第六章基因治疗第一节基因治疗的概念及其策略基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。
基因治疗的总体策略：①基因矫正：对于致病基因中的异常碱基进行精确修复，使其恢复正常功能；②基因置换：用正常基因在原位替换致病基因，使细胞DNA完全恢复正常状态；③基因修饰：又称基因增补，将正常基因导入患者体细胞内，使其整合到染色体中一起表达，以补偿缺陷基因的功能，但致病基因未去除。
④基因失活：指将特定的反义核酸导入细胞，通过碱基互补作用与mRNA结合，阻断肿瘤细胞中基因的异常表达，以抗肿瘤、抗病毒。
反义RNA：干扰mRNA的互补RNA;反义DNA：干扰DNA的互补DNA.⑤“自杀基因”的应用自杀基因：这种基因导入受体细胞后可产生一种酶，它可将原无细胞毒性或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将细胞受体细胞杀死，这种基因被称为“自杀基因”。
自杀基因导入肿瘤细胞后，可将肿瘤细胞杀死。
但对正常细胞则无伤害作用。
⑥免疫基因治疗：将某些细胞因子（IL-2、GM-CSF等）基因导入肿瘤患者体内，以增强患者的抵抗力。
⑦耐药基因治疗：在肿瘤化疗过程中，把产生抗药物毒性的基因导入患者体内，从而使患者能耐受更大剂量的化疗。
⑧化疗保护性基因治疗：向正常细胞内导入单相或多相细胞毒性药物的抗性基因，使正常细胞耐化疗药物的能力大大提高。
⑨特异性细胞杀伤性基因治疗：利用DNA重组技术构建以特异性杀伤靶细胞为目标的“神奇弹头”。
⑩生殖细胞基因治疗：生殖细胞或胚胎干细胞补偿性基因治疗。
第二节基因治疗的基本程序一、目的基因的选择和制备在了解疾病发生的分子机制基础上，选择对疾病有治疗作用的特定基因。
如对单基因缺陷遗传病，可用野生型(非突变)基因即可用于治疗；对于肿瘤，最好选择某些与该类肿瘤密切相关的癌基因或抑癌基因用于基因治疗。
治疗性基因获得的方法很多：用酶切或探针杂交法从基因组DNA文库获得，从cDNA文库获取，PCR扩增，人工合成等。
