泊马度胺
项目介绍
南京艾德凯腾生物医药有限责任公司2014年01月13日
一、品种基本情况
1、药品名称
通用名：泊马度胺
英文名：Pomalidomide
英文商品名：Pomalyst
结构式为：
2、药理作用及作用机制
Pomalidomide，一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性.免疫调节剂。在体外细胞学试验，pomalidomide 抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，pomalidomide 抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。Pomalidomide增强T 细胞-和天然杀伤(NK)细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如，TNF-α和IL-6)。在小鼠肿瘤模型和和体外脐带模型中Pomalidomide 显示抗血管生成活性。
3、制剂的剂型及规格
本品为胶囊，规格：1 mg，2 mg，3 mg和4 mg。
4、拟用于临床的适应症及用法用量
适应症：POMALYST适用为曾接受至少两种既往治疗包括来那度胺和硼替佐米和已证实
末次治疗完成60天或内疾病进展有多发性骨髓瘤患者的治疗。
用量：重复28天疗程在第1-21天每天口服4 mg直至疾病进展
5、品种概述
Pomalyst片于2013年2月8日通过FDA批准，在美国上市。
二、立题背景
美国食品药品管理局（FDA）2月8日批准Pomalyst (pomalidomide)用于其它癌症药物治疗后病情仍有进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。
多发性骨髓瘤起因于骨髓中的浆细胞，属血癌的一种，主要影响老年人有。根据美国国家癌症研究所提供的信息，每年大约有21700名美国人被诊断为多发性骨髓瘤，并且会有10710人死于该种疾病。
Pomalyst通过调节人体免疫系统破坏癌细胞，抑制癌细胞的生长。该药物用于先前至少接受过包括来那度胺和硼替佐米在内的两种药物治疗的患者，，患者已对药物没有响应，并在60天的治疗期内病情仍有发展（复发和难以治疗）。
“Pomalyst是包括来那度胺和沙利度胺在内的第三个免疫调节剂类药物，也是过去一年来第二个被批准用于治疗多发性骨髓瘤的药物，”FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医学博士说。“对于多发性骨髓瘤的治疗要通过调整以满足个体患者的要求，今天Pomalyst的获批给对其它药物不起响应的患者提供了另一种治疗选择。”
2012年7月，FDA批准Kyprolis(carfilzomib)用于治疗多发性骨髓瘤。和Kyprolis情况类似，Pomalyst也是通过FDA加速审评程序而获得批准，这样可以使患者早日用到这个比较有希望的药物，同时公司要进行额外的研究以确保该药物的临床收益和安全使用。另外该药物由于其用途是治疗罕有疾病而获得了孤儿药资格。
Pomalyst的安全性和有效性通过221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验进行评价。临床试验的目的是检测使用该药物治疗之后（目标反应率，或ORR），癌症完全或部分消失的患者数量。
结果显示，单纯使用Pomalyst治疗的患者目标反应率为7.4%。但患者对该药物的持续响应时间仍未达到中位值。Pomalyst加低剂量地塞米松治疗的患者目标反应率为29.2%，平均响应时间为7.4个月。
Pomalyst、来那度胺和沙利度胺均由新泽西州Summit的塞尔基因公司上市销售，Kyprolis 由加利福尼亚州南旧金山的奥尼克斯制药公司上市销售。
该药在国内2017年化合物专利到期，晶型专利2024年到期。目前，原研CEL GENE公
司还没有申请该品种的进口，江苏豪森医药已于2013年8月申报3.1类。
三、市场综合分析
多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。本品适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。
2012年7月，FDA曾经批准Kyprolis（carfilzomib）治疗多发性骨髓瘤。与Kyprolis相类似，Pomalyst也是通过FDA的加速审批程序获得批准，并且获得罕用药待遇。
2、价格、成本分析：
有原料药厂、胶囊生产线的制药企业。
本品原料及制剂均为化学药品3.1类。
四、风险控制
1、时限性风险
本品化合物专利CN97180299.8于2017年到期，晶型专利CN200480030852.X于2024年到期。
2、技术风险
本品制剂规格较小，制剂存在一定难度，本品为消旋体，需考察异构体。
五、项目特点
1、本品尚在进行骨髓纤维化、骨髓组织异生、软组织肉瘤的临床。
2、规格较小，预期合成规模不大。
3、有减免临床的潜力。