临床意义和统计学意义

临床分析评估临床试验的可行性和效果

在医学领域中，临床试验是评估新治疗方法的重要手段。然而，临床试验的可行性和效果需要通过严谨的分析和评估来确定。本文将对如何进行临床分析评估临床试验的可行性和效果进行探讨。

一、临床试验的可行性评估

1. 研究设计的合理性

临床试验的可行性评估首先需要考虑研究设计的合理性。研究设计应该明确问题陈述、研究目的、研究方法和样本规模等，以确保研究能够回答所提出的问题，并获得具有统计学意义的结果。

2. 可行性的技术要求

临床试验的可行性评估还需要考虑技术要求的可行性。技术要求包括试验所需的设备、药物、人员等资源，以及试验操作的操作难度和复杂度。只有在具备足够的技术支持的情况下，试验才能得以顺利进行。

3. 可行性的道德伦理考虑

临床试验的可行性评估还需要考虑道德伦理的因素。试验应符合伦理和法律的规定，尊重受试者的权益，确保试验过程中不会对受试者造成伤害，并得到伦理委员会的批准。

二、临床试验效果评估

1. 对照组的设置 在评估临床试验的效果时，需要设置对照组进行比较。对照组可以是安慰剂对照组或者是现有治疗方法对照组。通过与对照组的比较，可以评估新治疗方法与现有方法的差异。

2. 结果的测量和评估

临床试验的效果评估需要明确的结果测量指标和评估方法。结果测量指标应该能够客观、准确地反映治疗效果。评估方法可以包括生活质量问卷、体格检查、实验室检查等。

3. 统计学分析

临床试验的效果评估还需要进行统计学分析。通过统计学方法，可以对试验结果进行定量分析，评估新治疗方法的效果是否具有统计学意义。

三、临床试验结果的解释

1. 结果的可靠性评估

在对临床试验结果进行解释时，需要评估结果的可靠性。可靠性评估主要包括结果的稳定性、一致性和可重复性。只有具备足够的可靠性，结果才能够被接受和应用。

2. 结果的临床意义

临床试验结果的解释还需要考虑结果的临床意义。除了统计学意义外，结果是否对临床实践具有指导意义也是需要考虑的因素。结果的临床意义可以通过临床专家的评估和共识来确定。 3. 结果的推广适用性评估

检测项目临床意义

一、生化检测项目临床意义

项目 标本 参考值 临床意义

丙氨酸氨基转移酶（ALT） 血清

0－35U／L

增高：肝胆疾病：病毒性肝炎、肝硬变活动期、肝癌、中毒性肝炎、阿米巴性肝病、脂肪肝、细菌性肝脓肿、肝外阻塞性黄疸、胆石症、胆管炎、血吸虫病等。严重肝损伤时出现转氨酶与黄疸分离的现象，即黄疸日益加重，而ALT却逐渐下降。重症肝炎及肝硬变有肝细胞再生者，可有AFP升高，而ALT下降。其他ALT升高的疾病：心血管疾病（心肌梗塞、心肌炎、心力衰竭时肝瘀血、脑出血等）、骨胳肌疾病（多发性肌炎、肌营养不良）、内分泌疾病（重症糖尿病、甲脏腺功能亢进）、服用能致ALT活动性增高的药物或乙醇等。

天冬氨酸氨基转移酶（AST） 血清 5-35U/L 增高：急性心肌梗塞：6－12小时内显著升高，48小时内达到峰值，3－5天恢复正常。急性或慢性肝炎、肝硬变活动期等肝胆疾病。胸膜炎、心肌炎、肾炎、肺炎、皮肌炎、服用肝损害的药物等。

碱性磷酸酶（ALP） 血清 39-125U/L 增高：肝胆疾病：阻塞性黄疸、急性或慢性黄疸性肝炎、肝癌等。ALP与转氨酶同时检测有助于黄疸的鉴别。阻塞性黄疸，ALP显著升高，而转氨酶仅轻度增加。肝内局限性胆管阻塞（如肝癌）ALP明显升高，而胆红素不高。肝细胞性黄疸，ALP正常或稍高，转氨酶明显升高。溶血性黄疸ALP正常。骨胳疾病：纤维性骨炎、成骨不全症、佝偻病、骨软化、骨转移癌、骨折修复期。ALP可作为佝偻病的疗效的指标。

乳酸脱氢酶（LDH） 血清 135-225U/L 增高：见于心肌梗塞、肝炎、肺梗塞、某些恶性肿瘤、白血病等。溶血可致LDH假性升高。

r-谷氨酸转肽酶(r-GT） 血清 13-86U/L 增高：原发性肝癌、腺癌、乏特氏壶腹癌等，血清Υ－GT活力显著升高，特别在诊断恶性肿瘤患者有无肝转移和肝癌手术后有无复发时，阳性率可达90%。嗜洒或长期接受某些药物，如苯巴比妥、苯妥因钠、安替比林等。口服避孕药会使Υ－GT值增高20%。急性肝炎、慢性肝炎活动期、阻塞性黄疸、胆道感染、胆石症、急性腺炎等。 淀粉酶（Ams） 血清或尿液 血：16-108U/L

髓鞘少突胶质细胞糖蛋白（MOG）是特异性表达于

髓鞘最外层少突胶质细胞表面的一种蛋白质，约占总髓

鞘蛋白的0.05%［1］。在自身免疫性脑脊髓炎的小鼠实验模型中，MOG-IgG最初被确定为中枢神经系统免疫性

脱髓鞘潜在靶点［2］。在多发性硬化（MS）和视神经脊髓

炎谱系病（NMOSD）患者存在MOG抗体，并推测

MOG-IgG可能是这类患者脱髓鞘的重要病因［3］。进一

步研究发现检出MOG抗体的MS和NMOSD患者临床

表现与病理特征存在明显的特殊性。细胞及动物水平

研究表明，MOG抗体具有明确的脱髓鞘致病性。基于

上述研究，髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病

（MOGAD）这一概念作为独立病种被正式提出［4］。

目前，国内外专家共识均认为MOGAD的诊断主

要依赖于临床表现、影像学等辅助检查结果以及MOG不同滴度MOG-IgG抗体在MOG抗体相关疾病中的诊断和临

床意义：一项单中心回顾性研究

李子昂，王冬梅，陈金玉，黄小珍，吴永明，胡亚芳

南方医科大学南方医院神经内科，广东广州510515

DiagnosticvalueoflowversushightitersofMOG-IgGandtheirclinicalimplicationsin

myelinoligodendrocyteglycoproteinantibody-associateddisease:

aretrospectivesingle-

centerstudy

LIZiang,WANGDongmei,CHENJinyu,HUANGXiaozhen,WUYongming,HUYafangDepartmentofNeurology,NanfangHospital,SouthernMedicalUniversity,Guangzhou510515,China摘要：目的总结本中心外周血髓鞘少突胶质细胞糖蛋白（MOG）抗体阳性患者的临床特征，探讨不同滴度抗体对诊断的意义。方法对2020年12月~2022年12月入院的血清MOG抗体阳性患者进行了回顾性研究。收集患者的一般人口学特征、实验室检

儿童白血病患者PTPN11基因突变及其临床意义分析

杨三珍1 陈炳强2 路素英3 张碧红3 薛红漫3 陈纯3

1广东高州市人民医院儿科，广东高州，525200；

2广东高州市人民医院胃肠外科，广东高州，525200；

3中山大学孙逸仙纪念医院儿科，广东广州,，510120;

摘要 探讨PTPN11基因在儿童白血病患者的突变率及其临床意义。提取初诊101例急性淋巴细胞白血病（ALL），26例急性粒细胞白血病（AML），3例慢性粒细胞白血病（CML），1例幼年粒单核细胞白血病（JMML）患者外周血基因组DNA，运用聚合酶链反应（Polymerase

Chain Reaction， PCR）扩增PTPN11基因突变热点Exon 3、8及13，并对研究病例进行临床随访，分析PTPN11基因突变的临床意义。结果表明：101例ALL中，发生PTPN11突变10例，突变率9.9%，TPN11基因突变与初诊时年龄、性别、白细胞数、强的松敏感试验、临床危险度、疾病复发等因素无关（P﹥0.05）；在26例AML中发生突变2例，AML-M2及M4各占1例；3例CML无1例突变；1例JMML可见PTPN11基因突变。结论：PTPN11基因3号外显子E76密码子是儿童白血病的突变热点，G503E为新检测出的JMML突变方式。PTPN11基因突变与初诊时年龄、性别、WBC、强的松敏感试验、临床危险度、早期复发等无关。

关键词：PTPN11；白血病；儿童；突变

Mutations analysis of PTPN11 and It’s clinical significance in children leukemia.

YANG San-zhen1,CHEN Bing-qiang1,LU Su-Ying2,ZHANG Bi-hong2,XUE-Hongman2，CHEN chun2.