抗地中海贫血这个“敌人”。
小李一家决定试一试这个新的治疗策略。
地中海贫血免疫治疗新策略地中海贫血,这个听起来有些陌生又有点可怕的名词,其实一直困扰着不少人。
今天咱就来聊聊地中海贫血免疫治疗的新策略,这可是个能给患者带来希望的大好事!我有个朋友叫小李,他家有个特别可爱的小侄子叫明明。
明明这孩子,从小就聪明伶俐,一双大眼睛忽闪忽闪的,特别招人喜欢。
可就在明明三岁那年,家里人发现他脸色总是苍白,稍微活动一下就气喘吁吁的。
带去医院一检查,全家都傻了眼,明明居然得了地中海贫血。
从那以后,小李家的气氛就变得沉重起来。
明明每个月都得去医院输血,小小的身体承受着本不该有的痛苦。
看着明明每次输血时害怕又坚强的样子,大家心里都像被刀割一样难受。
不过,最近听说了地中海贫血免疫治疗的新策略,这让大家仿佛在黑暗中看到了一丝曙光。
这种新策略可不是简单的打针吃药,而是从免疫系统入手,通过调节身体自身的免疫机制,来改善地中海贫血的症状。
比如说,有一种新的免疫疗法是利用特殊的细胞因子,来激活身体里那些“沉睡”的免疫细胞,让它们变得更强大,能够更好地对抗地中海贫血带来的不良影响。
还有一种方法是通过基因编辑技术,对患者的免疫细胞进行“改造”,让这些细胞能够更有效地识别和处理地中海贫血相关的问题。
这就像是给免疫细胞装上了“导航仪”,让它们能够精准地找到“敌人”并消灭它们。
医生给小李一家详细地介绍这些新策略的时候,大家虽然听得似懂非懂,但心里都充满了期待。
明明眨巴着大眼睛,好像也在努力听懂医生的话,那认真的模样让人心疼极了。
新策略的治疗过程也不是一帆风顺的。
明明一开始对那些治疗还有些害怕,每次去医院都紧紧拉着妈妈的手。
但是慢慢地,随着治疗有了一些效果,明明的脸色开始变得红润起来,活动起来也有力气了,他不再那么抗拒治疗,还会主动跟医生打招呼。
对于小李一家来说,这每一点细微的变化都是巨大的惊喜。
他们每天都仔细观察着明明的情况,记录下他每一个小小的进步。
明明多吃了一口饭,多跑了几步路,都能让全家人高兴半天。
地中海贫血免疫治疗新策略地中海贫血,这四个字听起来就让人心里一紧。
不过,今儿咱就来好好聊聊关于它的免疫治疗新策略。
说起地中海贫血,我就想起了之前认识的一个小朋友,叫明明。
明明长得特别可爱,一双大眼睛总是忽闪忽闪的,笑起来脸上还有两个小酒窝。
可这孩子,从小就被地中海贫血这个病魔给缠上了。
明明的父母为了给他治病,那真是操碎了心。
每个月都要带着他去医院输血,看着孩子小小的胳膊上扎着针,当父母的心里别提多难受了。
而且长期输血也不是个办法,还会带来一系列的问题。
后来,医生跟他们提到了免疫治疗这个新策略。
刚开始,明明的父母也是一头雾水,完全不明白这是咋回事。
医生就特别耐心地给他们解释,说这就像是给身体里的免疫系统派了一支精锐部队,专门去对付地中海贫血这个“小怪兽”。
免疫治疗可不是随随便便就能开始的,得先做各种各样的检查。
明明那么小,却特别懂事,抽血的时候咬着牙,一声不吭。
明明的妈妈在旁边看着,眼泪直在眼眶里打转。
检查完了,确定可以进行免疫治疗了。
这治疗的过程也不简单,明明每天要按时吃药,那药啊,又苦又难闻。
可明明每次都乖乖地吃下去,还跟爸爸妈妈说:“我吃了药就能好起来,就能和其他小朋友一样跑着玩啦。
”治疗期间,明明也不能像其他小朋友一样随便出去玩。
有时候他趴在窗户上,看着外面的小朋友们嬉笑打闹,眼里满是羡慕。
他会问妈妈:“我什么时候才能出去和他们一起玩呀?”妈妈总是安慰他:“快了快了,等你病好了,想怎么玩就怎么玩。
”随着治疗的进行,明明的情况慢慢有了好转。
他的脸色不再那么苍白,精神头也越来越好。
有一次,他居然自己从床上爬起来,说要给爸爸妈妈跳个舞。
看着孩子又有了活力,明明的父母心里别提多高兴了。
这免疫治疗新策略啊,就像是黑暗中的一束光,给明明一家带来了希望。
虽然过程中也有担心,也有害怕,但是看到明明一点点好起来,大家都觉得所有的付出都是值得的。
如今,明明已经恢复得差不多了,他终于可以像其他小朋友一样去上学、玩耍。
地中海贫血治疗方案地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病,主要发生在地中海地区和亚洲部分地区,特别是地中海沿岸国家。
这种疾病主要影响红细胞的生成和功能,导致患者出现严重的贫血症状。
目前,地中海贫血的治疗方法主要包括输血治疗、脾切除和造血干细胞移植等。
本文将详细介绍这些治疗方案的原理和注意事项。
一、输血治疗输血治疗是地中海贫血患者最常用的治疗方法之一。
通过输血可以提高患者的血红蛋白水平,缓解贫血症状。
但长期输血会导致铁积累,引发铁中毒等并发症。
因此,在进行输血治疗时,应密切监测血红蛋白水平和铁代谢情况,必要时进行螯合剂治疗以防止铁中毒。
二、脾切除地中海贫血患者常常因脾功能亢进而需要进行脾切除手术。
脾切除可以减少脾脏对红细胞的破坏,提高红细胞寿命,从而改善贫血症状。
脾切除手术一般安全可靠,但术后患者需要接种疫苗以预防感染。
此外,部分患者在脾切除后可能出现肺炎球菌等特定菌株的感染,因此在术后需要定期接种相应疫苗。
三、造血干细胞移植造血干细胞移植是目前治疗地中海贫血的唯一根治性方法。
该方法适用于重型地中海贫血患者,即依赖于输血维持生命和有严重并发症的患者。
造血干细胞移植的原理是用正常供者的造血干细胞替代受损的造血系统,重建正常的血细胞生成。
该方法的成功率与供者的配型和移植时机密切相关。
因此,在选择造血干细胞移植治疗时,需要进行供者的HLA配型和相关的预处理。
四、辅助治疗措施除了主要的治疗方法外,地中海贫血患者还可以采取一些辅助治疗措施来改善症状。
例如,适当的运动可以提高心肺功能,改善贫血症状;适当的饮食可以补充营养,增加抵抗力;定期进行体检和血液检查可以及时发现并处理并发症。
总之,地中海贫血是一种严重的遗传性血液疾病,但通过合理的治疗方案可以有效控制病情,并提高患者的生活质量。
目前主要的治疗方法包括输血治疗、脾切除和造血干细胞移植等。
在治疗过程中,医生需要根据患者的具体情况制定个体化的治疗方案,并密切监测疗效和不良反应,以期达到最佳的治疗效果。
重型地中海贫血的最新治疗方案是什么?重型地中海贫血其实是一个因为遗传因素给引起的疾病的了。
而且一大病人已经有重型地中海贫血的时候,那么往往症状的话会比一些轻微的重型地中海贫血病人更加的严重的了。
病人往往会有不同程度的一些疲惫的症状和脸色憔悴的症状的。
甚至已经有严重的晕倒的症状的了。
到底重型地中海贫血的最新治疗方案是什么?.铁螯合剂常用去铁胺,可以增加铁从尿液和粪便排出,但不能阻止胃肠道对铁的吸收。
通常在规则输注红细胞1年或10~20单位后进行铁负荷评估,如有铁超负荷则开始应用铁螯合剂。
去铁胺,每晚1次连续皮下注射12小时,或加入等渗葡萄糖液中静滴8~12小时;每周5~7天,长期应用。
或加入红细胞悬液中缓慢输注。
去铁胺副作用不大,偶见过敏反应,长期使角偶可致白内障和长骨发育障碍,剂量过大可引起视力和听觉减退。
维生素C与螯合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用。
4.脾切除脾切除对血红蛋白H病和中间型β地贫的疗效较好,对重型β地贫效果差。
脾切除可致免疫功能减弱,应在5~6岁以后施行并严格掌握适应证。
5.造血干细胞移植异基因造血干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。
如有HLA 相配的造血干细胞供者,应作为治疗重型β地贫的首选方法。
6.基因活化治疗应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达,以改善β地贫的症状,已用于临床的药物有羟(经)基脲、5-氮杂胞苷(5~AZC)、阿糖胞苷、马利兰、异烟肼等,目前正在研究中。
重型地中海贫血的最新治疗方案是什么?因为每一个人的贫血的程度是不一样的,所以建议可以进一步去咨询自己的主治医生的了。
而且也是需要积极去预防地中海贫血的问题的了。
而且最好是不要让同一类型的地中海贫血患者结婚生孩的了。
不然他们有机会生下重型贫血患者。
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导语:重型地中海贫血其实是一个因为遗传因素给引起的疾病的了。
而且一大病人已经有重型地中海贫血的时候,那么往往症状的话会比一些轻微的重型地
重型地中海贫血其实是一个因为遗传因素给引起的疾病的了。
而且一大病人已经有重型地中海贫血的时候,那么往往症状的话会比一些轻微的重型地中海贫血病人更加的严重的了。
病人往往会有不同程度的一些疲惫的症状和脸色憔悴的症状的。
甚至已经有严重的晕倒的症状的了。
到底重型地中海贫血的最新治疗方案是什么?
.铁螯合剂
常用去铁胺,可以增加铁从尿液和粪便排出,但不能阻止胃肠道对铁的吸收。
通常在规则输注红细胞1年或10~20单位后进行铁负荷评估,如有铁超负荷则开始应用铁螯合剂。
去铁胺,每晚1次连续皮下注射12小时,或加入等渗葡萄糖液中静滴8~12小时;每周5~7天,长期应用。
或加入红细胞悬液中缓慢输注。
去铁胺副作用不大,偶见过敏反应,长期使角偶可致白内障和长骨发育障碍,剂量过大可引起视力和听觉减退。
维生素C与螯合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用。
4.脾切除
脾切除对血红蛋白H病和中间型β地贫的疗效较好,对重型β地贫效果差。
脾切除可致免疫功能减弱,应在5~6岁以后施行并严格掌握适应证。
5.造血干细胞移植异基因
造血干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。
如有HLA相配的造血干细胞供者,应作为治疗重型β地贫的首选方法。
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