干细胞治疗在国内外的研究现状共18页文档

干细胞技术与临床转化现状及展望干细胞最显著的特点就是可以进行自我更新和多向分化，而基于干细胞技术的再生医学作为新医学革命的核心治疗手段之一，人们则寄予了更高的希望。

通过将干细胞进行定向的诱导分化，干细胞能够在体外条件下形成特定所需的细胞、组织或器官，用以修复或置换机体内缺损/病患部位，以此来治疗诸如白血病、心血管疾病、肢体缺血性病、神经退行性疾病等多种通过传统药物治疗或者手术治疗难以彻底治愈的疾病。

这将可以挽回无数生命，具有不可估量的医学价值。

近年来，干细胞基础及其临床应用研究已被各国列为重点产业化发展对象。

随着干细胞技术的不断革新和临床转化应用的全力推进，目前已证实干细胞在包括心血管疾病、神经退行性疾病、肢体缺血性疾病、恶性血液病等在内的多种疾病的治疗中都有显著效果。

干细胞技术研究现状随着科技的发展和进步，越来越多的新技术被应用到干细胞与再生医学领域。

2012年诺贝尔生理学或医学奖颁给了在iPSC（诱导的多能干细胞）研究领域作出突出贡献的英国发育生物学家约翰·戈登和日本干细胞研究专家山中伸弥。

时至今日，关于iPSC技术的研究热度不减。

从最初使用逆转录病毒作为载体转染4个关键性转录因子来诱导重编程，到后期使用非整合的病毒载体以此来降低细胞的癌变风险，再到使用质粒、mRNA、microRNA、蛋白直接转染诱导重编程，如今已经实现使用特定的小分子化合物组合来诱导获得iPSC。

随着研究的进一步深入，不仅仅皮肤成纤维细胞可被诱导重编程，血液细胞、内皮细胞、神经干细胞、脂肪干细胞、间充质干细胞等多种类型的细胞都可以被诱导重编程。

在此基础上，越来越多的疾病模型被建立，这为深入研究疾病发病机理，进一步建立药物筛选模型，最终开展个体化的治疗提供了可能。

此外，随着流式质谱分析技术和单细胞测序技术的发展，为深入研究重编程过程中细胞发生的重编程策略奠定了技术基础。

个体化医疗是以每位患者的信息为基础开展定制的医疗服务，以此提供最佳的治疗方案，使得临床治疗更具有针对性、高效性和安全性，是未来医疗发展的新趋势。

多能干细胞 (pluripotent)
一种或几种组织的起源细胞，它能分化出多种类型的细胞，但它不可能分 化出足以构成完整个体的所有细胞。譬如造血干细胞，它能分化成红细胞、 白细胞和血小板等 十多种血细胞。
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定向祖细胞(multipotent)
源于多能干细胞，具有向特定细胞系分化的能力，但其分化和自我 更新能力受限，只能分化成一种或几种专门的细胞，譬如淋系祖细 胞。
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造血干细胞
造血干细胞（hemapoietic stem cell，HSC） 是各种血细胞与免疫细胞的起源细胞，可以 增殖分化成为各种淋巴细胞、浆细胞、红细 胞、血小板、单核细胞及各种粒细胞等。
HSC存在部位：胎肝、骨髓、外周血、脐带 血、胎盘血。
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当前第23页\共有81页\编于星期\13点造血干细胞用于基因治疗的难点
干细胞数量不足。干细胞通过不对称性的有丝分裂，在不 断产生祖细胞的同时，使自己不增殖也不分化。有国外学 者报告认为正常造血干细胞是不能扩增的。许多人热衷于 体外扩增干细胞，但至今未见有成功的报告。这是因为目 前还缺乏一种模拟体内造血微环境的培养体系，希望正常 干细胞在培养中既大量增殖，又不分化，这实际上意味着 细胞的恶性生长。此外，迄今为止，造血干细胞还没有一 个体外培养集落检测的方法。
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出生前的造血部位
卵黄囊
肝脏
骨髓
脾
淋巴结
1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
月
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骨髓造血微环境
由微血管，神经、基质细胞(Stromal Cells)及细胞外基质共同构成的，对 血细胞的增殖、分化、成熟有显著调节作用，是血细胞增殖分化的“土 壤”，也是调控造血的中心环节。

• 北京京蒙高科干细胞技术有限公司,成立于 2009年，座落于中关村自主创新示范区海 淀园京蒙高科大厦，是致力于人体干细胞 基础理论研究、应用技术研发与产业化、 提供干细胞技术服务的国家高新技术企业， 拥有临床检测、技术转化中心、中试车间 三大技术平台。
国内做干细胞的价格
• 按每10公斤体重使用干细胞0.5~1个单位， 每个单位的价格是1万元，每个单位的干细 胞数量是1.0-5.0×1011-12个。 • 北科的价格是：1.3万元/次 • 武总 是23万一针。 •
国外做干细胞的几家公司
• • • • • Osiris Therapertics 公司 StemCells公司 Geron公司 .Bioheart公司 先进细胞技术（Advanced Cell Technology， ACT）公司
干细胞在临床方面的应用
• 在临床上应用最多的是
• 间充质干细胞：尤其对于羊膜间充质干细胞来说， 最具有优势，活性高，效果好，免疫原性低等特 点。 • 神经干细胞 • 造血干细胞
干细胞在临床方面的应用
• 干细胞主要应用在以下疾病的治疗方面： • 神经系统疾病： • 如脑瘫、小脑萎缩、脊髓损伤、自闭症、进行性肌营养 不良、运动神经元病、多发性硬化、帕金森病、脑血管 意外、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等； • 免疫系统疾病： • 如系统性红斑狼疮、天疱疮、类风湿性关节炎、硬皮病、 皮肌炎、肌无力、血管病变、股骨头坏死等； • 肝硬化肝病： • 如肝病（肝硬化、肝衰、酒精肝等）、胰腺炎等； • 其他疾病： • 如慢性肾功能衰竭，烧伤，糖尿病、糖尿病足等。
2004年，干细胞起作用帕金森氏症治疗产生突破。科学界权威期刊《Nature》：人体试验表
明干细胞疗法有助于修复受损心脏。干细胞可能转换成肝脏组织。美科学家用人体胚胎干细

骨髓间充质干细胞研究与应用概况于雷;高俊玲【摘要】骨髓间充质干细胞(bone marrow mesenchymal cells,BMSCs)是当下热点研究对象之一。

1867年德国病理学家Cohnheim教授[1]在研究创口愈合过程中发现骨髓中存在一种非造血系统的多潜能细胞,但研究因为条件原因未能深入。

后来有研究者[2]在20世纪60年代开展一系列开创性研究,发现从骨髓中分离得到长梭状、成纤维细胞样的细胞群,在塑料培养皿中呈集落样贴壁生长;1987年,又发现这种骨髓单核细胞可在一定的条件下分化为成骨细胞、成软骨细胞、脂肪细胞和成肌细胞。

培养增殖二十代后仍保有其多向分化的潜能。

于是把这种多能细胞称为间充质干细胞(mesenchyma stem cell,MSC)。

【期刊名称】《华北理工大学学报：医学版》【年(卷),期】2018(020)002【总页数】5页(P164-168)【关键词】骨髓间充质干细胞;肺纤维化;缺血性脑卒中【作者】于雷;高俊玲【作者单位】[1]华北理工大学基础医学院,河北唐山063000;[1]华北理工大学基础医学院,河北唐山063000;【正文语种】中文【中图分类】R329.2骨髓间充质干细胞(bone marrow mesenchymal cells，BMSCs)是当下热点研究对象之一。

1867年德国病理学家Cohnheim教授[1]在研究创口愈合过程中发现骨髓中存在一种非造血系统的多潜能细胞，但研究因为条件原因未能深入。

后来有研究者[2]在20世纪60年代开展一系列开创性研究，发现从骨髓中分离得到长梭状、成纤维细胞样的细胞群，在塑料培养皿中呈集落样贴壁生长；1987年，又发现这种骨髓单核细胞可在一定的条件下分化为成骨细胞、成软骨细胞、脂肪细胞和成肌细胞。

培养增殖二十代后仍保有其多向分化的潜能。

于是把这种多能细胞称为间充质干细胞(mesenchyma stem cell，MSC)。

干细胞研究的历史、进展与未来中国科学技术大学生命科学学院2004级胡文宝干细胞是尚未分化发育的，能生成各种器官组织的全能细胞。

它是具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体，即这些细胞可以通过细胞维持自身细胞群大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂的组织和器官。

干细胞可以来自胚胎、胎儿或成体。

根据其来源不同，干细胞可分胚胎干细胞和成体干细胞。

胚胎干细胞的分化和增殖构成动物发育的基础，即由单个受精卵发育成为具有各种组织器官的个体，成体干细胞的进一步分化则是成年动物体内组织和器官修复再生的基础。

干细胞研究的历史：1959年，美国首次报道了通过体外受精（IVF）动物。

60年代，几个近亲种系的小鼠睾丸畸胎瘤的研究表明其来源于胚胎生殖细胞（embryonic germ cells, EG细胞）,此工作确立了胚胎癌细胞（embryonic carcinoma cells, EC细胞）是一种干细胞。

1968年，Edwards 和Bavister 在体外获得了第一个人卵子。

70年代，EC细胞注入小鼠胚泡产生杂合小鼠。

培养的SC细胞作为胚胎发育的模型，虽然其染色体的数目属于异常。

1978年，第一个试管婴儿，Louise Brown 在英国诞生。

1981年，Evan, Kaufman 和Martin从小鼠胚泡内细胞群分离出小鼠ES细胞。

他们建立了小鼠ES细胞体外培养条件。

由这些细胞产生的细胞系有正常的二倍型，像原生殖细胞一样产生三个胚层的衍生物。

将ES细胞注入上鼠，能诱导形成畸胎瘤。

1984—1988年，Anderews 等人从人睾丸畸胎瘤细胞系Tera-2中产生出多能的、可鉴定的（克隆化的）细胞，称之为胚胎癌细胞（embryonic carcinoma cells, EC细胞）。

克隆的人EC细胞在视黄酸的作用下分化形成神经元样细胞和其他类型的细胞。

1989年，Pera 等分离了一个人EC细胞系，此细胞系能产生出三个胚层的组织。

脐带血干细胞相的特点是什么？
❖ 造血干细胞是体内各种血细胞的唯一来源，它主要存 在于骨髓、外周血、脐带血中。造血干细胞的移植是 治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性转移 性肿瘤疾病的最有效方法。与骨髓移植和外周血干细 胞移植相比，脐血干细胞移植的长处在于无来源的限 制，对HLA配型要求不高，不易受病毒或肿瘤的污 染。
不同来源的间充质干细胞有什么异同？
一次存储的脂肪干细胞可以终身使用吗？为什么？ ❖ 答：可以的，因为可以无限制体外扩增。
为什么我们提倡越早储存？
❖ 因为随着年龄增加，我们的干细胞数量是明显减少的 。而且质量也有下降。也就是说我们所需要抽取的脂 肪量也会明显增加。
脂肪间充质干细胞的主要特点？
❖ 1) 易于分离； ❖ 2) 在体外可以大量扩增 ； ❖ 3) 基因稳定； ❖ 4) 有免疫调节作用； ❖ 5) 有减轻炎症反应和促进损伤修复的能力。 ❖ 6）人体一共有278种生长因子，脂肪中就有2化潜能：全能干细胞，多能干细胞，单能干细胞 ❖ 按发育状态：胚胎干细胞，成体干细胞。
❖ 全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎 干细胞(ES细胞)。
❖ 多能干细胞：具有分化出多种细胞组织的潜能。如造 血干细胞、脂肪间质干细胞。
❖ 单能干细胞：只能向一种或两种密切相关的细胞类型 分化。如上皮组织基底层的干细胞，肌肉中的成肌细 胞。
，几乎能解决皮肤的所有问题，
可以治疗而且确认有疗效的疾病
1. 神经系统疾病：如脑卒中、帕金森病、运动神经元 病等
2. 自身免疫性疾病：如系统性红斑狼疮、类风湿性关 节炎
3. 心血管疾病：如扩张型心肌病、急性心肌梗死 4. 消化系统疾病：如肝硬化、溃疡性结肠炎 5. 内分泌系统疾病：如1、2型糖尿病，糖尿病足 6. 下肢缺血性疾病：如血栓闭塞性脉管炎 7. 其他：如GVHD、抗衰老、保健等

干细胞治疗的最新进展及挑战近年来，干细胞治疗逐渐得到了医学界的青睐。

干细胞具有特殊的自我复制能力和分化能力，能够在特定情况下转化为各种细胞类型，为治疗某些疾病提供了新的可能。

本文将介绍干细胞治疗的最新进展及面临的挑战。

1. 干细胞治疗的最新进展干细胞治疗已经广泛应用于多个领域。

在肿瘤治疗中，通过采集患者自身的干细胞，再经过体外扩增和质量控制，最后再注入到患者体内，可以减少放疗和化疗的毒副作用。

在整形美容领域，通过提取脂肪组织，培养出有特殊功能的成熟脂肪干细胞，可以填充缺损，修复皮肤，实现长效美容等。

此外，干细胞治疗还可以用于修复神经系统、心血管系统等多个系统的损伤，有望推动人类生命科学的发展。

2. 面临的挑战尽管干细胞治疗有着广阔的应用前景，但目前仍面临一些挑战。

首先，干细胞来源的问题。

目前，干细胞来源主要有胚胎干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞等。

然而，胚胎干细胞研究受到道德伦理问题的限制，诱导多能干细胞和成体干细胞又存在细胞安全性和效果的问题。

其次，干细胞治疗的理论和技术还未完全发展成熟，需要进一步的研究。

最后，干细胞治疗的价格昂贵，对消费者不友好。

3. 解决途径为了克服上述问题，研究人员提出了以下建议：首先，应该继续探究干细胞更多的来源，如间充质干细胞，以取得更好的干细胞质量。

其次，需要加强行业标准，禁止黑产和骗局出现，保障患者安全。

最后，应该促进生物技术的商业化发展，优化技术和流程，使干细胞治疗成为普及的全民选择。

4. 结语干细胞治疗作为一种新型的治疗方式，在医学领域持续备受关注。

尽管在发展过程中存在一些难题，但是，只要在行业规范与道德标准方面严格要求，兼顾科研和社会公益，未来干细胞治疗一定会被推上一个新的高度。

第五十八条 异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术 、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床 。
第五章 监督管理 第四十五条 县级以上地方卫生行政部门应当加强对
医疗机构医疗技术临床应用情况的监督管理。
第四十六条 县级以上卫生行政部门进行监督检查时， 有权采取下列措施：
（一）进入工作现场了解情况，调查取证； （二）查阅、复制有关资料； （三）责令医疗机构立即改正违法违规行为。
医疗技术临床应用管理办法（节选）
2009.3.2
第四章 医疗技术临床应用管理
卫生部负责审定第三类医疗技术的临床应用。
第五十七条 本办法发布前已经临床应用的第三类医疗 技术，医疗机构应当在本办法实施后6个月内按照本办 法规定向技术审核机构提出医疗技术临床应用能力技 术审核申请。在本办法实施后6个月内没有提出技术审 核申请或者卫生行政部门决定不予诊疗科目项下医疗 技术登记的，一律停止临床应用第三类医疗技术。
六 三类医疗技术
国家建立医疗技术临床应用准入和管理制度，对医疗 技术实行分类、分级管理。
医疗技术分为三类： 第一类医疗技术是指安全性、有效性确切，医疗机构
通过常规管理在临床应用中能确保其安全性、有效性 的技术。
第二类医疗技术是指安全性、有效性确切，涉及一定 伦理问题或者风险较高，卫生行政部门应当加以控制 管理的医疗技术。
三 干细胞的临床应用
5.干细胞治疗肝硬化 干细胞移植治疗肝硬化所用的是外周血或骨髓干细胞 或脐带血干细胞，通过介入的方法将干细胞输入肝脏内 ，在肝脏微环境的刺激下分化生成新的肝细胞，同时分 泌相关的细胞因子，恢复和营养受损的细胞，催化受损 肝脏细胞再生。使肝脏功能逐渐恢复。
三 干细胞的临床应用
6.干细胞治疗心梗 干细胞移植为未来心血管疾病的治疗和研究提供了新 的思路。 初步研究显示干细胞移植能产生巨大的生物学效应， 使心脏生成心血管或者心肌细胞，改善心肌血液供应。 心肌缺血区干细胞移植不仅能从早期减轻瘢痕组织的形 成，甚至对于已经形成的心肌瘢痕也具有良好的修复作 用。

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CML的治疗评价
• 羟基脲/马利兰：很少改善细胞遗传学，不改善病程。 • IFNα：与HU相比，5-OS提高约15％ • 伊马替尼（Ⅲ期试验，1106例）
血液学完全缓解 主要遗传学缓解
自体BMT时必须注意以下几个方面
①肿瘤必须未累及骨髓,移植前骨盆未受过射线照射。 ②年龄不宜过大。 ③肿瘤必须对放、化疗敏感。 ④自体骨髓移植有利于保护骨髓,免受放、化疗影响。
⑤不能防止放、化疗对心、肝、肾等脏器的毒性损害。
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自体BMT时必须注意以下几个方面
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异基因造血干细胞移植供者选择
• 首选HLA配型相合的同胞兄弟姐妹为供者,如有两个以 上供者应选择与患者ABO血型或性别相同者。
• 也可选择单倍型相同的家庭成员作为供者
• 选用HLA表型相同或相似的无关人员作供者,由于 HLA的高度多态性,使其概率甚小（1/50000）。
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HSCT的基本流程
• 受者入无菌室前的准备：各专科检查：口腔科、耳鼻喉 科、皮肤科、精神科等，以评估身体状况，在最佳状 时进行移植。
• 如以后生育：国外较多，精子或卵子的储存。 • 中心静脉导管的植入（亦可在入室后）。
• 在接受大剂量化疗后常有毛发脱落，因此，入室前必须
造血干细胞移植的适应症与疗 效详解演示文稿
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（优选）造血干细胞移植的适 应症与疗效
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干细胞在国内的研究发展现状摘要：本文阐述了干细胞的基本概念和分类，通过对国内外的部分科研单位和干细胞企业的简单了解，总结出当前我国的干细胞产业及相关产业的发展状况，在掌握基本信息的基础上，展望我国干细胞市场的发展前景。

关键词：干细胞科研单位企业期刊论文著名学者干细胞（stem cells，SC）是一类具有自我复制能力（self-renewing）的多潜能细胞，在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。

根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞（embryonic stem cell，ES细胞）和成体干细胞（somatic stem cell）。

根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞（totipotent stem cell，TSC）、多能干细胞（pluripotent stem cell）和单能干细胞（unipotent stem cell）。

干细胞（Stem Cell）是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。

干细胞的分类按分化潜能：全能干细胞，多能干细胞，单能干细胞。

按发育状态：胚胎干细胞，成体干细胞。

全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能，如胚胎干细胞(ES细胞)。

多能干细胞：具有分化出多种细胞组织的潜能。

如造血干细胞、神经细胞。

单能干细胞：只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化。

如上皮组织基底层的干细胞，肌肉中的成肌细胞。

胚胎干细胞：ES细胞是一种高度未分化细胞。

它具有发育的全能性，能分化出成体动物的所有组织和器官，包括生殖细胞。

研究和利用ES细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。

在未来几年，ES细胞移植和其它先进生物技术的联合应用很可能在移植医学领域引发革命性进步。

成体干细胞：成年动物的许多组织和器官，比如表皮和造血系统，具有修复和再生的能力。

成体干细胞在其中起着关键的作用。

在特定条件下，成体干细胞或者产生新的干细胞，或者按一定的程序分化，形成新的功能细胞，从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。

1年1月，英国第一个将克隆研究合法化，允许科学家培养克隆胚胎以进行干细胞研究，并将这一研究定性为“治疗性克隆”[10]。2005年英国称将建立全国性干细胞研究网络，以巩固英国在该领域的领先地位，2006年，英国批准世界首个干细胞银行向各国科学家或实验室提供胚胎干细胞。2006年，欧盟议会通过干细胞研究拨款法案，干细胞研究在欧盟从此拥有“合法身份”。
虽然通过体外培养的方式可以获得多能细胞系，但是使用这种方式获得的细胞系有限。这种非病人自身细胞在细胞移植治疗中同样存在配型和免疫排斥问题。
3.2体细胞核移植
研究表明，多种类型的已分化细胞的核移植到去核的卵母细胞内均可以产生多能性干细胞，进而完成全部发育过程产生成活健康的个体[2,3]。通过核移植方式获得的胚胎干细胞样细胞的多能性也得到了证实[4]。核移植提供了一条获得病人自身特异性多能性干细胞的途径，从而实现“治疗性克隆”。将染色体移植到除去染色体的有丝分裂期受精卵内可以达到相同的效果[5]。使用这种方式获得多能干细胞，可以利用废弃的受精卵，还可以利用受精异常的非整倍体受精卵。
【3】KATO Y，TANI T，TSUNODA Y. Cloning of calves from various somatic cell types of male and female adult，newborn and fetal cows[J]. JReprodFertile，2000，120（2）：231-237.
【5】EGLI D，ROSAINS J，BIRKHOFF G，et al. Developmental reprogramming after chromosome transfer into mitotic mouse zygotes[J]. Nature，2007，447（7145）：679-685.

国内外干细胞的研究进展摘要：干细胞研究是近年来生物医学领域的热门方向之一，干细胞产业具有巨大的社会效益和市场前景，受到世界各国的高度重视。

美国、欧盟、日本、韩国和中国在干细胞领域投入重金支持基础和临床研究，大力推动干细胞产业化发展。

本文通过对比世界干细胞研究的热点领域，分析了中国在该学科取得的成绩和存在的差距，进一步提出了针对中国干细胞研究发展的政策建议。

关键词：干细胞，研究现状，前景与展望Abstract:Stem cell research is one of the hot research fields in biomedicine nowadays. Many countries attach importance to the stem cell industry because of the great social benefits and market A,EU,Japan,Korea and China have increased the input of capital dramatically to promote the basic and clinical research of stem cell as well as s tem cell industry.By comparing the situation of stem cell research at home and abroad, we found that,in recent years,an obvious progress has been made in stem cell research, however,the gap between China andthe developed countries still exists.And further pu ts forward the policy suggestions in the development of stem cell research in China. Key words：stem cells，research status，prospect1、前言20世纪90年代以来，随着细胞生物学技术的发展及体外分离、培养人胚胎干细胞的成功，干细胞经适当诱导分化可发育为不同类型的细胞、组织和器官，成为移植供体的新来源，作为“种子细胞”的干细胞可以通过细胞工程的方法在体外发育为各种特异性的细胞供移植和细胞替代所需，并可作为基因疗法的靶细胞用于治疗和研究。

干细胞研究现状及发展前景李群纵观当今生物医学研究，干细胞研究无疑是最热门的领域。

1998年，来自威斯康辛大学的Thomson JA等人在science杂志上报道首次成功建立了人胚胎干细胞系。

由于人胚胎干细胞系可以分化成人体任何一种细胞（包括神经、心肌、造血、肝脏、胰腺等细胞）并应用于移植，为多种困扰人类的疾病提供了全新疗法，因此，该研究立即引起科学界巨大轰动，开创了干细胞研究的全球浪潮。

2006年，日本京都大学教授山中伸弥（Shinya Yamanaka）等人在Cell杂志上报道通过转染四种转录因子（Oct4，Sox2，Klf4和C-Myc）将小鼠成纤维细胞重编程为诱导多能性干细胞（induced pluripotent stem cells，iPS cells）。

由于该方法解决了传统方法建立病人特异多能干细胞的致命缺点（效率低，需要大量卵细胞；建立胚胎干细胞系需要破坏胚胎，引起道德伦理争议；目前尚无人核移植多能干细胞建系的成功报道），因此，该研究立即在全球掀起iPS研究的浪潮，使该领域称为热门中的热门。

2009年，奥巴马上台后宣布废除对胚胎干细胞研究的禁令，该项措施极大推动了美国的干细胞研究。

总之，干细胞研究是当前最热门、进展最快、最振奋人心的领域。

顺应国际形势，在政府大力支持和广大科研人员努力攻关下，我国的干细胞研究发展迅速。

下面就各个领域展开综述。

目前科学界公认的干细胞的定义是：干细胞（stem cells）是这样一类细胞，它们可以自我更新(self-renew)，即通过细胞分裂产生的两个子细胞中至少有一个仍是干细胞；同时它们在特定的条件下可以分化成不同类型的功能细胞，与之相关的一个衡量标准是可以形成有功能的器官或整个个体。

20世纪初就有科学家提出“干细胞”这个概念，然而直到1963年，加拿大研究员Ernest A. McCulloch和James E. Till才首次通过实验证实干细胞的存在。

干细胞的研究现状及其在再生医学中的应用
干细胞被称为“神奇的细胞”，因为它们可以通过自我复制和分化，不仅产生更
多的干细胞，还可以产生各种类型的细胞，包括神经细胞、心肌细胞、肝细胞等等。

干细胞研究已经成为现代医学领域的热点，而且还有巨大的发展潜力。

干细胞的种类分为两类，一类是胚胎干细胞，另一类是成体干细胞。

胚胎干细
胞可以从已受精的卵子中提取，因为它们还没有分化为特定类型的细胞。

成体干细胞则是在人体内可见的正常细胞。

它们被特异性准于体内某些组织或器官，可以通过再生缺损区域和替换受损组织。

甚至更为重要的是，干细胞可以在疾病治疗中发挥巨大的作用。

例如，干细胞
移植可以是治疗白血病和淋巴瘤等白血病的唯一方法，干细胞移植还可以用于治疗自身免疫疾病、骨髓衰竭及其他血液、免疫系统疾病等。

除了用于更常见的疾病治疗，干细胞也可以在再生医学中发挥作用。

再生医学
主要是一种新颖的技术和方法，能够利用细胞治疗、组织工程和再生材料以重新构建和恢复受损的组织或器官。

再生医学在创伤再生、关节类疾病、晚期器官疾病以及牙齿再生等方面拥有广泛的应用价值。

然而，干细胞研究和应用过程中也存在着伦理、法律等诸多问题。

如何平衡治
疗需求和伦理限制，还需要进一步的思考和解决。

不过，无论如何，干细胞这种绝佳的生物物质，将继续为医学技术的发展和人类健康贡献力量。

第44 卷第2 期2021 年2 月Drug Evaluation Research Vol. 44 No. 2 February 2021•243 •干细胞临床研究及管理的现状与未来程洪艳\昌晓红\刘彩霞s王征旭3,游嘉3,武立华3,程金莲4,童春容5,吴迪5,王少华6,曹彩6’，马洁”1. 北京大学人民医院妇产科，北京1000442. 北京医院生物治疗中心国家老年医学中心中国医学科学院老年医学研宄院，北京1007303. 中国人民解放军总医院第七医学中心，北京1007004. 首都医科大学附属北京中医医院，北京1000105. 高博医学（血液病）北京研宄中心北京博仁医院，北京1000706. 中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟，北京100101摘要：干细胞研宄和临床试验发展迅速，目前全球干细胞临床研宄排名前三的国家或地区分别是美国、欧洲和中国，千 细胞治疗种类以造血千细胞为主，间充质千细胞日益增长，神经干细胞和多能干细胞的临床试验也相对较多。

目前全球己 有14款干细胞药物上市，超过一半以上是间充质千细胞治疗产品。

中国共有87个千细胞临床项目完成备案，其中间充质千 细胞备案项目最多。

细胞治疗是按照医疗技术还是药品来监管，世界各国有所不同。

在美国按细胞组织类产品风险高低进 行归类监管，欧盟以先进技术治疗医学产品归类监管，日本按照再生医学产品管理，中国目前进行机构和项目双备案制度。

在严格分类管理的基础上，无论欧盟的医院豁免制度、日本的条件限制性准入政策，还是中国从药品-第三类医疗技术-备 案制管理政策的变迁，都为干细胞及其他细胞治疗产品的研宄和应用提供了科学而快速发展的政策保障。

对国内外干细胞 临床研究及应用的发展现状进行综述，同时分析各国干细胞临床研宄相关的法律法规与质量控制监管政策。

关键词：细胞治疗；干细胞；临床试验；造血'干细胞：间充质干细胞；监管政策中图分类号：R926 文献标志码： A 文章编号：1674-6376 (2021) 02-0243-07DOI ：10.7501/j.issn. 1674-6376.2021.02.002Current status and future of stem cell clinical research and managementCHENG Hongyan1,CHANG Xiaohong1,LIU Caixia2,WANG Zhengxu3,YOU Jia3,WU Lihua3,CHENG Jinlian4,TONG Chunrong5,WU Di5,WANG Shaohua6,CAO Cai6,MA Jie21. Department of Obstetrics and Gynecology, Peking University People's Hospital, Beijing 100044, China2. Center of Biotherapy, Beijing Hospital, National Center of Gerontology; Institute of Geriatric Medicine, Chinese Academy ofMedical Sciences, Beijing 100730, China3. Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital, Beijing 100700 China4. Beijing Hospital of Traditional Chinese Medicine, Capital Medical University, Beijing 100010, China5. Beijing Boren Hospital, GoBroad Medical Institute of Hematology, GoBroad Healthcare Group, Beijing 100070, China6. Zhongguancun Jiutai Good Clinical Practice Union, Beijing 100101, ChinaAbstract: Stem cell research and clinical trials have developed rapidly. Nowadays,the top three countries or regions in the global clinical research on stem cells are the United States, Europe and China respectively. Hematopoietic stem cells are the main types of stem cell therapy, mesenchymal stem cells are growing increasingly, and clinical trials on neural stem cells and pluripotent stem cells are relatively large. Currently, 14 stem cell drugs have been marketed globally, more than half of which are mesenchymal stem cell therapy products. A total of 87 stem cell clinical projects have been registered in China, among which mesenchymal stem cells have the largest number. Whether cell therapy is regulated as a medical technology or as a drug varies around the world. In the United States, they are classified and regulated according to the risk level of cellular tissue products. In the European Union, they are收稿日期：2021-01-08基金项目：国家科技重大专项课题—重大新药创制（2016ZX09101094);北京市科委企业技术创新平台建设(Z181100000518028) *通信作者：曹彩，女，主任药师，教授，硕士生导师，研宄方向为临床研宄。

功能修复干细胞治疗临床应用现状干细胞治疗是一种前沿的生物医学技术，广泛应用于许多疾病的治疗。

随着科学技术的不断进步和临床试验的成功，干细胞治疗在临床应用中的重要性越来越突出。

然而，随着该技术的快速发展，也出现了一些功能修复干细胞治疗中的问题和挑战。

本文将重点讨论功能修复干细胞治疗在临床应用中的现状，并深入探讨相关问题和挑战。

功能修复干细胞治疗是利用干细胞的自我更新和分化能力，修复和替代受损组织或器官的技术。

干细胞可以分为胚胎干细胞和成人干细胞两种类型。

胚胎干细胞具有多潜能，可以分化成各种细胞类型，包括神经细胞、心肌细胞和肝细胞等。

成人干细胞在成体组织中存在，并且可以分化成相应的细胞类型进行修复。

在临床应用中，功能修复干细胞治疗已经取得了一些重要的突破。

例如，心脏病患者可以通过注射干细胞来修复受损的心肌组织，促进心脏功能的恢复。

类似地，脑部受损导致的神经退行性疾病，如帕金森病和阿尔茨海默病，也可以通过干细胞治疗来实现细胞功能的修复和替代，从而改善患者的生活质量。

然而，功能修复干细胞治疗在临床应用中还面临着一些挑战。

首先，干细胞的获取和扩增是一个复杂而昂贵的过程。

胚胎干细胞的获取受到伦理道德的限制，而成人干细胞的扩增和分化也存在一定的技术难题。

其次，干细胞在移植过程中可能引发排异反应和肿瘤的风险。

干细胞移植后的生存和分化也需要更多的研究和监测。

此外，目前还没有制定统一的干细胞治疗方案和标准操作流程，导致临床应用中的不确定性和不一致性，也制约了该技术的普及和推广。

为应对这些挑战，科学家和临床医生正在不断努力改进功能修复干细胞治疗的技术和方法。

一方面，研究人员正在寻求更好的方法来获取和扩增干细胞，如使用细胞重编程技术将成年细胞转化为干细胞；另一方面，研究人员还在研究干细胞的安全性和有效性，以减少潜在的风险和副作用。

此外，建立统一的干细胞治疗方案和标准操作流程也很重要，以确保临床应用的可行性和一致性。

虽然功能修复干细胞治疗面临着一些问题和挑战，但是它的潜力仍然巨大。

干细胞移植发展现状干细胞移植是一种应用干细胞治疗疾病的方法，目前已经取得了长足的发展。

干细胞具有自我复制和分化能力，可以分为胚胎干细胞和成体干细胞两种类型。

胚胎干细胞来源于早期胚胎，具有较强的多能性，可以分化成各个组织和器官的细胞。

成体干细胞则是已经发育的组织和器官中存在的一类干细胞，其分化潜能较低。

干细胞移植是利用干细胞的特性，将其植入患者体内以修复受损组织或器官的一种治疗方法。

干细胞移植在医学领域有着广阔的应用前景。

目前，干细胞移植已经成功应用于多种疾病的治疗，如血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病等。

在血液系统疾病方面，造血干细胞移植是一种常见的治疗方法。

通过将健康的造血干细胞植入患者体内，可以重建血液系统，治愈白血病、再生障碍性贫血等疾病。

此外，干细胞移植还可以用于治疗自体免疫性疾病，如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等。

通过移植正常的免疫系统细胞，可以恢复免疫功能，治愈疾病。

在神经系统疾病方面，干细胞移植被广泛研究和尝试。

神经系统疾病一直是医学难题，传统的治疗方法对于很多疾病效果有限。

干细胞具有较强的分化潜能，可以分化成神经细胞和神经胶质细胞，被认为是治疗神经系统疾病的理想来源。

通过将干细胞植入患者体内，可以代替受损的神经细胞，修复神经系统功能。

例如，帕金森病和脊髓损伤的治疗，干细胞移植都取得了一定的进展。

此外，干细胞移植还可以用于治疗心脏病、肝病、肾病等多种器官疾病。

然而，干细胞移植仍然面临一些挑战和问题。

首先，干细胞移植涉及胚胎干细胞的使用，引发了伦理和道德等问题。

胚胎干细胞来源于早期的胚胎，其获取过程会破坏胚胎，引发争议。

其次，干细胞移植的安全性和有效性仍然存在争议。

干细胞具有自我分化和增殖的能力，其植入体内后可能出现异常分化和肿瘤等风险。

此外，干细胞的分化和定向发育仍然不够成熟，需要进一步的研究和改进。

为了解决这些问题，科研人员正在不断进行努力。

一方面，科研人员正在寻求替代胚胎干细胞的来源，如诱导多能干细胞。