创新药和首仿药研发项目简介(金马甲).pptx

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中药创新药物研究PPT课件

员从事科研开发,其中有3.6万科学家和工程师分
布在近5000家药品生产企业。
目前中国的药品研发机构主要由四部分组成：科研院所、高等院校、医药技术开发公司、药品生产企业的研究与开发部门。
16
二、创新能力比较
（一）研究队伍比较
2.中国药物研究与开发队伍的特点：
中国企业创新能力不强，但增长速度明显加快；
较大差距，存在问题：大多数药物属于仿制产品、
药物研究靶点创新性不足、药效评价体系水平有限、化合物库资源缺乏多样性、整体数量与国外水平差距较大等。中药、天然药方面研究存在靶点、机制不清，缺乏适合的质量和药效评价体系等。
12
一、研究与开发重点比较
（三）药物研究与开发重点比较
中国的药物研究重点是针对治疗重大疾病的
药效学研究平台
抗肿瘤药效学关键技术中国科学院上海药物研究所中国医学科学院医药生物技术研究所
抗心脑血管药效学关键技术
中国中医科学院西苑医院第二军医大学中国医学科学院药物研究所
22
十一五期间新药研究开发技术平台研究
1.药物设计技术平台 2.药物筛选技术平台 3.药效学评价技术平台 4.药物代谢动力学技术平台 5.释药系统技术平台 6.药物安全评价技术平台 7.新药临床评价研究技术平台 8.中药新药发现和评价技术平台 9.中药标准研究平台 10.中药生产关键技术平台 11.生物技术药物质量标准和质量控制技术平台 12.生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台 13.专业化企业新药研究技术平台
研人员,即8.4万名。2001年辉瑞公司宣称拥有
12000多名研究人员，在6个主要的研究开发基地，从事19个治疗领域，156个前沿研究项目。欧洲药物研究与开发主体也是企业，如阿斯利康。印度企业正在成为创新主体。

创新药物研发过程介绍PPT35页

创新药物研发过程介绍
11、不为五斗米折腰。 12、芳菊开林耀，青松冠岩列。怀此贞秀姿，卓为霜下杰。
13、归去来兮，田蜀将芜胡不归。 14、酒能祛百虑，菊为制颓龄。 15、春蚕收长丝，秋熟靡王税。
Байду номын сангаас
谢谢你的阅读
❖ 知识就是财富 ❖ 丰富你的人生
71、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。——康德 72、家庭成为快乐的种子在外也不致成为障碍物但在旅行之际却是夜间的伴侣。——西塞罗 73、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。——伏尔泰 74、路漫漫其修道远，吾将上下而求索。——屈原 75、内外相应，言行相称。——韩非

新药研制与开发PPT课件

先导化合物发现途径 Nhomakorabea01
高通量筛选
虚拟筛选
02
03
组合化学
利用高通量技术从大量化合物库中筛选出具有活性的先导化合物。
基于计算机模拟技术预测化合物与靶点的相互作用，提高筛选效率。
通过化学合成方法制备具有结构多样性的化合物库，增加发现机会。
候选药物优化策略
结构优化
01
通过化学修饰、构效关系分析等手段提高候选药物的活性及选
新药分类
中药、天然药物注册分类，化学药品注册分类，生物制品注册分类。
国内外新药研发现状
国内新药研发现状
近年来我国新药研发虽取得显著进展，但创新能力仍显不足，药品研发低水平重复现象比较严重，存在“多、小、散、乱”的状况。
国外新药研发现状
发达国家由于药品研发基础好、技术先进，在新药研发领域处于领先地位，其研发的新药数量和质量都远高于我国。
保密技术运用
采用加密技术、访问控制技术等手段，确保商业秘密不被泄露。
泄密应急处理
制定泄密应急预案，及时采取补救措施，降低损失。
市场推广策略制定
市场调研
产品定位
了解目标市场、竞争对手、客户需求等信息，为制定推广策略提供依据。
根据产品特点和市场需求，明确产品的目标用户和市场定位。
推广渠道选择
营销策略制定
辅料选择
选择适宜的辅料，提高制剂的稳定性和生物利用度，同时降低不良反应的发生。
处方优化
通过对比实验和数据分析，对制剂处方进行优化，提高产品质量和生产效率。
质量标准建立及稳定性考察
1 2
质量标准制定
根据药物的性质和临床需求，制定合理的质量标准，包括鉴别、检查、含量测定等项目。

简约生物医药公司企业宣传产品介绍实用PPT解析课件

流的综合研发能力，与国际先进的血液制品企业和药品研发机构在技术交流、产品研发等方面开展了广泛合作。
公司发展历程
2015
2016
2017
2018
2019
北京连接生物制药集团成立
征地1000m2投资建设现代血液制品生产基地秋天，漫步花园。万树枯竭，唯独菊花一枝独秀，我们在花园中尽情漫步，菊花慷慨大方地送上淳朴的花香。小动物们无暇顾及这这菊花的幽香，而忙着去采集过冬的食物，为度过难熬的冬天而忙碌着。小松鼠将食物藏在树洞中，熊将自己缩成一团，熟睡起来，青蛙也躲在了自己的洞中，不再出来演唱自己那洪亮的歌声。
秋天，漫步花园。万树枯竭，唯独菊花一枝独秀，我们在花园中尽情漫步，菊花慷慨大方地送上淳朴的花香。小动物们无暇顾及这这菊花的幽香，而忙着去采集过冬的食物，为度过难熬的冬天而忙碌着。小松鼠将食物藏在树洞中，熊将自己缩成一团，熟睡起来，青蛙也躲在了自己的洞中，不再出来演唱自己那洪亮的歌声。
公司获得国家GMP认证
公司获批建立生物院士工作站并与XX大学创建联合实验室
公司获得高新技术企业认证
公司理念
经营理念
建立简明高效、清晰的生产流程，并持续改进，自我驱动。
客户理念
始终坚持以高质、高效、高性价比的服务理念，尽可能满足客户需求。
发展理念
观念更新，科技创新，依靠创新，致力于中国血液类医药事业的发展。
秋天，漫步花园。万树枯竭，唯独菊花一枝独秀，我们在花园中尽情漫步，菊花慷慨大方地送上淳朴的花香。小动物们无暇顾及这这菊花的幽香，而忙着去采集过冬的食物，为度过难熬的冬天而忙碌着。小松鼠将食物藏在树洞中，熊将自己缩成一团，熟睡起来，青蛙也躲在了自己的洞中，不再出来演唱自己那洪亮的歌声。

新药研发相关知识详细介绍PPT(44张)

新药申报流程
3.4 上市及监测
IV期临床研究和上市后监测理解药物的作用机理和范围；研究药物可能的新的治疗作用；说明需要补充的剂量规格
新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。
新药开发研究示意图
临床前研究
候选化合物
临床前研究
临床研究
药物质量研究药物制剂研究药效学评价药物代谢评价药物安全评价
IV 期临床试验
临床候选新药
III 期临床试验 II 期临床试验
I 期临床试验
新药
3.1 临床前研究
3.1.1 药学研究：化学原料药要确证药物的化学结构；多组分药物，
2.2 以现有的药物为新药研究基础
优点：
成功率大。改善药物的吸收，减少药物的毒副作用，减少耐受性，使
药物长效，速效，高效为研究目标。天然药物的结构简化的代用品，还可以降低药物的成本。
近年来随着生理生化机制的了解，得到了一些疾病治疗的突破性的药
物，称原型药物（Prototype Drug）。随之出现了大量的“Me-too” 药物。“Me-too”药物特指具有自己知识产权的药物，其药效和同类的突
中药讲究炮制，讲究药物四性五味和归经。中药多用复方，讲究君臣佐使。
中药现代化
定义：在中医药理论的指导下,以现代科学技术为手段,研究中药疗效的
物质基础,发现中药的有效成分,阐明中药的作用机制,并在中药有效成分研究的基础上,制定出国际上认可的中药质量标准;同时,要加强中药新剂型的研究,健全现代化的中药研发和生产管理体制,使之符合国际上认可的GAP、GLP、GMP、GCP、GSP等管理规范。
C.呼吸系统：给药后呼吸频率、幅度和节律变化。

新药研发基本知识.ppt

me better
三、国内外新药研发现状
me too和me better
雷尼替丁雷尼替丁比西咪替丁作用强5-8 倍，副作用却比西咪替丁小
西咪替丁
法莫替丁法莫替丁比西咪替丁药效高30100倍
三、国内外新药研发现状
我国的新药
目前我国自主研发、获得国际承认的创新药物仅两个：上世纪50年代开发的二巯基丁二酸钠上世纪60年代开发的青蒿素
二、新药研发程序
美国的新药定义
是指一种“新的化合物”出现，并且“该药的治疗成分从未通过任何成员国或地区的法律认可”。
我国的新药定义
未曾在中国境内上市销售的药品，已上市的药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症或制成新的复方制剂，亦按新药管理。
真正意义上的新药
是指拥有全球专利或在全世界都没有上市过的新化学实体(NCE) 新药。它不包括现存化合物的新型盐类、前药、代谢物和酯类，也不包括组合产品。
二、新药研发程序
反应停事件沙利度胺，海豹肢畸形 1957-1962, 15000婴儿受害
二、新药研发程序
临床研究
临床研究是评价侯选药物能否成为一个新药的最终的标准新药临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期
三、国内外新药研发现状
新药研发特点：费用多，投入高，时间长
5000个
250个
10个
1个
黄花蒿
O O
O
O
O
青蒿素
疟疾
三、国内外新药研发现状
2011年9月，中国女药学家屠呦呦因创制新型抗疟药——— 青蒿素和双氢青蒿素的贡献，获得被誉为诺贝尔奖“风向标”的拉斯克奖。这是中国生物医学界迄今为止获得的世界级最高奖。
先导化合物的筛选

创新药和首仿药研发项目简介

450酶系的
两步氧化反应，代谢产生活性代谢物 – 主要的酶活性：CYP2C19、CYP3A4
氯吡格雷–体内生物转换
肝脏细胞色素氧化酶P450 (CYP450酶)
CYP2C19
CYP3A4
氯吡格雷
第一代谢物
活性代谢物
氯吡格雷抵抗
• 在临床治疗效果上有较大的个体差异 • 不同人群肝脏内CYP2C19和CYP3A4酶活性有差异 • 亚洲人群中CYP2C19遗传突变率高，导致酶活性丧失
自主研发—新型凝血酶抑制剂： PLD-201：优型达比加群酯
PLD-201达比加群酯–凝血酶抑制剂
• 预防房颤患者脑卒中（勃林格殷格翰）
– 2010年10月美国FDA批准 -“Pradaxa” – 2011年4月15日欧盟EMA批准 – 2013年3月4日中国批准“泰毕全”
• 显著降低房颤患者的卒中疾病发生风险，预防效果优于华法林
– 达比加群酯，华法林，利伐沙班，阿哌沙班 • 中国市场预估每年销售额将达100亿元
PLD-201达比加群优型前体新药
• 口服利用率与达比加群酯相似 • 凝血抑制效果（aPTT）优越 • 已拥有全球知识产权保护（至2032年） • 化学合成简单、成本低、产率高
服药剂量（10毫克/公斤）
空白对照达比加群酯
• 颅内出血、总出血事件和危及生命的大出血风险,均显著低于华法林
房颤患者脑卒中患病率高
• 中国房颤发病率在普通人群中（30岁以上）达到0.8% ，在80岁以上人群中房颤发病率达30% – 中国已有1000万房颤患者
• 房颤患者脑卒中的患病率为17.5% • 抗凝血药物可以降低房颤患者脑卒中的患病率
企业情况介绍（二）
• 研发运营模式 - 采用国际制药企业行之有效的研发模式 – 公负责统筹规划、项目管理 – 司与国际上高质量研发外包企业（CRO）结盟，进行早期的化学合成、药物筛选、及药理药效的实验工作 • 北京康龙化成、上海药明康德、上海桑迪亚 – 目前有6名全职员工，负责新药研发的调研、立项、项目管理、与政府对接及企业投融资

中药新药研究与开发PPT课件

各环节的研究工作必须符合《世界医学大会赫尔辛基宣言》（即公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤害）的要求。
43
GCP 内容
消费者权益的保障：知情同意书伦理委员会
44
GCP 内容
伦理委员会由医药相关专业人员、非医药专业人员、法律专家及来自其他单位的人员，至少五人组成，并有不同性别的要求。
药理毒理研究
＊药理毒理研究资料综述。
＊主要药效学试验及文献资料。
＊一般药理研究的试验及文献资料。
＊急性毒性试验及文献资料。
＊长期毒性试验及文献资料。
＊过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验研究和文献资料。
＊复方制剂中多种成份药效、毒性、药代动力学相互影响的试验及文献资料。
审批过程。
13
国家政策导向
•
国家鼓励研制新药，对创制的新药
及治疗疑难危重疾病的新药实行加快审
批（艾滋病、癌症等）。
14
药品标准
• 国家药品标准，指国家为保证药品质量制
定的质量指标，检验方法以及生产工艺等技术要求，包括《中华人民共和国药典》《药品注册标准和其它药品标准》
注册标准，国家药监局批准给申请人特定药品标准。
※ 直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标准。
40
药理毒理研究资料
※ 药理毒理研究资料综述。 ※ 主要药效学试验及文献资料。 ※ 一般药理研究的试验及文献资料。 ※ 急性毒性试验及文献资料。 ※ 长期毒性试验及文献资料；依赖性试验及文献资料。 ※ 过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特
生产企业必须执行有待转正
15
中药、天然药物注册分类

2024年创新药物研发过程介绍PPT课件

03
加强与伦理委员会和监管机构的沟通，确保试验的顺利进行。
29
市场环境挑战及拓展思路
市场竞争
深入了解市场需求和竞争态势，制定差异化的研发策略。
加强与产业链上下游企业的合作，形成竞争优势。
2024/2/29
30
市场环境挑战及拓展思路
融资渠道拓展
寻求多元化的融资渠道，包括政府资金、风险投资、产业基金等。
观察指标
主要关注药物的疗效、剂量反应关系、安全性等。
2024/2/29
17
III期临床试验
01
研究目的
确证新药在目标患者群体中的疗效和安全性，为药品注册提供充分依据。
试验设计
02
03
观察指标
采用大规模、多中心、随机、双盲、安慰剂或阳性药物对照的方法。
主要关注药物的疗效、安全性、生活质量等，同时收集药物经济学数据。
长期毒性试验
观察药物在长时间连续给予后对实验动物的毒性反应，评估药物的潜在危害。
特殊毒性试验
包括生殖毒性、遗传毒性、致癌性等特殊毒性试验，全面评估药物的安全性。
13
药代动力学研究
研究药物在体内的分布情况，包括药物在各组织器官中的浓度。
研究药物及其代谢产物在体内的排泄途径和排泄速率，了解药物的消除过程。
创新药物研发过程介绍PPT课件
2024/2/29
1
目录
2024/2/29
• 创新药物研发概述 • 药物发现与筛选 • 临床前研究 • 临床试验 • 生产与质量控制 • 创新药物研发挑战与对策
2
01
创新药物研发概述
Chapter
2024/2/29
3
创新药物定义与分类

中药新药研发流程基础知识PPT课件

1调研3实验室研究工艺制备研究提取工艺设计提取工艺实验成型工艺设计成型工艺实验三批小样实验放大处方量实验试制三批小样确定工艺稳定性质量标准研究处方中各原料药全检处方中所需辅料检验根据处方及功能主治确定标志性成份根据小样样品摸索质量标根据样品方法学研究根据样品做影响因素实验根据样品质量稳定性研究4药理毒理学研究毒理学研究药物毒理学是研究药物在一定条件下可能对机体造成的损害作用
中药研发基础知识
10/25/2019
1
中药新药分类：
1、未在国内外上市销售的药品. 2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂 3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂
15
7、申请新药证书及生产批件
《药品注册批件》是国家食品药品监督管理局批准某药品生产企业生产该品种，发给“批准文号”的法定文件，通俗点说，就是这个药品的“出生证”，也就是通常说的“生产批件”。同一种药品，如果政策许可，可能会有多家药厂申请注册，经国家审查合格后，会批准给多家药厂生产，因此各药厂都会有该药品的《药品注册批件》只是“批准文号”不一样。《新药证书》是国家药监局通过对新药注册申报资料全面审查，符合规定的发给新药申请人（指提出药品注册申请，承担相应法律责任，并在该申请获得批准后持有药品批准证明文件的机构。）的法定权属文件，同时还发给该新药的《药品注册批件》。持有《新药证书》并能生产该药品的企业，在《药品注册管理办法》规定的时间内，国内只此一家。《新药证书和生产批件》这样的批准文件的形式还没有见过。按规定，《新药证书》是可以转让的，而“生产批件”是不能转的。

创新药项目评估模板

创新药项目评估模板
一、项目概述
1.药物名称
2.适应症
3.研发阶段
4.知识产权状况
二、市场分析
1.目标市场概述
2.市场规模与增长预测
3.竞争格局
4.市场准入与监管环境
5.销售渠道与市场推广策略
三、技术评估
1.药物作用机制
2.创新性及独特性
3.研发难点与风险点
4.技术路线可行性及优劣势分析
5.知识产权保护措施
四、财务分析
1.研发投入预算
2.预期收益预测
3.投资回报率（ROI）分析
4.资金需求与筹措计划
5.财务指标分析（如NPV、IRR等）
五、团队评估
1.核心团队成员背景与专业能力
2.研发团队整体实力与协作能力
3.管理层经验与战略眼光
4.人力资源计划与培训体系
六、风险评估与应对策略
1.技术风险与应对措施
2.市场风险与应对措施
3.法规风险与应对措施
4.财务风险与应对措施
5.其他风险与应对措施
七、结论与建议
1.项目可行性综合评价
2.建议与改进措施
3.下一步行动计划与里程碑事件安排。

中国药物研发PPT课件

三氧化二砷注射液，2000在美国FDA获批，用于急性早幼粒细胞白血病（APL）的治疗；2002年在欧洲获批，2004年在日本获批。
三氧化二砷注射液由外国药企开发上市。中国药企？
31
中国药企：开始加入国际主流研发
药物发现
海外新药
✓ CRO服务
临床前开发
中国企业
临床开发
✓ License-in
7
药物研发概览中国药物研发趋势
8
药物研发概览中国药物研发趋势
从仿制走向创新从国内走向国际
9
制药大国？仿制药大国？
全国~4700家药企：多！年销售不足10亿的药企占94%：散！行业平均利润率~10%：低！仿制药占96%：创新不足！平均研发投入占销售额的~1% ：研发投入不足！
目前共有140个临床在研的1.1类新药，江沪浙占61% 目前共有98个临床在研的1.1类新药，江沪浙占40%
《中国新药研发15年》药渡网李靖博士 2015.10
14
中国创新药研发TOP企业
企业总部城市
已上市创新药
恒瑞医药连云港帕瑞昔布、阿帕替尼
先声药业南京
恩度、艾拉莫德
豪森医药连云港
“中国医药学是一个伟大宝库，应当努力发掘，加以提高。”青蒿素正是从这一宝库中发掘出来的。通过抗疟药青蒿素的研究经历，深感中西医药各有所长，二者有机结合，优势互补，当具有更大的开发潜力和良好的发展前景。
30
临床研究成果：成功转化为国际上市新药
张亭栋教授，使用砒霜（三氧化二砷）治疗白血病的奠基人，70年代开始临床应用，并且明确了最佳适应症为急性早幼粒细胞白血病（APL）。
双方联合开发全球领先的抗 VEGF人源化单克隆抗体药物

创新药物研发过程介绍ppt课件

分子药理学一般药理学
S2-临床前研究
药理学
药物代谢
毒理学处方前研究
临床前研究—药理学药效及机制研究
评价化学物质的生物活性和确定药物作用机理。
体外细胞培养和酶系统
分子生物学研究
离体动物组织试验
整体动物试验（啮齿动物和非啮齿动物）
临床前研究—药物代谢
方法：收集和分析尿液、血液和粪便样品及对动物解剖后的组织和器官。
按国家《新药审批办法》规定分类:
中药（传统药,天然药物）（traditional Chinese medicine）
化学药品（西药、现代药）（ western drug 、 chemicals）
生物制品（biologicals）
新药注册分类
1、未在国内外上市销售的药品：（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂；（3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂；（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；（5）新的复方制剂；（6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。 2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。 3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；（2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂；（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。 4、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂。

创新药和首仿药研发项目简介(金马甲)

性 • 氯吡格雷是一个前体药物，在体内经过肝脏CYP450酶系的
两步氧化反应，代谢产生活性代谢物 – 主要的酶活性：CYP2C19、CYP3A4
氯吡格雷–体内生物转换
肝脏细胞色素氧化酶P450 (CYP450酶)
CYP2C19
CYP3A4
氯吡格雷
第一代谢物
活性代谢物
氯吡格雷抵抗
• 在临床治疗效果上有较大的个体差异 • 不同人群肝脏内CYP2C19和CYP3A4酶活性有差异 • 亚洲人群中CYP2C19遗传突变率高，导致酶活性丧失
以研发为核心竞争力的商业模式
• 创新药模式：销售的产品是临床批件
– 完成临床前实验、申报临床批件，获得临床批件后即刻向产业投资人出售专利权和临床批件
– 保留药品进入市场后3%的权益金；国际专利授权的海外权益 – 投资周期4-5年
• 仿制药模式：销售的产品是新药或药厂
– 联合制药企业共同申报新药证书、生产批件 – 共同分享药品上市后巨大的销售利润 – 或控股一小型GMP药厂，独立申报新药证书、生产批件 – 将新药证书、生产批件及药厂打包整体出售 – 投资周期4-5年
• 将领先国内同行N年进入市场，并独霸该仿制药的收益
ห้องสมุดไป่ตู้
专利挑战成功案例
• 挑战方：北京普禄德医药科技有限公司
• 专利持有方：美国辉瑞 • 非甾体抗炎药，适应症：风湿性关节炎等
– 国际专利保护期至2019年
• 2012年7月递交专利无效请求 • 2012年11月专利局复审委进行口审 • 2013年6月专利局复审委宣布专利全部无效
PLD-201
aPTT凝血试验凝血时间（秒）
16.7 ± 6.8 26.3 ± 6.4** 39.6 ± 3.4**

北大医学部新药研发概论课件

PPT文档演模板
北大医学部新药研发概论课件
天然生物活性物质作为先导物
·青蒿素
•黄花蒿 •Artemisia annula
•青蒿素 •Artemisinin
•蒿甲醚 •Artemether
PPT文档演模板
•生物利用度较低 •复发率高
北大医学部新药研发概论课件
天然生物活性物质作为先导物
·喜树碱
•喜树 •Camptotheca acuminata
PPT文档演模板
北大医学部新药研发概论课件
•先导物发现
•先导物优化
•互补性 •反相似性
•相似性
•包容性
•多样性 •不相似性
PPT文档演模板
北大医学部新药研发概论课件
Lead discovery
· 分子的多样性
· 天然生物活性物质 · 组合化学 · 组合生物合成和组合生物催化 · 基于临床副作用观察产生先导物 · 虚拟筛选
天然生物活性物质作为先导物
·他汀类降脂药
•桔青霉菌等 •Penicillium citrinum
•美伐他汀Mevastatin •洛伐他汀 Lovastatin •辛伐他汀Simvastatin •普伐他汀Pravastatin
PPT文档演模板
•氟伐他汀 •Fluvastatin
北大医学部新药研发概论课件
·平行合成和混分合成 ·固相合成和液相合成 ·小分子组合合成 ·计算机辅助设计及虚拟库合成 ·八学期选修课“组合化学与新药研
究”
PPT文档演模板
北大医学部新药研发概论课件
组合生物合成 Combinatorial biosynthesis
·基本原理
•基因变异（混合、匹配、交换、突变等）

药械科新技术新项目申报优质PPT资料

项目的基础条件
全成份中药配方颗粒智能化药房设备配置、调配人员，有天津红日康仁堂药业免费提供，我院只提供房屋。
什么是中药配方颗粒？
中药配方颗粒是采用现代科学技术，仿照传统中药汤剂煎煮的方式，将中药饮片经现代制药技术提取、浓缩、分离、干燥、制粒、包装精制而成的纯中药产品系列。它保证了原中药饮片的全部特征，能够满足医师进行辩证论治，随证加减，药性强、药效高、同时又具有不需要煎煮、直接冲服、服用量少、作用迅速、成份完全、疗效确切、安全卫生、携带保存方便、易于调制和适合工业化生产等许多优点的单味中药产品。
进入处方信息的前置审核过程，这时系统会对 8、它能做汤剂入药，又能以丸、散入药，还能制膏及喷雾入药，这就从根本上取代了传统炮、制、粉、煎等繁琐环节。
目前国家批准的6家生产企业只有康仁堂实现红外指纹图谱监控，保证药材优质。
处方信息中毒性药物是否过量、是否出现临床调剂设备完成审核过程，标准药柜上相应的处方药味的指示灯开始闪亮，提示调剂人员所需要的药味所处的位置。
项目内容摘要
7、用高科技服务妇女儿童。项目的风险分析及防范措施
当医生为病人诊断后，其开出的电子处方会通过信息化系统发送到发药终端，自动辨识有无配伍禁忌，并由专业技术人员操控，便能 ‘吐’出中药颗粒。中药配方颗粒优点有哪些？院外宣传：首先开展膏方，在膏方节前电视台来院作膏方养生的首次专题访谈。针对中医妇科儿科人才缺乏问题，采取请进来、送出去、招聘中医人才办法解决。我院使用配方颗粒的意义
患者拿到医患处方交费后，医院信息网络系统在我国尤其在南方省市综合医院、妇幼保健院应用非常好，已覆盖600多家医院，宁夏目前各中医院也在应用，我市中西医结合医院今
年8月份也开展此项工作。

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• 颅内出血、总出血事件和危及生命的大出血风险,均显著低于华法林
房颤患者脑卒中患病率高
• 中国房颤发病率在普通人群中（30岁以上）达到0.8%，在80岁以上人群中房颤发病率达30% – 中国已有1000万房颤患者
• 房颤患者脑卒中的患病率为17.5% • 抗凝血药物可以降低房颤患者脑卒中的患病率
• SGLT2抑制剂为糖尿病的治疗提供了新的途径,是目前世界上唯一不通过胰岛素而降低血糖的新药；PLD-101 显著优于“达格列净”，改善对进口药的依赖，为国家、为广大患者大大减低医疗费用的支出。
普禄德医药保密文件
7
PLD-101治病新途径：降低血糖的肾重吸收
(180 升/天) (900 毫克/升)=162 克/天
企业情况介绍（一）
• 公司成立于2011年11月
– 注册在北京经济技术开发区，专注创新药研究开发
– 出资方：
• 王志岩51%（有部分股权代持） • 北京奇伦天佑创业投资有限公司49%
– 王志岩担任董事长兼总经理，负责研发及总体运营
– 获得荣誉：
• “北京经济开发区海外高层次人才创办企业” • “中关村高新技术企业”、“中关村金种子工程企业”
• 中国专利申请（201210252163.X） – 进入实审阶段
新型血小板凝聚抑制剂： PLD-301普利格雷（Pligrel)
氯吡格雷–血小板凝聚抑制剂
• 世界上应用最广泛的抗血小板凝聚药物 • 临床上用于治疗动脉粥样硬化疾病、急性冠脉综合症及血栓
性并发症等 – 多年临床应用证实对血栓性心脑血管疾病的疗效及安全
– 达比加群酯，华法林，利伐沙班，阿哌沙班 • 中国市场预估每年销售额将达100亿元
PLD-201达比加群优型前体新药
• 口服利用率与达比加群酯相似 • 凝血抑制效果（aPTT）优越 • 已拥有全球知识产权保护（至2032年） • 化学合成简单、成本低、产率高
服药剂量（10毫克/公斤）
空白对照达比加群酯
• 新药研发成果及进展 – 2型糖尿病；心血管疾病（抗凝血）；流感疾病
• 仿制药研发策略及推进
企业情况介绍（三）
创新药研发策略
• 设计发明me-too/me-better创新药
• 设计发明创新前体药化合物
– 针对在临床上已经应用并验证的药物 – 改善母核药物的药代和药效
自主研发-治疗2型糖尿病的新药：
性 • 氯吡格雷是一个前体药物，在体内经过肝脏CYP450酶系的
两步氧化反应，代谢产生活性代谢物 – 主要的酶活性：CYP2C19、CYP3A4
氯吡格雷–体内生物转换
肝脏细胞色素氧化酶P450 (CYP450酶)
P2C19
CYP3A4
氯吡格雷
第一代谢物
活性代谢物
氯吡格雷抵抗
• 在临床治疗效果上有较大的个体差异 • 不同人群肝脏内CYP2C19和CYP3A4酶活性有差异 • 亚洲人群中CYP2C19遗传突变率高，导致酶活性丧失
企业情况介绍（二）
• 研发运营模式 - 采用国际制药企业行之有效的研发模式 – 公负责统筹规划、项目管理 – 司与国际上高质量研发外包企业（CRO）结盟，进行早期的化学合成、药物筛选、及药理药效的实验工作 • 北京康龙化成、上海药明康德、上海桑迪亚 – 目前有6名全职员工，负责新药研发的调研、立项、项目管理、与政府对接及企业投融资
Glucose
SGLT2
S1
90%
SGLT1
S3
10%
无尿糖
PLD-101 优势
• 国际前沿新型治疗药物
– 优型SGLT2抑制剂 – 不依赖胰岛素，适用于所有糖尿病患者
• 在大鼠体内具备与达格列净等同的药效 • 安全、无毒性
– 没有观察到的不良效应水平(NOAEL)˃100毫克/公斤
• 化学合成简单、产率高 • 已拥有全球知识产权保护（至2032年）
– 亚洲人群：中国(8.9%)、朝鲜(14.8%)、日本(24.2%) – 中国人群：汉族(18.7%)、回族(25%) 、蒙古族(10.9%)
PLD-301普利格雷（Pligrel）新药优势
• 显著降低用药剂量（10倍） – 减少不良副作用
• 解决了10-20%亚洲人对氯吡格雷抵抗 • 口服利用率比氯吡格雷显著提高（10倍） • 已拥有全球知识产权保护（至2032年） • 化学合成简单、成本低、产率高
PLD-201
aPTT凝血试验凝血时间（秒）
16.7 ±6.8 26.3 ±6.4** 39.6 ±3.4**
** p<0.01
PLD-201创新药专利申请情况
• 治疗心血管疾病新药：PLD-201 – 新型凝血酶抑制剂 – 申请国际PCT专利和中国专利 • 国际PCT专利申请（PCT/CN2012/078897） – 尚未公开发表
药代动力学半衰期(小时）口服利用率(%)
达格列净
4.14
69.1
PLD-101
30
88
PLD-101 创新药专利申请情况
治疗2型糖尿病新药：PLD-101 – 新型SGLT2抑制剂 – 申请国际PCT专利和中国专利
• 国际PCT专利申请（PCT/CN2012/071375） – 进入国家阶段
• 中国专利申请（201210040202.X） – 进入实审阶段
PLD-101：新型钠依赖性葡萄糖转运蛋白（SGLT2）抑制剂
糖尿病市场分析
• 全球的糖尿病患者2010年为2.8亿，预计2030年肯定突破5亿
• 中国有9200万糖尿病患者（患病率为9.7%）, – 约1.5亿糖尿病前期患者 – 糖尿病人群数量占全球的1/3
• 中国糖尿病用药市场2010年为110亿元，预计2015年将达200亿元
自主研发—新型凝血酶抑制剂： PLD-201：优型达比加群酯
PLD-201达比加群酯–凝血酶抑制剂
• 预防房颤患者脑卒中（勃林格殷格翰）
– 2010年10月美国FDA批准 -“Pradaxa” – 2011年4月15日欧盟EMA批准 – 2013年3月4日中国批准“泰毕全”
• 显著降低房颤患者的卒中疾病发生风险，预防效果优于华法林
PLD-101治病新机制–降低血糖的肾重吸收
• 在正常生理状态下，尿中没有糖。血液经肾小球滤过，血糖全部滤到原尿，经过肾的近曲小管后，全部被重吸收。
• 重吸收过程通过钠-葡萄糖协同转运子，简称为SGLT1 及SGLT2。
• SGLT2仅存在于S1段，负责吸收90%以上的糖；SGLT1 在近曲小管的S3段吸收约10%的糖。