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一、名词解释：1. 临床试验（Clinical Trial）：指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究,以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
2。
GCP（Good Clinical Practice):药物临床试验质量管理规范.3. 试验方案（Protocol)：叙述试验的背景、理论基础和目的,以及试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件.方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
试验方案报伦理委员会审批同意后方可实施.4. 研究者手册（Investigator’s Brochure)：是有关试验药物在进行人体研究时已有的临床与非临床资料.5。
研究者（Investigator):实施临床试验并对临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
6. 协调研究者（Coordinating Investigator）:在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作的一名研究者.7。
监查员（Monitor）：由申办者任命并对申办者负责的具有相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。
8。
稽查（Audit）:指由不直接涉及试验的人员所进行的一种系统性检查，以判定试验的实施，数据的记录和分析是否与试验方案、标准操作规程以及药物临床试验相关法规要求相符。
9。
视察(Inspection）:药品监督管理部门对一项临床试验的有关文件、设施、记录和其它方面进行官方审阅，视察可以在试验单位，中办者所在地或合同研究组织所在地进行.10. 不良事件(Adverse Event）：病人或临床试验受试者接受一种药品后出现的不良医学事件，但不一定与治疗有因果关系。
11。
药品不良反应(Adverse Drug Event)：在按规定剂量正常应用药品的过程中产生的有害而非所期望的、与药品应用有因果关系的反应。
临床试验数据分析要点GCP临床试验是评估药物、治疗方法及医疗器械的安全性和有效性的一种研究方法。
数据分析是临床试验中非常重要的环节，能够为试验结果的解释和推论提供科学依据。
临床试验数据分析需要遵守临床试验相关规范，如《良好临床实践指南（GCP）》。
以下是在进行临床试验数据分析时需要注意的要点：1.数据清洗与验证：对收集到的试验数据进行清洗和验证，确保数据的完整性和准确性。
包括检查缺失数据、异常值和逻辑错误，并采取必要的措施进行修正或排除。
2.数据统计描述：根据试验设计和研究假设，对试验数据进行统计描述。
包括分析样本的基本特征，如年龄、性别、病史等，并用合适的统计方法描述主要和次要终点指标的分布特征。
3.效果评估：对试验结果进行效果评估，包括治疗组与对照组之间的比较。
常用的统计方法包括描述性统计、t检验、卡方检验、生存分析等。
需要注意选择适当的统计方法和假设检验的显著性水平。
4.安全性评估：对试验药物或治疗方法的安全性进行评估。
通过统计分析不良事件的发生率、严重程度和与治疗相关性，评估治疗的安全性。
常用的方法包括计算不良事件的绝对数、相对危险度和风险比，以及绘制安全性曲线等。
5.亚组分析：在试验数据分析中，可以进行亚组分析以进一步了解试验结果。
通过将受试者按照一些特征（如年龄、性别、疾病严重程度等）进行分组，并对每个亚组进行单独分析，以探索不同亚组之间的差异。
6.缺失数据处理：在临床试验中，有时会出现丢失或缺失的数据。
处理缺失数据是数据分析中一个重要的环节，需要合理地选择适当的方法来处理缺失数据，如插补或最小二乘拟合等。
7.结果解释和展示：将试验结果进行解释和展示，并撰写报告。
结果解释应基于数据分析结果，明确回答试验的研究问题和假设，并提供可靠的科学依据。
总之，临床试验数据分析对于准确评估药物或治疗方法的安全性和有效性至关重要。
在进行数据分析时，需要遵守GCP等相关规范，并采用适当的统计方法和假设检验来处理试验数据，以得出科学、可靠的结论。
临床试验数据分析要点5．3．1分析对象的数据集5．3．1．1 全样本分析（Full analysis set）计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。
由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。
在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。
从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。
从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。
5．3．1．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set）"Per Protocol"对象组，有时称之为"有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：·完成预先说明的确定治疗方案暴露。
·得到主要变量的测定数据。
·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。
从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。
为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。
5．3．1．3不同的分析（受试者）组的作用在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者"两种分析。
这样可以对两者之间的任何差别进行明白的讨论和解释。
一、名词解释：1. 临床试验( Clinical Trial):指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
2. GCP(Good Clinical Practice):药物临床试验质量管理规范。
3. 试验方案(Protocol):叙述试验的背景、理论基础和目的，以及试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
试验方案报伦理委员会审批同意后方可实施。
4. 研究者手册(Investigator’s Brochure):是有关试验药物在进行人体研究时已有的临床与非临床资料。
5. 研究者(Investigator):实施临床试验并对临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
6. 协调研究者(Coordinating Investigator):在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作的一名研究者。
7. 监查员(Monitor):由申办者任命并对申办者负责的具有相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。
8. 稽查(Audit)：指由不直接涉及试验的人员所进行的一种系统性检查，以判定试验的实施，数据的记录和分析是否与试验方案、标准操作规程以及药物临床试验相关法规要求相符。
9. 视察(Inspection):药品监督管理部门对一项临床试验的有关文件、设施、记录和其它方面进行官方审阅，视察可以在试验单位，中办者所在地或合同研究组织所在地进行。
10. 不良事件(Adverse Event):病人或临床试验受试者接受一种药品后出现的不良医学事件，但不一定与治疗有因果关系。
11. 药品不良反应(Adverse Drug Event):在按规定剂量正常应用药品的过程中产生的有害而非所期望的、与药品应用有因果关系的反应。
临床试验GCP汇总临床试验是一种用于评估医学治疗手段、药物和医疗器械等是否具备安全性和有效性的科学研究方法。
与临床试验相关的GCP（GoodClinical Practice）是一组国际性的伦理和科学质量标准，旨在确保临床试验的可靠性和保证受试者权益的保护。
GCP汇总包含以下几个要点：1.伦理原则和患者权益保护：GCP要求临床试验必须符合伦理原则，尊重患者的权益和自主选择权；试验参与者必须经过知情同意，并有权随时撤回同意；试验设计应确保试验参与者的生命、健康和隐私不受伤害。
2.试验设计和伦理审查：GCP要求临床试验的设计必须具备科学性和可行性，试验应由经过伦理委员会审查批准；试验方案应明确规定研究目标、方法、受试者数量、试验时长、安全监测等方面的内容。
3.受试者招募和入组：GCP要求试验招募过程应公正透明，受试者选择应基于确定的标准，并符合伦理和科学原则；受试者入组前应进行适当的筛选和评估，确保其符合试验的纳入标准，并排除潜在的干扰因素。
4.安全监测和数据管理：GCP要求试验期间需进行安全监测，及时评估试验导致的不良反应和意外事件；数据收集和管理应符合标准操作程序，确保数据的准确性、完整性和可靠性；试验数据应及时记录并妥善保存。
6.终点评估和结果报告：临床试验的终点评估是判断治疗效果的关键指标，GCP要求终点评估必须严谨科学、准确可靠；试验结果应按照预定的分析计划进行统计分析，并撰写详细的研究报告，包括试验设计、方法、结果和结论等方面的内容。
7.试验数据和知识产权保护：GCP要求试验数据应得到妥善保护，以防止数据丢失、泄露或滥用；试验结果的知识产权应得到合理的保护，确保试验参与者和研究者的权益得到尊重。
总之，临床试验GCP是一套确保临床试验质量和保护受试者权益的伦理和科学质量标准。
遵守GCP标准对于保证试验的可靠性和结果的科学性至关重要，同时也有助于促进医学研究的发展和进步。
临床试验数据分析要点GCP随着医学技术的不断进步和人们对健康需求的增加，临床试验成为评价药物安全性和疗效的重要手段。
而在进行临床试验时，数据分析是不可或缺的环节，而临床试验数据分析要遵循一定的规范和准则，其中最重要的就是临床试验数据分析要点遵循GCP（Good Clinical Practice，良好临床试验规范）。
GCP作为一种临床试验质量管理的指南，旨在确保试验进行的科学、伦理和质量等方面的有效性和可靠性。
数据分析是试验的核心环节之一，下面将介绍一些临床试验数据分析的要点，以符合GCP的要求。
首先，数据采集的规范非常重要。
试验组织者和研究人员应遵循试验方案中规定的标准操作程序进行数据收集和记录。
数据采集过程中应注意数据的准确性、完整性和时效性。
对于定量数据，例如血压、体温等，需要经过准确的测量并记录在试验记录表中；对于定性数据，如病人的治疗反应、生活质量等，应准确描述并记录。
此外，为了保障数据的安全性和可溯性，试验组织者应对数据进行合理的管理和储存。
其次，在数据分析过程中，应注意正确选择适用的统计方法。
根据试验设计和数据类型的不同，合适的统计方法也会有所不同。
例如，对于两组独立样本之间的比较，可以采用t检验或非参数检验；对于多组样本之间的比较，可以使用方差分析等。
此外，如果试验中存在混合因素，还需要采用混合设计和线性混合模型进行分析。
在选择统计方法时，应根据试验目的和研究问题的特点进行合理选择，并参考专业统计学家的建议。
另外，对于试验数据的分析结果，应进行合理解读和报告。
数据分析结果应以准确、准确和透明的方式展示。
常见的数据分析结果报告形式包括描述统计指标、频率分布图、独立样本或配对样本间的差异比较、效应量以及置信区间。
为了保证结果的可靠性和可重复性，应提供充足的数据支持，并尽可能附上原始数据以供审查。
另外，在报告结果时，也要注明结果的可靠性和局限性，并尽可能给出结果的临床意义。
此外，在进行数据分析时要遵循伦理要求。
GCP即药物临床试验质量管理规范，是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告等，确保试验的科学性、可靠性和合规性。
以下是GCP中的一些核心知识点：伦理原则：必须遵循《赫尔辛基宣言》和各种法律法规，保护受试者的权益并保障其安全。
科学原则：临床试验设计必须遵循对照、随机和重复的原则，这是减少临床试验中出现偏倚的基本保障。
法规要求：研究者、受试者、法定代理人或见证人在场时，需签字确认知情同意书；如果受试者无行为能力，需要法定代理人签字。
知情同意书：需要确保受试者本人决定是否参与试验，并明确说明受试者参与试验的权益和风险。
安全性评价：评价不良事件与试验药物的关系，确认药物的安全性。
暴露情况：记录受试者用药程度，包括用药剂量、用药持续时间等。
数据记录：确保数据记录正确和完整。
网络技术：如VPC （Virtual Private Cloud）等技术的应用，可隔离云上的多个使用者，提高资源的利用率。
gcp对临床试验的界定临床试验是指通过在人体进行的医学研究，旨在评估一种新的医疗干预措施（如药物、治疗方法或诊断技术）对人体的安全性和有效性。
临床试验是医学研究的一个重要环节，它可以提供科学依据来评估新干预措施的临床效果，并促进医学科学的发展。
在临床试验中，研究人员招募并征得志愿者的参与，按照事先制定好的研究方案进行干预和观察。
临床试验通常包括多个阶段，从早期的安全性评价到后期的治疗效果评估，以及随访观察等。
通过临床试验的数据收集和分析，研究人员可以全面评估新干预措施对人体的影响，并对其临床价值进行客观评价。
GCP（Good Clinical Practice）是一种符合伦理原则和科学方法要求的临床试验实践准则，旨在确保试验的诚信性、科学性和可靠性。
GCP的主要目标是保证试验的质量和数据的可靠性，以保护试验对象的权益和安全，同时提供可靠的数据以供进一步分析和决策。
GCP对临床试验的界定主要包括以下几个方面：1.试验对象的保护：GCP要求研究人员确保试验对象的权益和安全，包括获取知情同意、保护个人隐私、保密性和数据安全等。
研究人员必须尊重试验对象的自主选择权，提供充分的信息并征得其同意参与试验。
2.研究方案和设计：GCP要求研究人员制定详细的研究方案，包括研究目的、设计、样本量估计、随机化方法、盲法、终点指标等。
在试验过程中，必须按照事先制定的方案进行操作，并记录所有的试验行为和数据。
3.数据的收集和分析：GCP要求研究人员使用标准化的数据收集工具和方法，确保试验数据的准确性和可靠性。
同时，研究人员必须按照统一的数据分析计划进行数据分析，以保证结果的科学性和可信度。
4.质量管理和监督：GCP要求研究人员采取有效的质量管理和监督措施，确保试验过程的质量和可靠性。
研究人员必须建立有效的监管机制，进行规范的数据监测和审核，并接受监管机构的定期审查。
5.不良事件和数据安全的管理：GCP要求研究人员建立不良事件和数据安全的管理机制，及时记录和报告与试验相关的不良事件和严重不良事件，保护试验对象的权益和安全。
药品gcp的名词解释在医学领域，药品的临床试验是确保药品安全性和有效性的重要环节。
为了确保试验结果的准确性和严谨性，国际医学界制定了一系列的临床试验标准和规范，其中包括药品GCP（Good Clinical Practice），意为“良好临床实践”。
一、什么是药品GCP？药品GCP是一套高度规范化的操作标准，目的是确保临床试验过程中的伦理原则和科学严谨性。
GCP 分为国际 GCP 和国内 GCP 两种标准，在全球范围内适用，并受到监管机构的认可和要求。
药品GCP所关注的主要内容包括试验的设计、实施、数据记录和分析以及研究者的责任和义务等。
二、药品GCP的重要性药品GCP的实施对保障临床试验的可靠性和有效性至关重要。
它有助于保护试验对象的权益和安全，并确保数据的可靠性和一致性。
同时，药品GCP的执行也有助于保证试验的结果能够得到科学界和监管机构的认可，为药品上市提供充分的科学依据。
只有在遵循GCP标准的前提下，药品的临床试验数据才能被全球范围内的监管机构所接受。
三、药品GCP的要点1. 伦理原则：药品GCP强调伦理原则的尊重，包括试验对象的自愿参与、知情同意和权益保护等。
临床研究者应获得伦理委员会的批准，并确保试验过程中试验对象的安全和福利。
2. 试验设计：药品GCP要求试验设计科学合理、严谨可行。
试验的目标、方法、样本量和研究方案等需要明确而详细，确保数据的准确性和可比性。
3. 数据管理和记录：药品GCP对临床试验的数据管理和记录提出了严格要求。
试验数据应被妥善收集、记录、存储，并与试验对象的身份信息保持机密。
4. 质量保证：药品GCP注重试验的质量保证，包括试验和监察过程的标准化，试验者的经验和资质的要求，以及试验结果的质量控制。
5. 试验结果分析和报告：药品GCP要求对试验结果进行科学的分析和解读，并将结果准确地报告给监管机构和科学界，以便全面评估药品的风险和效益。
四、药品GCP的实施和影响药品GCP的实施需要临床试验研究者、监管机构和伦理委员会的共同努力。
医学临床试验数据分析要点GCP 医学临床试验是评估新药物或治疗方法在人体中的安全性和疗效的重要步骤。
在这个过程中，数据分析起着至关重要的作用。
良好的数据分析可以确保试验结果的准确性和可靠性，提高研究的可信度。
为了保证数据的正确和合规性，各个国家和国际组织都制定了一系列数据分析的要求和准则，其中包括医学临床试验数据分析的国际通用准则GCP（Good Clinical Practice）。
本文将就医学临床试验数据分析要点GCP进行详细阐述。
1. 保证数据的完整性和准确性在医学临床试验中，数据的完整性和准确性是首要保障。
试验数据应当全面、完整地记录，并且要与研究参与者的原始文件相一致。
数据收集应遵循规范化的流程，并且应由经过培训和合格的人员进行操作，以减少因操作者不当或错误而引起的数据偏差。
2. 保护试验参与者隐私和权益医学临床试验中，试验参与者的隐私和权益是需要特别关注和保护的。
在数据分析过程中，要严格按照相关的法律法规和伦理准则，保护试验参与者的隐私信息。
数据应当以匿名的形式进行处理，不得泄露个人身份信息。
同时，在进行统计分析时，要保证样本的多样性和统计学的有效性。
3. 执行预定的分析计划在医学临床试验中，数据应当按照预定的分析计划进行处理和分析。
分析计划应当明确规定分析的方法、指标和统计学假设等内容。
数据分析人员应具备相关的专业知识和技能，能够熟练使用常用的数据分析软件和统计学方法。
4. 控制数据访问和数据存储医学临床试验涉及大量的敏感信息和数据，因此要采取相应的措施来控制数据的访问和存储。
只有经过授权的人员才可以访问和处理数据，同时要保证数据的安全存储，防止数据丢失或损坏。
对于冗余数据和异常数据，要有合理的处理和记录。
5. 文档管理和审查医学临床试验数据分析还需要进行相关的文档管理和审查工作。
所有与数据分析相关的文件都应当及时记录和保存，包括数据集和分析报告等。
同时，要定期进行数据分析的审查，确保数据的准确性和可信度。
GCP药品临床试验现场核查的要点和判定原则当今世界上，药品的临床试验是非常重要的环节，它能够验证药品的安全性和有效性，保障患者的权益和安全。
而在临床试验中，GCP （Good Clinical Practice）是一种国际上被广泛接受的伦理和科学质量标准，用于保障试验受试者的权益，确保试验数据的准确性和可靠性。
而在GCP药品临床试验的现场核查中，总结出了一些要点和判定原则，本文将对此进行深入地探讨和分析。
要点一：试验设施和试验负责人员的资质和管理在GCP药品临床试验的现场核查中，首先要对试验设施的资质和试验负责人员的管理进行全面的考察。
试验设施需要具备专业的实验室设备和条件，并且对实验员进行系统的培训和考核，以确保其有能力和资质进行试验。
试验负责人员需要具备相关的学术背景和丰富的临床试验管理经验，能够保证试验的科学性和严谨性。
要点二：试验过程的合规性和完整性在现场核查中，还需要对试验过程的合规性和完整性进行全面评估。
试验过程应当符合GCP的相关要求，并且试验记录应当真实、完整，并能够追溯所有的试验活动。
试验过程中的试验设备、试验药品的储存和使用，以及试验过程中的数据收集和管理等方面都需要得到精确的记录和管理。
要点三：试验受试者的权益和安全试验受试者的权益和安全是GCP药品临床试验的核心要点之一。
在现场核查中，需要对试验受试者的招募、知情同意、补偿政策、安全监测和试验终止等方面进行全面审查。
试验机构需要确保对受试者进行全面的知情告知，并且在整个试验过程中保护其权益和安全。
要点四：试验数据的准确性和可靠性试验数据的准确性和可靠性是判断一个临床试验是否成功的关键因素之一。
在现场核查中，需要对试验数据的收集、管理和分析等方面进行全面评估。
试验数据应当真实可靠，并且能够支持试验结论的科学性和可信度。
在GCP药品临床试验现场核查的过程中，以上的要点和判定原则是非常重要的，它们能够有效地保障试验的科学性和规范性，确保试验数据的准确性和可靠性，进而保障试验受试者的权益和安全，以及药品的质量和安全性。
临床试验数据分析要点5．3．1分析对象的数据集5．3．1．1 全样本分析（Full analysis set）计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。
由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。
在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。
从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。
从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。
5．3．1．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set）"Per Protocol"对象组，有时称之为"有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：·完成预先说明的确定治疗方案暴露。
·得到主要变量的测定数据。
·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。
从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。
为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。
5．3．1．3不同的分析（受试者）组的作用在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者"两种分析。
这样可以对两者之间的任何差别进行明白的讨论和解释。
gcp药品临床试验现场核查的要点和判定原则GCP药品临床试验现场核查的要点和判定原则在药品的研发过程中，临床试验是一个至关重要的环节。
而在临床试验过程中，为了保障试验的安全性和科学性，需要进行现场核查，以确保试验过程的符合国际通用的Good Clinical Practice（GCP）标准。
本文将介绍GCP药品临床试验现场核查的要点和判定原则，并提供个人观点与理解。
1. 试验资质核查1.1. 研究机构资质试验的科学性和可靠性与试验机构的资质直接相关。
在现场核查时，应核实试验机构是否拥有符合GCP标准的资质证书，如机构质量管理体系的建立、试验人员的资格和培训记录等。
1.2. 研究人员资质试验研究人员的专业背景和经验对试验的质量和可信度具有重要影响。
核查时，应确认研究人员的资格认证、专业职称、相关论文发表等，以评估其在该领域的专业水平和研究能力。
2. 试验方案核查2.1. 试验设计合理性核查试验方案时，应关注试验设计的合理性和科学性。
包括试验目的明确、研究对象选择和分组方法、样本量计算和统计分析计划等。
如果试验方案存在缺陷或不合理之处，将影响试验结果的可信度和解读。
2.2. 试验操作规范试验操作规范是保证试验过程的科学性和严谨性的重要依据。
核查过程中，应重点关注试验实施过程中的重要环节，如试验药物管理、数据采集和记录、不良事件报告等，以确保试验操作符合GCP标准。
3. 试验数据核查3.1. 数据真实性试验数据的真实性是保证试验结果可靠性的基础。
在核查数据时，应关注数据的收集、记录和存储过程，尤其是数据源的可追溯性和可验证性。
通过核实试验记录与其他资料的一致性，以及数据的合理性和完整性，来评估试验数据的真实性。
3.2. 数据监测数据监测是试验过程中重要的监察环节，旨在保证数据的准确性和完整性。
核查时，应重点关注数据监测计划的制定与执行情况，监控措施的实施和效果，以及违规数据的处理等。
通过数据监测的有效与否，可以评估试验数据的可靠性和有效性。
临床试验数据分析要点5 ．3 ．1 分析对象的数据集5 ．3 ．1 ．1 全样本分析（Full analysis set ）计划治疗原则（intention-to-treat ）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。
由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。
在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。
从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。
从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。
5 ．3 ．1 ．2 遵循研究设计对象（Per Protocol Set ）"Per Protocol" 对象组，有时称之为" 有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：·完成预先说明的确定治疗方案暴露。
·得到主要变量的测定数据。
·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。
从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。
为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。
5 ．3 ．1 ．3 不同的分析（受试者）组的作用在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者" 两种分析。
GCP药物临床试验：指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。
GCP（药物临床试验管理部规范）：药物临床试验全过程的质量标准，包括方案设计、组织实施、监察、稽查、记录、分析、总结和报告。
生物等效性（BE）：在相似的试验条件下单词或多次给予相同剂量的试验药物后，受试制剂中药物的吸收速度和吸收程度与参比试剂的差异在可接受范围内。
研究者：实施临床试验，并对临床试验质量及受试者权益和安全负责的试验现场负责人。
受试者：指参加一项临床试验，并作为试验用药品的接受者，包括患者、健康受试者。
受试者权益知情权，隐私权，自愿参加和随时退出权，及时治疗权，补偿与赔偿权弱势受试者：维护自身意愿和权利的能力不足或者丧失的受试者，其自愿参加临床试验的意愿，有可能被试验的预期获益或者拒绝参加可能被报复而受到不正当影响。
知情同意：受试者被告知可影响其做出参加临床试验决定的各方面情况后，确认同意自愿参加临床试验的过程。
该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同意书作为文件证明。
伦理委员会：由医学、药学及其他背景人员组成的委员会，其职责是通过独立地审查、同意、跟踪审查试验方案及相关文件、获得和记录受试者知情同意书所用的方法和材料等，确保受试者的权益、安全受到保护。
公正见证人：与临床试验无关，不受临床试验相关人员不公影响的个人，在受试者或者其监护人无阅读能力时，作为公正的见证人，阅读知情同意书和其他书面资料，并见证知情同意。
不良事件（AE）：受试者接受试验用药后出现的所有不良医学事件，可以表现为症状体征、疾病或者实验室检查异常，但不一定与试验用药有因果关系。
严重不良事件（SAE）：受试者接受试验用药后出现死亡、危机生命、永久或者严重的残疾或者功能丧失、受试者需要住院治疗或者延长住院时间，以及先天性异常或者出生缺陷等不良医学事件。
临床试验数据分析要点5．3．1分析对象的数据集5．3．1．1全样本分析（Fullanalysisset）计划治疗原则（intention-to-treat）是指主要分析应当包括所有进入随机化的遵循这一原则需要对所有随机受试者完成随访得到试验结果。
由于各种理由，这在实际上是难以达到的，因此，全样本分析是尽可能接近于包括所有随机受试者，在分析中保留最初的随机化对于防止偏差和提供安全的统计检验基础很重要。
在许多场合，它提供的对治疗效果的估算很可能反映了以后的实际观察结果。
从分析中剔除已随机受试者的情况不多：包括不符合重要入选标准，一次也没有用药，随机化后没有任何数据。
从分析中剔除不符合入选条件受试者必须不致引起偏差：入选标准的测定是在随机化之后；违反合格标准的检测是完全客观的；所有受试者都受到同样的合格性调查；各组实行同样的入选标准，凡违反者均被排除。
5．3．1．2遵循研究设计对象（PerProtocolSet）"PerProtocol"对象组，有时称之为"有效病例"、"有效样本"或"可评价受试者样本；定义为全部分析样本中较好遵循设计书的一个受试者亚组：·完成预先说明的确定治疗方案暴露。
·得到主要变量的测定数据。
·没有违反包括入选标准在内的重要试验设计。
从"有效受试者"组中剔除受试者的精确理由应当在揭盲前就充分限定并有文件记载。
为得到"有效受试者"而排除对象的原因和其他一些违反研究设计的问题，包括对象分配错误、试验中使用了试验方案规定不能用的药物、依从性差、出组和数据缺失等，应当在不同治疗组之间对其类型、发生频率和发生时间进行评价。
5．3．1．3不同的分析（受试者）组的作用在验证性试验中，通常进行全样本和"有效受试者"两种分析。
这样可以对两者之间的任何差别进行明白的讨论和解释。
有时候可能需要计划进一步探究结论对于选择分析受试者组的敏感程度。
两种分析得到基本一致的结论时，治疗结果的可信度增加。
但是要记住，需要?quot;有效受试者"中排除相当数量受试者会对试验的总有效性留下疑点。
在优越性（Superioritytrial，证明新药比标准对照药物优越）试验、等效性试验或不差于（non－inferioritytrial，确证新产品与对照药物相当）试验中，这两种分析有不同的作用。
在优越性试验中，全样本分析用于主要的分析可以避免"有效受试者"分析对疗效的过于乐观的估算；全样本分析所包括的不依从受试者一般会缩小所估算的治疗作用。
但是，在等效性或不差于试验中使用全样本分析通常是不谨慎的，对其意义应当非常仔细考虑。
5．3．2缺失值和线外值（包括异常值）缺失值代表临床试验中一个潜在的偏差来源。
因此，在实施临床试验时应当尽最大努力符合试验方案对于数据收集和数据管理的要求。
对于缺失值并没有通用的处理办法，但只要处理方法合理，特别是如果处理缺失值方法在试验方案中预先写明，则不会影响试验的有效性。
当缺失值数目较大时，要考虑分析结果对于处理缺失值方法的敏感程度。
线外值（包括异常值）的统计学定义在某种程度上带有随意性。
除了统计学判断之外加上医学判断以鉴别一个线外值（包括异常值）是最可信的方法。
同样，处理线外值（包括异常值）的程序应当在方案中列出，且不可事先就有利于某一个治疗组。
5．3．3数据的类型、显著性检验和可信限在临床试验中，对每个受试者可收集3种数据：所接受的治疗、对治疗的反应（Re-sponse）和进入试验时影响预后因子的基线值。
接受同样治疗的受试者构成统计分疗组。
对治疗的反应基本上有3类。
①定性反应。
根据预定的评价标准将受试者分为若干类别，如高血压治疗的"有效"。
"无效"；淋巴细胞瘤化疗的"完全缓解"、"部分缓解"、"无变化"。
②定量反应。
当存在一种可靠测定方法时，受试者的治疗结果最好采用实际数值，如舒张压。
但最好同时记录其基线值，以便评价治疗前后的变化量值。
③到某事件发生的时间。
如使用避孕药受试者从开始治疗到意外妊娠的时间。
5．3．3．1数据的描述性统计专业资料整理专业资料整理 在开始分析之前，有必要先看一下各组受试者的每个变量观察值的分布频度，以对变量有一个感性了解；从最大值和最小值也可以发现可能的错误和超范围的值；决定某些变量是否需要作某种转换某种特定分布作统计分 析。
①定性数据需要记录各治疗组的受试者总数和在每个反应类别的受试者数，然后转化为比率或百分率或直方图、 圆图等表示。
采用c2检验、Fisher 精确检验比较所观察到的组间率的差异的程度。
②定量数据计算每个治疗组的平均反应（均数、几何均数）和变化程度（标准差）。
以均值、标准差、直方图、 累积频数分布图表示。
在受试者数较小时，可以用图表显示每个受试者反应。
组间比较采用t 检验、F 检验等。
当样本值频数图呈偏态分布时，用均值描述定量反应不合适，可采用中位数、四分位数来描述数据的定量水平。
组间 比较可采用非参数方法。
5.3．3．2显著性检验 显著性检验的真正含义是应用概率理论计算如果两个治疗实际上同样有到所观测到的治疗差异的概率。
其 目的是评价一个治疗真正优于另一个治疗的证据有多强。
这种证据的强度用概率，即P 值来定量。
因此P 值越小， 治疗差异由于偶然发生的可能性越小。
在实践中，人们常用P ＜0．05．P ＜0．01、P ＜0．001表示显著性检验的结 果，这些水平的选择是完全随意的，并没有数学或临床的理由。
在解释显著性检验时要注意以下几点：一个小的P 值如P ＜0．05并不是一种治疗优越的绝对证明，每20个真 正阴性试验会出现一个假阳性结果；P ＞0．05也并不证明两治疗同样有效，差异可能实际上存在，只是现有数据不 足以证明它存在。
统计显著性并不等同于临床重要性，一个10万人的试验中，1％的反应率差异在5％水平是显著的， 但在一个20人的试验中40％的差异在统计上也是不显著的。
因此，临床的意义必须用差异的大小，即可信限来评价。
双侧检验和单侧检验：假设治疗差异可以发生在任时，为双侧检验。
双侧检验的零假设为μa=μb ；备择 假设为μa1μ。
b 如果在试验之前就确定治疗A 不可能差于治疗B ，为单侧检验。
其零假设为μa=μb ；备择假设为μa ≥μ。
b 此时显著性检验评价A 好于B 或A 相当于B 的证据。
若结果是A 比B 差，便归于机遇，因为A 不可能差于B 。
结果 是单侧检验的P 值为双侧检验。
也就是说单侧检验比双侧绝零假设。
采用单侧检的依据。
如果试验设计中决定用单侧检验，在结果表示时要注件计算的都是双侧检验的P 值。
5.3.3．3可信限的估算 显著性检验只告诉我们一个治疗比另一个好的证据的强度，并没有告诉我们好多少。
因此，显著性检验并不是分 析的终结，还应运用统计估算方法，如可信限估算治疗改善的量。
计算可信限时应分析变量的统计分布；标 准误和可信限的计算方写明。
记住必须提供治疗效应大小的统计估算、显著性水平和可信区间。
100（1－α）％ 可信区间，正态分布估算值可表示为{估算值+N α/2×SE}，估算值+（N1-α/2×S ）E}；差值如呈t 分布时，可表示为 {x1-x2-（t1-α/2×SEd ）if ，fx1-x2+（t1-α/2×S i f E f d ）}等。
5．3.4对象的基线水平的组间比较 对治疗组的疗效评价只有当各组受试者的基线特征具有可比是有效的。
通常，随机化可以提供充分的可比 性。
但是，随机化并不能绝对保证可比性。
有时候组间的基线水平可能会有差异。
这种差异对治疗比较的影响应当采 用其他程序消除。
5．3．5调节显著性和可信限水平 许多情况都可能产生多重性：例如多个终点/主要变量（如血压记录卧位或坐位的收缩压和舒张压；心肌梗死预 防试验中的各种原因死亡率和心肌梗死发病率），治疗的多重及不同时间点的多次测定和中期分析等。
存在多重性分析数据时可能有必要对五类行控制和调节。
首先，最好能避免或减少多重性的产生，如从多个主要变量中鉴 别出关键的主要变量（如血压记录取卧位舒张压为主要则采用一个综合标"曲积"。
多重比较的常用统计方法有Bonferroni 方法、Holm 法和Hochberg 方法。
Bonferroni 方法是一个保守的方法，对于成对比较，它调节P 值以控制总的I 类误差率。
Hochberg 方法比另两种方 法更有效，它只需控制最大的P 值小于显著性水平。
多个终点的α调节用Bonferroni 方法和Hochberg 方法。
5．3．6亚组、相互作用和协变量 除了治疗以外，主要变量常与其他影响系统相关。
主要变量可能与协变量如年龄和性别有关；或在受试者亚组之 间可能存在差异，如多中心试验中的一个必要部分。
要特别注意中心的影响和主要变量的基线测量值的作用。
不要在主分析中对随机化以后测定的协变量进行调节，因为这些测定可能受治疗的影响。
此外，治疗效果本身也可能随亚组或协变量改变。
疗效可能随年龄而下降，或在具有某一特殊预后因子的受试者中增大。
这类相互作用在某些情况下是可以预见的，或具有特殊的意义（如老年病学），因此，一个亚组分析或包括相互作用项的统计模型是所计划的验证性分析的一个部分。
对于定量反应变量，多元回归是最常用的统计调节方法，有时也称协方差分析。
对于定性反应，可以应用多元Lgistic模型。
5．3．7评价安全性和耐受性5．3．7．1评价范围一个药物的有用性总是在风险和效益之间的平衡。
在所有临床试验中，安全性和耐受性评价是重要内容之一。
在临床研究早期阶段，这类评价带有探索性，仅注意毒性的表达方式；在较后阶段，则是在大样本对象中更全面地确定药物的安全性和耐受性特征。
后期的对照临床试验是以一种无偏倚方式揭示任何新的不良反应的重要手段，尽管此类试验的把握度有限。
5．3．7．2变量选择和数据收集在临床试验中，选择评价药物安全性和耐受性的方法和测定取决于一系列因素：药物不良反应的知识，药物非临床研究和早期临床试验以及重要的药效学/药代动力学特征资料，给药方案，被研究对象和研究持续时间。
安全性和耐受性的主要数据通常包括临床化学和血液学的实验室测试（如WBC、SGPT），生命指征和体检（如血压、ECG），临床不良事件（疾病、体征和综合症）。
发生严重不良事件和因不良事件中断治疗对于注册是特别重要的数据。
临床试验中使用共同的不良事件编码词典特别重要。
