《急性髓系白血病》
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《成人急性髓系白血病诊疗规范(2018年版)》要点
《成人急性髓系白血病诊疗规范（2018年版）》要点一、概述白血病（leukemia）是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，受累细胞（白血病细胞）出现增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，大量蓄积于骨髓和其他造血组织，从而抑制骨髓正常造血功能并浸润淋巴结、肝、脾等组织器官。
白血病的临床表现主要表现两类，一类是正常造血抑制导致的骨髓衰竭相关的临床表现，如贫血、白细胞减少导致的感染。
另一类是白血病细胞浸润组织器官引起的临床表现，如肝脾肿大、绿色瘤等。
白血病的诊断主要是依赖骨髓涂片计数原始细胞比例。
白血病的分型早期主要是依赖细胞形态学和细胞化学染色，目前白血病的分型主要是以流式细胞仪为基础的免疫学。
遗传学信息主要用于白血病患者的诊断分型和预后判断。
根据白血病细胞的分化程度和自然病程，将白血病分为急性和慢性两大类。
急性白血病（AL）细胞的分化停滞于早期阶段，多为原始细胞和早期幼稚细胞，病情发展迅速，自然病程仅数月。
慢性白血病（CL）细胞的分化停滞于晚期阶段，多为较成熟细胞或成熟细胞，病情相对缓慢，自然病程可达数年。
根据主要受累的细胞系列可将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）。
慢性白血病则分为慢性髓性白血病，常称为慢性粒细胞白血病（CML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）及少见类型的白血病。
目前按照WHO造血系统和淋巴组织肿瘤分类，CLL与小淋巴细胞淋巴瘤为一类疾病，所以CLL的诊疗规范归入淋巴瘤部分。
临床上白血病的分类主要有两大标准，一个是FAB标准，临床重要性逐渐下降，见表1。
另一诊断分型标准是较新的WHO标准，见表2和表3。
二、急性髓系白血病（一）临床表现正常造血功能受抑制表现1. 贫血少数患者因病程短可无贫血，多数患者就诊时已有贫血。
2. 发热白血病本身可以发热，但发热往往提示有继发感染。
3. 出血主要为皮肤和黏膜出血，也可见消化道、呼吸道、泌尿道、眼底甚至中枢神经系统出血，严重时威胁生命。
成人急性髓系白血病(非急性早幼粒细胞白血病)中国诊疗指南解读PPT课件
巩固强化治疗阶段药物选择和剂量调整原则
药物选择
根据患者的具体情况和前期治疗 效果，选择合适的药物进行巩固 强化治疗，如阿糖胞苷、高三尖
杉酯碱等。
剂量调整
在治疗过程中，应根据患者的反应 和耐受情况及时调整药物剂量，以 确保治疗效果并减少副作用。
监测与评估
在巩固强化治疗期间，应密切监测 患者的病情变化和药物反应，及时 调整治疗方案。
素质。
02
缓解疲劳和不适
适当的运动可以缓解患者因疾病和治疗带来的疲劳和不适，提高舒适度
。
03
改善生活质量
通过运动康复，患者可以更好地参与日常活动和社会交往，提高生活质
量。同时，运动还有助于改善患者的心理状态，增强自信心和积极情绪
。
06
总结回顾与未来展望
本次指南更新内容总结回顾
1 2 3
更新诊断标准和分类
实验室检查项目选择及意义解读
血常规
通过血常规检查可以了解红细胞、白细胞和血小板的数量变化， 为诊断提供依据。
骨髓穿刺
骨髓穿刺是确诊急性髓系白血病的重要手段，通过骨髓涂片和活检 可以观察骨髓细胞的增生程度和异常细胞的比例。
免疫学检查
通过免疫学检查可以检测白血病细胞表面的特异性抗原，有助于白 血病的分型和鉴别诊断。
趋势分析
随着人口老龄化和生活方式的改变，AML的发病率可能会继续上升。未来需要进 一步加强AML的预防和诊疗研究，提高患者的生存率和生活质量。
02
诊断方法与标准
临床表现与体征识别
症状
发热、贫血、出血等是急性髓系白血病的常见症状。此外， 还可能出现肝脾淋巴结肿大、骨关节疼痛等表现。
体征
面色苍白、皮肤瘀点、紫癜、淋巴结肿大等是急性髓系白血 病的典型体征。医生在查体时应特别注意这些异常表现。
成人急性髓系白血病(非急性早幼粒细胞白血病)中国诊疗指南(2023年版)
▪ 完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）：骨髓原始细胞小于5%，外周血原始细胞及髓外病灶消失，中性 粒细胞<1×109/L，或PLT<100×109/L。如果同时使用CRh和CRi，CRi只包括不符合CRh的患者。
▪ 骨髓无白血病状态（MLFS）：骨髓原始细胞小于5%，外周血原始细胞及髓外病灶消失，对血象恢复没 有要求。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
4．联合靶向药物的治疗方案： ▪ 研究显示在化疗方案的基础上联合靶向药物可以提高缓解率及
MRD转阴比例，因此，可以酌情考虑在化疗基础上联合靶向药物， 中高危组联合维奈克拉（1~2周）； ▪ 高危组接受标准强化诱导治疗缓解率低于低中危组，亦可采用维 奈克拉联合去甲基化药物诱导治疗；FLT3突变患者可以联合FLT3 抑制剂；IDH突变患者可以联合IDH抑制剂（证据等级2b）。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
（4）其他巩固治疗方案： ①中大剂量Ara-C（1~2 g·m-2·12 h-1，6个剂量）为基础的方案： 与蒽环/蒽醌类等药物联合应用，2~3个疗程后行标准剂量化疗，总 的缓解后化疗周期≥4个疗程（证据等级1b）。 ②标准剂量化疗（Ara-C联合蒽环/蒽醌类、HHT、鬼臼类等），总 的缓解后化疗周期≥6个疗程或标准剂量化疗巩固3~4个疗程后行 （或不行）自体造血干细胞移植（证据等级2b）。
▪ 初诊不能耐受强烈治疗的患者经过低强度诱导治疗达完全缓解后，如果可以耐受强 化疗，应按照可以耐受强化疗患者的治疗方案选择。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
AML（非急性早幼粒细胞诱导治疗 1．常规的诱导治疗方案：标准剂量阿糖胞苷（Ara-C）100~200 mg·m2·d-1×7 d联合去甲氧柔红霉素（IDA）12 mg·m-2·d-1×3 d或柔红霉素 （DNR）60~90 mg·m-2·d-1×3 d（证据等级1a）。 2．含中剂量Ara-C的诱导治疗方案：高三尖杉酯碱（HHT）2 mg·m2·d-1×7 d，DNR 40 mg·m-2·d-1×3 d，Ara-C前4 d为100 mg·m-2·d-1， 第5、6、7天为1 g·m-2·12 h-1（证据等级1a）。
▪ 骨髓无白血病状态（MLFS）：骨髓原始细胞小于5%，外周血原始细胞及髓外病灶消失，对血象恢复没 有要求。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
4．联合靶向药物的治疗方案： ▪ 研究显示在化疗方案的基础上联合靶向药物可以提高缓解率及
MRD转阴比例，因此，可以酌情考虑在化疗基础上联合靶向药物， 中高危组联合维奈克拉（1~2周）； ▪ 高危组接受标准强化诱导治疗缓解率低于低中危组，亦可采用维 奈克拉联合去甲基化药物诱导治疗；FLT3突变患者可以联合FLT3 抑制剂；IDH突变患者可以联合IDH抑制剂（证据等级2b）。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
（4）其他巩固治疗方案： ①中大剂量Ara-C（1~2 g·m-2·12 h-1，6个剂量）为基础的方案： 与蒽环/蒽醌类等药物联合应用，2~3个疗程后行标准剂量化疗，总 的缓解后化疗周期≥4个疗程（证据等级1b）。 ②标准剂量化疗（Ara-C联合蒽环/蒽醌类、HHT、鬼臼类等），总 的缓解后化疗周期≥6个疗程或标准剂量化疗巩固3~4个疗程后行 （或不行）自体造血干细胞移植（证据等级2b）。
▪ 初诊不能耐受强烈治疗的患者经过低强度诱导治疗达完全缓解后，如果可以耐受强 化疗，应按照可以耐受强化疗患者的治疗方案选择。
AML（非急性早幼粒细胞白血病）患者的治疗
AML（非急性早幼粒细胞诱导治疗 1．常规的诱导治疗方案：标准剂量阿糖胞苷（Ara-C）100~200 mg·m2·d-1×7 d联合去甲氧柔红霉素（IDA）12 mg·m-2·d-1×3 d或柔红霉素 （DNR）60~90 mg·m-2·d-1×3 d（证据等级1a）。 2．含中剂量Ara-C的诱导治疗方案：高三尖杉酯碱（HHT）2 mg·m2·d-1×7 d，DNR 40 mg·m-2·d-1×3 d，Ara-C前4 d为100 mg·m-2·d-1， 第5、6、7天为1 g·m-2·12 h-1（证据等级1a）。
急性髓系白血病ppt课件
PPT学习交流
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• 异基因骨髓移植的复发率较化疗或自体移植低(分别为 29%、 61%、和 48% ) , 但其优势被明显升高的非复发死亡率所抵 消 (异基因骨髓移植 25% , 化疗 3% , 自体移植 14% )。
• 异基因移植常在第3 个～ 4 个周期化疗后施行, 如果可以提 前, 这种高的移植相关死亡率可能会有所降低。很少有证据 表明强烈的移植前巩固化疗对异基因移植有好处, 因此可以 通过将移植放在早期进行, 以减少移植相关毒性。
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10
关于血小板
• 如果没有其他危险因素存在, 血小板阈值在 10×109/ L 的病 人同高于这个水平的病人一样安全。 危险因素包括败血症、 联合使用抗生素、或者其他止血功能的异常。不论血小板 计数多少, 凝血紊乱都会增加出血的危险。出血的病人应将 血小板计数维持在>20×109/ L。而APL 病人出血时则应维 持在50×109/ L 以上。氨甲环酸对局部出血可能有效, 如口 腔出血, 但不能用于血尿。
• 大剂量阿糖胞苷治疗的患者远期复发率低, 但伴随 着更大的毒性, 治疗相关死亡率为5% , 在40 岁以上 的患者有明显的神经毒性。
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14
完全缓解
• CR，即白血病的症状和体征消失，外周血中性粒 细胞绝对值≥1.5×109/L，血小板≥100×109/L， 白细胞分类中无白血病细胞；骨髓中原始粒 I 型＋ Ⅱ型（原单+幼单或原淋+幼淋）≤5％，M3型原 粒＋早幼粒≤5％，无 Auer 小体，红细胞及巨核 细胞系列正常，无髓外白血病。理想的 CR 为初诊 时免疫学、细胞遗传学和分子生物学异常标志消 失。
AML
PPT学习交流
1
• 恶性克隆
《急性髓系白血病微小残留病检测与临床解读中国专家共识》PPT课件
微小残留病检测的挑战与解决方 案
技术挑战与改进方向
灵敏度与特异性
提高检测方法的灵敏度和特异性，减少假阳性和假阴 性结果。
多参数检测
开发能够同时检测多种标志物的技术，提高检测的全 面性和准确性。
标准化与质量控制
建立标准化的操作流程和质量控制体系，确保检测结 果的准确性和可重复性。
临床解读的困难与对策
其他检测技术
免疫学技术
利用免疫学原理，通过特异性抗体与 白血病细胞结合，实现对微小残留病 的检测。包括免疫荧光、免疫组化等 方法。
细胞遗传学技术
新兴技术
包括基于新一代测序技术的基因突变 检测、基于质谱技术的蛋白质组学分 析等，为微小残留病的检测提供了新 的手段。
利用染色体核型分析、FISH等技术对 白血病细胞的遗传学异常进行检测， 从而评估微小残留病的情况。
临床解读
深入探讨了微小残留病检测结果与预后的关系，以及如何根据检测结 果调整治疗方案。
专家建议
针对目前存在的问题和挑战，提出了具体的改进措施和建议，包括完 善检测标准、提高检测灵敏度、加强临床与实验室沟通等。
展望未来发展趋势
技术创新
随着科技的不断发展，新的检测技术将不断涌现，如单细 胞测序、液体活检等，有望提高微小残留病检测的准确性 和灵敏度。
缺点
对操作人员技术要求较高，且抗体选择和标记方法可能影响检测结果 。
分子生物学技术检测
原理
利用PCR、RT-PCR等分子生物学技术对白血病特异性基因 或融合基因进行扩增和检测，从而实现对微小残留病的分
子水平监测。
优点
具有高灵敏度、高特异性等优点，能够在分子水平上检测 白血病细胞的残留情况。
缺点
可能受到样本质量、引物设计等因素的影响，且部分方法 操作复杂、成本较高。
技术挑战与改进方向
灵敏度与特异性
提高检测方法的灵敏度和特异性，减少假阳性和假阴 性结果。
多参数检测
开发能够同时检测多种标志物的技术，提高检测的全 面性和准确性。
标准化与质量控制
建立标准化的操作流程和质量控制体系，确保检测结 果的准确性和可重复性。
临床解读的困难与对策
其他检测技术
免疫学技术
利用免疫学原理，通过特异性抗体与 白血病细胞结合，实现对微小残留病 的检测。包括免疫荧光、免疫组化等 方法。
细胞遗传学技术
新兴技术
包括基于新一代测序技术的基因突变 检测、基于质谱技术的蛋白质组学分 析等，为微小残留病的检测提供了新 的手段。
利用染色体核型分析、FISH等技术对 白血病细胞的遗传学异常进行检测， 从而评估微小残留病的情况。
临床解读
深入探讨了微小残留病检测结果与预后的关系，以及如何根据检测结 果调整治疗方案。
专家建议
针对目前存在的问题和挑战，提出了具体的改进措施和建议，包括完 善检测标准、提高检测灵敏度、加强临床与实验室沟通等。
展望未来发展趋势
技术创新
随着科技的不断发展，新的检测技术将不断涌现，如单细 胞测序、液体活检等，有望提高微小残留病检测的准确性 和灵敏度。
缺点
对操作人员技术要求较高，且抗体选择和标记方法可能影响检测结果 。
分子生物学技术检测
原理
利用PCR、RT-PCR等分子生物学技术对白血病特异性基因 或融合基因进行扩增和检测，从而实现对微小残留病的分
子水平监测。
优点
具有高灵敏度、高特异性等优点，能够在分子水平上检测 白血病细胞的残留情况。
缺点
可能受到样本质量、引物设计等因素的影响，且部分方法 操作复杂、成本较高。
急性髓系白血病能治愈吗
急性髓系白血病能治愈吗急性髓系白血病是一种严重的血液系统恶性肿瘤，且目前发病率连年逐渐上升。
该疾病主要是由于骨髓细胞持续生长和分裂导致血细胞生成失去控制，从而导致细胞无法正常工作，向身体不同的部位扩散，对身体健康造成威胁，具有较高的致死率。
因此，对于急性髓系白血病的治疗一直都是医学界关注的重点之一，以下本文就为大家简要科普急性髓系白血病的相关知识以及急性髓系白血病相关治疗方法，希望能为大众了解此疾病提供一定帮助。
一、急性髓系白血病病因急性髓系白血病是一种严重的血液恶性肿瘤，属于骨髓细胞癌的范畴。
该疾病目前发病病因尚未明确，但是一些物理因素、化学环境、遗传因素等都能够造成急性髓系白血病。
以下就为大家简要介绍一些导致急性髓系白血病的病因。
（一）物理因素过量暴露于辐射环境当中可能会导致DNA的损伤，从而引发急性髓系白血病。
这种现象在某些职业环境如放射性工作人员中比较常见。
（二）化学因素长期暴露在苯及含苯有机溶剂中与白血病的发生存在关联。
此外，亚硝胺类、氯霉素等化学物质也可能导致白血病的发生。
（三）遗传因素遗传倾向性是一种概念性观点，即某些个体在其基因组中拥有易感基因，可以增加患白血病的风险。
近年来，越来越多研究表明，一些急性髓系白血病患者与家族性癌症和遗传纯合性的缺陷有关，这揭示出遗传因素对疾病发生的影响。
二、急性髓系白血病的症状在日常生活中患者或者是患者家属可以通过一些症状来判断是否患上急性髓系白血病，患者如果出现了相关的症状，需要及时到医院进行治疗，以免病情恶化，以下就为大家简要科普急性髓系白血病的症状。
（一）疲劳和虚弱急性髓系白血病患者会感到非常疲惫和虚弱，这是因为身体里的血液无法运输氧气和营养物质。
（二）感染白血病干细胞的生长也会导致正常的白细胞、红细胞和血小板数量下降，这使患者更容易受到感染。
（三）长期的呼吸道感染当患者患有淋巴细胞增多症时，他们更容易患上长期的呼吸道感染。
（四）出血和淤血由于血小板数量减少，急性髓系白血病患者会面临内出血、皮下出血和其他频繁出血的风险。
【培训课件-;临床血液学】_急性髓系白血病
一、M1 急性髓系白血病，未分化型
【概述】 临床特点：
①起病急骤，进展迅速，病情凶险 ② 常伴有严重感染、发热和出血、贫血
口腔粘膜和咽喉常有炎症、溃疡和坏死 ③肝脾淋巴结肿大，但较急淋少见，且程 度轻 ④绿色瘤（chloroma）常见
绿色瘤常见
A B C
【检验】
1、血象 贫血显著， Hb＜60g/L WBC总数升高，（10-50）×109/L 血片中以原始粒细胞为主，可见畸形原粒 血小板中-重度减少，半数在50×109/L以下
四、免疫学检验：粒系抗体均可阳性 五、遗传学和分子生物学检验：此型不特异
诊断
• 符合急性白血病诊断标准 • 骨髓中原始粒细胞30%-89%（NEC）并伴形态学异
常 • 单核细胞＜20%，早幼粒以下细胞＞10% • 免疫表型
三、 M2b 急性髓细胞白血病部分成熟性
ª又称为亚急粒 ª亚急性过程，起病缓慢，以贫血为首发症状 ª出血发生率较低，以皮肤淤点和鼻出血为主 ª骨髓中以中性中幼粒为主 ª髓外浸润发生率高 ª治疗反应好，完全缓解率高 ª特异性遗传标志：t（8：21）染色体易位
骨髓象
三、细胞化学染色 POX、SBB，ACP染色：均阳性 AS-D-NCE阳性，NaF不抑制 α-NBE阴性（主要 存在于单核细胞），与急单鉴别
四、超微结构检验： 电镜对细颗粒型的诊断有价值 五、免疫学检验： CD13、CD33阳性 CD34及HLA-DR阴性 六、遗传学和分子生物学：
染色体t(15;17)形成PML/RARa融合基因，此 白血病可被全反式维甲酸诱导分化
M4Eos： 异常嗜酸细胞＞5% 常伴重现性16号染 色体异常
主要异常为幼稚嗜酸粒 细胞中的异常颗粒，细 胞除典型的嗜酸性颗粒 外，还有大的嗜碱性颗 粒
急性髓系白血病
急性髓系白血病FAB分类
• • • • • • • • • • • • • • AML-M0 AML-M1:骨髓原粒细胞>=90%（非红系），早幼粒细胞很 少，中幼粒细胞以下阶段不见或罕见。 AML-M2: M2a, 骨髓原粒细胞30%-90%（非红系），单核 细胞<20%,早幼粒细胞以下阶段>10%。 M2b, 骨髓中异常的原始及早幼粒细胞明显增多， 以异常中性中幼粒细胞为主，其胞核常有 核仁，有明显的核浆发育不平衡，此类细 胞>30%。 AML-M3:骨髓中以颗粒增多的异常早幼粒细胞增生为主 (>30%，非红系），其胞核大小不一，胞浆 中颗粒大小不一，可分为二型： M3a, 颗粒粗大，密集甚或融合； M3b, 嗜苯胺兰颗粒密集而细小 。
急性髓系白血病FAB分类
• AML-M6:骨髓中红系细胞>50%，且常有形态学异常。 • 骨髓有核细胞中原粒（或+幼单核）细胞 • 30%,（非红系计数）如血片中原粒（单）细 • 胞>5%，骨髓中>20%。 • • AML-M7:未分化型，外周血有原（小）巨核细胞；骨髓中原 • 巨核细胞>30%；原巨核有电镜或单克隆抗体证实；骨 • 髓细胞少，常干抽，活检有原始和巨核细胞增多，网 • 状纤维增多样。 • 分化型，骨髓及外周血中以单或多圆核病态巨核细胞 • 为主。
伴有多系病态造血AML
①老年人多见； ②又分为： 有先期MDS或MDS/MPD; 无先期MDS或MDS/MPD; ③诊断标准： a.治疗前血或骨髓原始细胞≥20%； b.髓细胞系中至少两系≥50%的细 胞呈现病态造血； ④染色体核型：缺失、复杂核型； ⑤治疗反应差。
治疗相关性AML和MDS
①发病年龄偏高 ②又分：烷化剂相关性——接受致突变剂5~6年 内发病，患者2/3为MDS(常为RCMD),1/3为有 多系病态造血的AML或RAEB, 细胞遗传学异 常类似MDS(5、7号异常多见),预后很差。 TopoⅡ抑制剂相关性——常 在使用 鬼 臼毒素、阿霉素者发生，潜伏期2—3年，通常 无先期MDS阶段，细 胞遗 传学有 11q23 异常、 t(8;21)、inv(16)、t(15;17)等，预后与原性非淋巴细胞白血病（ANLL）， 是粒、红、单核、巨核细胞等髓系细胞 恶性增生的疾病。
DNMT3A突变急性髓系白血病临床特征及预后分析演示课件
DNMT3A突变对AML的预后具有不 良影响：通过生存分析，我们发现 DNMT3A突变患者的总体生存率（ OS）和无病生存率（DFS）均显著低 于非突变患者。这表明DNMT3A突 变是AML患者预后不良的重要因素之 一。
DNMT3A突变与其他基因突变存在 交互作用：进一步的分析显示， DNMT3A突变往往与其他基因突变 （如NPM1、FLT3等）同时存在，这 些基因间的交互作用可能对AML的发 生和发展产生重要影响。
04
预后因素分析
年龄、性别等一般因素
年龄
DNMT3A突变急性髓系白血病患者的年龄分布广泛，但老年患者预后相对较差。
性别
男性患者比例略高于女性，但性别对预后的影响并不显著。
基因突变等生物学因素
DNMT3A突变类型
不同DNMT3A突变类型对患者的预 后影响不同，某些突变类型可能导致 更差的预后。
其他基因突变
细胞遗传学检查
染色体核型分析有助于诊断及预后评估。
分子生物学检查
检测基因突变和异常表达，如DNMT3A 突变等。
分型与分期
分型
根据FAB分型标准，急性髓系白血病可分为M0-M7共8个亚型，各亚型具有不同的临床特点和预后。
分期
根据病情严重程度和治疗反应，可分为诱导治疗期、巩固治疗期、维持治疗期和复发/难治期。不同分期治疗方 案和预后有所不同。
06
结论与展望
研究结论总结
DNMT3A突变与急性髓系白血病（ AML）的临床特征密切相关：通过对 大量AML患者样本的分析，我们发现 DNMT3A突变与患者的年龄、性别 、初诊时白细胞计数等临床特征存在 显著相关性。具体来说，DNMT3A 突变在老年AML患者中更为常见，且 突变患者的白细胞计数往往更高。
儿童急性髓系白血病指南2023版
儿童急性髓系白血病指南2023版英文回答：Pediatric Acute Myeloid Leukemia Guidelines 2023。
Introduction.Acute myeloid leukemia (AML) is a type of cancer that affects the blood and bone marrow. It is the most common type of leukemia in children. AML is a serious disease, but it is curable in many cases. The goal of treatment is to achieve remission, which means that there is no evidence of leukemia in the body.Diagnosis.AML is diagnosed with a blood test and a bone marrow biopsy. The blood test will show a high number of immature white blood cells, which are called blasts. The bone marrow biopsy will confirm the diagnosis of AML and will also helpto determine the subtype of AML.Treatment.The treatment of AML is based on the subtype of AML and the child's age and overall health. The most common treatment for AML is chemotherapy. Chemotherapy is a type of medication that kills cancer cells. Other treatments for AML may include radiation therapy, stem cell transplant, and targeted therapy.Prognosis.The prognosis for AML depends on the subtype of AML, the child's age and overall health, and the response to treatment. The overall survival rate for children with AML is about 70%.Guidelines.The Children's Oncology Group (COG) has developed guidelines for the treatment of AML in children. Theguidelines are based on the latest research and evidence-based practices. The guidelines are updated regularly as new information becomes available.The 2023 COG AML Guidelines.The 2023 COG AML Guidelines are a comprehensive set of recommendations for the treatment of AML in children. The guidelines cover all aspects of AML care, from diagnosis to treatment to follow-up. The guidelines are designed to help healthcare providers provide the best possible care for children with AML.The key changes in the 2023 COG AML Guidelines include:New recommendations for the diagnosis andclassification of AML.New recommendations for the treatment of newly diagnosed AML.New recommendations for the treatment of relapsed AML.New recommendations for the supportive care of children with AML.The 2023 COG AML Guidelines are an important resource for healthcare providers who care for children with AML. The guidelines provide evidence-based recommendations for the diagnosis, treatment, and supportive care of children with AML.中文回答：儿童急性髓系白血病指南 2023 年版。
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AML
实用文档
恶性克隆 抑制正常造血 广泛浸润：淋巴结和肝脾肿大，骨骼和关
节 ，眼部，口腔和皮肤，中枢神经系统白 血病，睾丸
实用文档
贫血 出血 感染 浸润
临床表现
实用文档
FAB分型
国际上常用的法美英 FAB 分类法将 AL 分 为 ALL 及 AML 两大类。 AML 共分 8 型。
纳入了伴或不伴骨髓增生异常的多系病态造血。 认可病前细胞毒药物治疗史作为分类的一部分。 引入了新的形态学亚型。
实用文档
诊断
骨髓象+特殊染色 流式细胞学 染色体 预后基因 特殊标志性基因
实用文档
对症治疗
白细胞淤滞 感染 贫血 出血 急性肿瘤溶解综合征：ATLS 表现为代谢的
硬膜外浸润可以因病变部位不同引起相应的中枢神经系统 症状,在 t (8; 21) 的AML 中更为常见, 脑实质浸润罕见 , 多在有 inv/ t(16) 的AML中发生。
病情稳定的患者可以延迟化疗, 予以生长因子和血制品支 持, 孕30 周时可能安全引产分娩活婴。
实用文档
髓外粒细胞肿瘤
髓外粒细胞肿瘤最常出现的部位包括: 皮肤、淋巴结、脊 柱、小肠、眼眶、骨、乳腺、宫颈和鼻窦, 其他部位也有 报道。组织学研究发现单个核细胞的弥漫浸润常伴有不同 成熟程度的粒细胞。肿瘤经常被误诊为大细胞淋巴瘤, 因 此免疫组化对作出正确诊断很重要。
实用文档
化疗药物
尽管10 天的阿糖胞苷在英国广泛应用, 但没有证 据显示它优于7 天的方案, 还可能增加毒性作用 。
进一步临床试验证明不论是米托蒽醌或是去甲氧 柔红霉素, 在等效的剂量下并不优于柔红霉素。
在诱导方案中加入大剂量阿糖胞苷 (2～ 3g/m2) , 对 60岁以下的患者的CR 率没有提高。
实用文档
合并妊娠的AM L 的处理
妊娠早期进行化疗很可能导致胎儿畸形, 应尽量避免。终 止妊娠的时机应与母亲商量。 如果终止妊娠被拒绝, 并 且对母亲的生命已构成危险, 应进行化疗。
处于妊娠中、晚期的患者由于没有先天畸形的危险, 可以 更放心地接受化疗。
临近分娩时的化疗可能导致胎儿全血细胞显著减少而需要 加强血液学支持。
现在血小板输注无效主要是由于非免疫因素所致的血小板 生存时间缩短, 例如感染 (包括抗生素和抗真菌药物的使 用)、DIC和脾亢。
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诱导缓解 巩固强化 维持治疗 CNSL的预防
化疗
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化疗
以阿糖胞苷为基础的化疗：DA、IA、AA、 TA（吡柔比星/拓泊替康）、HA、MA、EA、 大中小Ara-c；MEA、TEA、EAA、HEA、IEA ，预激方案、FLAG，克拉曲滨
异常, 包括高尿酸血症、高磷酸盐血症、 高钾血症和高钙血症。 ATL S 还可导致肾 衰、发病率和病死率明显增加。
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关于感染
建议: 没有确切证据表明常规预防性使用 抗生素有利于提高AM L 病人的生存率, 目 前尚不推荐。
真菌感染的表现通常是非特异性的, 确诊 的真菌感染有很高的死亡率, 所以对于在 经验性抗生素治疗后仍持续发热的病人都 应该进行早期经验性抗真菌治疗。
大剂量阿糖胞苷治疗的患者远期复发率低, 但伴 随着更大的毒性, 治疗相关死亡率为5% , 在40 岁以上的患者有明显的神经毒性。
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完全缓解
CR，即白血病的症状和体征消失，外周血中性粒 细胞绝对值≥1.5×109/L，血小板≥100×109/L ，白细胞分类中无白血病细胞；骨髓中原始粒 I 型＋Ⅱ型（原单+幼单或原淋+幼淋）≤5％，M3型 原粒＋早幼粒≤5％，无 Auer 小体，红细胞及巨 核细胞系列正常，无髓外白血病。理想的 CR 为 初诊时免疫学、细胞遗传学和分子生物学异常标 志消失。
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缓解后治疗
缓解后不治疗的患者中位无病生存率（DFS ） 仅为 4 到8个月。
青中年获得CR 的患者, 接受几个疗程的巩 固化疗后, 2 年～3 年生存率为 35%～ 50%。
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关于维持治疗
与急性淋巴细胞白血病不同, 没有证据显 示经过强烈巩固化疗后,AML 患者有必要进 行维持治疗, 仅急性早幼粒细胞白血病可 能例外。
M0-M7
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WHO分型
WHO 分类将骨髓原始细胞≥20％定为 AL 的诊断标准。
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将区分骨髓增生异常综合征 (M D S) 与AM L 的骨髓原始 细胞数从 30% 降为 病。
将特异的非随机细胞遗传学异常或与之有相同意义的分子 遗传学异常, 如: t (8; 21) , t (15; 17) , inv (16) / t (16; 16) , 及 t(v; 11q23) 作为新的单独的类型。
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关于G-CSF
髓系生长因子能使粒细胞减少的时间缩短, 而程度没有改 变, 也没有证据表明它们会诱导白血病细胞的生长。
一些实验证据提示在化疗前或者化疗中给予 G-CSF 可能 有增强化疗的细胞毒性作用。困难的是不能肯定这到底是 药物预激作用还是促进粒细胞恢复的作用。
建议: 化疗后使用生长因子对生存率的改善没有影响, 但 确实能缩短粒细胞减少时间, 减少抗生素使用和缩短住院 时间。
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关于血小板
如果没有其他危险因素存在, 血小板阈值在 10×109/ L 的病人同高于这个水平的病人一样安全。 危险因素包括 败血症、联合使用抗生素、或者其他止血功能的异常。不 论血小板计数多少, 凝血紊乱都会增加出血的危险。出血 的病人应将血小板计数维持在>20×109/ L。而APL 病人 出血时则应维持在50×109/ L 以上。氨甲环酸对局部出 血可能有效, 如口腔出血, 但不能用于血尿。
手术和放疗可以留作初步治疗后原发病灶没有完全消失之 用。同样可以用于以髓外浸润作为白血病复发首发症状的 患者。
建议: 表现为髓外白血病的患者应该接受系统性的抗白血 病化疗。
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中枢神经系统病变的处理
一项大型随机试验显示预防性鞘内注射在AM L 没有意义 。缓解后复发者中接近5% 累及中枢神经系统 (CN S) , 可伴或不伴骨髓复发。
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恶性克隆 抑制正常造血 广泛浸润：淋巴结和肝脾肿大，骨骼和关
节 ，眼部，口腔和皮肤，中枢神经系统白 血病，睾丸
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贫血 出血 感染 浸润
临床表现
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FAB分型
国际上常用的法美英 FAB 分类法将 AL 分 为 ALL 及 AML 两大类。 AML 共分 8 型。
纳入了伴或不伴骨髓增生异常的多系病态造血。 认可病前细胞毒药物治疗史作为分类的一部分。 引入了新的形态学亚型。
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诊断
骨髓象+特殊染色 流式细胞学 染色体 预后基因 特殊标志性基因
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对症治疗
白细胞淤滞 感染 贫血 出血 急性肿瘤溶解综合征：ATLS 表现为代谢的
硬膜外浸润可以因病变部位不同引起相应的中枢神经系统 症状,在 t (8; 21) 的AML 中更为常见, 脑实质浸润罕见 , 多在有 inv/ t(16) 的AML中发生。
病情稳定的患者可以延迟化疗, 予以生长因子和血制品支 持, 孕30 周时可能安全引产分娩活婴。
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髓外粒细胞肿瘤
髓外粒细胞肿瘤最常出现的部位包括: 皮肤、淋巴结、脊 柱、小肠、眼眶、骨、乳腺、宫颈和鼻窦, 其他部位也有 报道。组织学研究发现单个核细胞的弥漫浸润常伴有不同 成熟程度的粒细胞。肿瘤经常被误诊为大细胞淋巴瘤, 因 此免疫组化对作出正确诊断很重要。
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化疗药物
尽管10 天的阿糖胞苷在英国广泛应用, 但没有证 据显示它优于7 天的方案, 还可能增加毒性作用 。
进一步临床试验证明不论是米托蒽醌或是去甲氧 柔红霉素, 在等效的剂量下并不优于柔红霉素。
在诱导方案中加入大剂量阿糖胞苷 (2～ 3g/m2) , 对 60岁以下的患者的CR 率没有提高。
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合并妊娠的AM L 的处理
妊娠早期进行化疗很可能导致胎儿畸形, 应尽量避免。终 止妊娠的时机应与母亲商量。 如果终止妊娠被拒绝, 并 且对母亲的生命已构成危险, 应进行化疗。
处于妊娠中、晚期的患者由于没有先天畸形的危险, 可以 更放心地接受化疗。
临近分娩时的化疗可能导致胎儿全血细胞显著减少而需要 加强血液学支持。
现在血小板输注无效主要是由于非免疫因素所致的血小板 生存时间缩短, 例如感染 (包括抗生素和抗真菌药物的使 用)、DIC和脾亢。
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诱导缓解 巩固强化 维持治疗 CNSL的预防
化疗
实用文档
化疗
以阿糖胞苷为基础的化疗：DA、IA、AA、 TA（吡柔比星/拓泊替康）、HA、MA、EA、 大中小Ara-c；MEA、TEA、EAA、HEA、IEA ，预激方案、FLAG，克拉曲滨
异常, 包括高尿酸血症、高磷酸盐血症、 高钾血症和高钙血症。 ATL S 还可导致肾 衰、发病率和病死率明显增加。
实用文档
关于感染
建议: 没有确切证据表明常规预防性使用 抗生素有利于提高AM L 病人的生存率, 目 前尚不推荐。
真菌感染的表现通常是非特异性的, 确诊 的真菌感染有很高的死亡率, 所以对于在 经验性抗生素治疗后仍持续发热的病人都 应该进行早期经验性抗真菌治疗。
大剂量阿糖胞苷治疗的患者远期复发率低, 但伴 随着更大的毒性, 治疗相关死亡率为5% , 在40 岁以上的患者有明显的神经毒性。
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完全缓解
CR，即白血病的症状和体征消失，外周血中性粒 细胞绝对值≥1.5×109/L，血小板≥100×109/L ，白细胞分类中无白血病细胞；骨髓中原始粒 I 型＋Ⅱ型（原单+幼单或原淋+幼淋）≤5％，M3型 原粒＋早幼粒≤5％，无 Auer 小体，红细胞及巨 核细胞系列正常，无髓外白血病。理想的 CR 为 初诊时免疫学、细胞遗传学和分子生物学异常标 志消失。
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缓解后治疗
缓解后不治疗的患者中位无病生存率（DFS ） 仅为 4 到8个月。
青中年获得CR 的患者, 接受几个疗程的巩 固化疗后, 2 年～3 年生存率为 35%～ 50%。
实用文档
关于维持治疗
与急性淋巴细胞白血病不同, 没有证据显 示经过强烈巩固化疗后,AML 患者有必要进 行维持治疗, 仅急性早幼粒细胞白血病可 能例外。
M0-M7
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WHO分型
WHO 分类将骨髓原始细胞≥20％定为 AL 的诊断标准。
实用文档
将区分骨髓增生异常综合征 (M D S) 与AM L 的骨髓原始 细胞数从 30% 降为 病。
将特异的非随机细胞遗传学异常或与之有相同意义的分子 遗传学异常, 如: t (8; 21) , t (15; 17) , inv (16) / t (16; 16) , 及 t(v; 11q23) 作为新的单独的类型。
实用文档
关于G-CSF
髓系生长因子能使粒细胞减少的时间缩短, 而程度没有改 变, 也没有证据表明它们会诱导白血病细胞的生长。
一些实验证据提示在化疗前或者化疗中给予 G-CSF 可能 有增强化疗的细胞毒性作用。困难的是不能肯定这到底是 药物预激作用还是促进粒细胞恢复的作用。
建议: 化疗后使用生长因子对生存率的改善没有影响, 但 确实能缩短粒细胞减少时间, 减少抗生素使用和缩短住院 时间。
实用文档
关于血小板
如果没有其他危险因素存在, 血小板阈值在 10×109/ L 的病人同高于这个水平的病人一样安全。 危险因素包括 败血症、联合使用抗生素、或者其他止血功能的异常。不 论血小板计数多少, 凝血紊乱都会增加出血的危险。出血 的病人应将血小板计数维持在>20×109/ L。而APL 病人 出血时则应维持在50×109/ L 以上。氨甲环酸对局部出 血可能有效, 如口腔出血, 但不能用于血尿。
手术和放疗可以留作初步治疗后原发病灶没有完全消失之 用。同样可以用于以髓外浸润作为白血病复发首发症状的 患者。
建议: 表现为髓外白血病的患者应该接受系统性的抗白血 病化疗。
实用文档
中枢神经系统病变的处理
一项大型随机试验显示预防性鞘内注射在AM L 没有意义 。缓解后复发者中接近5% 累及中枢神经系统 (CN S) , 可伴或不伴骨髓复发。