横断面及队列研究合理设计及实践经验分享

特定人 群范围 内的研
究
wenku.baidu.com研究开始
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暴露 组
暴露状况
非暴 露组
出现某种结局 不出现某种结局 出现某种结局 不出现某种结局
前瞻性地收集结局事件发生的资料 图 队列研究的结构模式图
主要特点
观察法 设立对照 由因到果，符合时间顺序 确证暴露和结局因果关系
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固定队列 (Fixed Cohort)
出现 结局
未出现 结局
研究开始
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研究结束
动态队列 (Dynamic Cohort)
失访
研究开始
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未出现 结局
研究结束
队列研究的类型
前瞻性队列研究(Prospective Cohort Study) 回顾性队列研究，又称历史前瞻性研究 ( Retrospective Cohort Study) 双向性队列研究（Ambispective cohort study）
横断面及队列研究合理设计及实践经 验分享
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横断面研究定义
了解某种疾病或状态（结局）在特定时间、某 人群中的分布状 态（患病率， Prevalence）
时间切面（Slice of time） 可以在不同时间切面计算患病率的变化趋势 可以了解疾病的风险因素（生育、糖尿病及高
血压等）
患病率率＝
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横断面研究的案例分析
如何发表高影响力的 横断面临床研究结果？
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中国糖尿病的患病率和控制情况
N=98 658 病例，时间段2010年，十多个中心
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Ning Guang et al: JAMA. 2013 Sep 4;310(9):948-59
中国糖尿病的患病率和控制情况
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Ning Guang et al: JAMA. 2013 Sep 4;310(9):948-59
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暴露组 非暴露组
暴露组 非暴露组
队列研究的类型
回顾性地收集 已有的历史资料
历史性 队列研究
回顾性地收集 已有的历史资料
暴露组 非暴露组
继续 收集资料 双向性
队列研究
前瞻性 收集资料
前瞻性 队列研究
过去某时点
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现在 队列研究类型示意图
将来某时点
前瞻性队列研究优缺点
优点：
时间顺序增强了病因推断的可信度 直接获得暴露与结局资料，结果可信 能获得发病率
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横断面临床研究小结
确定某种疾病（鼻咽癌、心肌梗塞、乙肝等） 确定研究人群，避免选择性偏倚） 明确时间切点（时间面和时间断）、结局和暴露因素 明确需要收集的变量，避免反复修改研究方案 统计方法相对简单 选题注意紧密联系临床需求
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队列（Cohort ）
原意是指古罗马军团中的一个分队，具有共同经历、共 同暴露某一因素或共同具有某一特征的一群人。
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横断面研究的优点
便宜，快速入组大量的病例数 患病率及各个变量的分布情况容易计算 大样本的横断面研究可以各个变量（暴露）与结局的关系（
暴露与结局在同一切面，不需要随访） 具有很强的推广性 可以与其他研究设计整合：巢式病例对照研究和队列研究
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横断面研究的缺点
研究人群不具有代表性（选择性偏倚） 对于罕见病例需要非常大的病例数 难以以各个变量（暴露）与结局随着时间变化的关系 存在生存偏倚 存在信息偏倚（调查问卷和回忆偏倚）
长期存活癌症患者与心房颤动的关系
Am J Cardiol. 2015 ; 115(8): 1090–1094
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长期存活癌症患者与心房颤动的关系
Wesley T. et al: Am J Cardiol. 2015 ; 115(8): 1090–1094
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年轻女性乳腺癌患者生育忧虑和保护 策略的前瞻性横断面研究
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年轻女性乳腺癌患者生育忧虑数据
Ruddy KJ, et al: J Clin Oncol. 2014 Apr 10;32(11):1151-6
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年轻女性乳腺癌患者生育忧虑的影响因素
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年轻女性乳腺癌患者生育忧虑和保护 策略的前瞻性横断面研究
人群：小于45岁的女性乳腺癌患者 时间面：确诊鼻咽癌分期0-IV期3月以内 时间段：20016年-2017年 病例来源：中国高发区10个肿瘤研究中心 预估病例数 N=1500例
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暴露(exposure)
暴露因素（ exposure factor)：指能引起某种特定结 局发生（不发生）或使其发生概率增加（减少）的因 素。对疾病而言可分为危险因素和保护因素。
危险因素：指能指能引起某种特定结局（疾病）发生
或使其发生概率增加的因素。
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队列研究（Cohort Study ）
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横断面研究分类
基于地区/社区的横断面研究 基于诊所的横断面研究 基于医院的横断面研究 基于某种疾病的横断面研究（鼻咽癌、高血
压及糖尿病等）
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横断面研究的设计要素（临床医生）
确定某种疾病（鼻咽癌、心肌梗塞、乙肝等 ）
确定研究人群 明确时间切点（时间面和时间断） 明确结局和暴露因素(非常重要） 设计变量，收集数据 Odds Ratio （OR）
人群：小于40岁的女性乳腺癌患者 时间面：确诊乳腺癌分期0-IV期，6月以内 时间段：2006年-2012年 病例来源：美国10个研究中心 N=620
Ruddy KJ, et al: J Clin Oncol. 2014 Apr 10;32(11):1151-6
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年轻女性乳腺癌患者基线数据
Ruddy KJ, et al: J Clin Oncol. 2014 Apr 10;32(11):1151-6
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横断面研究的变量设计和数据收集
明确需收集数据的变量 合理的设计问卷形式 充分利用现在的信息技术（微信、APP）
例如：鼻咽癌、时间切面（入院时），时间段 2016-2017年。收集变量：年龄、性别、临床 分期、实验室检查数据、治疗方式、合并其它 疾病、抑郁情况、生育忧虑等
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横断面研究的数据分析
描述性分析（Descriptive analysis）：平均数（SD, 95％ CI）、中位数（Range, IQR）、分类变量（百分比）
组间比较（Subgroup comparison）：连续变量T检验和非参 数检验，分类变量卡方检验
回归分析（Regression analysis）：Logistic 回归 （明 确研究结局与变量的关系）、线性回归（用的少）