新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2022年版)

新型抗肿瘤药物临床应用指导原则

新型抗肿瘤药物临床应用指导原则是根据国内外最新临床研究成果、药物注册资料和专家共识，在治疗肿瘤过程中对新型抗肿瘤药物的应用进行指导的专门指南。该指导原则的目的是指导临床医生在治疗肿瘤时，根据患者的具体情况选择合适的新型抗肿瘤药物，并指导药物的剂量、用法和疗程等。

该指导原则的主要内容包括以下方面：

1.适应症：指导原则会根据不同的肿瘤类型和疗效，列出适应症。对于已经明确可用的药物，会明确列出其适应症。对于新药或应用不够成熟的药物，则会列出推荐适应症，并附上相应的研究依据。

2.用药方案：包括给药途径、剂量、用药频率和疗程等。该指导原则会给出具体的用药方案，并根据不同药物的特点和治疗目标，给出相应的建议。例如，对于具有强烈毒副作用的药物，会建议进行血液监测，以确保药物使用的安全性。

3.药物联用：对于可联用的药物，该指导原则会给出明确的建议。同时，还会指出哪些药物的联用是危险的，应避免使用。联用药物的剂量和用法也会详细说明，以确保疗效的最大化。

4.不良反应的管理：该指导原则会列出各种药物的常见不良反应和对策，以及相应的处理措施。对于一些药物可能出现的严重不良反应，如休克、心动过速等，会告知医生应采取急救措施，并指导如何处理。

5.治疗评价与转化研究：该指导原则会介绍新型抗肿瘤药物的疗效评价方法，并建议医生在治疗过程中进行有效的监测和评估。同时，也会鼓励医生积极参与转化研究，以推动抗肿瘤治疗的进步和创新。 新型抗肿瘤药物临床应用指导原则的制订是经过专家共识会议讨论和审核的，具有权威性和指导性。临床医生在治疗中应根据该指导原则进行合理的药物选择和用药方案制定，并定期进行疗效和不良反应的评估，以提高治疗的效果和安全性。同时，研究机构和药企也可以根据这一指导原则进行新药研发和注册申报，推动抗肿瘤药物的临床应用。

新型抗肿瘤药物-血液肿瘤用药

临床应用指导原则

（2022年版）

一、伊马替尼 Imatinib

制剂与规格：（1）片剂：100mg、400mg；（2）胶囊：50mg、100mg

适应证：用于治疗费城染色体阳性的慢性髓系白血病的慢性期、加速期或急变期；联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的儿童患者；用于治疗复发的或难治的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的成人患者；用于治疗嗜酸粒细胞增多综合征和/或慢性嗜酸粒细胞白血病伴有FIP1L1-PDGFRα融合激酶的成年患者；用于治疗骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病伴有PDGFR基因重排的成年患者。

合理用药要点：

1.用药前必须明确诊断费城染色体阳性或BCR-ABL阳性的慢性髓系白血病或急性淋巴细胞白血病，或伴有PDGFR基因重排的髓系增殖性肿瘤。

2.应当按照相关疾病指南，治疗前做基线评估，治疗期间定期监测血液学、细胞遗传学和分子生物学反应。 3.根据不同疾病种类和分期，选择初始治疗剂量，治疗中根据疗效和不良反应调整剂量。

4.常见不良事件（＞10%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、贫血、头痛、消化不良、水肿、体重增加、恶心、呕吐、肌肉痉挛、肌肉骨骼痛、腹泻、皮疹、疲劳和腹痛。

5.治疗期间因毒性不可耐受或耐药时，可选择二代药物替换。

6.本品是CYP3A4的底物，同时给予CYP3A4诱导剂后伊马替尼的血浆浓度降低，从而导致疗效降低，应避免伊马替尼与CYP3A4诱导剂联合使用。伊马替尼可抑制CYP3A4、CYP2D6、CYP2C9和CYP2C19，与其他药物合用时应注意药物相互作用。

7.伊马替尼应在进餐时服用，并饮一大杯水。（1）使用胶囊剂型时，对于不能吞咽胶囊的患者（包括儿童），可以将胶囊内药物分散于水或苹果汁中。使用片剂时，可以将药片分散于不含气体的水或苹果汁中（100mg片约用50ml，400mg约用200ml）。应搅拌混悬液，一旦药片崩解完全应立即服用。（2）如果接受伊马替尼治疗过程中出现严重非血液学不良反应（如严重体液潴留），应停药，直到不良反应消失，然后再根据该不良反应的严重程度调整剂量。（3）对于3岁以上儿童使用伊马替尼的研究，主要来自国外儿童研究数据，中国儿童人群用药安全有效性数据有限。尚无3岁以下儿童用药经验。（4）已有报告显示接受伊马替尼治疗的儿童和青春前期青少年出现发育迟缓。暂不知伊马替尼延长治疗对儿童发育的长期影响。因此，建议对使用伊马替尼的儿童的发育情况进行密切监测。

新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）

为进一步规范新型抗肿瘤药物临床应用，1月8日，国家卫生健康委办公厅印发了《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2023年版）》（以下简称《指导原则》）。《指导原则》在2022年版基础上进行了更新完善，增加了多种新型抗肿瘤药物，更新了部分药物的适应证或合理用药要点。

《指导原则》目录更新包括：

呼吸系统肿瘤用药41种（新增贝福替尼、伊鲁阿克、塞普替尼、谷美替尼、莫博赛替尼、特瑞普利单抗、斯鲁利单抗、派安普利单抗、阿得贝利单抗9种）

消化系统肿瘤用药29种（新增尼妥珠单抗、普特利单抗2种，删减拉罗替尼）

血液肿瘤用药41种（新增赛帕利单抗、瑞帕妥单抗、泽贝妥单抗、维泊妥珠单抗、奥加伊妥珠单抗、林普利塞、度维利塞、莫格利珠单抗、司妥昔单抗、伊基奥仑赛、阿基仑赛、瑞基奥仑赛12种）

泌尿系统肿瘤用药17种

乳腺癌肿瘤用药16种（新增德曲妥珠单抗、瑞波西利、帕博利珠单抗3种）

皮肤肿瘤用药8种（新增普特利单抗1种）

骨与软组织肿瘤用药3种（删减拉罗替尼）

头颈部肿瘤用药11种

生殖系统肿瘤用药6种 泛实体瘤用药6种（新增拉罗替、恩曲替尼、恩沃利单抗、替雷利珠单抗、斯鲁利单抗、普特利单抗6种）

新型抗肿瘤药物临床应用基本原则

抗肿瘤药物临床应用需考虑药物可及性、患者治疗意愿、疾病预后和用药安全性等四大要素。抗肿瘤药物临床应用是否合理，基于以下两方面：有无抗肿瘤药物应用指征；安全性、有效性、经济性及适宜性的综合考量。

1、病理组织学确诊后方可使用

只有经组织或细胞学病理确诊、或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物。

单纯依据患者的临床症状、体征和影像学结果得出临床诊断的肿瘤患者，没有抗肿瘤药物治疗的指征，经多学科会诊不适宜手术或活检的病例除外。但对于某些难以获取病理诊断的肿瘤，如妊娠滋养细胞肿瘤等，其确诊可参照国家相关指南或规范执行。

2、部分需靶点检测后方可使用

新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2022年版）

2022年，新型抗肿瘤药物的出现，推动了治疗肿瘤的前沿，正在为患者带来一种新的抗癌平台，这令人鼓舞。本文提出了新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2022年版），以指导临床实践，提高治疗肿瘤的有效性和安全性。

第一，新型抗肿瘤药物的临床应用应设计一个有效的实验选择方案。根据肿瘤的类型、分期和病理成分，结合新型抗肿瘤药物的特性，制定有针对性的实验方案和实验筛查流程。一旦新型抗肿瘤药物确定研究对象，推荐进行健康体检和基线治疗，以掌握基本病情及必要后续治疗措施。

第二，应围绕肿瘤患者需求，结合药物活性及副作用开展新型抗肿瘤药物的临床应用研究。在运用新型抗肿瘤药物的过程中，必须充分理解药物的药理活性，合理设计辅助治疗组合，以减轻副作用，提高治疗疗效。

第三，应积极开展新型抗肿瘤药物的质量控制工作，落实GMP及GCP标准，做到药物质量稳定、有效、可靠、可控。

第四，应建立新型抗肿瘤药物综合性药物追溯系列，实现实验药物与临床药物等流通可追溯，解决实验药物质量控制及安全性问题，提供实验药物可靠安全供应。

第五，临床应提倡新型抗肿瘤药物使用标准化，开展药物使用研究，针对新型抗肿瘤药物的副作用和不良反应要结合临床操作，完善安全上位文件和使用说明，确保临床使用的科学化和合理性。

第六，应加强新型抗肿瘤药物在我国的标准化普及。开展学术研讨，充分发挥中国医生诊疗技巧，推动抗癌新药的及早应用，为推进肿瘤治疗的进步做出更大贡献。

认真贯彻执行以上新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2022年版），必将在治疗肿瘤方面取得更大成功，取得更多的患者救治疗效。

我参与

本文编写：李文凯