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新型抗肿瘤药物的临床试验设计研究肿瘤，一直是威胁人类健康的重大疾病之一。
随着医学科技的不断进步，新型抗肿瘤药物的研发成为了攻克肿瘤的关键。
而临床试验作为评估新型抗肿瘤药物安全性和有效性的重要环节，其设计的科学性和合理性直接关系到药物能否成功上市，造福患者。
在新型抗肿瘤药物的临床试验设计中，首要考虑的是研究目的的明确。
是为了验证药物对特定肿瘤类型的疗效，还是探究其在不同阶段肿瘤患者中的作用？亦或是评估药物与现有治疗方案联合使用的效果？清晰的研究目的将为后续的试验设计提供明确的方向。
研究人群的选择也是至关重要的一环。
需要综合考虑肿瘤的类型、分期、患者的年龄、身体状况、既往治疗史等因素。
例如，对于某些晚期恶性肿瘤，可能会选择那些经过标准治疗后病情仍进展的患者；而对于早期肿瘤，或许会侧重于尚未接受过系统治疗的患者。
同时，为了确保试验结果的可靠性和普适性，还需要对研究人群的种族、性别等因素进行合理的考量。
试验的设计类型多种多样，常见的有随机对照试验、单臂试验等。
随机对照试验被认为是评估药物疗效的“金标准”，通过将患者随机分配到试验组和对照组，最大程度地减少偏倚。
而单臂试验则适用于一些罕见肿瘤或病情危急、无有效治疗手段的情况，通过观察使用新型药物后的患者反应来初步评估药物的效果。
在试验过程中，药物的剂量和给药方案的确定需要经过严谨的探索。
通常会先进行剂量递增阶段，以确定最大耐受剂量和推荐的治疗剂量。
这一过程需要密切监测患者的不良反应，确保药物的安全性。
同时，给药的频率、途径以及疗程等也都需要根据药物的特点和肿瘤的生物学特性进行精心设计。
疗效评价指标是衡量新型抗肿瘤药物有效性的关键。
传统的指标如肿瘤缩小的程度、生存期的延长等仍然具有重要的价值。
但随着医学理念的更新，一些新的指标如患者生活质量的改善、肿瘤标志物的变化等也逐渐受到重视。
此外，还需要考虑到不同肿瘤类型的特点，选择合适的疗效评价标准。
安全性评估同样不容忽视。
抗肿瘤药物临床试验技术指导原则恶性肿瘤是一种极为严重的疾病，虽然现有治疗手段已经取得了一定的效果，但多数患者的生存时间仍然有限。
因此，开发新的抗肿瘤药物是非常必要的。
在抗肿瘤药物的临床研究中，医护人员和患者可能会愿意承受相对较大的安全性风险，因此需要特别考虑其风险效益评估。
随着肿瘤生物学研究的不断进展，出现了一些新的抗肿瘤药物，其安全性和有效性特点与传统的细胞毒类药物不同。
同时，肿瘤疾病的药物治疗也发生了巨大变化，需要考虑更多的临床研究策略。
本指导原则主要适用于抗肿瘤新化合物的临床研究，同时也会对非细胞毒类药物的研究进行阐述。
这些观点仅代表SFDA对抗肿瘤药物临床研究的一般性认识，申请人在具体问题上需要进行具体分析。
同时，抗肿瘤药物研究理论和技术的快速发展，很可能对将来抗肿瘤药物开发模式产生影响，因此申请人可以积极探索更为科学合理的研究方法，并及时寻求SFDA药品注册部门的建议。
三、临床研究的设计和实施在抗肿瘤药物的临床研究中，需要考虑多种因素，包括研究设计、研究人群、研究终点指标等。
在设计研究时，需要根据不同的研究阶段和药物特性进行考虑，同时需要考虑安全性和有效性的平衡。
在实施研究时，需要严格按照相关规定进行，包括患者知情同意、伦理委员会审批等。
同时，需要对研究过程进行监管和记录，以保证研究的可靠性和准确性。
四、临床研究的数据分析和评价在抗肿瘤药物的临床研究中，需要对数据进行分析和评价。
在数据分析中，需要考虑多种因素，包括样本量、数据质量、统计方法等。
在评价疗效时，需要考虑多种终点指标，包括生存期、生存质量、缩小肿瘤等。
同时，需要对安全性进行评价，包括不良反应、毒性等。
五、临床研究的质量控制在抗肿瘤药物的临床研究中，需要进行质量控制。
在研究过程中，需要对研究人员进行培训，并进行监管和记录。
同时，需要对数据进行管理和审核，以保证研究的可靠性和准确性。
六、结论抗肿瘤药物的临床研究需要考虑多种因素，包括研究设计、研究人群、研究终点指标等。
新型抗肿瘤药物的临床试验设计肿瘤，这个令人闻之色变的词汇，一直是医学界亟待攻克的难题。
随着科学技术的不断发展，新型抗肿瘤药物层出不穷，为癌症患者带来了新的希望。
然而，这些药物在正式应用于临床之前，必须经过严谨的临床试验设计，以确保其安全性和有效性。
临床试验是评估新型抗肿瘤药物的关键环节，其设计的合理性直接影响到药物研发的成败。
在设计临床试验时，首先要明确研究的目标。
是要评估药物的疗效，还是要探索其安全性？或者是要确定最佳的用药剂量和疗程？不同的研究目标需要采用不同的试验设计方案。
对于疗效评估，通常会采用随机对照试验（RCT）。
将患者随机分配到实验组和对照组，实验组接受新型抗肿瘤药物治疗，对照组则使用传统治疗方法或安慰剂。
通过比较两组患者的治疗效果，如肿瘤缩小程度、生存期延长情况等，来判断新型药物的疗效是否显著优于现有治疗手段。
在确定研究人群时，需要考虑肿瘤的类型、分期、患者的年龄、身体状况等因素。
例如，对于某些特定类型的肿瘤，如肺癌中的非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其治疗方法和药物反应可能存在差异，因此需要分别进行研究。
同时，对于晚期肿瘤患者和早期肿瘤患者，由于病情严重程度不同，对药物的耐受性和治疗需求也不一样，所以在临床试验中也要进行区分。
药物的剂量和给药方案是临床试验设计中的重要环节。
一般来说，需要通过前期的动物实验和药代动力学研究来初步确定药物的剂量范围。
然后，在临床试验中采用逐步递增或递减的方式，来找到最佳的治疗剂量和给药频率。
同时，还要考虑药物的联合使用问题。
有些新型抗肿瘤药物可能需要与其他药物联合使用才能发挥更好的疗效，这就需要在试验设计中合理安排联合用药的方案和时机。
安全性评估是临床试验中不可或缺的部分。
在试验过程中，要密切观察患者是否出现不良反应，如恶心、呕吐、脱发、骨髓抑制等，并对不良反应的严重程度进行分级。
同时，还要监测患者的重要脏器功能，如心、肝、肾等，以确保药物不会对患者造成不可逆的损害。
以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则随着医学技术的不断进步，抗肿瘤药物的研发已经成为全球医药领域的热点之一、而临床价值导向的抗肿瘤药物研发指导原则，正是为了确保药物的临床有效性和价值，以满足患者的需要，保障医疗卫生服务的可持续性而提出的。
以下将详细介绍这些指导原则。
首先，临床价值导向的抗肿瘤药物研发指导原则强调需基于临床需要开展研究。
这意味着研究者需要深入了解现有抗肿瘤药物的临床表现和患者需求，明确临床上的疾病负担，确定研发新药物的方向。
只有在深入了解临床需求的基础上，才能开发出更符合患者需要的抗肿瘤药物。
其次，临床价值导向的抗肿瘤药物研发指导原则注重药物研发的整体价值。
这包括从药物研发的早期阶段就要考虑临床治疗效果、安全性、合理用药等方面的问题，确保药物的全面价值。
同时，还需要综合考虑药物的成本效益和治疗效果，以保证药物的质量和可及性。
第三，临床价值导向的抗肿瘤药物研发指导原则强调需与患者进行充分的合作。
这一原则强调在药物研发过程中应充分考虑患者的需求和意见，确保新药物符合患者的实际治疗需要。
同时，在研究设计、临床试验和用药指导等方面也应当密切关注患者的意见和反馈，以提高药物的适用性和临床价值。
第四，临床价值导向的抗肿瘤药物研发指导原则要求应充分考虑医疗卫生服务的可持续性。
这意味着在药物研发的过程中，需充分考虑药物的成本和利用效率，确保药物的质量和可及性，以降低患者的治疗负担和提高医疗卫生服务的效率。
同时，也需要考虑药物的长期效果和成本效益，以保障医疗卫生服务的可持续发展。
总的来说，临床价值导向的抗肿瘤药物研发指导原则是为了确保新药物的临床有效性和可及性，以满足患者的需要，保障医疗卫生服务的可持续发展而提出的。
这些原则涉及到药物研发的方方面面，是一个复杂的过程，需要研究者、医疗机构、政府和患者共同努力，才能实现新药物的临床应用和患者的受益。
希望通过这些指导原则的实施，可以提高抗肿瘤药物的临床价值和质量，为肿瘤患者带来更好的治疗效果和生活质量。
临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导
原则
《临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》
近年来，肿瘤药物的快速发展为临床治疗提供了更多选择。
然而，众多的药物研发项目往往面临高风险和高成本，因此需要科学的指导原则。
临床价值导向的研发指导原则，将有效提高研发效率，为患者提供更质优价廉的抗肿瘤药物。
首先，明确研发方向。
依据肿瘤类型、常见的临床需求以及患者受益程度，选择适合的研发方向。
明确研发目标，如减少治疗副作用、提高生存率等，注重解决现实中的临床问题。
其次，加强转化医学研究。
转化医学研究将实验室的基础研究结果快速转化为临床应用。
例如，通过对肿瘤细胞的特征研究，鉴定针对特定癌症类型的药物靶点，提高研发效率和成功率。
第三，倡导合作研发。
多学科、多机构的合作可以提高研发效率，降低研发成本。
通过共享数据、资源和专业知识，促进药物研发的科学性和临床可行性。
第四，强化药物技术评价。
结合现代药物技术和先进的评估方法，及时评价和监测药物在不同患者中的安全性和疗效。
通过合理的药物评价指标，避免冗余的临床试验，提高研发效率。
最后，注重可及性和可持续性。
将药物的可及性作为重要指标，促进药物的合理定价和供应。
同时，考虑药物的可持续性，合理利用资源和环境，减少药物对环境的负面影响。
总之，临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则，使研发工作更加科学、高效，并将更多优质的抗肿瘤药物推向临床。
这将为肿瘤患者提供更好的治疗选择，提高生活质量，促进健康社会的建设。
抗肿瘤药物临床试验终点的技术指导原则1. 介绍1.1 背景抗肿瘤药物临床试验是评估新型药物在治疗癌症方面的疗效和安全性的关键步骤。
试验终点是评估药物治疗效果的重要指标，它们可以是临床症状、生存期、疾病复发率等。
为了确保试验结果的准确性和可靠性，制定科学的技术指导原则是至关重要的。
根据国际规范和指南，以下是抗肿瘤药物临床试验终点的技术指导原则的一个示例：1.2 技术指导原则示例1 确定终点前需充分了解药物的作用机制和预期疗效。
2 终点选择应基于临床意义和可测量性。
3 终点应具有良好的可重复性和可验证性。
4 终点评估应使用标准化的测量方法和评估工具。
5 终点应与患者的生存质量和生活质量相关。
6 终点评估应考虑患者的安全性和不良事件。
7 终点评估应根据试验设计和样本量计算进行统计分析。
8 终点评估应进行中央评估和独立审核。
9 终点评估结果应进行数据监控和质量控制。
10 终点评估结果应进行统计分析和解释。
这些技术指导原则可以帮助研究人员在抗肿瘤药物临床试验中选择适当的终点，并确保评估的准确性和可靠性。
同时，这些原则也有助于确保试验结果的可比性和可解释性，为药物的临床应用提供科学依据。
1.2 目的1.2 目的本文的目的是为抗肿瘤药物临床试验的终点设定提供技术指导原则。
在抗肿瘤药物的临床试验中，终点的选择对于评估药物的疗效和安全性至关重要。
本文将提供一些技术指导原则，帮助研究人员选择适当的终点，并确保试验结果的可靠性和可比性。
为了实现这一目的，本文将：- 介绍抗肿瘤药物临床试验的基本原则和流程；- 讨论终点选择的重要性和影响因素；- 提供一些常用的终点类型和评估方法；- 强调终点选择的科学性和客观性；- 探讨如何确保终点数据的准确性和一致性。
通过阅读本文，研究人员将能够了解如何根据具体的研究目的和药物特性来选择适当的终点，并遵循技术指导原则进行试验设计和数据分析。
这将有助于提高抗肿瘤药物临床试验的质量和可信度，为药物研发和临床实践提供更可靠的依据。
新型抗肿瘤药物的研发及临床试验研究研究目标：新型抗肿瘤药物的研发及临床试验研究研究方案：一、研究方法：1. 文献调研：通过查阅相关文献，了解目前已有的抗肿瘤药物研发和临床试验研究进展，掌握前沿技术和理论基础，为后续研究提供支持。
2. 药物筛选：通过使用细胞实验、动物模型和体外试验，对已有的药物及新开发的候选药物进行筛选，选取具有良好抗肿瘤效果的药物，作为后续临床试验的候选药物。
3. 临床试验：将候选药物应用于人体，进行临床试验。
该阶段的试验分为三个阶段：I期试验用于评估药物的安全性和耐受性；II期试验用于评估药物的疗效和最佳剂量；III期试验用于评估药物与标准疗法的比较，并验证其临床应用价值。
二、实验设计：1. 细胞实验：采用多种癌细胞株，包括乳腺癌、肺癌、结肠癌等，通过体外试验，评估候选药物对这些肿瘤细胞生长的抑制作用。
实验组设置不同药物浓度的处理组，对照组使用溶剂作为对照，通过MTT法或Clonogenic Assay法等进行细胞生存率的测定。
2. 动物模型：选取合适的小鼠移植瘤模型，将已筛选出的候选药物通过不同途径给药（静脉注射、腹腔注射、口服等），观察药物对肿瘤体积、生长速度和小鼠生存期等指标的影响。
3. 临床试验：按照国际公认的临床实践准则进行设计。
选择适合的患者并签署知情同意书后，按照涉及的疾病类型和试验目的，制定治疗方案。
临床试验包括单盲、双盲或开放设计，通过比较试验药物组与对照药物组的效果差异，评估药物的疗效和安全性。
4. 数据采集和分析：收集实验结果，包括细胞实验和动物模型的数据，以及临床试验中的医学资料。
通过统计学方法，对实验结果进行数据处理、数据分析和图表描述，评估药物的抗肿瘤效果，提取有效信息。
三、数据采集和分析：1. 细胞实验数据采集：记录各处理组细胞存活率或细胞生长的抑制率，计算均值、标准差，并绘制柱状图或曲线图。
通过计算半数抑制浓度（IC50），得出药物的抗肿瘤效果。
抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则抗肿瘤药联合治疗是目前临床常用的治疗肿瘤的方法之一，通过多种抗肿瘤药物的联合应用，可以增加治疗效果，减少药物耐药性，提高患者的生存率和生活质量。
然而，抗肿瘤药联合治疗的临床试验需要遵循一定的技术指导原则以确保试验的科学性和可靠性。
以下是抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则的主要内容。
一、研究设计方案1.明确研究目的：明确试验的主要目的，如评估联合治疗对肿瘤疗效的影响、比较不同联合方案的疗效等。
2.确定研究对象和入选标准：明确试验的对象范围，如患者的年龄、肿瘤类型和分期等，并且确定入选标准以保证试验结果的可靠性和比较性。
3.确定试验组和对照组：根据研究目的，确定联合治疗试验组和常规治疗对照组。
4.确定联合治疗方案和剂量：根据药物的药理学特性，选择合适的药物和剂量，并且制定用药方案。
5.制定试验监测和评估方法：确定观察指标和评估方法，包括肿瘤疗效评估方法、不良反应监测方法等。
二、试验操作和实施1.严格遵守伦理原则和相关法律法规：临床试验必须符合伦理委员会的审批，并且遵守临床试验的伦理原则和相关法律法规。
2.确保试验组和对照组的随机性和比较性：采用随机对照的方法分配患者到试验组和对照组，以减少随机误差和偏倚。
3.正确使用和管理试验药物：确保试验药物的质量和安全性，制定试验药物的管理规定，包括药物储存、配制和使用等。
4.严格按照试验监测和评估方法操作：严格按照试验监测和评估方法进行观察和记录，确保数据的可信性和准确性。
5.做好不良反应的监测和评估：及时监测和记录患者的不良反应，评估不良反应的严重程度和与试验相关性，并采取适当的干预措施。
三、数据分析和报告1.确保数据的完整性和准确性：对试验数据进行完整性和准确性的检查和验证，确保数据的可靠性和可解释性。
2.采用适当的统计方法进行数据分析：根据试验设计和目的，选择适当的统计方法对试验数据进行分析，得出客观和科学的结论。
3.撰写试验结果报告：将试验结果进行整理和报告，包括试验设计和方法、结果和结论等，确保报告的准确性和透明度。
抗肿瘤药物临床研究指导原则1 总则1．1 抗肿瘤药物临床研究的目的，是考察该药物在人体所引起的生物学效应，特别是对肿瘤的疗效及对人体的毒副作用，从而评价该药有无临床使用价值。
1．2 本指导原则根据我国《药品临床试验管理规范》及抗肿瘤药物的特殊性，制定出临床试验及评价的实施细则。
因大部份抗肿瘤药物往往具有致畸，致癌和致突变作用，不宜在正常人体进行试验，因此，包括I期试验在内，受试者应为癌症病人。
1．3 负责抗肿瘤药物临床试验与评价的医院，应具备以下条件：1．3．1 设有专门从事肿瘤药物治疗及临床研究的肿瘤内科。
抗肿瘤药物临床研究与评价，应由肿瘤内科承担。
1．3．2 肿瘤内科有对癌症药物治疗有经验并具有临床科研能力的副主任医师以上人员，能负责临床试验方案的设计、督导及总结，并具有专科医师、护士及技术人员，在负责人指导下从事具体工作。
1．3．3 从事抗肿瘤药物临床试验与评价的医院，应对参与本项工作的医护人员分别进行必要的培训以保证试验的质量，并建立能进行血药浓度监测及药代动力学研究等实验室以提高临床研究水平。
1．3．4 具有观察疗效及毒副反应的必要设备，包括影象学检查设备（X线包括体层摄影、超声扫描、核素扫描、CT扫描设备、最好具有MRI设备）、纤维内镜以及监测血象及肝、肾、心、肺功能的条件。
1．3．5 具有必要时进行抢救的设备和能力。
1．3．6 有足够病例来源及充分的试验病床。
1．3．7上述负责抗肿瘤药物临床试验与评价医院的条件与资格，由国家药品监督管理局组织审核认定。
1．4 受试者1．4．1 经病理组织学证实（或肯定的细胞学诊断），或有可靠的肿瘤标记，可肯定诊断的癌症患者。
其组织学及／或细胞学标本须保存备查。
1．4．2 受试者应为缺乏常规有效治疗方法者或经常规疗法失败或复发患者。
对已有明确有效的治疗方案，应用该方案有可能治愈或明显延长生存期者，不允许为进行新药临床试验而延误患者的有效治疗。
1．4．3 受试者的体力状况（Performance status）在ZPS 0至2级或KPS 60分以上（附件一），预计生存期在2个月以上。
1．4．4 II、III期试验的受试者必须具有可测量的肿瘤病灶，或其它可靠的客观疗效评定指标。
1．4．5 妊娠期及哺乳期的妇女不作为受试者。
1．4．6 除特殊目的（例如儿童特殊肿瘤治疗药物）外，一般不选择儿童作为受试者。
1．5 临床试验开始前，应由研究者或其指定的代表向受试者说明有关临床试验的详细情况，包括试验目的、过程与期限、检查操作、受试者预期可能的受益和可能发生的风险与不便，并征求患者意见是否自愿参加该项临床试验。
对无能力表达同意的受试者，应向其法定代理人提供上述介绍与说明。
获得同意后，由受试者或其法定代理人在知情同意书上签字并注明日期。
1．6 在试验及评价抗肿瘤新药中，应充分考虑到此类药物的特殊性。
现阶段所使用的抗肿瘤药物大多为细胞毒类药物，在治疗剂量下毒副反应在所难免，应着重考察疗效与毒副反应之间的关系，亦即在可耐受剂量及产生可逆性毒性的剂量范围内，是否能取得疗效，不应因某些方面的毒副反应而轻易否定其临床使用价值。
同时，也不应因致畸、致癌或致突变作用而否定其对癌症治疗的价值，因恶性肿瘤的自发消退十分罕见，在考察药物对恶性肿癌的客观疗效时，一般可不设对照组，但在考察新药是否优于已知抗肿瘤药，以及是否适宜作为第一线治疗药物时，应与已知抗肿瘤药物对比。
2 I期临床试验：人体初始研究。
主要通过递增剂量考察毒性。
2．1 目的2．1．1 考察人体对药物的耐受性，判断药物的急性毒性特别是剂量限制性毒性（DLT）、毒性的可逆程度、毒性与剂量及与治疗时间的关系。
2．1．2 进行人体药代动力学研究。
2．1．3 从上述两项观察结果，推算合理的剂量及用药方案。
2．1．4 本期研究虽并不期望对疗效作出评价，但也容许对可能出现的疗效作初步观察。
2．2 进行I期临床试验的条件2．2．1 完成临床前研究，并符合《新药审批办法》的规定。
2．2．2已由申办者向国家药品监督管理局申报进行临床试验并获得批准。
2．2．3已选定合格的负责临床研究的医院及研究人员。
2．2．4已经临床单位的医学伦理委员会审查同意。
2．2．5研究人员在充分了解该新药的临床前药理、毒理试验结果的基础上，已制定周密的I期临床研究计划。
2．2．6已取得受试者的书面知情同意书。
2．3 受试者2．3．1 应选择癌症患者，符合本指导原则第1．4项规定的标准，但不一定要求有可测量的肿瘤病灶。
2．3．2 受试者应无明显的主要内脏器官的功能障碍。
2．3．3 受试者如过去曾用过抗肿瘤治疗，应在以往治疗的影响消除后才接受试验，通常至少须间隔4周以上。
2．3．4 要求病例数20至30例。
2．4 给药剂量2．4．1 初试剂量确定初试剂量应十分慎重，要在确保受试者安全的前提下，在较短的时间内完成试验，应参照动物试验剂量由有经验的临床药理研究人员与临床医师研究决定，一般来说，可以大动物的最低毒性剂量MTD（按体表面积计算）的1/5~1/3或按小鼠LD10的1/10(mg/m2)作为初试剂量，同时根据动物试验资料拟定试用疗程，每例同一剂量至少要用一至二个疗程。
2．4．2 剂量的递增按初试剂量及疗程给药（每一剂量级3例），至少经2至4周观察，如无毒性反应可在以后的试验中递增药量或延长疗程，但不得在同一受试者重复试验，以免发生累积毒性。
剂量递增的幅度，可参照药物活性和安全范围的大小加以规定。
剂量递增的限度，应到出现尚可耐受的限制性毒性为止。
要特别注意有些药物有可能出现迟发毒性。
通常可采用改良Fibonacci法，即在初试剂后，依次按100％，67％，50％，33％，33％，33％……递增试验剂量。
每剂量级试用3例。
如无DLT出现，升至次一剂量级。
如该剂量级有1例出现DLT，同一剂量再作3例，如不出现DLT，可升至次一剂量级，反之，如仍出现DLT，停止升量。
如某一级出现2例DLT，停止升量。
2．4．3人体最大耐受剂量（MTD）通常，在某一剂量级出现WHO II级毒性时，可在同一剂量组增加例数及递增剂量，直至MTD。
一般以50％以上病人出现WHO II级毒性，<20％病人出现WHO III度毒性的剂量，视为MTD2．5 观察项目2．5．1 按本原则附件四的指标和毒性分级标准全面观察药物对机体各系统的影响及可能出现的毒副反应，对动物试验所提示的毒性，应作仔细的专项观察，但也要注意可能出现临床前研究未能预计的毒性。
2．5．2 如受试病人具有可测量肿瘤病灶，可同时初步观察疗效。
2．5．3 药代动力学研究研究药物进入人体后的吸收、分布、排泄等情况，着重研究单剂给药时的药代动力学，尽可能采用灵敏的检测技术，测定给药后不同时间的血药浓度，并得出有关参数和了解血药浓度与疗效，毒性的关系以及口服药物的生物利用度。
对半衰期长的药物，应注意观察药物的积累作用。
详见药代动力学研究指导原则。
2．6 I期临床试验报告，应包括以下各项：2．6．1 临床前研究综述报告。
2．6．2 受试者的选择标准、剔除标准、例数及其他一般资料。
2．6．3 药代动力学研究资料。
2．6．4 临床观察资料，包括人体耐受性、最大耐受剂量（MTD）、对主要器官的作用、剂量限制性毒性（DLT）以及应采取的预防措施。
2．6．5 作出是否适宜进行II期临床试验及应注意事项的意见。
推荐II期临床试验适用剂量，通常为MTD减低一个剂量级。
2．6．6 所有参与试验的病例均须纳入总结，中途退出或总结时剔除的病例须说明原因，如有试验中死亡或出现严重毒性反应病例，应作详细个案报告。
对死亡病例应查明死因，着重考察与试验药物的关系。
3 II期临床试验3．l 目的3．1．1 考察受试药物对一系列目标肿瘤是否具有客观抗肿瘤活性，并淘汰无效品种。
3．1．2 考察受试药物在特定病例群体中的有效率，并注意疗效与剂量及给药方案的关系。
3．1．3 进一步考察药物的不良反应。
3．2 进行II期临床试验的条件3．2．1 已完成临床前研究及I期临床研究，对药物的药代动力学特征，人体耐受性、对主要器官的作用与毒性特别是剂量限制性毒性已有初步了解。
3．2．2 己制定周密的II期临床试验计划。
3．2．3 有受试者的书面知情同意书。
3．3 II期临床试验受试者的选择：基本上同1．4项3．3．1 选择一系列目标肿瘤，受试者的临床情况（例如病期、PS）应尽可能具有均一性。
3．3．2 II期试验的例数取决于肿瘤种类的多少和药物可能达到的疗效水平。
每一种病例数应不少于14例。
如14例均无客观疗效，即可中止该瘤种的临床试验。
如出现有效病例，可增加至30～50例，并测算有效率。
如有效率>20%，或出现CR病例，尚可进一步扩大试验例数。
3．4 研究设计与实施3．4．1 用药剂量及给药方案应根据I期临床试验所获得的资料，由研究者在方案中事先拟定。
并说明出现毒性反应时应如何修饰剂量。
3．4．2 事先确定病例选择指标、排除指标、剔除指标、剂量调整与停药指标。
3．4．3 为考察新药对目标肿瘤的客观疗效，应尽可能采用单药治疗观察。
标明不可同时使用的药物。
3．4．4 如该肿瘤并无标准有效治疗方法及药物，应尽可能选用过去未经化疗的病例作为受试对象。
但如已有有效治疗方法或药物，只能选用标准有效治疗失败的病例作为受试对象。
3．4．5 疗效判断应包括以下指标：客观疗效、主观症状变化、缓解持续时间、病变进展时间（TTP）、总生存期、治疗后无病生存期等。
但着重观察药物的客观疗效和缓解时间，其他指标不作为申报必备材料。
疗效判断采用本原则附件二、三规定的标准。
在所有的临床试验中，负责影像学诊断及报告的医师不宜了解试验的情况，以保证影象学诊断及测量的客观性，负责临床测量可见病灶的医师也尽可能不了解试验的设计。
3．4．6 本阶段临床试验可在一所或几所医院进行，但应有指定的负责单位及主要研究者。
3．4．6 本阶段试验中所见的毒性作用，同样必须按照本原则附件四的分级标准认真登记，并注意毒性反应与剂量的关系及停药后毒性的消除情况。
应注意考察在可耐受或可恢复毒性的剂量条件下取得疗效的可能性。
附件四中未包含毒副反应，可参照附件五NCI的Common Toxicity Criteria评价及分度。
3．5II期临床试验的结束及总结3．5．1试验计划完成后，本期临床研究即可结束。
在下述情况下可以提前结束：·出现I期试验中未被发现的，与试验药物有关的不可接受的毒性反应。
·出现累积毒性的证据，不适宜继续用药者。
3．5．2 II期临床试验的总结报告，应包括全部受试病例的所有资料（包括性别、年龄、病期、肿瘤的组织学类型、肿瘤的部位及侵犯范围、患者的活动状态、初治或复治、以往的冶疗方法和对治疗的反应等），对新药对所试肿瘤的有效率，疗效及毒副反应与剂量的关系，该药是否有可能成为有应用价值的抗肿瘤药作出初步评价，并对III期临床试验的对象及应注意事项提出建议。
