基因工程药物概述

http://www.origene.com/
7
21世纪是生命科学的世纪
转基因技术、克隆技术、基因组学技术和蛋白质 组技术、生物信息技术、生物芯片技术、干细胞组织 工程技术等生物技术将深刻地改变人类的医疗卫生、 农业、人口和食品状况。
全球视2020年为生物经济时代的临界点。
8
生物技术是影响国民经济的四大科学支柱之一 微电子技术 生物技术 新材料 航天技术
1973 年 ， Cohen 等 人 构 建 重 组 质 粒 ， 诞 生 了 “ 基 因 工 程”。
1976年，美国成立了第一家应用DNA重组技术研制新药 的公司——Genetech公司。
1982年，欧洲首次批准应用DNA重组技术生产动物疫苗 (抗球虫病疫苗)。
同年，美国和英国首次批准使用DNA重组技术生产人胰 岛素(商品名Humulin)。
基因工程药物可以提供正常生理需要的蛋白质， 调节细胞的生理功能，实现治疗目的。
与化学药物相比，基因工程药物具有毒副作用 小、靶点明确、针对性强、疗效好的特点。
5
人类基因组测序为我们提供了3000多个基因可以用来 制药。
无论是经济发达国家还是发展中国家，都把基因制药 产业的发展作为国家经济发展中的增长点之一。
1.49%
9 精神病
1.16%
10 神经病
0.97%
3
疾病的预防及治疗药物
健康的生活方式 1. 饮食习惯 2. 运动 3. 良好的心态
药物治疗 1. 化学药物 2. 生物技术药物—— 3. 基因工程药物——通过基因工程生产的药物
4
疾病的原因及基因工程药物
疾病的根本原因：体内正常的细胞生命活动紊 乱，基因表达异常，蛋白质表达异常。
20
(2)疫苗 乙肝疫苗 丙肝疫苗 甲肝疫苗 疟疾疫苗 伤寒及霍乱疫苗 出血热疫苗、艾滋病疫苗、避孕疫苗等。
21
(3) 单克隆抗体(MCAb)及诊断试剂
前列腺磷酸酶、 T—细胞及其亚群、 狂犬病毒、 T4、 IgE、风疹病毒、 沙眼衣原体、胰岛素及抗肝癌、胃癌、肺癌、白 血病等的单克隆抗体及诊断试剂。
随后，在美国、欧洲和日本都积极加快研究开发各种 基因工程药物，基因工程药物研制生产飞跃发展。 12
第2节 基因工程药物发展现状
❖ 据统计，迄今国际上已取得的生物技术研究 成果有60％以上集中在医药工业。
❖ 美国有62％的生物技术公司从事医药研究。 ❖ 日本有65％的生物技术企业从事医药品研究。
13
第1章 基因工程药物概况及发展趋势
1
人类面临各种疾病的威胁
1. 糖尿病 从1991至2000年，我国人群的糖尿病死 亡每年以9.8%的比率上升 。没有有效的治疗药物 和方法。
2. 肿瘤 肺癌、肝癌位居前两位，胃癌第三位。 肺癌近年死亡率上升速度非常快，1996年以来开始 在肿瘤死因顺序中排第一。乳腺癌。白血病。
第二座金矿是新药开发。利用转基因技术开发新药，是目前最
为热门也是最为赚钱的领域之一。医药生物技术将从预防、 疾病诊断、药物制造、生物治疗等方面全面提升医药卫生科 技水平，推进第四次医学科技革命。
第三座金矿是在工业领域的应用：生物技术在工业领域的应用 被业界称为“新的工业革命” 。
11
第1节 基因工程药物史
3. 高血脂 4. 高血压 5. 脑血栓
2
6. 艾滋病
排位 疾病死亡原因
占死亡总λ数 (%)
1 恶性肿瘤
22.17%
2 脑血管病
22.63%
3 心脏病
16.77%
4 呼吸系统疾病
14.09%
5 损伤、中毒
6.18%
6 消化系统疾病
3.10%
7 内分泌 , 营养代谢系统 2.66%
8 泌尿、生殖系病
红细胞生成素（EPO）为22亿美圆 生长激素（rhuGH）为15亿美圆。 胰岛素为14亿美圆。
预测2025年，美国生物技术产品市场（含基因工 程药物）将达到2万亿美圆。
17
我国1993年第一个基因工程药物干扰素上市。
目前批准上市的生物技术药物达20余种。 但大多数药物为仿制。
发展具有自主知识产权的基因工程药物尤为迫 切。
世界各国几乎无一例外地将生命科学 和生物技术放在重要位置
2002年美国在生物技术领域投入研究开发资金已高达 157亿美元
日本政府2002年已明确提出生物技术立国战略。
欧盟用于生物技术的研究费用高达175亿欧元。
新加坡制定了“5年跻身生物技术顶尖行列”的目标。
14
2002年统计
15
16
全球生物技术药物2000年销售额为300亿美圆。 年销售额以30%比例增长。
18
第3节 基因工程药物的重点研究方向
1.应用DNA重组技术、细胞工程技术和酶工程技术 研究开发： 治疗心血管疾病 糖尿病 肝炎 肿瘤 免疫性疾病 抗感染及抗衰老 计划生育方面的新型药物。
19
(1)生理活性物质：
人干扰素， 人胰岛素、人生长素, 组织纤溶酶原激活剂(tpA), 白细胞介素、肿瘤坏死因子(TNF), 促红细胞生成素(EPO)、集落刺激因子, 表皮生长因子(EGP)， 血小板生长因子(PDCF)， 尿激酶(UK)
(2) 应用基因工程技术对生物进行遗传改造 以获得新化合物
生物技术是21世纪科学技术的核心技术。
9
❖生物技术领域包括:
❖
❖ 医药生物技术
❖
基因重组技术
❖
细胞融合技术
❖
动植物细胞大量培养技术
❖
生物反应器
❖
发酵技术
❖
生化工程设备技术
以基因工程药物为中心的医药生物技术， 是 生物技术领域最活跃、发展最快的部分。 10
新药开发是生物技术产业的三座金矿之一
第一座金矿是基因技术，利用转基因技术所得转基因生物正创 造新的奇迹。
22
(4)导向药物 抗肿瘤药物与单抗的偶合物； 免疫毒素与单抗的偶合物； 同位素标记物与单抗的偶合物。
23
2. 应用基因工程技术改造传统制药产业
（1）、应用基因工程技术创造自然界没有的新化 合物，扩大药物筛选资源。
如CD4、IL-2与毒素结合的杂合蛋白等，这类新 型基因工程药物，正在迅速发展。
24
我国是世界上生物技术产wenku.baidu.com的最大市场，人类医疗产 品将占国际贸易市场的30%。
发展中国的基因工程药物，才能在国际生物医药领域
占有一席之地。
6
cDNA克隆库
傲锐东源（OriGene）公司 有超过33,000个适合转染和蛋白表达的人
类全长cDNA克隆和超过25,000个带有人 ORF克隆标签的TrueORF克隆。