疾病防治性研究与评价82页PPT

Non-randomize
Population
Control Group
Outcomes Outcomes
尊重原则：尊重研究对象的自主权、知情同 意权、个人隐私权和保密权
2021/7/9
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RCT设计要点
1.研究对象
来源一：以医院为基础的研究对象 门诊、住院病例
2.样本含量
优点：易获得；省费用；依从性好 缺点：选择偏倚（多医院协作）
3.随机化分组
来源二：以社区为基础的研究对象 4.措施及疗效的指标
5.随访和资料收集
优点：代表性好 缺点：不易获得；依从性差
6.结果分析和解释
RCT设计要点 注意：
1.研究对象 1.病例的诊断：明确、统一！ 2.患者知情同意！
2.样本含量 3.明确的纳入与排除标准
如： 3研.随究机对化象分的组年龄、性别； 病例是否有严重合并症、并发症等； 4对.措治施疗及是疗否效有的禁指忌标、过敏者； 病例患是否有其他影响疗效的疾病时； 5是 妊.随娠否访或具和哺有资乳法料病律收人能集；力或受到限制； 病人依从性？ 6病.结人果是分否析愿和意解参释加临床试验等…..
二、临床防治研究常用设计方案
临床防治研究常用的设计方法（设计方案类型 ）
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设计方案的选择原则：
根据研究的目的和条件，选择合适的设计方案。 尽量选择论证强度高的设计方案类型，保证研究结果是
真实可靠的。 要兼顾科学性和可行性。
所选的研究方案在研究条件、对象来源、人力、财力和 物力等要有所保障。
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RCT设计要点
1.研究对象 2.样本含量
目的：保证组间的可比性

临床试验
（二）、随机化分组 1、简单随机化 2、区组随机化 3、分层随机化 4、序贯平衡
临床试验
（三）、盲法随访 1、非盲 2、单盲 3、双盲 4、三盲
临床试验
六、主 要 用途
治疗研究 诊断研究 筛检研究 预后研究 病因研究
临床试验
七、设计类型 （一）、随机对照试验（RCT） 1、原理
疾病防治性研究与评价
蚌埠医学院预防医学系
概述
流行病学试验
观察性研究 理论性研究
临床试验 现场试验
治疗性试验 预防性试验 病因验证 保健措施试验
概
述
一、研究的意义 1、判断疾病防治措施的效果 2、识别疾病防治措施的不良反应
概
述
二、设计方案及选择 １、实验性研究
ＲＣＴ、Ｑ—ＲＣＴ、non—ＲＣＴ ２、观察性研究
临床试验
四、基本特征 一种特殊的前瞻性研究 干预（intervention） 必须有正确的实验设计 在人体上进行的，不能强迫病人
临床试验
五、基本原则 对照 随机化分组 盲法试验 常使用标准疗法对照
临床试验
（一）、对照 1、标准对照 2、安慰剂对照 3、相互对照 4、自身对照 5、交叉对照
临床试验
三、分期（药物试验）
1、Ⅰ期临床试验（phase Ⅰclinical trial）： 初次在一小组人身上的临床药理学和人体安全 性评价，观察人体对药物的耐受程度和药物代 谢动力学，确定安全剂量范围，以及副作用， 为制定给药方案提供依据。
2、Ⅱ期临床试验（phase Ⅱ clinical trial）： 随机盲法对照试验，初步评价药物有效性，并 进一步评价安全性，推荐临床用药剂量。

临床试验：研究对象是病人；接受干预措施的基 本单位是个人。主要用于评价某药物或者治疗 方法的效果。 现场试验：研究对象为健康人；接受干预措施的 基本单位是个人。主要用于评价某疫苗预防疾 病的效果。 社区试验：研究对象为健康人；接受干预措施的 基本单位是社区或亚人群。如：评价食盐加碘 预防地方性甲状腺肿的效果。
（non-randomized controlled trial）
随机对照试验
1 概念 随机对照试验是将研究人群随机分 为试验组与对照组，将研究者所控制的
措施给予试验人群后，随访并比较两组
人群的结果，以判断措施的效果。
有效
实验组 (干预组）
研究对象 （病人）
无 效
有效
对照组
无 效
随机对照试验
2 特点 （1）研究对象分组时必须采取随机原则；实验 组和对照组的每个成员必须是来自一个总体的 抽样人群，并且是随机分配到两组中。 （2）实验必须设立对照。 （3）实验方向是随着实验的开始向前进行的。 （4）为了控制人为主观心理因素对结果的影响，最 好使用盲法观察结果。
与队列研究的异同——相同点



都属于前瞻性研究，两者都可以针对某一可疑 病因或因素进行研究，即都可以用来检验病因 假设。 两者都要求除研究因素以外，其他因素在两组 要有可比性。 在研究的开始时，两种方法都要求研究对象不 具有且有可能发生研究结局，观察在暴露因素 （干预措施）作用下，研究对象中结局变量的 发生情况。
8
3
9
2
甲 乙 乙 甲 甲 乙 甲 乙 乙 甲
随机对照试验
区组随机化 将条件相近的一组受试对象（如 年龄、性别、病情相近）作为一个区 组，再将每个区组内的研究对象进行 随机化分组。

重要性
市场需求
市场竞争激烈，防治性研究可提高企业竞争力。
政府法规
政府出台法规要求进行防治性评价。
环保意识
人们逐渐意识到环保对未来可持续发展的重要性。
步骤
1
明确目标
确立防治性研究和评价的初步目标。
Hale Waihona Puke 调查研究2收集并分析相关信息和数据，确定问题
的重点和方向。
3
防治方案
根据研究结果提出科学可行的防治方案。
实施方案
4
针对防治方案开展实际操作和监测评价。
方法
实验法
通过实验测试来锁定影响研究结 果的因素。
调查法
收集相关信息来评估问题和解决 方案的有效性。
统计分析法
用数据进行防治性研究和评价。
案例分析
1 案例一
上市公司在新产品上市前进行防治性研究，发现了产品缺陷并改进，于是避免了声誉风 险。
2 案例二
排污企业进行研究评价，发现废水中有污染物，针对该问题提出有效的防治方案。
防治性研究与评价
防治性研究与评价是为解决复杂问题而进行的系统性且科学的方法。本课件 将探讨研究与评价的定义，重要性，步骤，方法，案例分析，挑战与解决方 案，总结与建议。
定义
调查证据
评价问题的证据和特征。
构建目标
建立防治目标，确定行动方案。
初步总结
总结具有行动意义的成果。
编写报告
向决策者和公众传达有用信息。
挑战与解决方案
挑战
• 数据来源难以获得 • 多方意见不一致 • 研究难度大
解决方案
• 通过多种渠道收集数据 • 加强协调和沟通 • 结合多种研究方法
总结与建议
总结

偏差，如随机分组、双 盲法等实施难度，导致结 果存在偏倚。
缺乏长期随访
疾病疗效研究往往缺乏对 受试者的长期随访，无法 全面评估治疗对疾病进程 的影响。
数据来源的局限性
数据收集不全
在收集数据过程中，可能 存在数据丢失或记录不完 整的情况，影响研究的准 确性。
数据解读问题
高级统计分析方法
总结词
对数据进行深入分析和模型拟合，揭示数据间的复杂关系。
详细描述
采用回归分析、生存分析、主成分分析、聚类分析等高级统计分析方法，揭示数据间的内在联系和规律，为科学 决策提供依据。
05 疾病疗效研究的局限性与 展望
研究方法的局限性
01
02
03
样本量不足
由于疾病疗效研究需要大 量样本，有时难以获取足 够数量的受试者，导致研 究结果不具有代表性。
法规要求
遵守国家相关法律法规，如《药物临床试验质量管理规范》 、《医疗器械临床试验规定》等。
02 疾病疗效研究的设计与实 施
研究问题的确定
总结词
明确、具体、可操作
研究问题的来源
临床实践、文献回顾、患者需求等
研究问题的细化
明确研究的主要变量和指标，确保研究问题具有 实际意义和可行性
研究对象的选取
总结词
代表性、可行性、安全性
研究对象的来源
临床病例、志愿者、患者等
研究对象的筛选标准
根据研究目的和研究问题，制 定合理的纳入和排除标准
研究对象的数量
确保样本量足够，以提高研究 结果的可靠性和稳定性
研究变量的确定
总结词
客观、全面、可量化
研究变量的确定方法
文献回顾、专家咨询、预试验等
研究变量的类型

7.入组总例数在最终结论中是否完全？ （丢失数大于20%-----？）
8.统计学方法是否正确合理。
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非RCT研究证据：
1.研究结果所提供的证据阴性------可信 阳性------？
2.疑难杂症、罕见病的研究证据 3.无先例疾病 任何不客观地将传统的临床医学与循证医学对立 都是不科学的！
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原始治疗性证据的重要性评价
A
（效果降低10倍）
B
（效果提高10倍）
0.97% 97%
0.97% 91%
RRR 6.2% 6.2%
6.2%
ARR 0.6% 0.06%
6%
NNT 167 1667
16.7
ARR、RRR值越高NNT值越小 该防治措施越好 该疾病防治研究证据临床效果价值越大
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上述例中ACEI治疗AMI使患者受益，可：
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效果准确性评价
95%可信区间（95%CI，confidence interval） 标准误（SE）
√SE=
———————————
+ P1（1—P1） P2（1—P2）
n1
n2
95%CI=ARR+1.96×SE
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例：
高血压病治疗试验
组别
病例数
疗效率
RRR ARR
钙拮抗剂 组
200
81%EER P1
RRR------RBI（ralative benefit increase） （相对效益增高率）
ARR------ABI（absolute benefit increase） （绝对效益增高率）
如用于评价不良反应或有害事件时，
RRR------RRI(relative risk increase) (相对事件危险增高率)

1、最灵繁的人也看不见自己的背脊。——非洲 2、最困难的事情就是认识自己。——希腊 3、有勇气承担命运这才是英雄好汉。——黑塞 4、与肝胆人共事，无字句处读书。——周恩来 5、阅读使人充实，会谈使人敏捷，写作使人精确。——培根
防治性研究与评价
1、纪律是管理关系的形式。——阿法 纳西耶 夫 2、改革如果不讲纪律，就难以成功。
3、道德行为训练，不是通过语言影响 ，而是 让儿童 练习良 好道德 行为， 克服懒 惰、轻 率、不 守纪律 、颓废 等不良 行为。 4、学校没有纪律便如磨房里没有水。 ——夸 美纽斯
5、教导儿童服从真理、服从集体，养 成儿童 自觉的 纪律性 ，这是 儿童道 德教育 最重要 的部分 。—— 陈鹤琴