李洪超—药物经济学研究介绍：方法与案例

九（5）药物经济学方法在药品临床评价中的应用（学习笔记）第五节药物经济学方法在药品临床评价中的应用一、药物经济学概述药物经济学泛指经济学在药物治疗评价中的应用科学。

具体地说是将现代经济学的基本原理和方法用于临床治疗中，结合药物流行病学、决策学、统计学从全社会角度开展研究，以最大限度地合理利用有限的卫生资源为目的的综合性应用科学。

药物经济学是区分、衡量和比较不同医疗计划、服务或治疗的成本、风险和效益，并确定哪一种方案投入的单位成本产生的结果更为理想的一门新兴的应用学科。

1.成本成本是指社会在实施某一药物治疗方案或其他治疗方案的整个过程中所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗。

从整个社会的角度来看，药物经济学研究中所讲的成本包括直接成本、间接成本和隐性成本。

（1）直接成本是指用于药物治疗或其他治疗所花费的代价或资源的消耗，包括直接医疗费用（包括提供的药品与服务、医师的诊断和治疗、护理、检验、住院等消耗的一切费用）和非医疗费用（家属陪护、食宿和交通等费用）。

一般情况下只计算直接医疗费用，而非医疗费用因条件差别大，并且一般情况下所占比例小，多数研究未计算，应在分析中加以说明。

（2）间接成本是指由于伤病或死亡所造成的工资损失，它包括休学、休工、过早死亡所造成的工资损失等。

由于评价困难，多数研究也未包括在内，例如在同一组病例中农民的误工费与经理的误工费差别很大，难以估算，因此在研究中可不同时包括在内。

也可以以当地政府公布的人均收入作为参考，加以计算。

但应在分析中加以说明。

（3）隐性成本一般是指因疾病引起的疼痛，精神上的痛苦、紧张和不安，生活与行动的某些不便，或因诊断治疗过程中带来的担忧、痛苦等，难以确定，无法用货币确切表示的费用，主要用于生命质量的考核，在成本效用分析中使用。

在其他几种分析方法中多数也未计算在内，也应在分析中加以说明。

2.用药结果（理解的基础上记忆即可，是后续学习的基础）用药结果指特定的药物作用、产出和结局。

*.,--0+EqOibXTg]Up\FZ_tB2><53=94A7v *+.z x 3+|},+.}1~/0y *z 0-z{/}{/./-+{w 4z ,3z 2+/.1中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations（2011版）《中国药物经济学评价指南》课题组联系邮件地址：*******************二O一一年四月九日II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsIII中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations《中国药物经济学评价指南》课题组总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长，中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会主任委员副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员吴久鸿 解放军306医院药学部主任，中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员工作成员： 吴 晶 天津大学杨 莉 北京大学李洪超 中国药科大学董朝晖 国家人力资源和社会保障部李明晖 中国药科大学常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司史 宁 解放军306医院IV中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic EvaluationsV中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations专家组（按姓氏笔画排序）马爱霞 中国药科大学国际医药商学院教授王爱国 中国药学会学术部主任卢凤霞 国家发展和改革委员会药品价格评审中心主任史录文 北京大学医学部药学院教授白慧良 中国非处方药物协会会长关志强 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员孙利华 沈阳药科大学工商管理学院教授朱世俊 解放军301医院教授许嘉齐 国家食品药品监督管理局政策法规司巡视员余功斌 国家财政部社会保障司副司长吴 镭 国家自然科学基金委员会医学科学部医学科学七处处长宋瑞霖 中国药学会医药政策研究中心执行主任张命良 美国强生公司全球卫生经济与定价总监张宗久 国家卫生部医疗服务监管司司长张振忠 国家卫生部卫生发展研究中心主任李大魁 中国药学会副理事长，中国药学会医院药学专业委员会主任委员李少丽 中国药学会副理事长兼秘书长李幼平 四川大学华西公共卫生学院教授李玉珍 北京大学人民医院药剂科主任李树泉 澳大利亚纽卡斯尔大学教授陈 文 复旦大学公共卫生学院教授陈 兵 中国药学会副秘书长陈 怡 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会卫生经济事务总监 陈 洁 复旦大学公共卫生学院教授陈盛新 第二军医大学药学院教授武志昂 沈阳药科大学工商管理学院教授罗 南 新加坡国立大学助理教授罗景虹 中国药物经济学杂志社社长郑 宏 国家卫生部药物政策与基本药物制度司司长VI中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations姚 宏 国家人力资源和社会保障部医疗保险司司长郭剑英 国家发展和改革委员会价格司政策法规处处长顾 海 南京大学政府管理学院公共卫生与医疗保障政策研究中心主任曾 渝 海南医学院副校长程晓明 复旦大学公共卫生学院教授董恒进 浙江大学医学院教授谢 锋 加拿大麦克马斯特大学助理教授熊先军 中国医疗保险研究会副会长谭延辉 台湾药师公会联合会药事照护发展中心执行长I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations目 录引言（Introduction） (I)使用说明（Instructions） (1)执行摘要（Executive Summary） (5)指南1：研究问题（Study Question） (11)1.1 研究背景（Background） (13)1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis） (13)1.3 研究角度（Perspective） (13)1.4 目标人群（Target Population） (14)1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators） (15)指南2：研究设计（Study Design） (17)2.1 研究类型（Types of Study） (18)2.2 研究假定（Assumptions） (20)2.3 样本大小（Sample Size） (20)2.4 研究时限（Time Horizon） (21)指南3：成本（Cost） (23)3.1 成本的确认（Cost Identification） (25)3.2 成本的测量（Cost Measurement） (27)3.3 贴现（Discounting） (28)指南4：健康产出（Health Outcomes） (31)4.1 效果（Effectiveness） (33)4.2 效用（Utility） (34)4.3 效益（Benefit） (36)指南5：评价方法（Evaluation Techniques） (39)5.1 评价类型（Types of Evaluations） (41)5.2 增量分析（Incremental Analysis） (42)II中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations 指南6：模型分析（Modelling Analysis） (45)6.1 决策树模型（Decision Tree Models） (47)6.2 计量经济模型（Econometric Models） (49)指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty） (51)7.1 差异性分析（Variability Analysis） (53)7.2 不确定性分析（Uncertainty Analysis） (53)指南8：公平性（Equity） (57)指南9：外推性（Generalizability） (61)指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis） (65)10.1 基本作用（Role） (66)10.2 操作细则（Operations） (67)参考文献（References） (71)附录1：标准报告格式（Standard Reporting Format） (78)附录2：术语表（Terminology ） (83)I中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations引言（Introduction）医药技术是人类维护健康的重要手段。

药物经济学概述及案例分析年级：2012级院系：医学影像学院、麻醉学系班级：麻醉2班姓名：王乾学号：A121500045摘要药物经济学通过对成本和结果的测量和比较，优选最佳方案或计划，服务对象涵盖了与医药相关的各个部门。

在卫生决策部门，选择合适防治方案或计划，可以促进卫生资源的合理分配；在药品监督管理部门，评价药品成本-效果，可以确定是否批准进口或研制、生产；在指导制定基本医疗保险药品目录社会保障部门，可以帮助确定药品或治疗方案是否给予报销及报销比例；在新药研制开发部门，衡量新药开发价值，可以评价新药开发费用；在药品生产企业，指导制定药品价格，可以评价药品上市的成本-效益，进行市场决策，评价淘汰性价比不合理的老药；在医疗机构，可以指导制定医院用药目录，规范医生用药，优化药物治疗方案，提高药物的有效利用；对于病人，可以帮助他们选择适当的药品。

关键词：药物；经济学；成本；收益正文药物经济学是一门应用经济学原理和方法来研究和评估药物治疗的成本与效果及其关系的边缘学科。

药物经济学的研究任务主要是通过成本分析对比不同的药物治疗方案或药物治疗方案与其他治疗方案的优劣，设计合理的临床药学监护方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大的效用。

（一）药物经济学研究概述药物经济学研究的目的，就是从全社会角度和整个人群的利益出发，研究如何合理选择和利用药物，使能够以最低的治疗成本，得到最好的医疗保健效果，使有限的医药卫生资源得到最佳的和合理的分配，以最高的经济效率实现人类最大的健康改善。

药物经济学研究的核心是如何利用有限的医药资源使之产生最大的经济和社会效益。

药物经济学不仅能在药品的研制、生产、使用和监督管理等方面发挥重要指导作用，而且有助于国家医药卫生政策的制定。

药物经济学研究的最基本的内容就是利用经济学的评价方法对医疗服务项目或干预措施进行评价，比较不同项目或方案之间的成本和收益，并进行相关的决策分析。

其中成本分析和收益评价是药物经济学研究的两大要素。

抗肿瘤药物药物经济学评价案例咱就说有这么个事儿啊，有两种抗肿瘤药物，药物A和药物B。

一、背景情况。

这个肿瘤患者可不少呢，就像一片乌云笼罩着很多家庭。

对于患者来说，那肯定是想找到既能治病又性价比高的药啊。

二、药物A的情况。

1. 成本方面。

药物A呢，一支就得好几千块钱。

而且治疗一个疗程得用好多支，这加起来就像一座小山一样的花费。

除了药物本身的成本，使用这个药的时候，还得经常做各种检查，来监测身体对药物的反应，这检查费也是一笔不小的开支呢。

比如说做血液检查、CT扫描之类的，这些检查每次都要好几百块钱，一个疗程下来得做好几次。

还有啊，因为这个药可能会有一些副作用，有的患者可能还得额外花钱来缓解这些副作用，像止吐药啊，保护肝脏、肾脏功能的药等。

这就好比你买了一个主件，还得搭配一堆配件，而且这些配件也不便宜。

2. 疗效方面。

药物A对部分患者的肿瘤有一定的抑制作用。

在临床试验中，大概有30%的患者肿瘤在使用药物A一段时间后出现了缩小的情况。

但是呢，这种缩小也不是永久性的，过了一段时间，肿瘤又可能开始慢慢长大。

而且有一部分患者在使用过程中还会出现耐药的情况，一旦耐药，这药就不太管用了，就像一把钥匙突然开不了锁了。

3. 生活质量方面。

由于药物A的副作用比较大，患者在使用期间可遭罪了。

会经常恶心、呕吐，头发也大把大把地掉，整个人变得很虚弱，都没力气干自己喜欢的事儿了。

比如说以前还能出去散步、和朋友聊天，用药后就只能躺在床上，感觉生活都变得灰暗无光了。

三、药物B的情况。

1. 成本方面。

药物B的价格相对药物A来说稍微低一些，一支的价格比药物A便宜个几百块钱。

不过一个疗程下来也还是要花不少钱的。

但是呢，这个药在使用过程中不需要做那么多额外的检查，它的安全性相对较高，很少引起特别严重的副作用，所以在缓解副作用方面就不需要花费太多额外的钱。

2. 疗效方面。

药物B的疗效看起来还不错。

在临床试验中，大概有25%的患者肿瘤出现了明显的缩小，虽然这个比例比药物A略低一点，但是它的优势在于持续时间比较长。

41从孤帆远影到百舸争先——记中国药科大学国际医药商学院卫生经济学教研室主任李洪超　张 闻 李 双 近年来，我国医药卫生体制改革取得显著成效，医药融合发展成为行业共识，以科学证据为基础的医药卫生决策日渐成熟。

而作为一个新兴的交叉研究领域，药物经济学的作用越来越凸显，药物经济学证据在中国的医疗保障制度改革中发挥着越来越重要的作用。

药物经济学是研究如何利用有限的卫生资源实现健康水平最大限度的改善和提高的科学，在我国，药物经济学研究起步较晚，研究者的专业教育背景和研究经验参差不齐。

因此，在中国开发高质量的药物经济学评价指南对于规范研究方法和提高研究质量十分重要。

药物经济学的研究意义和作用有哪些？它在中国的发展历程曾面临过怎样的波折？其体系建设会对医药产业发展带来哪些利好？对这些问题，中国药科大学国际医药商学院卫生经济学教研室主任、副教授、硕士生导师李洪超有一番自己的经验和感悟。

李洪超的主要研究方向为药物经济学评价（包括卫生技术评估、药品临床综合评价）和医药卫生政策分析研究。

近年来，在刘国恩教授的带领下，他先后参与了中国药物经济学评价指南2011版、2015版和2020版的制定，并以副主编的身份参编了《中国药物经济学评价指南及导读（2015版）》《中国药物经济学评价指南2020》《中国药物经济学评价指南导读（2022）》，在相关专业领域有着深厚的积淀。

如果说药物经济学研究如同点滴水珠积聚起来的一条河流，那么，李洪超就如同这条河上的泛舟之人，从孤帆远影到百舸争先。

开启漫漫求索长路李洪超与药物经济学的缘分肇始于本科毕业论文的撰写。

他的本科毕业论文指导老师马爱霞教授告诉他，国外药物经济学已成为一个比较重要的新兴研究领域，但当时国内还很少有人做相关研究，因此建议李洪超以“药物经济学”为主题撰写相关论文。

“从那个时候开始，我就接触并了解药物经济学。

当时那篇本科毕业论文发表在了《昆明理工大学学报》。

因为内容太新了，编辑部说都找不到合适的审稿专家。