临床研究设计与实践 pdf

附件1证候类中药新药临床研究技术指导原则证候（简称证）是对疾病（泛指非健康）发展到一定阶段的病因、病性、病位及病势等的高度概括，具体表现为一组有内在联系的症状和体征，是中医临床诊断和治疗的依据。

为了更好地传承和发扬中医药特色和优势，国家药品监督管理局根据药品注册相关法规，特制定《证候类中药新药临床研究技术指导原则》（以下简称《指导原则》）。

证候类中药新药是指主治为证候的中药复方制剂新药。

《指导原则》旨在为证候类中药新药临床试验的开展和有效性、安全性评价提供基础性指导，其正文内容中的每一个原则性要求都可以随着后续研究的不断深入，进一步丰富和发展为更详实具体的技术标准。

一、证候类中药新药的处方来源及基本要求证候类中药新药的处方应来源于临床实践，符合中医药理论，体现理、法、方、药相一致的原则。

证候类中药新药申请临床试验应有充分的人用历史证明性文献材料，包括处方来源、组方合理性、临床应用情况（包括提供临床实践完善处方的演变过程）、功能主治、用法用量等相关内容。

如拟开发的证候类中药新药是来源于中医临床经验的积累，针对临床常见基本证候的，应提供相关证明；如是源于医案中对比分析研究所发现的相对成熟有效的处方，应提供典型医案和系列医案；如具有一定临床研究基础且有相应数据证明的成熟有效的处方，应提供相关临床研究总结报告，该总结报告应明确具体中医证候、疗效特点和安全性信息；如是源于国家科技立项的临床研究成果，应提供临床研究部分的总结资料及相关的成果鉴定材料。

证候类中药新药立项开发时，应注意评估与已上市同类药品的临床价值差异，以明确其是否具备临床开发价值。

二、证候类中药新药的临床定位证候类中药新药临床应定位于消除、改善或控制具有内在关联性的一组疾病的主要临床症状、体征等，也可定位于通过证候改善达到疾病治疗等目的。

三、证候类中药新药的证候诊断拟开发新药的中医证候确定应有与之相关的临床实践基础，并应遵循中医药理论。

中医证候诊断标准可以参照有关国家标准、行业标准或团体标准等进行制定，如无适用的诊断标准，可自行制定并经专家论证达成共识。

科研临床试验方案模板1.研究目的和背景（300-500字）本研究的目的是探索其中一种治疗方法对其中一种疾病的疗效及其安全性。

背景介绍该疾病的流行情况、病因、病理生理以及现有治疗方法的优缺点。

2.研究设计（300-500字）本研究采用随机对照试验设计，将患者随机分为治疗组和对照组。

治疗组接受本研究中的治疗方法，并监测疗效和安全性指标；对照组接受标准治疗方法，并监测同样的指标。

具体的随机化方法和分组比例将在具体实施时确定。

3.参与者招募和纳入标准（200-300字）参与者将通过医院门诊、社区宣传和转诊途径进行招募。

参与者需符合特定的纳入标准，如年龄范围、疾病诊断标准、并发症排除等。

同时，应获得参与者的知情同意书，确保研究过程和风险已做出充分解释。

4.干预措施和观察指标（200-300字）治疗组将接受特定的治疗方法，包括药物治疗、手术介入或其他干预措施。

治疗中需监测疗效指标，如症状改善情况、生理指标变化等；同时，还需监测安全性指标，如不良反应发生情况、并发症发生率等。

对照组将接受标准治疗方法，并同样监测上述指标。

5.数据收集和分析（200-300字）收集的数据将通过临床观察、实验室检测、问卷调查等方式进行记录和整理。

收集的数据将进行统计学分析，包括描述性统计和推论统计分析。

分析结果将采用适当的统计方法进行解读和比较。

6.预期结果和意义（200-300字）本研究预期的结果是治疗组在疗效和安全性方面相较于对照组有显著改善。

如果成功达到预期结果，这将为该治疗方法在临床实践中提供科学的依据和支持，为患者提供更好的治疗选择。

7.研究伦理和安全性（200-300字）本研究将遵循伦理委员会审批的伦理准则进行实施，保护参与者的权益和安全。

研究过程中将定期监测不良事件和并发症情况，并做出相应的处理和报告。

研究结束后，将对结果进行总结与分析，撰写科学文章，并及时向医学界和公众宣传。

8.研究时间和资金预算（100-200字）本研究预计需要18个月的时间进行，包括试验设计、参与者招募、干预和观察、数据收集和分析等各个环节。

临床试验的设计与执行在医药领域中，临床试验被广泛应用于评估和验证新药物、治疗方法以及医疗器械的安全性和有效性。

一个良好的临床试验设计和执行是确保试验结果的准确性和可靠性的关键。

本文将介绍一些关于临床试验设计与执行的方法和具体技巧。

1.试验设计试验设计是临床试验中的重要环节，合理的设计可以最大程度地提高试验的科学性和可靠性。

1.1 研究问题和目标明确在开始设计临床试验之前，研究人员需要明确试验的目标和研究问题，这有助于确定试验的主要指标和终点，以及样本量的确定。

1.2 选择适当的试验设计根据研究问题和研究对象的特点，选择合适的试验设计。

常见的试验设计包括随机对照试验、交叉试验、单盲试验和双盲试验等。

1.3 确定样本量样本量的确定对于试验结果的可靠性至关重要。

通过进行统计学计算，根据试验的目标和主要指标，确定合理的样本量，以确保试验结果的统计学意义。

2.试验执行试验执行是临床试验中的实际操作过程，具体的执行过程需要严格遵循试验设计方案，确保试验的科学性和数据的准确性。

2.1 选择合适的受试者根据试验设计和入选标准，选择符合要求的受试者参与试验。

受试者的选择要充分考虑其人口学特征、疾病状况等因素，以确保试验结果的代表性和一般化。

2.2 充分的试验前准备工作在试验正式开始之前，进行充分的试验前准备工作，包括试验药物或治疗方法的准备、试验流程的制定和培训，并进行预试验以验证试验流程的可行性。

2.3 遵循严格的试验操作规范在试验执行过程中，严格遵循试验操作规范，确保操作的一致性和可比性。

严格按照试验方案和流程进行操作，记录相关数据和观察指标。

2.4 数据收集和管理试验期间，及时准确地收集试验数据，并进行有效的数据管理。

在数据采集前，对数据采集表格进行清晰的定义和培训，以减少数据采集中的误差和漏报。

2.5 质量控制和质量保证试验执行过程中，需要进行质量控制和质量保证工作，包括定期监察和审核试验过程、数据清洗和核查。

世界最新医学信息文摘 2019年第19卷第43期 71项目编号：INW-161116。

作者简介:通讯作者*：张洪亮，主任医师，博士研究生导师。

·综述·试述真实世界研究的临床试验设计与临床实践的差异性姜天奇1，赵俊涛1，张洪亮2*（1新疆医科大学第四临床医学院，新疆 乌鲁木齐；2新疆维吾尔自治区中医医院 肿瘤二科，新疆 乌鲁木齐）摘要：在过去的几十年中，随机对照试验曾重塑了现代医学知识体系和实践策略，具有深远的意义。

但其仍存在一定局限性，其试验环境与真实临床环境有较大差异，因此真实世界研究在近几年越来越受到研究者关注。

但是，在真实世界研究的临床试验设计与临床实践中仍旧存在差异，本文就新疆维吾尔自治区中医医院在参与中国原发性肝癌临床登记的真实世界研究的过程中，发现的临床试验设计与临床实践的差异性，并对这些差异做出系列探讨。

关键词：真实世界研究；临床试验设计；临床实践；差异中图分类号：R333.4 文献标识码：A DOI: 10.19613/ki.1671-3141.2019.43.032本文引用格式：姜天奇,赵俊涛,张洪亮. 试述真实世界研究的临床试验设计与临床实践的差异性[J].世界最新医学信息文摘,2019,19(43):71-72.0 引言原发性肝癌是我国常见的消化系统恶性肿瘤之一。

据统计，我国每年新发肝癌病例占全球总数的一半以上，肝癌也已成为我国第三大肿瘤致死病因[1]。

其严重地威胁着我国广大民众的身体健康和生命安全，给国家亦造成了严重的卫生经济负担。

近些年来，我国也颁布了相应的诊疗规范，那么中国原发性肝癌的临床诊疗的实际情况，与诊疗规范是否一致，肝癌治疗手段能否获得预期的临床疗效，还缺乏真实世界数据的支持。

因此，由解放军东部战区总医院全军肿瘤中心牵头，联合全国范围50家肿瘤专科医院以及大型综合医院开展的中国原发性肝癌临床登记项目，项目的系统设计较为完善，而新疆维吾尔自治区中医医院作为分中心也积极参与其中。

临床研究方法pdf（最新版4篇）目录（篇1）1.引言2.临床研究方法的定义与分类3.临床研究方法的应用4.临床研究方法的挑战与未来发展5.结论正文（篇1）1.引言随着医疗技术的不断发展，临床研究方法在医学领域中的地位日益重要。

临床研究方法不仅可以为医学研究提供科学依据，还可以为临床医生提供指导，帮助他们为患者提供更加精准的诊断和治疗方案。

本文将对临床研究方法进行概述，探讨其在医学领域的应用、挑战及未来发展。

2.临床研究方法的定义与分类临床研究方法是指在临床环境中进行的研究方法，其主要目的是为了解决临床问题，提高医疗服务的质量和效率。

根据研究目的和方法的不同，临床研究方法可分为以下几类：（1）观察性研究：包括队列研究和病例对照研究等。

（2）实验性研究：包括随机对照试验、非随机对照试验等。

（3）诊断性研究：包括诊断准确性研究、疾病预测研究等。

（4）预后性研究：包括生存分析、疾病风险评估等。

3.临床研究方法的应用临床研究方法在医学领域的应用广泛，主要包括以下几个方面：（1）疾病诊断和治疗：通过临床研究方法，可以评估不同诊断方法和治疗方案的优劣，为临床医生提供最佳实践方案。

（2）疾病预防和控制：通过临床研究方法，可以评估预防措施和控制策略的有效性，为疾病预防和控制提供科学依据。

（3）药物研发和评价：通过临床研究方法，可以评估药物的安全性、有效性和耐受性，为药物研发和评价提供重要依据。

4.临床研究方法的挑战与未来发展尽管临床研究方法在医学领域中的应用越来越广泛，但仍面临许多挑战，如研究质量参差不齐、数据分析方法不完善等。

为了应对这些挑战，未来临床研究方法的发展方向主要包括：（1）加强临床研究方法的规范化和标准化。

（2）推广多中心临床研究，提高研究质量和可信度。

（3）发展新型临床研究方法，如基于大数据和人工智能的研究方法。

5.结论临床研究方法是医学领域中不可或缺的一部分，其在疾病诊断、治疗、预防和药物研发等方面发挥着重要作用。

·临床研究规范·描述性临床研究的设计和实施要点王瑞平1李斌1肇晖2（1. 上海市皮肤病医院临床研究与创新转化中心上海 200443；2. 上海医药行业协会上海 200003）摘要开展临床研究离不开流行病学的方法学支撑。

流行病学以医学为主的多学科知识为依据，利用观察和询问的方式调查社会人群的疾病和健康状况，描述疾病频率和分布，通过归纳、综合和分析提出病因假说，进而应用分析性研究对建立的病因假说进行验证，最后再通过试验研究来进一步证实。

描述性临床研究也称为描述性流行病学研究，是指利用专门的调查资料或已有的资料，按照不同地区、时间或人群特征分组，把疾病或健康状况的分布情况真实地描绘、叙述处理。

描述性临床研究是揭示疾病因果关系的最基础步骤，通过分析比较导致疾病或健康状况分布差异的可能原因，提出进一步研究的方向或防控策略设想，为后续开展分析性研究或试验研究奠定基础。

本文从描述性临床研究的分类入手，介绍病例报告、病例系列研究、现况研究、纵向研究、生态学研究和筛检的概念，重点阐述现况研究的设计和实施要点，以期为研究人员开展描述性临床研究提供参考。

关键词描述性研究研究设计现况研究纵向研究样本量计算中图分类号：R969.4 文献标志码：C 文章编号：1006-1533(2024)01-0029-04引用本文王瑞平, 李斌, 肇晖. 描述性临床研究的设计和实施要点[J]. 上海医药, 2024, 45(1): 29-32; 38.Key points in the design and conduct of descriptive clinical studiesWANG Ruiping1, LI Bin1, ZHAO Hui2(1. Clinical Research & Innovation Center, Shanghai Skin Disease Hospital, Shanghai 200443, China;2. Shanghai Pharmaceutical Profession Association, Shanghai 200003, China)ABSTRACT Clinical studies can only be conducted with the methodological support of epidemiology. Epidemiology is based on multidisciplinary medical knowledge, using observation and questioning to investigate the disease and health status of social populations, describing the frequency and distribution of diseases, proposing etiological hypotheses through generalization, synthesis and analysis, and then applying analytical studies to verify the established etiological hypotheses, and finally confirming them further through experimental studies. Descriptive study, also known as descriptive epidemiological research, refers to a realistic portrayal and narrative treatment of the distribution of a disease or health condition using specialized survey data or existing information grouped according to different regions and time or population characteristics. Descriptive study is the most basic step in revealing the causal relationship of diseases. By analyzing and comparing the possible causes leading to the differences in the distribution of diseases or health conditions, it can propose the direction of further research or the conception of preventive and control strategies, and lay the foundation for the subsequent development of analytical research or experimental research. This article begins with the categorization of descriptive clinical studies, introduces the concepts of case reports, case series studies, current studies, longitudinal studies, ecological studies, and screening tests, and focuses on the key points of the design and implementation of prevalence studies,基金项目：上海市卫生健康委员会卫生行业临床研究专项（202240371）；上海申康医院发展中心第二轮促进市级医院临床技能与临床创新三年行动计划——研究型医师创新转化能力培训项目（SHDC2022CRS053）；上海市皮肤病医院引进人才科研基金项目（2021KYQD01）；上海人才发展基金资助项目（2021SHRCFZ01）；上海市医院协会医院管理研究基金项目（X2022117）；海得宝凯普斯泰贻贝神经酰胺倍润呵护身体乳改善轻度特应性皮炎功效和安全性多中心随机、双盲、平行对照临床研究（LCIIT-2023-14）作者简介：王瑞平，博士，主任医师、副教授，硕士生导师。