首例基于CRISPR编辑干细胞的基因治疗

基因编辑技术CRISPRhttps:///pc/detail?url=https%3A%2F%2Fwww.tou %2Fa6529462261411480077%2F&check=fe16b9571 5905474&sign=look&uid=b6165a7cbff22a8220745f270b43 701d(能够帮助细菌用来记录病毒入侵者的DNACas9可以识别在CRISPR中存储的特殊序列并通过序列利用纳米粒子等载体将CRISPR-Cas9送到患者体内)作者:做药的土豆https:///pc/detail?url=https%3A%2F%2Fwww.tou %2Fa6529462261411480077%2F&check=fe16b9571 5905474&sign=look&uid=b6165a7cbff22a8220745f270b43 701d短短几年间，CRISPR-Cas9技术就席卷了整个生物制药界，带来了比以往任何时候都更加便捷的基因组编辑工具。

那么这个基因编辑工具到底是如何工作的呢？它如何帮助生物技术研究？当我们开始用它来编辑人类DNA时会发生什么？研发者之间较量到底又是因为什么？本文将对以上问题做出解答，并介绍这一技术可能带来的收益和风险。

图片来源于NPR新闻网CRISPR-Cas9被称为本世纪最大的生物技术发现之一。

这一基因编辑工具革新了实验室的生物技术，能够帮助疾病研究和加速药物发现。

该技术还显著影响了基于微生物的工业生产和粮食作物开发。

但是真正让它一举成名的却是将其应用于人类基因组的编辑。

2016年，来自四川大学的中国科学家首次利用CRISPR基因编辑技术，针对晚期非小细胞肺癌患者开展了人体临床试验，标志着CRISPR-Cas9技术从此开启了人类基因编辑的新纪元。

而在美国和欧洲，相关临床试验也即将展开。

什么是CRISPR-Cas9？CRISPR是“Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”(规律成簇的间隔短回文重复)的缩写。

基于CRISPR Cas9技术的基因编辑研究进展基因编辑是一项近年来备受关注的生物技术，可以用于改变生物体的基因组。

CRISPR Cas9技术作为一种有效、精确的基因编辑工具，已经在科学界引起了广泛的兴趣和研究。

本文将对基于CRISPR Cas9技术的基因编辑研究进展进行介绍和探讨。

第一部分：CRISPR Cas9技术的原理CRISPR Cas9技术是一种基于细菌免疫系统的基因编辑工具。

CRISPR是“Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”的缩写，意为“聚集规律间隔短回文重复序列”。

Cas9意为“CRISPR associated protein 9”，是CRISPR系统中的一个核酸酶。

这个复杂的系统由一系列的Cas蛋白以及一段短的引导RNA（gRNA）组成。

CRISPR Cas9技术的原理是通过引导RNA与Cas9蛋白结合形成复合物，这个复合物能够识别并结合到目标DNA的特定序列上。

一旦与目标DNA结合，Cas9蛋白将其剪切，从而导致DNA的损伤。

细胞为了修复这种损伤而进行自然修复过程，这个过程往往会产生不完全的DNA修复或添加、删除DNA碱基对的突变，从而改变了基因组。

第二部分：基于CRISPR Cas9技术的基因编辑应用基于CRISPR Cas9技术的基因编辑已经在多个领域展示了巨大的应用潜力。

以下是一些主要的应用领域的简要介绍：1. 农业应用：CRISPR Cas9技术可以用于改良作物的性状，提高抗病性和产量。

通过编辑目标作物的基因组，可以使其更适应特定的环境条件或产生更高的营养价值。

2. 医学研究：CRISPR Cas9技术可以用于研究特定基因对人类健康和疾病的影响。

通过编辑人类干细胞或动物模型的基因组，可以模拟疾病的发生和发展过程，帮助科学家们更好地理解疾病的机制，并寻找治疗方法。

3. 遗传病治疗：基因编辑可以用于修复基因突变导致的遗传病。

第二节生殖性克隆人带来诸多伦理一．选择题（共15小题）1．以哺乳动物为研究对象的生物技术已获得了长足的进步。

对生物技术应用于人类，在安全与伦理方面有不同的观点，下列叙述正确的是（）A．试管婴儿技术应全面禁止B．治疗性克隆不需要监控和审查C．生殖性克隆不存在伦理道德方面的风险D．我国不赞成、不允许、不支持、不接受任何生殖性克隆人实验【解答】解：A、试管婴儿技术必须获得政府部门的相关批准证书，以防该技术的滥用，但不是全面禁止，A错误；B、治疗性克隆需在有效监控和严格审查下实施，B错误；C、生殖性克隆人冲击了现有的一些有关婚姻、家庭和两性关系的伦理道德观念，存在伦理道德方面的风险，C错误；D、我国政府对生殖性克隆的态度是：不赞成、不允许、不支持、不接受，D正确。

故选：D。

2．下列关于克隆人的说法，不正确的是（）A．克隆人是对人类文明的亵渎和犯罪，应严禁一切克隆实验B．由于人的体细胞分裂次数是有限的，生殖性克隆人有可能会面临早衰和多病C．克隆技术还不成熟，现在就做克隆人很有可能孕育出有严重生理缺陷的孩子D．生殖性克隆人可能会存在流产率高、胎儿畸形率高等问题【解答】解：A、我国反对生殖性克隆，但并不反对治疗性克隆，A错误；B、人的正常体细胞分裂到一定次数后不再分裂，分裂次数是有限的，克隆人有可能会面临早衰和多病，B正确；C、由于克隆技术还不成熟，现在就做克隆人很有可能孕育出有严重生理缺陷的孩子，C正确；D、克隆动物的过程中存在着胚胎着床率低、流产率高、胎儿畸形率高等问题，D正确。

故选：A。

3．下列哪项不是生殖性克隆人面临的伦理问题（）A．孕育的健康个体可能极少B．会产生“无父母”的孩子C．可以帮助不孕者拥有自己的后代D．冲击了现有的一些有关婚姻、家庭、两性关系的伦理道德观念【解答】解：A、通过克隆技术产生人类个体，成功率低，孕育的健康个体可能极少，A错误；B、生殖性克隆，利用的是细胞核移植技术、体外早期胚胎培养技术和胚胎移植技术，没有传统意义上的家庭和父母关系，则会产生“无父母”的孩子，B错误；C、生殖性克隆给不孕者带来希望，使这样的家庭可以拥有自己的后代，C正确；D、生殖性克隆属于无性繁殖，冲击了现有的一些有关婚姻、家庭、两性关系的伦理道德观念，D错误。

热点03--基因编辑第I卷（选择题）一、单选题1．2020年的诺贝尔化学奖授予了两位在基因组编辑技术（如CRISPR/Cas）领域作出杰出贡献的女科学家。

这项技术的问世源自于人们在本世纪初对细菌抵御噬菌体的机理研究：不少的细菌第一次被特定的噬菌体感染后，由细菌Cas2基因表达的Cas2核酸内切酶（蛋白质）便会随机低效切断入侵的噬菌体DNA双链，并将切下的DNA片段插入CRISPR位点，形成“免疫记忆”。

当细菌再次遭遇同种噬菌体时，由CRISPR位点转录产生的crRNA便会将另一种核酸内切酶（如Cas9）准确带到入侵者DNA处，并将之切断，即“免疫杀灭”。

过程如图所示。

下列说法错误的是（）A．细菌体内发生图中的①过程，需要细菌提供场所、模板、原料、能量等B．图中②过程的机理类似于mRNA与DNA模板链的结合C．核酸内切酶Cas2通过识别特定序列的DNA，并在特定位点将DNA切断D．细菌利用CRISPR/Cas分子装置剿灭入侵噬菌体的过程相当于高等动物的特异性免疫【答案】C【分析】分析图形：左图是初次免疫形成免疫记忆，右图为再次感染后的免疫杀灭。

左图中细菌当第一次被特定的噬菌体感染后，细菌cas2基因表达的Cas2核酸内切酶（蛋白质）会随机低效切断入侵的噬菌体DNA双链，并将切下的DNA片段插入CRISPR位点，形成“免疫记忆”。

右图中当细菌再次遭遇同种噬菌体时，由CRISPR位点转录产生的crRNA 便会将另一种核酸内切酶（如Cas9）准确带到入侵者DNA处，并将之切断，形成“免疫杀灭。

【详解】A、细菌体内发生图中的①过程为基因的表达，包括转录和翻译过程，需要提供核糖体（翻译场所）、细菌DNA（转录模板）、转移RNA（运输氨基酸）、核糖核苷酸（转录原料）、氨基酸（翻译原料）、A TP（供能），A正确；B、由图可知：当细菌再次遭遇同种噬菌体时，由CRISPR位点转录产生的crRNA便会将另一种核酸内切酶准确带到入侵者DNA处，涉及RNA与DNA的结合，与mRNA 与DNA模板链的结合的机理类似，利用的是碱基互补配对的原则，B正确；C、根据题干信息可知：Cas2核酸内切酶能随机低效切断入侵的噬菌体DNA双链，并没有特异性的识别，C错误；D、细菌利用如图所示的CRISPR/Cas分子装置剿灭入侵噬菌体的过程，是后天形成的，则相当于高等动物的特异性免疫，D正确。

基因治疗和细胞治疗的新技术和方法随着科技的发展，基因治疗和细胞治疗成为了医学领域里的热门话题。

这些新兴技术和方法的出现，给医学研究和治疗带来了许多新的机会和挑战。

在这篇文章中，我们将重点介绍基因治疗和细胞治疗的新技术和方法，包括基因编辑、干细胞治疗、T细胞治疗等，探究它们的优点和局限性，并讨论它们在未来的应用前景。

基因治疗是指通过改变人的基因来治疗疾病的一种方法。

其中，最为突出的技术就是基因编辑。

基因编辑是一种新兴的技术，它可以通过切除或替换基因中的错误或缺失部分，来矫正基因缺陷和缺陷导致的疾病。

它的关键在于利用CRISPR-Cas9系统，即CRISPR系统和Cas9酶共同作用。

利用CRISPR系统可以找到需要编辑的基因段，而Cas9酶则能够进行切割、粘合等操作，操作过程在细胞内完成。

基因编辑的优点在于，它能够比现有技术更加准确地矫正基因缺陷。

此外，基因编辑的范围非常广泛，从肺癌到囊肿性纤维化等一系列疾病都能够通过该技术得到治疗。

不过，基因编辑仍然存在一些局限性，例如它目前仍然是一种比较复杂和昂贵的技术，而且由于它还没有得到广泛应用，因此很难给出准确的成功率。

与基因治疗相比，细胞治疗更接近于传统的药物治疗。

唯一的区别在于，细胞治疗并不是在细胞外使用药物，而是直接将修改后的细胞或干细胞移植到人体内部。

干细胞治疗是目前最为突出的技术之一，它能够被转化成各种类型的细胞，并用于治疗很多疾病，例如糖尿病、关节炎等。

干细胞治疗的优点在于，它能够得到广泛应用，而且已经成功地用于治疗多种复杂的疾病。

此外，由于干细胞能够转化成各种类型的细胞，因此它也具有非常广泛的应用前景。

不过，在干细胞治疗中仍然存在一些风险，例如它在转化过程中可能会发生意外的突变，导致细胞失控甚至癌变。

除了干细胞治疗外，T细胞治疗也是细胞治疗领域里的一项重要技术。

T细胞可以识别并杀死癌细胞，但由于癌细胞的多样性和变异性，普通的T细胞并不能满足治疗需求。

基因编辑技术在干细胞治疗中的应用干细胞治疗是种在近年来快速发展的医疗领域。

干细胞，在人体中有许多不同的类型，其中包括干细胞、成人干细胞、胚胎干细胞等。

干细胞具有自我更新和分化成各种细胞类型的潜能。

因此，干细胞治疗可以用于疾病的治疗，如肌肉萎缩症、糖尿病、心脏病等疾病。

然而，干细胞治疗也存在一些问题，如只有限制性的干细胞来源、潜在的细胞损伤、细胞成分和治疗较为复杂。

为解决这些问题，基因编辑技术可以作为一种重要的辅助手段，以加强和优化干细胞治疗的效果。

基因编辑技术的应用已经成为了干细胞治疗的主要研究方向之一。

基因编辑技术包括“CRISPR/Cas”、“Talens”、“ZFN”等方法，都能够针对生物系统中的不同基因位点进行精确编辑和修改。

通过基因编辑技术，可以有效地操作和修改某些关键基因，可以调节细胞的多种性以及加强干细胞的治疗效果。

下面我们将从基因编辑技术的应用角度观察干细胞治疗，分别从三个方面探讨基因编辑技术如何在干细胞治疗中帮助改善治疗质量。

1. 基因编辑技术在干细胞疾病建模及药物筛选中的应用干细胞可以发展成为特定细胞，例如肌细胞、心肌细胞等，从而研究特定疾病的发病机制和致病因素。

通过基因编辑技术，科学家可以操作干细胞的细胞结构及其复杂的功能，从而建立疾病模型，深入了解疾病的发展状态，帮助进行潜在的治疗方案的筛选和验证。

在疾病模型方面，以肾小球肾炎为例，一项最近的研究利用基因编辑技术在体外制造出了肾小球肾炎模型。

科学家从肾小球肾炎病人的体细胞中获取了iPSCs，在这些细胞中通过“CRISPR/Cas”编辑技术靶向编辑了NOS3、BTN3A2、CD226等关键基因，从而构建了一种管理肾小球肾炎的新体系。

在这个肾小球肾炎模型基础上更有针对性地研究肾小球肾炎的分子机制，以及新的治疗方案。

在药物筛选方面，外汇交易平台也可以更加广泛地应用到基因编辑技术。

基因编辑技术可以使肿瘤及特定疾病的体细胞重构成干细胞，从而建立更可靠的药物筛选模型，筛选出具有良好效果的药物，同时减少药物使用的风险。

4562020年诺贝尔化学奖正式揭晓，法国生物化学家埃马纽埃尔•卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier ）和美国生物学家詹妮弗•杜德纳（Jennifer A. Doudna ）获得这一奖项，表彰她们在“开发基因编辑方法”方面做出的变革型贡献（图1）。

值得关注的是，这是诺贝尔化学奖首次同时授予两名女性科学家。

其实早在2016年，她们就已凭借研发的基因编辑工具“CRISPR/Cas9”，荣获欧莱雅联合国教科文组织联合设立的“世界杰出女科学家成就奖”。

1 获奖者简介及主要贡献卡彭蒂耶，1968年出生于法国，1995年获得法国巴斯德研究所博士学位，现任德国马克斯•普朗克病原体科学研究所主任。

早期博士后阶段她先后在5个国家的9个不同机构进行研究工作，一直致力于研究细菌控制自身基因组的系统。

其主要贡献是发现了一种非常丰富的新型小RNA ：反式作用CRISPR RNA (tracrRNA)，并证明其参与了CRISPR 系统，解析了CRISPR 系统的组分，它包含三个元件：tracrRNA 、CRISPR RNA 和Cas 酶。

此外，卡彭蒂耶还证实了tracrRNA 和CRISPR RNA 相互作用以指导Cas9与病毒序列互作，从而对CRISPR 系统的工作原理进行了阐述[1]。

杜德纳，1964年生于美国华盛顿特区，1989年获美国波士顿哈佛医学院博士学位，现为美国加州大学伯克利分校教授，霍华德•休斯医学研究所研究员。

早年杜德纳与杰克•绍斯塔克（Jack Szostak ）合作进行了RNA 剪接相关研究。

在科罗拉多大学做博士后研究时，她解决了核酶的晶体结构问题。

在自己的实验室，她鉴定了多种RNA 蛋白复合体，例如内部核糖体进入位点和microRNA 的加工过程中的复合体等。

除此之外，杜德纳一直在研究CRISPR 序列及它的工作原理，她使用晶体学和冷冻电镜解决了†通信作者，研究方向：基于造血干细胞的基因编辑和基因治疗。

遗传学的最新研究成果随着科学技术的快速发展，遗传学研究也在不断的深入。

遗传学研究涉及到人类的起源、人类的发展、疾病的发生以及治疗等方面。

那么，最新的遗传学研究成果是什么呢？一、基因编辑技术2015年，中国科学家首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术进行了人类胚胎的基因编辑，这一技术被誉为“基因编辑技术的革命性突破”。

通过将CRISPR/Cas9技术应用于基因治疗，可以在确保基因编辑正确性的情况下，去除携带基因问题的人体细胞，将其转化为干细胞修复之后再进行移植，实现精准治疗。

二、人类多样性基因组计划人类多样性基因组计划是目前最大规模的人类基因组研究之一，通过对世界各地105个不同族裔、不同地理位置、不同环境的人类基因组进行测序，预计将获得全球30%的人口结论。

该计划的研究结果将更好地了解人类基因组的多样性。

研究人员发现，各种群体的基因组差异非常大，有相当一部分遗传信息都是独特的，并且这些基因组差异能够影响人们对营养、药物的代谢以及易患某些疾病等。

三、干细胞技术干细胞有执转化能力，可变成神经细胞、肾细胞、胰岛细胞等。

干细胞技术可以大大改善当前的疾病治疗方式，尤其是对于患有慢性疾病的患者来说。

干细胞技术将使移植器官等医学领域的治疗变得更为方便、快捷和成本效益高。

研究人员通过干细胞技术，从来自世界各地的患者的皮肤细胞中培养出了相应的心肌细胞、肝细胞、神经元等细胞，并将其用于治疗。

四、基因驱动基因驱动是一种新兴的基因工程技术，它可以使得在实验条件下的物种种群快速地发生改变，从而达到保护有生命的环境目的。

目前该技术主要应用在昆虫的控制和基因驱动本身基因的研究上。

基因驱动能够在昆虫的繁殖中行注入特殊的基因，一旦它进入了骨干物种的基因池，就能够通过繁殖，迅速传播到整个种群中。

这个技术的出现使之前一些难以解决的环境保护问题有了新的解决思路。

综上所述，遗传学的最新研究成果涉及到了基因编辑技术、人类多样性基因组计划、干细胞技术和基因驱动等多个方面。

罕见病的基因疗法CRISPRCas9技术的应用前景罕见病的基因疗法CRISPR-Cas9技术的应用前景随着科技的不断进步，基因疗法作为一种新兴的治疗方法，为罕见病患者带来了新的希望。

其中，CRISPR-Cas9技术作为一种革命性的基因编辑工具，被广泛应用于罕见病的治疗。

本文将探讨CRISPR-Cas9技术在罕见病治疗中的应用前景。

一、CRISPR-Cas9技术的原理和优势CRISPR-Cas9技术是一种基于细菌天然免疫系统的基因编辑技术。

它利用CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）序列和Cas9（CRISPR-associated protein 9）蛋白质，可以精确地编辑基因序列。

CRISPR-Cas9技术相比传统的基因编辑方法具有以下优势：1. 高效性：CRISPR-Cas9技术可以在短时间内实现基因编辑，大大提高了基因治疗的效率。

2. 精确性：CRISPR-Cas9技术可以精确地定位和修复基因序列，减少了对非目标基因的影响。

3. 灵活性：CRISPR-Cas9技术可以用于编辑不同类型的基因，包括单基因病、多基因病以及复杂疾病。

二、CRISPR-Cas9技术在罕见病治疗中的应用罕见病是指患病率低于每20万人中1人的疾病，由于患者数量较少，传统药物研发往往无法满足其治疗需求。

而CRISPR-Cas9技术的出现为罕见病的治疗带来了新的希望。

1. 单基因病的治疗CRISPR-Cas9技术可以通过修复或替换患者体内的异常基因，从而治疗单基因病。

例如，囊性纤维化是一种常见的单基因病，CRISPR-Cas9技术可以通过修复CFTR基因的突变，恢复其正常功能，从而治疗囊性纤维化。

2. 多基因病的治疗罕见病中的一部分是由多个基因突变引起的，传统的基因治疗方法往往难以同时修复多个基因。

而CRISPR-Cas9技术可以同时编辑多个基因，为多基因病的治疗提供了新的途径。

基因治疗的成功案例分享与应用借鉴基因治疗作为一项新兴的生物医学技术，已经在许多遗传性疾病和某些癌症的治疗中取得了显著的进展。

它通过修复或替换患者体内缺陷或异常的基因来治疗疾病，为患者提供了新的希望。

在本文中，将分享几个基因治疗的成功案例，并探讨这些案例对未来基因治疗应用的借鉴。

首先，天文学家史蒂芬·霍金是一个基因治疗的成功案例。

他患有肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种导致肌肉逐渐萎缩并导致全身瘫痪的疾病。

通过基因治疗，研究人员成功地将一种叫做VEGF的基因注射到霍金的脊髓中，以刺激对肌肉的生长和修复。

这种治疗方案显著改善了霍金的生活质量。

他的例子证明，基因治疗可以治疗一些目前没有有效治疗方法的疾病。

对未来的基因治疗应用来说，针对特定基因的治疗方案可能是一种可行的方法。

其次，CAR-T细胞疗法是一种应用基因治疗的成功案例。

这种治疗方法通过修改患者自身的T细胞基因，使之具有识别和杀死肿瘤细胞的能力。

CAR-T疗法在治疗白血病和淋巴瘤方面取得了巨大的成功。

例如，艾玛-怀特黑德是一个CAR-T疗法的成功案例。

她患有一种罕见的急性淋巴细胞白血病，化疗无效。

通过CAR-T疗法，研究人员成功地重置了她的免疫系统，使其能够清除白血病细胞。

这个案例表明，基因治疗可以通过加强患者自身的免疫系统来对抗癌症。

今后，基因治疗可能在更多类型的癌症治疗中发挥重要作用。

除了这些个案，基因治疗还有许多其他的成功应用，如适用于疾病预防的基因编辑技术CRISPR-Cas9。

这种技术可以通过修复患者体内出现的特定基因突变，从而预防一些遗传疾病的发生。

例如，CRISPR-Cas9技术可以修复胎儿携带的致病基因，并防止其在出生后引发遗传疾病。

这对于那些有遗传疾病家族史的夫妇来说，是一种重要的基因治疗选择。

基因治疗的成功案例为未来的治疗方法提供了许多启示。

首先，针对特定基因进行的个体化治疗是一种有效的方法。

每个患者都有不同的基因组，因此设计适合他们个人基因组的治疗方案是关键。