干细胞理论与技术(王廷华,羊惠君,[美]John W. McDonald主编)思维导图

干细胞基础和临床应用基础研究干细胞（stem cells）是具有自我更新能力和多向分化潜能的一类细胞，它们可以通过分裂自我复制并且可以分化为特定细胞类型。

因此，干细胞具有广泛的研究和临床应用价值。

干细胞的研究主要分为基础研究和临床应用两个方面。

干细胞的基础研究主要包括来源和分类、自我更新和分化机制、维持干细胞状态的信号通路等方面的研究。

根据来源的不同，干细胞可以分为胚胎干细胞（embryonic stem cells，ESCs），成体干细胞（adult stem cells），诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）等。

胚胎干细胞是从胚胎内分离出的可以分化为各种细胞类型的干细胞。

成体干细胞存在于成熟的组织或器官中，可以自我复制并分化成不同的细胞类型。

而诱导多能干细胞则通过重新编程细胞的基因表达模式转化而来，具有与胚胎干细胞相似的分化潜能。

自我更新和分化机制是干细胞的核心特点。

干细胞可以自我更新，即在分裂过程中，一部分细胞分化为特定细胞类型，而另一部分仍然保持干细胞状态，从而保证干细胞群体的持续存在。

另外，干细胞可以通过分化为特定细胞类型实现多向分化。

这一过程受到多个信号通路的调控，包括Wnt、BMP、Notch等信号通路。

这些信号通路可以激活特定的基因表达，从而控制干细胞的分化。

除了对干细胞自身的研究，基础研究还包括对干细胞的应用研究。

干细胞可以在体外培养中分化为不同的细胞类型，并用于体外研究。

例如，胚胎干细胞可以分化为神经元、心肌细胞等细胞类型，用于研究神经发育和心脏疾病的发生机制。

干细胞也可以用于组织工程和再生医学。

组织工程利用干细胞分化为特定细胞类型，然后将这些细胞种植到受损组织中，用于修复和再生组织。

再生医学则是利用干细胞治疗患者的疾病或损伤。

例如，干细胞可以用于治疗再生障碍性贫血、白血病、糖尿病等疾病。

干细胞的临床应用涉及到多个领域，例如神经科学、心血管病学、肝脏病学等。

干细胞1 干细胞概述▪ 胚胎干细胞的分化性▪ 成体干细胞的可塑性▪ 按照发育阶段分类▪ 胚胎干细胞（Embryonic Stem cell，ES细胞）。

▪ 成体▪ 造血▪ 神经▪ 肌肉▪ 骨髓2 干细胞应用研究▪ 美容领域▪ 器官移植▪ 疾病治疗▪ 生物修复干细胞概述编辑干（gàn）细胞即为起源细胞。

干细胞是具有增殖和分化潜能的细胞，具有自我更新复制的能力（Self-renewing），能够产生高度分化的功能细胞。

简单来讲，它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。

干细胞在形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。

干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。

干细胞是自我复制还是分化功能细胞，主要由于细胞本身的状态和微环境因素所决定。

包括调节细胞周期的各种周期素（Cyclin）和周期素依赖激酶（Cyclin－Dependent Kinase）、基因转录因子、影响细胞不对称分裂的细胞质因子。

微环境因素，包括干细胞与周围细胞，干细胞与外基质以及干细胞与各种可溶性因子的相互作用。

人体内的干细胞分两种类型，一种是全功能干细胞(totipotent stem cell)，可直接克隆人体；另一种是多功能干细胞(pluripotent stem cell)，可直接复制各种脏器和修复组织。

人类寄希望于利用干细胞的分离和体外培养，在体外繁育出组织或器官，并最终通过组织或器官移植，实现对临床疾病的治疗。

“原位培植皮肤干细胞再生新皮肤技术”不仅实现了利用干细胞复制皮肤器官，而且做到了人体原位皮肤器官的复制，从而使人类从干细胞体外培植组织成器官移植治疗，直接跨入了人体原位干细胞复制器官。

科学家普遍认为：干细胞的研究将为临床医学提供更为广阔的应用前景。

干细胞具有经培养不定期地分化并产生特化细胞的能力。

在正常的人体发育环境中，它们得到了最好的诠释。

榜样的力量是无穷的。

每个领域都有取得杰出成就的成功人士，他们也是后生崇拜学习的偶像。

科研领域也不例外。

作为目前最热门的研究领域--干细胞，该领域的大牛都有谁？他们都在做什么？笔者总结了一下这个领域的牛人，分为国际篇、华人篇和国内篇三部分介绍。

本文仅代表笔者的个人观点，欢迎补充。

7 s2 z3 p- Z5 f. {) w/ n: l5 ]) ]3 ], I' c! f一、国际篇( Z2 S! S; q5 t, K& F) [+ S2 b! m2 L& u6 t. w8 s) j2 p山中伸弥（Shinya Yamanaka）# n5 D& A- m% v- Z5年前，提起Shinya Yamanaka，可能只有做胚胎干细胞的人略有耳闻，而现在他的名字在科研领域可谓是家喻户晓。

虽然在iPS之前，他也做出了一些重要的工作，如发现Nanog 和Eras在小鼠胚胎干细胞中的作用(2003，Cell；2003，Nature)，但这些跟iPS相比，再好的工作光芒都会被掩盖，即使是CNS（Cell，Nature，Science）级别的工作。

传统的观点认为核移植是获得个体特异的多能干细胞的主要途径，但该方法技术难度高，成功率低，至今没有获得人的核移植胚胎干细胞。

笔者至今仍记得2007年初（刚进实验室）看到Shinya Yamanaka于2006年发表在Cell上关于iPS的论文时的兴奋心情。

我立刻意识到这项工作的重要性，虽然他们最初的结果并不完美，当时获得的iPS细胞按现在的标准只能算是半成品，因此部分人对这项工作的看法是半信半疑。

直到一年后，Shinya Yamanaka和Rudolf Jaenisch 同时在Nature上报道获得可以生殖系传递的iPS细胞，基本上打消了人们对这个发现的质疑，而随后越来越多的工作进一步证实这个发现。

虽然这两年内他的产出不多（2010年有分量的工作只有一篇PNAS），但仅凭2006年那篇论文已经使他成为诺贝尔奖最热门的候选人。

干细胞研究的进展与前景(文献综述)胞生第一组干细胞是人体内最原始的细胞，具有较强的分化再生能力，由于干细胞的应用领域非常广阔，21世纪以来一直被认为是科技发展的热点之一。

2000年干细胞研究被美国《科学》杂志列入年度世界十大科学进展。

2001年美国《科学》又将其置于2002年值得关注的六大热门科技领域之首。

2001年以来，美国、英国、中国等国家已纷纷立法允许应用干细胞进行治疗性克隆的研究。

有关干细胞治疗的研究具有不可估量的医学价值，其巨大的临床应用潜力将对医学产生巨大的影响。

1、干细胞的定义干细胞（stem cell）是具有自我复制能力的多潜能性细胞，是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织和人体的潜在功能的细胞。

2、干细胞的分类2.1根据发育状态分类干细胞根据所处的发育阶段可以分为胚胎干细胞（embryonic stem cell）和成体干细胞（somatic stem cell）。

2.1.1胚胎干细胞：胚胎干细胞是来源于胚胎内细胞团或原始生殖细胞的一种多能细胞系，能以一种不确定的未分化状态扩增，几乎可以向所有成年组织分化。

2.1.2成体干细胞：指存在于已经分化组织中的未分化细胞，这种细胞能够自我更新和分化行成该类型组织。

目前发现的成体干细胞有造血干细胞、骨髓间充质干细胞、神经干细胞、肝干细胞、视网膜神经干细胞、胰腺干细胞等。

2.2根据发育潜能分类干细胞根据的发育潜能可分为全能干细胞（totipotent stem cell）、多能干细胞（pluripotent stem cell）和专能干细胞（unipotent stem cell）。

2.2.1全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能，如受精卵，胚胎干细胞。

2.2.2多能干细胞：具有分化出多种组织细胞的潜能，但失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制，如骨髓多能干细胞。

2.2.3专能干细胞：这类干细胞只能像一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，如上皮组织基底层干细胞，肌肉中的成肌细胞。

《干细胞技术及其应用》知识清单一、什么是干细胞干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞。

简单来说，它们就像是身体内的“万能细胞”，在特定条件下能够分化成各种不同类型的细胞，如心肌细胞、神经细胞、肝细胞等。

干细胞主要分为胚胎干细胞和成体干细胞两大类。

胚胎干细胞来源于早期胚胎，具有极强的分化能力，可以分化为身体内的任何细胞类型。

成体干细胞则存在于成体组织中，如骨髓、脂肪、脐带血等，它们的分化能力相对较为有限，但在维持组织稳态和修复损伤方面发挥着重要作用。

二、干细胞技术的原理干细胞技术的核心在于利用干细胞的自我更新和分化潜能。

通过特定的培养条件和诱导因子，可以促使干细胞分化为我们所需要的细胞类型。

例如，在实验室中，研究人员可以将胚胎干细胞或诱导多能干细胞（iPS 细胞）在特定的培养基中培养，并添加适当的化学物质和生长因子，引导它们分化为心肌细胞、神经细胞等。

这种诱导分化的过程是基于对细胞发育和分化机制的深入理解。

另外，干细胞还具有自我更新的能力，这意味着它们可以不断地分裂和产生新的干细胞，为细胞治疗提供了源源不断的细胞来源。

三、干细胞技术的分类1、胚胎干细胞技术胚胎干细胞是从早期胚胎中分离出来的干细胞，具有最高的分化潜能。

然而，由于涉及到胚胎的获取和使用，存在伦理和法律方面的争议。

2、成体干细胞技术成体干细胞存在于人体的各种组织和器官中，如骨髓干细胞、脂肪干细胞、脐带血干细胞等。

它们在治疗一些特定疾病，如血液疾病、心血管疾病等方面已经取得了一定的成果。

3、诱导多能干细胞技术诱导多能干细胞（iPS 细胞）是通过将已分化的体细胞（如皮肤细胞）重编程为类似胚胎干细胞的多能状态。

这项技术避免了胚胎干细胞的伦理问题，为干细胞研究和应用带来了新的希望。

四、干细胞技术的应用领域1、再生医学利用干细胞的分化能力，修复或替代受损的组织和器官。

例如，将干细胞分化为心肌细胞，用于治疗心肌梗死；分化为神经细胞，用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病等神经系统疾病；分化为胰岛细胞，用于治疗糖尿病等。

《干细胞的研究与应用》讲义一、什么是干细胞在生命的长河中，细胞是构成生物体的基本单位。

而干细胞，则是一类具有特殊能力的细胞，它们就像是细胞世界里的“万能选手”。

干细胞具有自我更新和分化的能力。

自我更新意味着它们能够不断地分裂，产生与自己相同的子代细胞，从而保持细胞群体的数量稳定。

分化则是指干细胞能够在特定的条件下，转化为不同类型的细胞，如心肌细胞、神经细胞、血细胞等。

按照其分化能力的不同，干细胞可以分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

全能干细胞就如同一个拥有无限可能的“超级种子”，能够发育成完整的个体。

多能干细胞则像是一个“多才多艺的工匠”，可以分化出多种不同类型的细胞，但无法发育成完整的个体。

单能干细胞的能力相对较为局限，只能分化为特定类型的细胞。

二、干细胞的来源干细胞的来源多种多样，为研究和应用提供了丰富的资源。

胚胎干细胞是从早期胚胎中获取的。

这些胚胎通常是在体外受精过程中产生的，当它们发育到特定阶段时，科学家可以从中分离出胚胎干细胞。

然而，由于涉及到伦理和法律问题，胚胎干细胞的研究和应用一直备受争议。

成体干细胞存在于已发育成熟的个体中，例如在骨髓、脂肪、牙髓等组织中都能找到它们的身影。

相较于胚胎干细胞，成体干细胞的获取相对容易，且伦理争议较小。

诱导多能干细胞是通过对已分化的体细胞进行重编程而获得的。

这一技术的出现为干细胞研究带来了新的突破，避免了胚胎干细胞研究中的伦理问题。

三、干细胞的研究历程干细胞的研究可以追溯到上世纪中叶。

随着科学技术的不断进步，对干细胞的认识也逐渐深入。

早期的研究主要集中在对干细胞的发现和基本特性的描述上。

到了20 世纪末和 21 世纪初，干细胞研究进入了快速发展的阶段。

科学家们不仅在干细胞的分离、培养和鉴定技术上取得了重要进展，还开始探索其在疾病治疗和再生医学中的应用。

近年来，随着基因编辑技术的兴起，为干细胞的研究和应用提供了更强大的工具。

科学家们可以通过基因编辑技术对干细胞进行精确的改造，使其更符合治疗的需求。