新药 期临床试验申请技术指南

FDA 药许可申请、审核及治理简介在食品及药物治理局〔以下简称FDA〕管辖之内，药物审评及争论中心〔Center for Drug Evaluation and Research,简称CDER〕专司药之审核。

该中心之下分成二室：药物审评第一室〔office of Drug Evaluation Ⅰ〕药物审评其次室〔office of Drug EvaluationⅡ〕。

药审评第一室管辖五个药物科，药审评其次室则管三个药物科，在这八个药物科内，每一科约有30～5O 名特地人员负责各项药审评工作，整个药物审评及争论中心是一个浩大的组织，而药申请及审评整个过程繁杂，必需逐步进行。

药物审评及争论中心〔Center for Drug Evalution and Research，CDER〕之组织说明如下：1．秘书室〔Executive Secretariant Staff〕2．总务室〔Office of Management〕〔l〕药物资记中心〔Drug Information Resource〕（2）医学图书馆〔Medical Library〕（3）总务及王计〔Management and Budget〕（4）资讯系统设计〔Information System Design〕3．专业进修室〔Professional Development〕4．参谋团〔Advisors and Consultants Staff〕5·前导性药审评〔Pilot Drug Evaluation〕6．非处方药审评室〔office of OTC Drug Evaluation〕（1）单篇非处方药审评室〔MonograPh Review Staff〕（2）非处方药政策性科〔OTC Drug Policy Staff〕（3）医学审评科〔Medical Review Staff〕7．非专利处方药室〔office of Generic Drugs〕（1）化学第一科〔ChemistryⅠ〕（2）化学其次科〔ChemistryⅡ〕（3）生体相等性科〔Bioequivalence〕8.争论进展室〔Office of Research Resources〕（1）争论及试验科〔Research and Testing〕（2）药品分析科〔Drug Analysis〕（3）生体药学科〔Biopharmaceutics〕（4）临床药理科〔Clinical pharmacology〕9．药标准室〔Office of Drug Standards〕（l）药市场广告及信息科〔Drug Marketing，Advertising and Communications〕10．药合法性室〔Office of Compliance〕（1）药信息科〔Drug Labeling Compliance〕（2）药品质审核科〔Drug Quality Evaluation〕（3）药产品及制造品质科〔Mahufacturing and Product Quality〕（4）科学性侦查科〔Scientific Investigations〕（5）药治理科〔Regulatory Affairs〕11．药流行学及统计生物学室〔Office of Epidemiology and Biostatistics〕（1）流行学及监视科〔Epidemiology and Surveillances〕（2）生物统计科〔Biometrics〕12.药审评第一室〔Office of Drug EvaluationⅠ,ODEI〕（1）心脏药物科〔Division of Cardio－Renal Drug Products〕（2）神经药物科〔Division of Neuropharmacological Drug Products〕（3）肿瘤肺药物科〔Division of Oncology and Pulmonary Drug Products〕（4）影像、手术及牙药物科〔Division of Medical Imaging Surgical and Dental Drug Products〕（5）胃肠及凝血药物科〔Division of Gastrointestinal and Coagulation Drug Products〕13.药审评其次室〔Office of Drug Evaluation Ⅱ, ODE Ⅱ〕〔1〕陈代谢及内分泌药物科〔Division of Metabolism and Endocrine Drug ProductS〕〔2〕抗传染药物科〔Division of Anti-Infective Drug Products 〕〔3〕抗病毒药物科〔Division of Anti—Viral Drug ProductS〕二、药申请〔一〕药物的定义依据联邦食品药物及扮装品法其次章第201 节，药物的定义如下:l．美国药典，同种治疗法药典,或者国家处方集〔National Formulary〕中所列的物质。

新药I 期临床试验申请技术指南(草案)国家食品药品监督管理总局（CFDA）2016年9月目录一、前言 (1)二、背景 (2)三、与药审中心沟通交流 (3)四、IND提交所需的特定信息 (4)（一）规定的表格 (4)（二）文件目录 (5)（三）介绍性说明和总体研究计划 (5)（四）研究者手册 (6)（五）方案 (8)（六）化学、生产和控制信息 (9)（七）药理毒理信息 (14)（八）研究药物既往在人体使用的经验 (16)（九）其他重要信息 (17)（十）相关信息 (17)五、提交信息 (18)六、IND过程和审评过程 (18)（一）临床试验暂停要求 (20)（二）IND修订 (21)七、申请人的其他责任 (22)（一）............................................... 遵守法规伦理要求 22（二）监测正在进行的研究 (23)（三）研究药物的推销或付费 (23)（四）记录和报告 (23)（五）IND安全性报告 (24)（六）IND年度报告 (24)八、撤回、终止、暂停或者重新启动IND (25)附件 (27)附件1：药品注册临床试验申报资料信息表 (27)附件2：研究者声明表 (33)附件3: 化药Ⅰ期临床研究CMC资料表 (39)新药I期临床试验申请技术指南一、前言国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Investigational new drug，IND）材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。

本指导原则阐述了在中国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据。

将申报资料的要求按照新药不同的研究阶段加以分类，在满足向CFDA提供评估拟进行研究所需要数据的同时，建立对同一类别IND申报的统一标准，增加IND申报要求的透明度、标准化，减少模糊性和不一致性，将有助于缩短新药批准进入临床试验的时间。

附件化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题相关技术要求为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，国家局发布了《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（2018年第50号,以下简称50号公告），实行临床试验默许制以及pre-IND沟通流制度。

自50号公告实施以来，符合要求的创新药I期临床试验申请均得到了快速审评。

对于I期临床试验申请，为了保障受试者的安全，药学审评通常重点关注与安全性相关的问题，例如杂质、稳定性、无菌制剂生产条件和除菌/灭菌方法、以及临床前动物安全性评价试验与后续人体临床试验所用样品的质量可比性等。

国家局发布的《新药I期临床试验申请技术指南》（2018年第16号）对相关药学研究内容和资料提交要求已经进行了阐述，但是审评中发现部分创新药I期临床试验申请仍然存在一些与上述安全性内容相关的药学问题。

为了更好地实施国家局50号公告，促进创新药的研究和开发，本技术要求对创新药I期临床试验申请药学共性问题进行总结，以供申请人参考。

一、关于样品试制共性问题：提供的样品试制信息非常有限，处方工艺信息（特别是涉及复杂原料药或者复杂制剂时）过于简单。

一般性要求：参照《新药I期临床试验申请技术指南》相关要求提供原料药和制剂的生产商、生产地址和处方工艺信息，汇总关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临床研究（如已制备）等批次）的试制信息、关键项目的批分析数据等。

对于复杂原料药（例如多肽、小分子核酸、聚合物产品、含多个手性中心、含发酵工艺或者天然来源等药物）、复杂制剂（例如微球/微乳/脂质体、胶束、透皮制剂、吸入制剂等）、复杂给药途径（例如制备成混悬液、乳液或者凝胶通过皮科、眼科和耳用等局部给药）以及复杂药械组合产品，应注意对重要的生产步骤、设备和工艺参数等进行较为详细的描述。

对于无菌制剂，应对无菌生产条件和除菌/灭菌方法等进行较为详细的描述，并且提供无菌保障措施。

鉴于国内目前临床试验申请为60天默许制，I期临床试验申请如果研究资料符合要求通常可快速开展临床试验，建议申报I期临床试验时（特别是涉及复杂原料药和制剂、复杂给药途径、药械组合产品时）在拟定的临床样品制备地点至少完成1批样品的制备，并且提供相关的试制信息、检验报告。

临床新药申请流程临床新药申请流程随着医药科技的不断进步，越来越多的新药被研发上市，为患者的健康提供了更多的选择。

如果大家是一家医药企业的代表或是一名医生，计划开展一项临床试验，那么了解临床新药申请的流程是非常必要的。

一、了解法规和政策开展临床试验前，必须了解国家的相关法规和政策。

具体来说，需要了解《药品管理法》、《药品注册管理办法》以及《药品临床试验管理规范》。

这些法规和政策对临床试验的申请、实施和管理都做出了明确的规定。

二、药物研发阶段在新药的研发阶段，需要进行大量的实验和临床前研究，以确保药物的安全性和有效性。

在这个阶段，需要进行动物实验、药效学研究、药代动力学研究等。

如果药物在动物实验中表现出良好的药效和安全性，可以进行下一步的临床试验。

三、临床试验申请在进行临床试验前，必须向国家食品药品监督管理局（CFDA）提交临床试验申请，并获得批准后才能进行临床试验。

申请时需要提交以下资料：1、药品注册申请表；2、药物研制阶段的总结报告；3、药物的临床试验方案；4、研究者的资质证明；5、相关文献和参考文献。

四、临床试验实施在获得批准后，可以进行临床试验。

试验需要进行多个阶段，每个阶段都需要进行严格的监管和控制。

在临床试验过程中，必须遵循《药品临床试验管理规范》，确保试验的科学性和安全性。

同时，需要对研究者的培训和管理进行重视，确保研究者的专业性和实验的规范性。

五、数据整理和分析在临床试验结束后，需要对实验数据进行整理和分析，以评估药物的安全性和有效性。

数据整理需要遵循科学的原则和方法，确保数据的准确性和可靠性。

数据分析需要专业的统计人员进行，以得出科学的结论。

六、新药申请审批在完成临床试验后，需要向国家食品药品监督管理局提交新药申请，并经过审批后才能正式上市。

申请审批需要提交以下资料：1、药物的临床试验总结报告；2、药物的安全性评价报告；3、药物的有效性评价报告；4、其他相关资料。

七、新药上市后监管新药上市后，需要进行长期的监管，以确保药物的安全性和有效性。

新药临床试验申请随着医学科技的不断发展，新药临床试验在推动药物研发与改善人类健康方面发挥着重要作用。

在进行新药临床试验之前，需要进行严格的申请程序，保证试验的安全有效。

本文将详细介绍新药临床试验申请的相关内容。

一、试验目的与背景新药临床试验申请的第一部分是对试验的目的与背景进行阐述。

在这一部分中，需要明确说明该新药临床试验的目标、试验范围以及科学依据和临床需求，向相关部门详细描述该新药在临床应用中的潜在价值。

二、试验设计与方法新药临床试验申请的第二部分是对试验设计与方法进行描述。

在这一部分中，需要介绍试验的基本设计，包括试验类型、研究人群的选取标准、试验组织架构、样本容量计算等信息。

同时，还需要详细说明新药的给药方式、用量方案、随访时间和方法、数据收集与记录等试验方法的安排。

三、试验安全与伦理考虑新药临床试验申请的第三部分是对试验安全与伦理考虑的说明。

在这一部分中，需要明确说明试验中可能的风险与不良反应，并提供相应的安全保障措施。

同时，还需要说明试验的伦理合规性，包括试验计划已经获得相关伦理委员会的批准，并遵循相关伦理规范和保护受试者权益的原则。

四、试验结果评估与数据分析新药临床试验申请的第四部分是对试验结果评估与数据分析的说明。

在这一部分中，需要明确说明试验结果的主要评估指标，并提供相应的数据采集与分析方案。

同时，还需要说明统计学方法的选择和数据处理的具体步骤，以保证试验结果的可靠性和科学性。

五、试验预算与时间计划新药临床试验申请的第五部分是对试验预算与时间计划的安排。

在这一部分中，需要对试验所需的经费进行估算，并提供相应的预算明细。

同时，还需要制定试验的时间计划，包括招募研究人员、进行试验的具体时间节点、数据分析和报告的时间安排等。

六、申请材料与附件新药临床试验申请的最后一部分是提供申请材料与附件。

在这一部分中，需要逐一列出试验申请所需要的文件和材料，并进行适当的编码和编号，以便申请程序的顺利进行。

新药研发的临床前试验与药品注册申请流程随着医学技术的不断发展，新药研发已经成为了一项重要的任务。

在新药上市之前，必须进行临床前试验和药品注册申请流程，以确保新药的安全性和有效性。

本文将以“新药研发的临床前试验与药品注册申请流程”为题，重点介绍相关内容。

一、临床前试验1. 药物理化性质分析在临床前试验阶段，首先需要对新药的理化性质进行分析。

这包括药物的溶解性、稳定性、吸收性、代谢性等。

这些数据是评估药物效果和剂量选择的基础。

2. 体外药效实验体外药效实验是在实验室条件下进行的。

通过选择合适的细胞或动物模型，研究人员可以评估新药对特定疾病目标的作用。

这些实验帮助科学家了解药物的潜在功效和毒副作用。

3. 动物药效实验动物药效实验是在特定动物模型中进行的，以评估新药对生物体的作用。

这些实验旨在研究新药的药效、毒性和安全性。

通常，科学家会在小鼠、大鼠、猴子等动物上进行实验，并记录结果以指导后续的临床研究。

4. 安全性评价在临床前试验过程中，安全性评价是必不可少的一环。

科学家通过对动物进行长期观察、生物学和生化指标分析，以及对药物的毒副作用进行评估，来确定新药的潜在风险和安全性。

二、药品注册申请流程1. 申请药物临床试验在完成临床前试验后，研发团队需要向相关药品监管部门提交药物临床试验申请。

申请材料需要包括药物的生产工艺、药品质量控制和临床试验计划等。

审批通过后，方可进行临床试验。

2. 临床试验阶段药物的临床试验是在人体中进行的，旨在评估新药的安全性、有效性和剂量选择。

临床试验分为三个阶段：I期试验、II期试验和III期试验。

每个阶段都有其特定的目标和要求。

3. 申请药品上市批准当完成所有临床试验并获得满意的结果后，研发团队将向药品监管部门提交药品注册申请，申请获得上市批准。

申请材料包括药物的药理学、药代学、临床试验结果以及药品的生产、质控等信息。

如果申请通过，新药便可以进入市场销售。

4. 监督与后续研究一旦新药获得上市批准，药品监管部门将继续进行监督和审查。

附件3
新药Ⅰ期临床试验申请申报资料
一、申报资料基本要求
申请人应参照《新药I期临床试验申请技术指南》（国家食品药品监督管理总局通告2018年第16号），提供下述资料：
1.文件目录；
2.介绍性说明和总体研究计划；
3.研究者手册；
4.临床试验方案或草案；
5.药学研究信息；
6.非临床研究信息；
7.既往临床使用经验说明；
8.境外研究资料。

同时，还应提供如下信息：
1.药物警戒系统建立情况；
2.临床试验相关方名录；
3.伦理委员会审查相关资料；
4.申报前沟通交流资料。

二、申报资料重点关注
重点关注如下内容：
1.临床试验方案的完整性、科学性和可操作性。

—1 —
2.支持性研究数据的充分性。

鼓励采用CTD格式，提交包括药学研究、非临床研究、境外或早期临床研究等支持性研究数据。

除了综述和总结部分外，应提供完整的各专业研究报告。

3.申报前沟通交流情况。

应提供沟通交流会议纪要（如有），以及根据纪要精神相关研究的完成情况。

4.受试者安全性风险控制。

应根据临床研发计划和临床试验方案，说明药物安全委员会和构建药物警戒系统的组建情况。

5.临床试验利益相关方。

应提供包括研究者姓名和资质、主要研究机构、独立数据监察委员会等在内的临床试验相关方名录信息。

—2 —。

新药I期临床试验申请技术指南一、背景与目的：新药I期临床试验是新药研发的第一个阶段，目的是评估药物的药代动力学特性、药效学特性和耐受性，以确定药物的合理剂量和给药方案，并初步评估其治疗效果和安全性。

本技术指南旨在提供新药I期临床试验申请的相关技术要求和指导。

二、申请材料：1.临床试验药物信息：包括药物的命名、化学结构、物理化学性质、质量规格等；2.临床试验计划书：详细描述试验设计、纳入标准、排除标准、剂量选择、给药方案、随访计划等；3.试验药物处方信息：根据相关法规和规定提供试验药物的处方格式，包括药物名称、规格、用法、用量等；4.试验药物生产、质量控制和储存情况：提供药物的生产过程、质量控制标准和方法，以及药物的储存条件和期限；5.试验计划实施能力：提供研究者团队的相关资格证明和研究设施的评估报告；6.试验受试者招募和知情同意：提供试验受试者招募计划和知情同意书的样本；7.预期试验结果和安全性评价：提供预期试验结果和安全性的评价，包括预计的不良事件和副作用，并提供监测和报告计划。

三、技术要求：1.试验设计：明确试验的目标、纳入和排除标准、随机方法、对照组设计等，确保试验结果的可靠性和可比性；2.试验药物剂量选择和给药方案：根据预期的药效学特性和药代动力学特性，选择合适的剂量范围和给药途径，并制定详细的给药方案；3.试验受试者安全保障：确保参与试验的受试者的安全和福利，包括对不良事件的监测和评估，以及适时的疾病治疗；4.试验过程控制：确保试验过程的准确性和可追溯性，包括试验药物使用记录、试验数据的收集和管理，以及试验所需设备和设施的质量控制；5.试验结果分析和解释：对试验结果进行合理的统计分析和解释，确保结果的真实可靠性和科学性；6.试验报告和沟通：根据临床试验的相关法规和规定编写试验报告，并与相关部门和机构进行有效的沟通，诚信地提交试验结果和相关数据。

四、其他注意事项：1.临床试验应遵守当地和国际相关法规和伦理准则，确保试验的科学性、伦理性和安全性；2.临床试验应严格保护试验受试者的隐私和个人信息，确保试验过程的合法性和合规性；3.临床试验应进行充分的试验前准备工作，包括研究者的培训和试验设施的准备；4.临床试验的相关数据应进行严格的质量控制和管理，确保数据的准确性和可靠性；5.临床试验应建立有效的监管和审核机制，确保试验过程和结果的合规性和安全性；6.相关研究机构和人员应具备相关的执业资质和研究能力，确保试验的科学性和可靠性；7.临床试验结果应及时向相关部门和机构进行报告和沟通，确保试验结果的公正和透明。

新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求1995年11月美国FDA发布2009年6月药审中心组织翻译诺华制药有限公司翻译北核协会审核药审中心最终核准目录I. II. III. 引言 (1)现行要求与操作规范 (2)现行新药临床申请法规的解释 (2)A. 封面（FDA格式-1571）[21 CFR （a）（1）]: (2)B. 目录[21 CFR （a）（2）]: (2)C. 介绍性声明与整体研究方案[21 CFR （a）（3）]： (2)D. 研究者手册[21 CFR （a）（5）]: (2)E. 方案[21 CFR （a）（6）]: (2)F. 化学、生产和控制信息[21 CFR （a）（7）]: (3)G. 药理学和毒理学信息[21 CFR （a）（8）]： (6)H. 研究药物既往在人体中使用的经验[21 CFR （a）（9）]： (9)I. 21 CFR （a）（10）、（11）（b）、（c）、（d）（e）： (10)新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求I. 引言随着近期FDA成功实现《1992年处方药付费法》（PDUFA）审评行动的目标，使得从递交上市注册申请至批准上市的平均时间和中位时间均显着缩短。

FDA已将注意力转移至如何提高药品开发过程中其它部分的效率，同时保证这种效率的提高不得以牺牲美国人所期望获得的、具备长期安全性和有效性药品的标准为代价。

其中有一个IND法规特别值得关注，即关于在人体中开始进行药物试验的法规（即Ⅰ期试验），自McMahon 行动会议以来，对此课题已经进行了两年多的积极讨论，并且吸纳了各方不同层次的意见。

本指导原则阐述了在美国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据和在21 CFR 和中需要报告的数据1。

现有法规对IND申报资料中要求提交的各数据数量和程度给予了很大的灵活性，其中大部分取决于所处于的研究阶段和需要进行的特殊人体试验。

新药临床试验申请1.试验药物介绍试验药物是一种新型的抗癌药物，具有抑制肿瘤生长和扩散的作用。

该药物经过实验室研究和初步临床试验，表现出较好的疗效和较低的副作用。

2.试验目的和背景本次试验旨在评估该药物在晚期癌症患者中的疗效和安全性，为进一步的临床试验提供依据。

癌症是一种严重威胁人类健康的疾病，目前市场上存在许多抗癌药物，但仍有很大一部分患者对现有治疗手段产生耐药性。

因此，开发新型抗癌药物对于提高癌症治疗效果具有重要意义。

3.试验设计和方案本次试验采用随机、双盲、安慰剂对照的设计方案。

试验将分为两个阶段：第一阶段为剂量递增阶段，第二阶段为剂量扩展阶段。

在剂量递增阶段，将招募一定数量的患者，按照不同的剂量水平进行治疗，以确定最佳治疗剂量。

在剂量扩展阶段，将按照最佳治疗剂量进行治疗，进一步评估药物的疗效和安全性。

4.试验地点和时间安排本次试验将在国内某大型医院进行。

具体时间和地点将根据医院和研究者的安排确定。

5.招募对象和人数本次试验将招募年龄在18-70岁之间、患有晚期癌症的患者。

具体招募人数将根据试验设计和医院资源确定。

6.伦理和合规性评估本次试验将遵守伦理委员会的规定和要求，确保患者的权益和安全。

同时，我们将确保试验的合规性，遵守相关法规和政策。

7.数据管理和统计分析计划我们将建立完善的数据管理系统，对试验数据进行实时监控和记录。

在数据收集和分析方面，我们将采用专业的统计方法和工具，确保数据的准确性和可靠性。

同时，我们还将根据数据结果进行合理的解释和推断，为试验结果提供科学依据。

8.安全性和风险评估在试验过程中，我们将密切关注患者的安全性和风险因素。

对于可能出现的不良反应和副作用，我们将及时采取相应的处理措施，确保患者的安全和健康。

同时，我们还将对试验药物的安全性和风险进行全面评估，为后续的临床试验和治疗提供参考。

9.试验预期成果和意义如果本次试验取得预期效果，将为该新型抗癌药物的进一步开发和临床应用提供有力支持。

新药上市申请临床评价指南(草案)本新药上市申请临床评价指南，旨在为评价首个在中国注册上市的新处方药提供一个模板化的科学指导。

本模板是结构化的。

它把新药上市所必须开展的有效性、安全性评价的循证逻辑链加以结构化，并在各部分的导语中把各个结构单元采集、分析数据和相关信息的要求以及相关的关系加以明确。

同时，指南对评价中所使用的相关术语和标准的定义也提出了明确的要求。

本模板是在参考了ICH的相关指南和欧美有关评价机构的临床审评指南后撰写的。

申请人可以按照ICH的CTD文档的要求提供相关的临床研究资料。

了解并理解这一模板，有助于申请人理解评价机构在分析、采信申请人所提供的临床研究数据和资料时，所遵循的评价逻辑。

对于临床研究者和其他从事临床研究的人员而言，了解这一模板对于设计某一临床研究方案、系统地构建或完善某一新药的临床开发路径也是有益的。

本模板对于评价机构的临床审评遵循质量、效率、清晰、一致、透明和可预见的《审评质量管理规范》（Good Review Practice）是十分重要的。

新药的临床研发与评价是一个十分复杂的系统。

对这一复杂的系统，必须有伦理的要求、科学条件的定义、相关专业的要求及逻辑结构的限定，才能克服临床研发进程中出现的偏倚，规避以个体化经验去理解和评价药物的有效性、安全性的风险。

本模板是结构化的。

它提供了不同疾病领域在探索其未被满足的临床需求时所遵循的共同原则。

各疾病领域可保留模版适度的灵活性，为拓展和完善与适应症匹配的临床评价模板和/或要点提供了空间。

本模板对评价中所使用的数据源提出了要求。

由于临床研究的全球化以及研究进程中分布的不均衡，全面、科学、准确地分析评估不同的数据源对审评提出了更高的要求。

临床审评的学习、培训与实践，应建立在本模板以及其所约定内容的概念、方法的准确理解和掌握之上。

1目录1基本原则及注意事项 (5)1.1临床审评的目的和原则 (5)1.2审评策略 (5)1.3定义 (6)1.4格式 (6)1.5术语 (6)1.6安全性和有效性评价标准（对于申报适应症） (7)1.7联合审评（适用于有多位临床审评者的情况） (7)2综述 (7)3申报背景信息 (8)3.1适应症及目标人群的流行病学 (8)3.2申报适应症的现有治疗方法及未被满足的临床需求 (8)3.3产品信息 (8)3.4相同活性成份药物在国内使用情况 (9)3.5应注意的与其它相关药物相关的重要问题 (9)3.6注册监管信息 (9)3.7其它相关背景信息 (10)4伦理和临床试验规范 (10)4.1申报材料质量及完整性 (10)4.2遵守临床试验规范 (10)4.3现场检查 (11)4.4财务披露 (11)4.5遵守其它法律法规（如相关） (11)5数据源 (12)5.1临床试验/研究总结（表格） (12)5.2单个临床试验/研究的讨论 (13)26其它学科的与安全性和有效性相关的重要问题 (14)6.1化学原料、生产方法、控制方法（CMC） (14)6.2临床微生物学 (14)6.3非临床药理学和毒理学 (14)6.4临床药理学 (14)6.4.1临床药理学总结 (15)6.4.2作用机制 (15)6.4.3药效学 (15)6.4.4药代学 (15)7有效性评价 (15)7.1有效性概述 (17)7.2适应症 (17)7.3疗效数据分析 (17)7.3.1方法 (17)7.3.2人口统计学 (18)7.3.3病人（受试者）处置 (18)7.3.4主要终点分析 (19)7.3.5次要终点分析 (19)7.3.6其它研究终点分析 (20)7.3.7亚组人群分析 (20)7.3.8与推荐剂量相关的临床信息分析 (20)7.3.9疗效持续性和/或耐受性 (21)7.3.10其他有效性问题和分析 (21)8安全性评价 (22)8.1安全性概述 (22)8.2分析方法 (23)8.2.1对安全性分析的数据源的评估 (24)8.2.2单独临床试验/研究中获得的安全性数据 (24)8.2.3汇总安全性数据 (25)38.2.4不良事件的分类 (25)8.3安全评价的充分性 (26)8.3.1药物暴露的总体程度 (26)8.3.2在推荐的暴露剂量和周期下目标人群的人口统计学特征 (27)8.3.3评价同类相似药物潜在的不良事件 (27)8.4主要的安全性结果 (28)8.4.1死亡 (29)8.4.2严重不良事件 (30)8.4.3重要不良事件 (31)8.4.4脱落/ 或停药 (31)8.4.5与申报药物相关的主要安全性问题 (33)8.5其他安全性问题 (33)8.5.1常见不良事件 (33)8.5.2少见不良事件 (34)8.5.3实验室发现 (35)8.5.4生命体征和心电图（ECGs）异常 (36)8.5.5药物诱导肝损伤 (36)8.6其它安全性问题 (37)8.6.1免疫原性 (37)8.6.2剂量依赖性 (37)8.6.3时间依赖性 (38)8.6.4药物相互作用 (38)8.7其他安全性关注 (39)9上市后经验（如果有的话） (40)10风险及获益评价 (40)11说明书 (41)12审评结论及处理建议 (42)13附录 (42)41基本原则及注意事项1.1临床审评的目的和原则临床审评的目的是获得与当前医学理论模式相一致的、针对上市新药的系统性、整体性、客观性的数据和信息，这些数据和信息被分别用来描述新药的有效性、安全性以及控制使用风险的措施，并最终用于获益/风险评估和决策。

新药I期临床试验申请技术指南(草案）国家食品药品监督管理总局(CFＤA）2016年９月1目录一、前言.................................................................................................. １二、背景.................................................................................................. ２三、与药审中心沟通交流 (3)四、IＮD提交所需的特定信息ﻩ4（一)规定的表格......................................................................................... ４(二)ﻩ文件目录 (5)（三)介绍性说明和总体研究计划ﻩ5(四)ﻩ研究者手册 (6)（五)方案ﻩ8(六）化学、生产和控制信息ﻩ9(七）药理毒理信息ﻩ１４（八）研究药物既往在人体使用的经验ﻩ1617（九）其他重要信息ﻩ(十)相关信息.................................................................................................... １７17五、提交信息ﻩ六、INＤ过程和审评过程 (18)19(一)临床试验暂停要求ﻩ(二）ﻩＩNＤ修订............................................................................................... ２1122七、申请人的其他责任ﻩ22(一)ﻩ遵守法规伦理要求ﻩ(二)监测正在进行的研究.................................................................................. ２2(三)研究药物的推销或付费ﻩ2３（四)记录和报告 ............................................................................................. ２３(五)INＤ安全性报告.......................................................................................... ２3(六)IND年度报告.............................................................................................. 2４八、撤回、终止、暂停或者重新启动ＩNDﻩ2５附件 (27)附件1:药品注册临床试验申报资料信息表 .................................................... 2７30附件２：研究者声明表ﻩ附件3:化药Ⅰ期临床研究CMC资料表ﻩ332新药I期临床试验申请技术指南一、前言国家食品药品监督管理总局（CFDＡ)发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Inｖestigatioｎａl nｅｗdrｕg，IＮＤ)材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。

新药I期临床试验申请技术指南一、概述新药的临床试验是保证其安全性和有效性的重要环节，I期临床试验是指在人体体内进行的首次试验，主要目的是确定药物的安全性和耐受性，并初步了解药物的药代动力学特征。

本技术指南旨在指导申请人提交I期临床试验申请，确保试验的科学性和合规性。

二、申请材料1.申请书：包括试验目的、设计、试验计划、样本分析方法等内容。

2.药物化学和药物制剂方面的相关资料：包括药物化学实验室和制剂实验室合格报告、药物品质状况评估等。

3.动物试验数据：包括毒性实验、药动学、药效学等数据。

4.质量控制和生产情况：包括制剂质量控制、生产工艺和质量控制规范等。

5.试验人员相关信息：包括相关专业背景、从业资格及经验等。

三、试验设计1.受试者选择：要求合适的受试者特征，如年龄、性别、健康状况等。

2.样本量确定：要求基于科学统计方法确定样本量，以保证试验结果的统计学意义。

3.随机分组和盲法：要求采用随机分组和双盲方法，以减少实验结果的偏倚。

4.试验组和对照组：要求明确区分试验组和对照组，对照组使用安慰剂或基线治疗。

5.试验方案和观察指标：要求明确试验方案和观察指标，包括药物给予剂量、给药途径、给药频率、观测时间点等。

四、试验过程1.试验药物管理：要求严格按照试验方案给予药物，并记录药物给予情况和不良事件。

2.试验数据记录和统计：要求记录试验数据和不良事件，保证数据的可靠性和一致性。

3.药物浓度测定：要求采用准确的分析方法测定药物浓度，确保药物浓度的准确性。

4.不良事件的处理：要求及时记录不良事件，并采取适当的处理措施。

如有需要，应停止试验并报告监管部门。

5.试验完结和总结：要求试验完结后进行数据总结和分析，并撰写试验报告。

五、伦理与合规1.受试者知情同意：要求征得受试者的知情同意，并确保其随时可以终止试验。

2.试验伦理审查：要求按照相关法规进行伦理审查，确保试验符合伦理原则和道德要求。

3.守信承诺和保密：要求申请人保证试验数据的保密性和互相守信，防止数据泄露和误用。

新药申报临床研究近年来，随着科技的迅猛发展和医学领域的进步，新药的研发成为了许多制药公司和科研机构的重要任务之一。

为了确保新药的安全性和有效性，申报临床研究是不可或缺的一环。

本文将介绍新药申报临床研究的流程和要点。

一、申报前准备工作在申报新药临床研究之前，研究人员需要充分了解相关法规和规定，以确保临床试验的合法性和规范性。

此外，还需进行大量的前期研究和实验，包括体外和动物靶点实验、药代动力学研究等。

这些科学前期研究的成果将为临床研究的设计和实施提供有力支持。

二、制定试验方案试验方案是临床研究的核心文档之一，它需要详细描述试验的目的、研究方法、试验设计、样本数量和选择标准等重要信息。

同时，试验方案还应包含对参与者权益的保护和伦理问题的考虑。

制定试验方案时，研究人员应根据药物特性、疾病类型和病人人群的特点，制定符合科学规范和伦理要求的方案。

三、申请临床试验批件在完成试验方案后，研究人员需要向相关机构提交临床试验批件申请。

批件申请通常包括试验方案、研究计划和实施能力等信息。

审核机构将根据申请材料的真实性、合规性和科学性进行审查，并作出是否批准的决定。

申请人需要全面而准确地提供所需信息，并积极配合相关机构的审核工作。

四、试验实施和监督一旦获得临床试验批件，研究人员可以开始试验的实施工作。

试验应该按照试验方案的要求进行，确保实验的可靠性和准确性。

同时，监督人员应密切关注试验过程中的安全性和合规性，及时解决可能出现的问题。

临床试验期间，研究人员还需记录病人的病情变化和药物的疗效等相关数据，并进行统计和分析。

五、试验结果分析和报告撰写试验结束后，研究人员需要对试验结果进行统计分析，并根据分析结果撰写试验报告。

试验报告应包含试验的目的、方法、结果和结论等内容，并以科学和客观的方式呈现。

同时，研究人员还应对试验方法的合理性和结果的可靠性进行讨论，以进一步验证试验的科学性和可行性。

六、申报药物上市许可最后，根据试验结果和相关报告，研究人员可以申报药物的上市许可。

附件新药I期临床试验申请技术指南一、前言为帮助新药注册申请人（药品企业、科研机构和科研人员）申请I期临床试验，提高新药研发与审评效率，保护受试者安全与权益，保证临床试验质量，特发布本技术指南。

本指南阐述了新药在我国开展首次临床试验时需要向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）提供的信息。

本指南的目的是：明确新药I期临床试验的技术要求，提高I 期临床试验申报资料的质量；通过规范I期临床试验资料的数据要求，缩短新药研发周期，加快新药上市进程。

本指南适用于创新药和改良型新药，包括化学药品和治疗用生物制品（细胞和基因治疗产品除外）。

二、咨询与沟通交流如果申请人在研发及申请临床试验过程中有疑问，可通过药审中心网站查询相关指导原则，也可以按照相关规范通过药审中心网站“申请人之窗”就相关问题进行咨询。

递交新药临床试验申请前，申请人可按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》所规定的方法与工作程序，申请与药审中心召开临床试验申请前会议。

— 1 ——申请人与药审中心间的沟通有助于提高临床试验申请的质量，加快后续研究与审评的进程。

三、I期临床试验申请的技术要求（一）资料格式及内容I期临床试验申请的申报资料应以纸质资料和电子资料方式提交，电子资料可以CD的形式送交。

格式和内容可参照研究人用药品注册技术要求国际协调会（ICH）通用技术文件（CTD）的要求整理提交。

（二）介绍性说明和总体研究计划介绍性说明应包括新药的名称、所有的活性成分、药理作用类别、结构式（如果已知）、剂型、制剂处方、给药途径、临床试验目的等。

如果有所研究药物用于临床的经验，应提供简短概述，包括在其他国家的研究和上市的经验；若没有，标题下写“无”。

总体研究计划应总结申请临床试验方案的设计依据，主要为拟定的适应症、受试者人群、受试者数量、给药方案（剂量、给药间隔、给药持续时间等）、药物安全性评价方法、风险控制计划等，根据已有信息预期的任何安全性（重要的已确定风险、重要的潜在风险、重要的缺失的资料等）的风险论证。

新药I期临床试验申请技术指南20240930一、引言新药研发是保障人民健康的重要工作，I期临床试验是新药研发过程中的重要环节。

为了规范和指导I期临床试验申请工作，制定本技术指南。

二、I期临床试验概述1.I期临床试验是新药研发的第一阶段，目的是评估新药的安全性和耐受性。

2.I期临床试验的实施必须符合伦理要求，并严格遵守药物管理法律法规。

三、I期临床试验申请材料准备1.申请人需在申请I期临床试验前，详细了解试验药物的性质、已有的非临床试验结果以及人体试验的风险与益处。

2.申请材料包括新药临床试验申请报告和新药质量状况报告等。

四、试验设计与方法1.I期临床试验的设计应遵循国际通行的原则和规范，如随机对照、安慰剂对照等。

2.试验目标人群应根据药物特性及预计的治疗效果确定，且应确保试验人员的知情同意。

3.试验的安全与监测计划应根据试验药物的特性和已知的不良反应确定，包括实施严格的不良事件报告和监测。

五、试验干预措施和测量指标1.试验干预措施应明确，包括药物剂量、给药途径等。

2.测量指标应与试验目的相符，可包括生化指标、疗效评价指标等。

六、试验计划执行1.试验应在专业的医疗机构或研究机构进行，试验人员应具备相关资质和技术。

2.试验期间应对试验人员进行核查和培训，以确保试验的严谨性和准确性。

七、试验风险与安全措施1.试验主体应提前评估试验人员可能面临的风险，并提供相关的安全措施。

2.在试验期间，应有专业的安全监测团队负责试验人员的安全监测和风险评估。

八、数据统计与分析1.试验数据的收集应遵循规定的流程和标准，确保数据的完整性和准确性。

2.数据的统计与分析应由专业的统计学家进行，遵循规定的统计学原则。

九、I期临床试验结果报告1.I期临床试验结果报告应提供详细的数据和分析结果，以及结论和讨论部分。

2.报告应完整、准确地反映试验结果，不得歪曲或隐瞒试验结果。

十、总结与展望本技术指南的制定旨在规范和指导新药I期临床试验申请工作，并为保障人民的健康提供科学依据。

新药研发临床试验指南研发和推出新药物是保障人类健康的重要任务之一。

在药物研发的过程中，临床试验是必不可少的环节。

为了确保试验的安全和可靠性，制定一份全面而细致的临床试验指南显得尤为重要。

本文将介绍一份新药研发临床试验指南的具体内容。

1. 介绍新药研发临床试验指南的初衷是为了规范和统一临床试验的实施过程，以确保试验结果的可靠性和安全性。

该指南包含以下内容：试验设计、人员要求、试验目标和方法、数据收集和分析、伦理准则、质量控制等。

2. 试验设计试验设计是整个临床试验过程的核心，直接决定了试验结果的可靠性。

在新药研发临床试验指南中，必须明确试验的类型和目标，并准确描述试验的基本框架。

同时，还需要制定相应的纳入与排除标准，以确保试验对象的一致性。

3. 人员要求为了保证试验过程的高效和可靠性，新药研发临床试验指南对参与试验的人员要求提出了明确的规定。

包括研究者、试验员、数据分析师和监督员等角色的权责清晰划分，并指定了相应的资质和背景要求。

这样可以保证试验的专业性和科学性。

4. 试验目标和方法试验目标和方法的制定是试验设计的重要组成部分。

新药研发临床试验指南包括了试验的主要目标和具体方法的描述。

具体而言，试验目标应明确说明药物的治疗效果、剂量范围和使用期限等。

而试验方法则包括随机分组、盲法控制、药物给予方式等。

5. 数据收集和分析试验过程中的数据收集和分析是试验结果可靠性的重要保证。

新药研发临床试验指南明确规定了数据收集方式、数据存储和管理以及数据验证和分析的具体要求。

这些规定的目的是确保数据的准确性和一致性，以便后续的结果分析和评价。

6. 伦理准则伦理准则是临床试验过程中必须严格遵守的一项重要规定。

新药研发临床试验指南对试验过程中的伦理原则、知情同意、保护试验对象权益等方面提出了明确要求。

试验人员必须遵守这些规定，确保试验的道德性和合法性。

7. 质量控制为了确保试验结果的可靠性和准确性，新药研发临床试验指南对试验过程中的质量控制提出了严格的要求。

新药临床试验申请制度第一章总则第一条为了规范新药临床试验申请工作，保证新药研究质量，保护患者权益，根据《药品管理法》、《药品注册管理办法》等法律法规，制定本制度。

第二条新药临床试验申请应遵循科学性、严谨性、规范性和伦理性的原则。

第三条新药临床试验申请应由具有相应资质的药品研发机构或者企业提出，并按照规定的程序和要求进行。

第二章新药临床试验申请的程序第四条新药临床试验申请应提交完整的临床试验申请文件，包括：1. 临床试验申请表；2. 药物临床试验批准证明文件；3. 药物临床试验质量管理规范（GCP）文件；4. 临床试验方案；5. 临床试验合同；6. 临床试验机构资质证明文件；7. 研究者资质证明文件；8. 其他相关文件。

第五条药品监督管理部门收到临床试验申请文件后，应在规定时间内完成审查，并对符合要求的临床试验申请发放临床试验批准证明文件。

第六条临床试验机构应按照批准的临床试验方案进行试验，并按照要求提交临床试验报告。

第七条药品监督管理部门应根据临床试验报告，对临床试验结果进行评价，并对符合要求的药物发放药品注册证书。

第三章新药临床试验申请的要求第八条新药临床试验申请应具备以下条件：1. 新药已取得药物临床试验批准证明文件；2. 新药的临床试验方案科学、合理，符合伦理要求；3. 临床试验机构具有相应资质，研究者具有相应资质；4. 临床试验合同明确各方权利义务；5. 药品生产企业具备生产新药的条件。

第九条新药临床试验申请应提交以下文件：1. 临床试验申请表；2. 药物临床试验批准证明文件；3. 药物临床试验质量管理规范（GCP）文件；4. 临床试验方案；5. 临床试验合同；6. 临床试验机构资质证明文件；7. 研究者资质证明文件；8. 其他相关文件。

第四章临床试验方案的设计和实施第十条临床试验方案应包括以下内容：1. 试验目的；2. 试验设计；3. 试验方法；4. 试验对象；5. 试验剂量；6. 试验周期；7. 试验终点；8. 安全性评价；9. 有效性评价；10. 数据统计分析方法。